リズムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月5日

RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

(定款に明記された登録者の正確な名称)

デラウェア		001-38223		46-2159271
(会社設立の州またはその他の管轄区域)		(CommissionFile Number)		(IRS EmployerIdentification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む(857) 264-4280

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025 年 8 月 5 日、リズム・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2025 年 6 月 30 日に終了した第 2 四半期の業績を発表しました。この発表に関連して当社が発表したプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本Current Report」という）の別紙99.1として提出されている。

本有価証券報告書の項目2.02に記載された情報（添付の別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「証券法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の別紙99.1は項目2.02に関連するものであり、提出されたものとみなされ、提出されたものではないものとする：


ExhibitNo.		Description
99.1		2025年8月5日付プレスリリース
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: August 5, 2025	By:	/s/ Hunter C. Smith
		Hunter Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 rytm-20250805xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

リズム・ファーマシューティカルズ、2025年第2四半期決算と事業最新情報を発表

2025年第2四半期、IMCIVREE®（セトメラノチド）の全世界での販売による製品売上高は4,850万ドル -- -- 。

-- 後天性視床下部肥満を適応症とするsetmelanotideの米国およびEUにおける承認申請は、2025年第3四半期に完了する予定である。

-- 後天性視床下部肥満症患者を対象としたBivamelagonフェーズ2試験において、主要評価項目を達成し、統計学的に有意かつ臨床的に意義のあるBMI低下が認められた。

普通株式の公募増資により約1億8920万ドルの純収入を獲得 -- -- 。

-- 経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。

リズム・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: RYTM）は、本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の業績と最新情報を発表しました。

「リズム社は、メラノコルチン-4受容体作動薬プラットフォームを前進させ、希少な神経内分泌疾患を患う患者さんの生活を変えるというグローバルな使命を遂行する上で大きな進歩を遂げました。「今期は、後天性視床下部肥満症患者に対する治療選択肢として、ビバメラゴンとセトメラノチドそれぞれの潜在的有効性を示す強力な第2相および第3相データを発表しました。

ミーカー博士は次のように続けた。「今期、イムシブリーのグローバルでの商業販売は2桁の伸びを達成し、7月には普通株式の増資を行い、バランスシートも強化しました。2025年後半は、セトメラノチドをさらに希少なMC4R経路疾患に拡大し、患者体験を改善するための新たな治療オプションを開発することで、患者さんと株主の皆様に持続的な成長と価値を提供できる体制が整いました。"

第2四半期および最近のビジネスハイライト

●

2025年第2四半期のIMCIVREEの全世界での売上高は4,850万ドルで、主にバルデ・ビードル症候群（BBS）患者に対するIMCIVREEの売上が牽引し、前四半期比29%増となりました。2025年第2四半期は、製品売上高の66%に相当する3,200万ドルの売上が米国で計上され、前四半期比で31%の増収となりました。米国外での売上は1,650万ドル（製品売上の34％）で、前四半期比24％増であった。

●

2025年7月11日、リズム社は普通株式236万7,647株を1株当たり85ドルで売り出し、引受割引料と手数料を差し引いた純収入は約1億8,920万ドルとなった。

第2四半期および最近の臨床開発ハイライト

●

本日、リズム社は、メラノコルチン-4受容体（MC4R）アゴニストであるRM-718を週1回投与するフェーズ1試験のパートCにおいて、視床下部肥満症の最初の患者を登録したと発表しました。;

●

2025年7月12日、内分泌学会の年次総会において、後天性視床下部肥満を対象としたこれまでで最大の無作為化プラセボ対照試験である、セトメラノチドを評価する当社の極めて重要な第3相TRANSCEND試験のデータが口頭発表された。発表のハイライトは以下の通り。:

o

-プラセボ調整によるBMI減少の差は-19.8％（N=120）；および

o

年齢別（12歳未満、12～17歳未満、18歳未満、18歳以上；-15.6％～-17.2％）および性別（女性：-16.3％、男性：-16.8％）に層別化したサブグループにおいて、セトメラノチド投与後の統計学的に有意なBMI低下が一貫して観察された。;

●

2025年7月9日、リズム社は、ビバメラゴンが、後天性視床下部肥満症患者を対象とした第2相試験において、投与14週で統計学的に有意かつ臨床的に意味のある肥満度指数（BMI）の低下を達成したと発表した。;

o

-600mg投与群（n=8）ではベースラインから-9.3％のBMI低下（p値=0.0004）;

o

-400mg投与群（n=7）ではベースラインから-7.7％のBMI低下（p値=0.0002）;

o

ビバメラゴンは、同程度の投与期間で同様の患者集団で観察されたセトメラノチド療法で達成されたBMI減少と一致するBMI減少を示したという事後分析結果がある。

o

安全性および忍容性の結果は、プラセボ対照試験におけるMC4Rアゴニズムおよび作用機序と一致していた。

●

2025年5月に開催された欧州小児内分泌学会と欧州内分泌学会の合同学会（ESPE-ESE）および欧州肥満学会（ECO）において、リズム社は後天性視床下部肥満患者30名と先天性視床下部肥満患者5名に対してセトメラノチドを最長9ヶ月間投与したところ、肥満度、BMI-Z、空腹感のスコアが一貫して改善したことを示す新しい実臨床データを発表した。

Anticipated Upcoming Milestones

リズムは近い将来、次のようなマイルストーンを達成する見込みである：

●

後天性視床下部肥満症治療薬setmelanotideの承認を求める米国食品医薬品局（FDA）への新薬追加申請および欧州医薬品庁へのタイプII変更申請を2025年第3四半期に提出完了;

●

プラダーウィリー症候群を対象としたセトメラノチド第2相試験の速報結果を2025年後半に開示する。;

●

後天性視床下部肥満症患者を対象とした週1回投与のMC4R作動薬RM-718を評価する第1相パートC試験の登録完了（2026年第1四半期;

●

2026年第1四半期に、後天性視床下部肥満を対象としたsetmelanotideフェーズ3試験の日本人コホート（12例）におけるプラインデータを発表;

●

2026年第1四半期に、遺伝的に引き起こされるMC4R経路疾患を対象としたセトメラノチドを評価する第3相試験EMANATEにおけるプラインデータを発表;

●

2026年前半に先天性視床下部肥満を対象としたsetmelanotideフェーズ3試験サブスタディの登録を完了する。

●

欧米の規制当局との調整が整い次第、2026年に後天性視床下部肥満を対象としたビバメラゴンを評価する重要な第3相臨床試験を開始する。

また、リズム社は本日、投資家やアナリストを対象とした「後天性視床下部肥満の商業的準備」イベントを2025年9月24日にボストンで開催し、セトメラノチドのグローバル発売戦略を検討する予定であることを発表した。同イベントでは、後天性視床下部肥満患者の治療が急務であることについて、第一線の医師による洞察も披露される。登録の詳細は後日発表される。

2025年第2四半期決算:

キャッシュポジション：2025年6月30日現在の現金、現金同等物および短期投資は約2億9,100万ドル（2024年12月31日現在3億2,060万ドル）。当四半期末のキャッシュ・ポジションには、2025年7月11日に終了した普通株式の公募増資による純収入約1億8920万ドルは含まれていませんが、2024年1月に発表したビバメラゴン買収の一環として、2025年7月に当社がLG Chem, Ltd.に支払った4000万ドルは含まれています。

収益：IMCIVREEのグローバル販売に関連する製品純収入は、2024年第2四半期が2,910万ドルであったのに対し、2025年第2四半期は4,850万ドルでした。

研究開発費：研究開発費は、2024年第2四半期の3,020万ドルに対し、2025年第2四半期は4,230万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、RM-718およびビバメラゴンの製剤および開発費化学・製造・管理（CMC）に関連する費用の増加、臨床試験費用の増加、人員増に関連する費用の増加です。

販管費：販管費は、2024 年第 2 四半期の 3,640 万ドルに対し、2025 年第 2 四半期は 4,590 万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、事業拡大および国際地域での事業確立を支援するための人員増に伴う費用の増加、マーケティングおよびプロモーション費用の増加、専門サービス費用の増加によるものです。

その他の収益（費用）、純額その他の収益（費用）（純額）は、2024 年第 2 四半期の 870 万ドルに対し、2025 年第 2 四半期は（100 万ドル）でした。2024年度第2四半期のその他の収益（費用）（純額）には、リズムの転換社債型優先株式の発行に関連した先渡契約の決済益890万ドルが含まれていましたが、これは2025年度には発生しませんでした。また、その他の費用の増加は、繰延ロイヤリティ債務およびLG Chem, Ltd.への支払債務の増額に関連する現金支出を伴わない支払利息が為替差益で相殺されたことによるものです。

純損失：普通株主に帰属する純損失は、2024年第2四半期の（3360万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり純損失（0.55ドル）に対し、2025年第2四半期は（480万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり純損失（0.75ドル）となった。

2025年までの業績:

収益：2025年6月30日に終了した6ヵ月間におけるIMCIVREEの売上に関連する製品純収入は、2024年6月30日に終了した6ヵ月間が5,500万ドルであったのに対し、8,620万ドルであった。

研究開発費：研究開発費は、2024年6月30日に終了した6ヵ月間が1億5,890万ドルであったのに対し、2025年6月30日に終了した6ヵ月間は7,930万ドルであった。この減少は主に、2024年第1四半期に発生したLG Chemの独自化合物ビバメラゴンの買収に伴う仕掛研究開発費総額9,240万ドルに関する研究開発費が、2025年には再発しなかったことによるものです。この減少は、RM-718およびビバメラゴンの製剤化および開発費の増加、臨床試験費用の増加、人員増に伴う費用の増加により相殺された。

販管費：販管費は2024年6月30日に終了した6ヵ月間が7,080万ドルであったのに対し、2025年6月30日に終了した6ヵ月間は8,500万ドルであった。これは主に、事業拡大および国際地域での事業確立を支援するための人員増に伴う費用の増加、ならびにマーケティングおよび販売促進費用の増加によるものである。

その他の収益（費用）、純額2025年6月30日に終了した6ヵ月間のその他の収益（費用）（純額）は、2024年6月30日に終了した6ヵ月間が750万ドルであったのに対し、（340万ドル）であった。2024年6月30日に終了した6ヵ月間のその他の収益（費用）（純額）には、リズムの転換社債型優先株式の発行に関連した先渡契約の決済益890万ドルが含まれており、2025年には再発しませんでした。また、その他の費用の増加は、繰延ロイヤリティ債務およびLG Chem, Ltd.への支払債務の増額に関連した現金支出を伴わない支払利息によるものです。

当期純損失：普通株主に帰属する当期純損失は、2024年6月30日に終了した6ヵ月間が（1億7,490万ドル）であったのに対し、2025年6月30日に終了した6ヵ月間は（9,880万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり普通株主に帰属する当期純損失は（1.56ドル）であった（基本的および希薄化後1株当たり当期純損失は（2.89ドル））。

財務ガイダンス：2025年12月期の非GAAPベースの営業費用は約2億8,500万～3億1,500万ドルを見込んでいます。非GAAPベースの営業費用は以下から算出される：

●

gaap基準の営業費用合計（以下を含む:

o

販管費は約1億3500万ドルから1億4500万ドル;

o

研究開発費は約1億5000万ドルから1億7000万ドル。

o

Excluding stock-based compensation.

非GAAPベースの営業費用とは、GAAPベースの営業費用から株式報酬および導入ライセンスに関連する固定対価を除いたものと定義される（詳細は後述の「非GAAPベースの財務指標」を参照）。

リズム社は、現在の事業計画に基づき、2025年6月30日現在の現金、現金同等物および短期投資と、2025年7月の公募増資による純収入を合わせると、少なくとも24ヶ月間は当社の計画した事業運営に十分な資金が確保できると見込んでいる。

Conference Call Information

リズム・ファーマシューティカルズは本日午前8時（米国東部時間）より、2025年第2四半期決算および最近の事業活動について検討するため、ライブ電話会議およびウェブキャストを開催します。電話会議への参加登録はこちらから。電話会議には開始予定時刻の10分前までに参加されることをお勧めします。

電話会議のウェブキャストは、リズム製薬のウェブサイト（https://ir.rhythmtx.com/）の投資家向け情報セクションの「イベントとプレゼンテーション」でもご覧いただけます。アーカイブされたウェブキャストは、電話会議の約2時間後にリズムファーマシューティカルズのウェブサイトで公開され、電話会議の後30日間利用可能です。

About Rhythm Pharmaceuticals

リズム社は、希少な神経内分泌疾患を患う患者さんとそのご家族の生活を変えることに取り組んでいる商業段階のバイオ医薬品会社です。リズム社の主力製品であるIMCIVREE®（一般名：setmelanotide）はMC4Rアゴニストであり、摂食亢進症および高度肥満症の治療薬として開発されました、は、Bardet-Biedl症候群（BBS）または遺伝的に確認されたプロタンパク質転換酵素サブチリシン／ケキシン1型（PCSK1）欠損症やレプチン受容体（LEPR）欠損症を含むプロオピオメラノコルチン（POMC）による症候群性肥満症または単発性肥満症の成人および2歳以上の小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期間維持する薬剤としてFDAより承認されています。欧州委員会（EC）と英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、セトメラノチドを、成人および2歳以上の小児における、遺伝的に確認されたBBSまたは遺伝的に確認されたPCSK1を含む2遺伝子型POMC欠損症または2遺伝子型LEPR欠損症に伴う肥満症および空腹感のコントロールの治療薬として承認している。さらにリズム社は、他の希少疾患におけるセトメラノチドの広範な臨床開発プログラム、治験中のMC4RアゴニストであるビバメラゴンとRM-718、先天性高インスリン血症治療用の低分子化合物の前臨床開発を進めている。リズム社の本社はマサチューセッツ州ボストンにある。

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