Exhibit 99.1

uniQure社、2025年第2四半期決算および最近の業績ハイライトを発表

~ 2026年第1四半期に予定されているBLA申請をサポートするため、AMT-130の統計解析計画およびCMC要件についてFDAとの調整を達成；

~ 2025年9月にAMT-130の3年間の主要データを発表予定

~ 難治性中側頭葉てんかんに対してAMT-260を投与した最初の症例で、追跡調査開始後5ヵ月間、重篤な有害事象を伴わずに発作が92％減少した症例を発表した。

~ カイリー・オキーフを最高顧客戦略責任者に任命。

~ 2025年6月30日現在、現金、現金同等物および流動性のある投資有価証券は約3億7,700万ドルで、2027年後半までの事業運営に必要な資金を賄うことができる見込みである。

~ ユニキュアは午前8時30分（米国東部時間）に決算説明会を開催します。

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マサチューセッツ州レキシントンおよびオランダ・アムステルダム発、2025年7月29日 - 重篤な医療ニーズを抱える患者のために革新的な治療を進める遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V. (NASDAQ: QURE)は本日、2025年第2四半期の決算を発表し、事業全体における最近の進捗状況を強調しました。

「ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「2025年上半期は、ユニキュア社の事業全体が飛躍的な進歩を遂げ、今後ユニキュア社が変革期を迎えるための準備が整いました。「FDAからの生物学的製剤承認申請（BLA）パスウェイと9月に予定されている主要なトップラインデータにより、AMT-130はハンチントン病患者にとって初の疾患修飾療法となる可能性があります。

「同時に、難治性中側頭葉てんかんを対象としたAMT-260による最初の患者からの早期臨床シグナルや、ファブリーおよびALSプログラムの継続的な進展に励まされています。「強力なバランスシートと卓越したチームに支えられ、AMT-130の商業化計画を含む今後の機会を実行に移し、患者さんと株主の皆様に永続的な価値を提供する準備が整っていると確信しています。

最近の会社動向と最新情報

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AMT-130の高用量を投与された患者におけるcUHDRS（composite Unified Huntington's Disease Rating Scale）と、ENROLL-HDデータセットから得られた傾向スコアをマッチさせた外部対照群の患者との比較。また、傾向スコア加重法を用いた感度分析も提供される予定である。FDA はまた、HEMGENIX® プロセスから得られた予備知識と製造経験を活用するというユニキュア社のアプローチに同意し、さらにフルスケールの製造管理及び品質管理基準（GMP）バッチを追加し、プロセス性能適格性確認（PPQ）を 1 回実施しました。

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Financial Highlights

キャッシュポジション：2025年6月30日現在、当社は3億7,700万ドルの現金、現金同等物および流動投資有価証券を保有している（2024年12月31日現在3億6,750万ドル）。現金の純増は主に、2025年1月および2月に実施されたフォローオン・オファリングからの純収入8050万ドルに関連している。AMT-130の米国での上市計画を含む当社の現在の事業計画に基づくと、現金、現金同等物および現在の投資有価証券は、2027年後半までの事業資金として十分であると当社は見込んでいる。

収益：2025年6月30日に終了した3ヵ月間の収入は530万ドルで、前年同期は1,110万ドルであった。580万ドルの減収は、ライセンス収入が340万ドル増加したこと、提携収入が710万ドル減少したこと、CSLベーリング社向けHEMGENIX®の受託製造収入が210万ドル減少したことによる。2024年7月のレキシントン施設の売却に伴い、受託製造からの収益はその他の費用に原価控除後で計上されている。

受託製造収入原価：2025年6月30日に終了した3ヶ月間の受託製造売上原価はゼロであった（前年同期は720万ドル）。2024年7月のレキシントン施設の売却後、受託製造原価はその他費用に収益控除後で計上されている。

研究開発費：2025年6月30日に終了した3ヶ月間の研究開発費は3,540万ドル（前年同期は3,370万ドル）であった。この170万ドルの増加は、外部プログラム費用の純増630万ドル、偶発対価の公正価値の増加に関連する費用の増加400万ドルに関連している。これは、従業員関連費用の470万ドルの減少、施設費用の210万ドルの減少、前臨床供給品関連費用およびその他費用の180万ドルの減少により相殺された。

販売費および一般管理費：2025年6月30日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の1,580万ドルに対し1,350万ドルであった。230万ドルの減少は主に、前年同期と比較して従業員関連費用が160万ドル、専門家報酬が0.6百万ドル減少したことに関連している。

その他の費用2025年6月30日に終了した3カ月間のその他費用は220万ドル（前年同期は0.2百万ドル）であった。この増加は主に、Genezen社からHEMGENIX®を有利な条件で購入する権利を償却するために認識した現金支出を伴わない費用140万ドルに関連している。

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その他の営業外項目（純額2025年6月30日に終了した3ヶ月間のその他の営業外項目（純額）は、前年同期の1,130万ドルの費用に対し、660万ドルの利益となった。その他の営業外項目（純額）が1,790万ドル増加した主な要因は、為替差益が1,960万ドル増加したこと、受取利息が230万ドル減少したこと、および2024年7月にヘラクレス社の借入金を5,000万ドル返済したことにより支払利息が060万ドル減少したことである。

純損失：2025年6月30日までの3ヵ月間の純損失は3,770万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は0.69ドルであった（2024年同期の純損失は5,630万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は1.16ドル）。

投資家向け電話会議およびウェブキャストのご案内

ユニキュアの経営陣は本日 7 月 29 日（火）午前 8 時 30 分（米国東部時間）より投資家向け電話会議およびウェブキャストを開催いたします。このイベントはユニキュア社のウェブサイト（https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations）の「イベント＆プレゼンテーション」セクションでウェブキャストされ、イベント終了後、リプレイが90日間アーカイブされます。電話による参加ご希望の方は、こちらのオンラインフォームからご登録ください。ダイアルイン詳細の登録後、電話参加者全員に、ダイアルイン番号へのリンクと、電話によるイベント参加に使用する個人用PIN番号が記載された自動生成メールが送信されます。電話会議に参加される方は、開始時間の15分前にダイヤルしてください。

About uniQure

ユニキュア社は、遺伝子治療の約束を実現しつつあります。ユニキュア社は現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患患者を対象とした独自の遺伝子治療パイプラインを進めている。www.uniQure.com

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