メイラGTxホールディングスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年5月13日

MeiraGTx Holdings plc

(定款に明記された登録者の正確な名称)


Cayman Islands	001-38520	98-1448305
(設立または組織の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

450イースト29ストリート14階

New York, NY 10016

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）

(646) 860-7985

(登録者の電話番号（市外局番を含む）

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル

MGTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02.

営業成績および財政状態。

2025年5月13日、MeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）は2025年3月31日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されており、参照することにより本書に組み込まれます。

本フォーム 8-K による有価証券報告書（別紙 99.1 を含む）に記載された情報は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d)Exhibits.

Exhibit No.		Description
99.1		2025年5月13日付けMeiraGTx Holdings plcのプレスリリース。
104		表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Date: May 13, 2025

	MEIRAGTX HOLDINGS PLC


	By:	/s/ Richard Giroux
	Name:	Richard Giroux
	Title:	チーフ・ファイナンシャル・オフィサー兼チーフ・オペレーティング・オフィサー

EX-99.1 2 mgtx-20250513xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

MeiraGTx社、2025年第1四半期の財務および経営成績を発表

-Hologen社との戦略的提携を発表。MeiraGTx社に2億ドルの契約一時金を支払うとともに、合弁会社Hologen Neuro AI Ltdを設立し、さらに2億3,000万ドルの資本を投じ、パーキンソン病を対象としたAAV-GADの第3相臨床開発の促進に注力する。

-米国食品医薬品局（FDA）よりパーキンソン病治療薬AAV-GADの再生医療先進治療（RMAT）指定を受ける

-進行中のグレード2/3の放射線誘発口腔乾燥症（RIX）を対象とした第2相AQUAx2無作為化二重盲検プラセボ対照ピボタル試験について、FDAとの整合性を確保し、BLA申請の可能性を裏付ける。

-AIPL1関連網膜ジストロフィー（LCA4）に対するrAAV8.hRKp.AIPL1の有効性に関するデータがランセット誌に掲載され、LCA4患児11人中11人に有意な反応が認められた。英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）に例外的状況下での製造販売承認（MAA）を申請中であり、米国でも同様の承認取得の可能性についてFDAと協議中である。

ロンドンおよびニューヨーク 2025年5月13日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 垂直統合型の臨床段階にある遺伝子医薬品企業であるMeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX) は本日、2025年3月31日に終了した第1四半期の財務および経営成績を発表し、企業最新情報を提供した。

「2025年第1四半期はMeiraGTx社にとって極めて重要な四半期となりました。各後期臨床プログラムにおいてFDAと前向きなやり取りを行い、BLAをサポートする可能性のある第2相および第3相臨床試験とBLA申請を進めることができたからです。「私たちは、英国で取得した11人の小児に対する特別な治療データに基づいて、LCA4の小児に対するAAV-AIPL1の例外的な状況下での迅速承認を申請するために、世界の規制当局と協力しています。また、現在進行中のRIX治療用AAV-hAQP1の第2相AQUAx2試験についても、BLAの可能性をサポートするための要件についてFDAとの整合性が取れています。いずれの場合も、CMC要件に関するFDAとの整合性は、議論の重要な側面です。2つの二重盲検偽薬対照試験を含む3つの良好な臨床試験データに基づいて、パーキンソン病プログラムでRMAT指定を受けたばかりで、大変嬉しく思っています。"

フォーブス博士は次のように続けた。「規制当局との協議や臨床の進展が急ピッチで進んでいることに加え、ホロゲンAI社との戦略的提携の発表により、当社は非希薄化資金を調達してバランスシートを大幅に強化しました。ホロゲン社との契約には、MeiraGTx社への2億ドルの契約一時金と、ホロゲン社からの2億3,000万ドルの追加コミットメント資本によって資金調達される新しい合弁会社Hologen Neuro AI Ltdの設立が含まれています。"

ホロゲン・ニューロAIジョイント・ベンチャーは、神経変性および神経精神疾患における中枢神経系回路を標的とする治療法の発見と開発を変革する、初のニューロAI臨床段階の医薬品開発企業です。合弁会社の最初の焦点は、当社の二重盲検偽薬対照第2相試験のデータにホロゲンの技術を応用することにより、AAV-GADプログラムを加速させることです。当社の研究では、標準的な臨床評価項目である統一パーキンソン病評価尺度（UPDRS）パート3を用いて、臨床的に有意かつ統計学的に有意な効果が示され、今回、AAV-GADで治療した患者の脳回路における疾患修飾的変化、および黒質や認知・気分に関与する脳領域における潜在的な保護的変化が実証されました。これは、偽薬対照の遺伝子・細胞治療第2相試験でUPDRSに有意な効果が認められた初めての例であり、我々の知る限り、パーキンソン病における偽薬またはプラセボ対照試験で疾患修飾が認められた唯一の例である。"

「FDAとMHRAとの間で経験した、前向きで、明確で、タイムリーで、科学的根拠に基づいた議論や交流の幅の広さに非常に勇気づけられています。私たちは、これらの規制当局と緊密に協力して、私たちの後期臨床プログラムをそれぞれ承認に向けて前進させ、最終的には、現在有効な治療法がない患者さんたちにこれらの治療法を提供するつもりです」とフォーブス博士は述べた。

Recent Development Highlights

ホロゲンaiとの戦略的協業:

●

MeiraGTxはクロージング時に2億ドルの契約一時金を受け取る。

●

meiragtx社とhologen社は合弁会社hologen neuro ai ltd.を設立し、hologen社から最大2億3,000万ドルの追加出資を受け、パーキンソン病におけるaav-gadプログラムの商業化に向けた開発、および中枢神経系に局所的に投与する他の治療法の開発に資金を提供する。

●

合弁会社のhologen neuro ai ltd.は、hologen独自のマルチモーダル生成基礎モデル（lmm）を使用する。

●

MeiraGTxは合弁会社の30％を所有し、すべての臨床開発と製造を主導する。

●

ホロゲン・ニューロai社は、aav-gadおよび中枢神経系を標的とするその他の局所投与遺伝子医薬品の独占的製造のため、meiragtx社と臨床および商業的製造供給契約を締結する。

●

ホロゲンはmeiragtxの製造子会社の少数株式を所有し、年間資金調達の一部を拠出するとともに、ホロゲンの世界有数のジェネレーティブai能力を展開し、meiragtx独自の製造能力の最適化をさらに加速させる。

パーキンソン病治療のためのAAV-GAD：

●

2025年5月8日、FDAは抗パーキンソン病薬で十分にコントロールできないパーキンソン病の治療薬として、AAV-GADに再生医療先進治療（RMAT）の指定を与えた。

●

このRMATは、AAV-GADを脳の視床下核に1回だけ定位注入した場合の有用性を示す3つの臨床試験の肯定的なデータがFDAに提出されたことを受けて授与された。

●

第1相用量漸増臨床試験（n=12）、二重盲検偽薬対照第2相試験（n=45）、第2相ランダム化二重盲検偽薬対照用量漸増臨床ブリッジング試験（n=14）が実施された。

●

二重盲検、偽薬対照の第2相試験のデータでは、パーキンソン病の標準的な運動機能評価項目であるUPDRSパート3、およびパーキンソン病の症状に関するその他の有効な評価項目において、臨床的に意義のある有意な効果が認められた。

●

ホロゲンのAI技術を用いた二重盲検偽薬対照試験のデータ解析により、AAV-GAD療法を受けたパーキンソン病患者の脳の回路における疾患修飾性の変化が証明された。さらに、AAV-GAD治療後、黒質および認知と気分に関わる脳の領域において、潜在的に保護的な変化が示されている。

●

当社は、2025年後半にAAV-GADの第3相試験を開始する予定であり、MeiraGTxのエンド・ツー・エンドの自社製造能力によってサポートされる本プログラムの開発を促進するため、FDAと引き続き協力していく。

RMAT Designation:

RMAT指定を受けるための要件は、医薬品候補が先進的な再生医療（この場合は遺伝子治療）であること、その治療が重篤な疾患（この場合はパーキンソン病）を対象としていること、申請者がその医薬品候補が重篤な疾患におけるアンメットニーズを解決する可能性があることを示す臨床的証拠を提示していること、などである。RMATの要件であるアンメット・ニーズへの有用性を裏付ける臨床データは高いハードルであり、RMAT指定申請が承認されるのは全体の半数以下である。

RMAT指定には、ファスト・トラックおよびブレークスルー・セラピー指定の利点が含まれ、製品のBLAのローリング・レビューおよび優先審査の可能性がある。また、RMATの指定により、FDAとのやり取りが増え、進行中の製品開発プログラム、臨床試験、臨床およびCMCの両方を含む製造開発戦略の迅速化のための計画について、即座に学際的で包括的な話し合いができるようになります。

口腔乾燥症治療のためのaav2-haqp1:

●

2024年12月、meiragtxはグレード2/3のrix治療薬aav2-haqp1についてfdaからrmat指定を受けた。

●

過去3ヶ月間のFDAとのやりとりを経て、当社は、現在進行中のフェーズ2のAQUAx2無作為化二重盲検プラセボ対照試験の臨床およびCMCの両要件について、FDAと足並みをそろえ、BLAの可能性をサポートすることになった。

●

フェーズ2のAQUAx2（NCT05926765）無作為化二重盲検プラセボ対照試験は、米国、カナダ、英国の複数の施設で参加者の登録と投与が続けられている。

●

低用量コホートは登録を完了した。残りの高用量コホートのスクリーニングと登録は現在進行中で、2025年第4四半期の登録完了を目標に、2026年末には本試験に裏付けられたBLA申請の可能性がある。

AIPL1遺伝子変異によるLCA4のためのAAV-AIPL1:

●

2025年2月、当社は、LCA4の治療に対するrAAV8.hRKp.AIPL1の有効性を実証するデータが、Lancet誌に「Gene therapy in children with AIPL1-associated severe retinal dystrophy: an open-label, first-in-human interventional study（AIPL1関連重症網膜ジストロフィーの小児における遺伝子治療：非盲検ヒト初回介入試験）」と題する論文として掲載されたことを発表した。

●

論文に開示されているように、aipl1関連網膜ジストロフィーであるlca4の幼児4人中4人が、raav8.hrkp.aipl1の片側網膜下投与により、視力、機能的視力、進行性網膜変性に対する保護が改善し、大きな恩恵を受けた。

●

片側治療を受けた4人の小児からなるこの最初のコホートで示された強い安全性と実質的な有効性に続き、さらに7人の小児が両側治療を受け、すべての小児でraav8.hrkp.aipl1による治療から実質的な有効性が示された。

●

現在までにrAAV8.hRKp.AIPL1で治療を受けたLCA4小児11人のうち11人に有意な反応が認められた。

●

MHRAとの最近の会合に続き、当社は、11人の小児が治療を受けた結果に基づき、rAAV8.hRKp.AIPL1の例外的状況下での販売承認申請（MAA）の提出準備を進めており、これ以上の臨床データは必要ありません。

●

当社はここ数週間、FDAと積極的な協議を行い、米国での迅速承認に向けて前進するため、臨床、非臨床、CMCの各分野における要求事項についてFDAと足並みを揃えてきた。

●

LCA4網膜ジストロフィー治療用AAV-AIPL1は、米国では希少疾病用医薬品に指定され、欧州では希少疾病用医薬品に指定されており、FDAの希少疾病用医薬品開発局および小児治療局は、LCA4網膜ジストロフィー治療用AAV8-RK-AIPL1に希少小児疾病指定（RPDD）を付与しています。

X連鎖性網膜色素変性症（XLRP）治療薬Botaretigene Sparoparvovecについて:

●

2025年5月2日に開催されたFoundation Fighting Blindness 2025 Retinal Therapeutics Innovation Summitにおいて、X連鎖性網膜色素変性症治療薬botaretigene sparoparvovec（bota-vec）の第3相LUMEOS試験のデータが、ジョンソン・エンド・ジョンソン社の臨床責任者であるマイケル・クラーク博士により発表された。

●

視覚的移動性評価（VMA）または迷路によって測定される機能的視力に対するbota-vecによる二物質治療の効果を評価する新規の主要評価項目は達成されなかったが、方向的には支持された。

●

しかし、3つの視覚領域（機能的視力、網膜機能、視覚機能）の測定値を含む副次評価項目のうち、1項目を除くすべての項目で有益性が示され、95％信頼区間は0を含まなかった。

●

These included:

o

機能的ビジョンPRO：LLQ Extreme照明領域スコア、患者報告測定法;

o

網膜機能：静的ペリメトリーによる網膜感度の3つの測定、中央30度および全視野での5点7デシベル反応、中央10度の平均網膜感度。;

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