ユニキュアの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年5月9日

uniQure N.V.

(憲章に明記された正確な登録者名)

The Netherlands		001-36294		N/A
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(CommissionFile Number)		(IRS EmployerIdentification No.)


paasheuvelweg 25a,1105 bp アムステルダム、オランダ		N/A
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：+31-20-566-7394

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：


Title of each class:	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称:
普通株式、額面0.05ユーロ/株	QURE	ナスダック・ストック・マーケットllcナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2025年5月9日、uniQure N.V.（以下「当社」）は、2025年3月31日に終了した四半期決算を発表し、当社の進捗状況を強調するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。

本項目2.02に従って提出された情報は、別紙99.1を含め、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とはみなされず、また同法に基づく義務の対象ともみなされず、当該提出書類において特定の参照により明示的に記載されている場合を除き、改正1933年証券取引所法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるとはみなされないものとします。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits.


Exhibit No.		Description

99.1		2025年5月9日付ユニキュアN.V.プレスリリース

104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を与えられた署名者により、登録者を代表して署名させた。


	UNIQURE N.V.


Date: May 9, 2025	By:	/s/ JEANNETTE POTTS
		Jeannette Potts
		チーフ・リーガル・アンド・コンプライアンス・オフィサー

EX-99.1 2 qure-20250509xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

uniQure社、2025年第1四半期決算および最近の業績ハイライトを発表

~ AMT-130がFDAから画期的治療薬指定を受ける

~ 第I/II相試験第3コホートの初期安全性データでは、AMT-130は引き続き全般的に忍容性が高く、治療関連の重篤な有害事象は認められなかった

~ AMT-130のBLA準備を進めるため、2025年第1四半期と第2四半期にタイプBのFDA会議を開催。

~ 2025年5月29日に開催されるEpilepsy Therapies & Diagnostics DevelopmentSymposiumにて、最初の患者によるAMT-260の臨床データが発表される。

~ 2025年3月31日現在、現金、現金同等物および当座の投資有価証券は約4億900万ドルで、2027年後半までの事業運営に必要な資金を確保できる見込み

~ ユニキュアは米国東部時間午前8時30分に決算説明会を開催します。

マサチューセッツ州レキシントンおよびオランダ・アムステルダム発、2025年5月9日 - 重篤な医療ニーズを抱える患者のために革新的な治療を進める遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V. (NASDAQ: QURE)は本日、2025年第1四半期の決算を発表し、事業全体における最近の進捗状況を強調しました。

「ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、「2025年第1四半期および第2四半期において、米国食品医薬品局（FDA）との建設的なやり取りが継続し、生物製剤承認申請（BLA）の提出計画に向けてAMT-130をさらに前進させることができました。「このたびの画期的治療薬指定は重要なマイルストーンであり、ハンチントン病の疾患修飾治療薬としてのAMT-130に対するFDAの継続的な関与を強調するものです。第2四半期には、AMT-130のBLA申請時期に関するガイダンスを含む規制当局の最新情報を提供し、第3四半期にはAMT-130の第I/II相試験から得られた新たな臨床データを共有する予定です。また、第3四半期にはAMT-130の第I/II相臨床試験で得られた新たな臨床データを発表する予定です。

AMT-130に加えて、当社の広範な遺伝子治療パイプラインの継続的な進展を強調することは重要です。難治性中側頭葉てんかんを対象としたAMT-260の最初の患者さんの初期データを今期末に発表できることを楽しみにしています。また、ファブリー病を対象としたAMT-191試験の初期データを下半期に発表する予定です。当社の強固な財務基盤により、当社はパイプラインを実行し、患者さんにも株主の皆様にも有意義な価値を提供するための十分な資源を有していると確信しています」。

最近の会社動向と最新情報

●	ハンチントン病治療薬AMT-130の早期承認に向けた前進

●

2025年4月、FDAはハンチントン病の進行を遅らせる可能性を示す第I/II相試験の臨床エビデンスに基づき、AMT-130に画期的治療薬指定を与えた。この指定は、2024年11月に行われたFDAとの学際的会合に続くものであった。

その中で、AMT-130の早期承認パスウェイの主要な要素について議論され、調整が行われた。

●

2025年3月、当社はFDAとタイプB会議を開催し、BLA申請計画をサポートするCMC要件について協議した。2025年第2四半期には、主要な統計解析計画に焦点を当てた追加のタイプB会議を開催した。当社は、正式な会議議事録の受領後、BLA提出の可能性を含む規制当局の最新情報を提供する予定である。

●

2025年2月、当社は第I/II相試験第3コホートの患者12人全員の登録を完了した。患者は盲検化され、免疫抑制レジメンと併用するAMT-130の高用量投与群（n=6）または低用量投与群（n=6）に無作為に割り付けられた。

Key observations include:

AMT-130はいずれの用量レベルでも概して忍容性が良好であった;

治療に関連した重篤な有害事象は報告されなかった;

免疫抑制に関連する重篤な有害事象が3件認められた（躁病、感染症、発熱）。;

CSFのNfLにおける周術期の変化は、以前に報告された観察と一致しており、外科的投与との関連を補強するものであった。

当社は、これらのデータを外部のアドバイザーと検討する予定であり、BLA申請時期への影響はないと考えている。

●

2025年第3四半期には、BLA申請の可能性を裏付けるAMT-130の進行中の第I/II相試験のデータを発表する予定である。このアップデートには、最初の2つのコホートでAMT-130による治療を受けた全患者のフォローアップデータが含まれる予定であり、これには治療を受けた24人の患者の3年間のフォローアップデータも含まれる。

●	追加の臨床プログラムを概念実証まで進める

●

難治性中側頭葉てんかん（mTLE）治療薬AMT-260 - 12の臨床施設で患者のスクリーニングを継続中であり、下半期にはさらなる施設の活性化を計画している。当社は、2025年5月29日（木）に開催されるてんかん治療・診断薬開発シンポジウムにおいて、最初の治療患者から得られた最初の安全性および探索的有効性データを発表する予定である。

●

ファブリー病治療薬AMT-191 - 2025年2月、当社は、第I/IIa相試験で最初に治療を受けた患者2人の安全性データのレビュー後、独立データモニタリング委員会（IDMC）から良好な勧告を受けたと発表した。当社は、初回投与コホートにおいて合計4名の患者を治療した。当社は2025年後半に本試験の初期データを発表する予定である。

●

SOD1筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬AMT-162 - 2025年1月、当社は、第I/II相EPISOD1試験における最初の試験コホートの初期安全性データのレビューに基づき、IDMCから良好な勧告を受けたと発表した。当社は、第2用量コホートの登録を完了し、第3用量コホートの登録を開始する予定である。

コホートは2025年第3四半期。当社は2026年前半に本試験の初期データを発表する予定である。

●	Strong financial position

●

2025年第1四半期、当社は引受人のオーバーアロットメント・オプションの全行使を含め、普通株式510万株の公募を1株当たり17ドルの公募価格で完了し、引受割引・手数料および募集経費控除後の正味手取額は約8050万ドルとなった。

Financial Highlights

キャッシュポジション：2025年3月31日現在、当社は4億900万ドルの現金、現金同等物および流動投資有価証券を保有している（2024年12月31日現在3億6,750万ドル）。現金の増加は主に、2025年1月および2月に実施されたフォローオン・オファリングによる正味収入8050万ドルに関連している。AMT-130の米国での上市計画を含む当社の現在の事業計画に基づくと、現金、現金同等物および現在の投資有価証券は、2027年後半までの事業資金として十分であると当社は見込んでいる。

収益：2025年3月31日に終了した3ヵ月間の収入は160万ドルで、前年同期は850万ドルであった。収入が690万ドル減少したのは、ライセンス収入が0.4百万ドル増加したこと、提携収入が3.3百万ドル減少したこと、CSLベーリング社向けHEMGENIX®の受託製造収入が4.0百万ドル減少したことによる。2024年7月のレキシントン施設の売却に伴い、受託製造からの収益はその他の費用に原価控除後で計上されている。

受託製造収入原価：2025年3月31日に終了した3ヶ月間の製造委託費はゼロであった（前年同期は910万ドル）。2024年7月のレキシントン施設の売却後、受託製造原価はその他費用に収益控除後で計上されている。

研究開発費：2025年3月31日に終了した3ヵ月間の研究開発費は、前年同期の4,070万ドルに対して3,610万ドルであった。この460万ドルの減少は、従業員関連費用の770万ドルの減少、施設費用の250万ドルの減少、前臨床消耗品関連費用の110万ドルの減少に関連したものである。これは、外部プログラム費用の710万ドルの純増、および偶発対価の公正価値の増加に関連する110万ドルの費用増により相殺された。

販売費および一般管理費2025年3月31日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の1,390万ドルに対して1,090万ドルであった。300万ドルの減少は主に、前年同期と比較して従業員関連費用が220万ドル、知的財産権使用料が0.3百万ドル減少したことに関連している。

その他の収入2025年3月31日に終了した3ヵ月間のその他の利益は830万ドル（前年同期は140万ドル）であった。この増加は主に、重要な試薬の売却に関連した一時的な利益600万ドルに関連している。

その他の費用2025年3月31日に終了した3カ月間のその他費用は、前年同期の0.2百万ドルに対し2.0百万ドルであった。この増加は主に、Genezen社からHEMGENIX®を有利な条件で購入する権利を償却するために認識した現金支出を伴わない費用140万ドルに関連している。

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