リズムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年5月7日

RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

(定款に明記された登録者の正確な名称)

デラウェア		001-38223		46-2159271
(会社設立の州またはその他の管轄区域)		(CommissionFile Number)		(IRS EmployerIdentification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む(857) 264-4280

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025 年 5 月 7 日、リズム・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2025 年 3 月 31 日に終了した第 1 四半期の決算を発表しました。この発表に関連して当社が発表したプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本Current Report」という）の別紙99.1として提出されている。

本有価証券報告書の項目2.02に記載された情報（添付の別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「証券法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の別紙99.1は項目2.02に関連するものであり、提出されたものとみなされ、提出されたものではないものとする：


ExhibitNo.		Description
99.1		2025年5月7日付プレスリリース
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: May 7, 2025	By:	/s/ Hunter Smith
		Hunter Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 rytm-20250507xex99d1.htm EX-99.1

EXHIBIT 99.1

リズム・ファーマシューティカルズ、2025年第1四半期決算と事業最新情報を発表

2025年第1四半期のイムシブリー®（セトメラノチド）のグローバル販売による製品売上高は3,770万ドル -- -- 。

-- 後天性視床下部肥満患者（N=120）を対象としたSetmelanotideの主要第3相TRANSCEND試験において、プラセボ調整後のBMI低下率が-19.8％となり、主要評価項目を達成--。

-- 後天性視床下部肥満を適応症とするsetmelanotideの米国およびEUにおける承認申請は、2025年第3四半期に完了する予定である。

-- 経口MC4R作動薬bivamelagonの第2相試験のトップラインデータは2025年第3四半期に発表される予定である--。

-- 手元資金は2027年まで計画された事業を支える見込みである。

-- 経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。

リズム・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: RYTM）は、本日、2025年3月31日に終了した第1四半期の業績と最新情報を発表しました。

「後天性視床下部肥満症（HO）を対象としたsetmelanotideの重要な第3相臨床試験で得られた有力なトップラインデータを受けて、我々は2025年第3四半期に米国とEUでの承認申請を完了し、承認が下りるまで、この深刻な疾患に対して初めて承認された治療薬を患者さんにお届けできることを楽しみにしています。「さらに、次世代MC4Rアゴニストの開発を進めており、2025年第3四半期にHO患者を対象としたビバメラゴンの1日1回経口投与を評価する第2相試験のトップラインデータを公表する予定です。

さらにミーカー博士は、「BBSについては、米国で新規に処方を書く医師が着実に増加し、償還される治療を受けている患者数が継続的に増加していることに加え、国際的にも好調な業績が続いていることに満足しています。さらに、リズム社は、今年から来年初めにかけて予定されている複数の臨床および薬事上のマイルストーンに加え、2027年までのキャッシュ・ランウェイがあり、十分な資本力を有していると考えています。"

第1四半期および最近のビジネスハイライト

●

2025年第1四半期のIMCIVREE®（一般名：セトメラノチド）の全世界での売上収益は3,770万ドルでした。IMCIVREE® に対する患者さんの需要が引き続き旺盛であったことから、2025 年第 1 四半期の保険償還対象患者数は 2024 年第 4 四半期と比較して 14%増加しました。製品売上高の 65%に相当する 2,450 万ドルの売上は米国で計上されました。米国では、償還対象治療を受けている患者数が当四半期中も増加しました。米国の売上高は、患者さんにイムシブリーを調剤する専門薬局の在庫が830万ドル減少し、患者さんに調剤された製品が110万ドル増加したことによる影響を受け、正味で2,450万ドルの売上高となりました。

2025年第1四半期の米国の製品収入は2024年第4四半期に比べ720万ドル減少。製品売上の35％にあたる1,320万ドルの売上が米国外で発生し、前四半期比で320万ドル増加した。

●

2025年4月7日、リズム社は、後天性HO患者（N=120）を対象とした主要第3相TRANSCEND試験において、セトメラノチドによるプラセボ調整後の体格指数（BMI）低下率が-19.8％となり、主要評価項目を達成したと発表した。;

o

後天性HO患者でsetmelanotide療法を受けた患者（n=81）の52週時点の平均BMI変化率は-16.5％であったのに対し、プラセボ群（n=39）では+3.3％であった（p<0.0001）。;

o

-18歳以上の成人患者（n=49）において、52週時点でプラセボ調整により-19.2％のBMI低下が達成された。;

o

-18歳未満の患者（n=71）において、52週時点でプラセボ調整により-20.2％のBMI低下を達成した。;

o

セトメラノチド投与患者の80％が52週時点で5％以上のBMI減少を達成した。

o

セトメラノチドによる新たな安全性シグナルは観察されなかったが、これはセトメラノチドの確立されたよく理解された安全性プロファイルに沿ったものである。

●

リズム社は本日、第3相TRANSCEND試験の新たなデータを発表し、3つの層別年齢群において一貫して統計学的に有意な平均BMIの減少を実証しました。:

o

-4～12歳未満の小児患者（n=31：setmelanotide 20人、プラセボ11人）において、52週時点でプラセボ調整後BMIが-19.5％減少した（p<0.0001）。;

o

-12～18歳未満の思春期患者（n=40：setmelanotide 28人、プラセボ12人）において、52週時点でプラセボ調整後のBMI低下率が-21.0％であった（p<0.0001）。

o

-18歳以上の成人患者（n=49：setmelanotide33例、プラセボ16例）において、52週時点でプラセボ調整により-19.2％のBMI低下が達成された（p<0.0001）。

●

2025年4月7日、リズム社は、セトメラノチドの26週間の非盲検第2相試験において、プラダーウィリー症候群の最初の患者を投与したと発表した。この試験では、約20人の患者を対象に、セトメラノチドを1日1回、最長26週間皮下投与し、安全性と有効性を評価する。;

●

2025年3月20日、リズム社は、レアストーングループ社との2021年のライセンス契約を終了することに合意し、中国本土、香港、マカオを含む中国におけるIMCIVREE®の権利を再取得したと発表した。

●

リズム社は2025年3月19日、後天性視床下部肥満症の治療薬として、セトメラノチドが厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した。

●

2025年3月18日、リズム社は、頭蓋咽頭腫および視床下部-下垂体性脳腫瘍の生存者のための患者支援団体であるレイモンド・A・ウッド財団と、頭蓋咽頭腫患者に対する疲労の影響を研究するための新たな共同研究を発表した。

Anticipated Upcoming Milestones

リズムは近い将来、次のようなマイルストーンを達成する見込みである：

●

後天性HO治療薬setmelanotideについて、2025年第3四半期にFDAに新薬追加申請、欧州医薬品庁にタイプII変更申請を提出する。;

●

2025年第3四半期に後天性HOを対象としたビバメラゴン第2相試験の速報データを発表;

●

2025年後半にプラダー・ウィリー症候群（PWS）を対象としたセトメラノチド第2相試験の登録完了;

●

後天性視床下部肥満患者を対象とした週1回投与のMC4R作動薬RM-718を評価する第1相パートC試験の登録が2025年後半に完了すること;

●

先天性視床下部肥満を対象としたsetmelanotideフェーズ3試験サブスタディへの登録を2025年後半に完了;

●

2026年第1四半期に、後天性HOを対象としたsetmelanotideフェーズ3試験の日本人コホート（12例）におけるプラインデータを発表する。

●

2026年第1四半期に、遺伝的に引き起こされるMC4R経路疾患を対象にsetmelanotideを評価するフェーズ3試験EMANATEにおけるプラインデータを発表する。

2025年第1四半期決算:

キャッシュポジション：2025年3月31日現在、現金、現金同等物および短期投資は、2024年12月31日現在の3億2,060万ドルに対し、約3億1,450万ドルとなっている。

収益：2025 年第 1 四半期の IMCIVREE の全世界での販売に関連する正味製品売上高は 3,770 万ドルでした（2024 年第 1 四半期は 2,600 万ドル）。2025年度第1四半期のライセンス収入は、レアストーングループリミテッドとの独占的ライセンス契約の終了、およびリズム社による過去に認識したライセンス収入の一部の返済により、すべて減少し、（500万ドル）となりました。

研究開発費：研究開発費は、2024年度第1四半期の1億2,870万ドルに対し、2025年度第1四半期は3,700万ドルでした。この減少は主に、2024年第1四半期に発生したLG Chem独自の化合物ビバメラゴンの買収に関連する仕掛研究開発費総額9,240万ドルに関する研究開発費が、2025年には再発しなかったことによるものです。

販管費：販管費は、2024 年第 1 四半期の 3,440 万ドルに対し、2025 年第 1 四半期は 3,910 万ドルであった。前年同期比で増加した主な要因は、継続的な収益成長を支えるための人員増とマーケティング費用の増加である。

その他の費用（純額）：その他費用（純額）：2025年度第1四半期のその他費用（純額）は240万ドルで、2024年度第1四半期のその他費用（純額）は120万ドルであった。

純損失：普通株主に帰属する純損失は、2024年第1四半期の（1億4,140万ドル）、すなわち基本的および希薄化後1株当たり純損失（2.35ドル）に対し、2025年第1四半期は（5,080万ドル）、すなわち基本的および希薄化後1株当たり純損失（0.81ドル）となった。

財務ガイダンス：2025年12月期の非GAAPベースの営業費用として、リズムは約2億8500万ドルから3億1500万ドルを見込んでいます。非GAAPベースの営業費用は以下から算出されます。:

●

gaap基準の営業費用合計（以下を含む:

o

販管費は約1億3500万ドルから1億4500万ドル;

o

研究開発費は約1億5000万ドルから1億7000万ドル。

o

Excluding stock-based compensation.

非GAAPベースの営業費用とは、GAAPベースの営業費用から株式報酬および導入ライセンスに関連する固定対価を除いたものと定義される（詳細は後述の「非GAAPベースの財務指標」を参照）。

リズムは、現在の事業計画に基づき、2025年3月31日現在の現金、現金同等物および短期投資で、2027年までの事業費および資本支出に必要な資金を賄えると見込んでいる。

Conference Call Information

リズム・ファーマシューティカルズは本日午前8時（米国東部時間）より、2025年第1四半期の業績および最近の事業活動について検討するため、ライブの電話会議およびウェブキャストを開催します。電話会議への参加登録はこちらから。電話会議には開始予定時刻の10分前までに参加されることをお勧めします。

電話会議のウェブキャストは、リズム製薬のウェブサイト（https://ir.rhythmtx.com/）の投資家向け情報セクションの「イベントとプレゼンテーション」でもご覧いただけます。アーカイブされたウェブキャストは、電話会議の約2時間後にリズムファーマシューティカルズのウェブサイトで公開され、電話会議の後30日間利用可能です。

About Rhythm Pharmaceuticals

リズム社は、希少な神経内分泌疾患を患う患者さんとそのご家族の生活を変えることに取り組んでいる商業段階のバイオ医薬品会社です。リズム社の主力製品であるIMCIVREE®（一般名：setmelanotide）は、摂食亢進症および高度肥満症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）より承認されています。米国食品医薬品局（FDA）は、バルデ・ビードル症候群（BBS）または遺伝学的に確認されたプロタンパク質転換酵素サブチリシン／ケキシン1型（PCSK1）欠損症、レプチン受容体（LEPR）欠損症を含むプロ-オピオメラノコルチン（POMC）欠損症による症候性肥満症または単発性肥満症の成人および2歳以上の小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期間維持することを適応として承認しています。欧州委員会（EC）と英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、セトメラノチドを、成人および2歳以上の小児における、遺伝的に確認されたBBSまたは遺伝的に確認されたPCSK1を含む2遺伝子型POMC欠損症または2遺伝子型LEPR欠損症に伴う肥満症および空腹感のコントロールの治療薬として承認している。さらにリズム社は、他の希少疾患におけるセトメラノチドの広範な臨床開発プログラム、治験中のMC4RアゴニストであるビバメラゴンとRM-718、先天性高インスリン血症治療用の低分子化合物の前臨床開発を進めている。リズム社の本社はマサチューセッツ州ボストンにある。

Setmelanotide Indication

米国では、Setmelanotideは、Bardet-Biedl症候群（BBS）またはPro-opiomelanocortin（POMC）に起因する症候群性肥満症または単発性肥満症の2歳以上の成人および小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期間維持することを適応としている、POMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子において、病原性、病原性の可能性、または意義不明（VUS）と解釈される変異を証明するFDA承認検査により決定されるプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、またはレプチン受容体（LEPR）欠損症。

欧州連合および英国では、setmelanotideは、成人および2歳以上の小児における、遺伝学的に確認されたBBSまたはPCSK1を含む機能喪失型二遺伝子性POMC欠損症または二遺伝子性LEPR欠損症に伴う肥満症の治療および空腹感のコントロールに適応があります。欧州連合（EU）および英国では、セトメラノチドは、遺伝的病因を基礎とする肥満に精通した医師によって処方され、監督されるべきである。

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