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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
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FORM 8-K
現行レポート
の第13項または第15項（d）に準拠しています。
1934年証券取引所法
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年3月27日
Gain Therapeutics, Inc.
(憲章に明記された登録者の正確な名称)
デラウェア |
001-40237 |
85-1726310 |
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|
(State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(CommissionFile Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
4800モンゴメリー・レーン、スイート220
Bethesda, Maryland 20814
(主たる事務所の所在地） （郵便番号）
(301) 500-1556
(登録者の電話番号（市外局番を含む）
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class |
Trading symbol(s) |
登録されている取引所の名称 |
普通株式、額面0.0001ドル |
GANX |
the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法の規則405（本章の17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章の17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2025年3月27日、ゲイン・セラピューティクス・インク（以下「当社」）は、2024年12月31日に終了した年度の決算および事業最新情報を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。別紙99.1を含め、本項目2.02に含まれる、または組み込まれる情報は、改正1934年証券取引法（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引法（以下「改正証券取引法」）または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとはみなされません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
以下の添付書類は、本フォーム 8-K の一部として提出されたものです。
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Exhibit No. |
|
Description |
99.1 |
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|
104 |
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cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。 |
SIGNATURE
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
GAIN THERAPEUTICS, INC. |
|||
Date: March 27, 2025 |
By: |
/s/ Gene Mack |
|
Name: |
Gene Mack |
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Title: |
Chief Executive Officer |
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Exhibit 99.1
ゲイン・セラピューティクス社、2024年第4四半期および年末の決算報告と企業最新情報を発表
パーキンソン病を対象としたGT-02287のフェーズ1b試験の最初の解析結果が2025年第2四半期に出る見通し
メリーランド州ベセズダ、2025年3月27日--次世代のアロステリック低分子治療薬の発見と開発をリードする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるゲイン・セラピューティクス社（Nasdaq: GANX、以下「ゲイン社」）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および年度の決算を報告し、企業最新情報を提供しました。
「2024年はゲインにとって大きな進展の年であり、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病治療薬として開発中の主要候補化合物GT-02287の科学的理解と臨床開発の両面で重要な前進を遂げることができました。「2025年に向けてこの勢いをさらに加速させるため、GT-02287のフェーズ1b試験の投与を開始し、2025年第2四半期末に予定されている本試験の最初の解析結果を共有できることを楽しみにしています。この分析結果は、GT-02287プログラムにとって重要な価値の変曲点となり、2025年後半に実施する第2相試験の計画に重要な情報を提供すると考えています。同時に、GT-02287の米国での臨床開発拡大に向けて取り組んでおり、FDAとの生産的な対話を継続しています。本年中にこれらのマイルストーン達成を目指し、進捗状況を引き続きご報告できることを楽しみにしています。"
2024年第4四半期と最近の企業ハイライト
Pipeline Updates
| ● | パーキンソン病を対象としたGT-02287のフェーズ1b試験で最初の被験者に投薬。最初の解析は2025年第2四半期末に予定。 |
| ● | 2024年10月にニューヨーク州ニューヨークで開催されたマイケル・J・フォックス財団の第16回年次パーキンソン病治療会議において、健康なボランティアを対象としたGT-02287の第1相臨床試験から得られた新たなデータを発表し、良好な安全性と忍容性、予想される治療域での血漿中曝露量、中枢神経系への曝露量、および臨床的に適切な用量でGT-02287を投与された患者におけるグルコセレブロシダーゼ（GCase）活性の統計学的に有意な50％超の上昇を伴う標的関与が示されました。 |
| ● | 2024年10月に米国イリノイ州シカゴで開催される神経科学学会（Society for Neuroscience 2024）において、GT-02287によるGCaseの安定化およびモジュレーションが、ミトコンドリアの健康をサポートする役割に関する重要な観察を含め、これまで理解されていた以上にパーキンソン病の生物学に広範な影響を及ぼすことを解明した前臨床データを発表。 |
| ● | 2024年10月にスペインのバルセロナで開催された第36回EORTC-NCI-AACRシンポジウムにおいて、ディスコイディン・ドメイン受容体2を標的とするアロステリック阻害剤の同定に当社のMagellan™創薬プラットフォームを使用したことを強調するポスターを発表。 |
Corporate Updates
| ● | 2025年1月6日付でジーン・マックが社長兼最高経営責任者に就任。ジャンルカ・フゲッタは財務担当上級副社長兼主席財務責任者に就任。 |
| ● | GT-02287の後期臨床開発を支援するため、パーキンソン病の第一人者で構成される臨床諮問委員会の設置を発表。 |
| ● | GT-02287の第2相臨床開発を米国に拡大するため、米国食品医薬品局（FDA）と治験許可申請（IND）の事前協議を開始。 |
Upcoming Anticipated Milestones
| ● | パーキンソン病患者を対象としたGT-02287を評価するフェーズ1b試験の最初の解析結果が2025年第2四半期末に出る見込み。 |
| ● | 2025年末までにFDAにINDを提出する予定。 |
2024年末決算
研究開発費（R&D）は、2023年12月31日に終了した年度の1,150万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度は1,080万ドルとなり、0.7百万ドル減少した。研究開発費の減少は主に、オーストラリアにおける適格研究開発費に対する税額控除を主とする研究助成金収入の計上額が増加したことに関連している。これらの増加は、パーキンソン病治療薬GT-02287の第1相臨床試験に関連する2024年中の費用の増加により一部相殺されました。
一般管理費（G&A）は、2023年12月31日に終了した年度の1,080万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度は120万ドル減の960万ドルとなった。一般管理費の減少は主に人件費および株式報酬費用の減少に起因する。
2024年12月31日に終了した年度の純損失は、2023年12月31日に終了した年度の純損失2,230万ドル（基本的および希薄化後、1株当たり1.71ドル）に対し、2,040万ドル（基本的および希薄化後、1株当たり0.89ドル）であった。2024年度の純損失が2023年度に比べ減少したのは、主に研究開発費が0.7百万ドル、G&A費が1.2百万ドル減少したことによる。
現金、現金等価物および有価証券は、2023年12月31日時点の1,680万ドルに対し、2024年12月31日時点では1,040万ドルであった。
About GT-02287
ゲイン・セラピューティクスのリード医薬品候補であるGT-02287は、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病（PD）の治療薬として臨床開発中である。経口投与されるこの脳浸透性低分子は、PDに関連する最も一般的な遺伝子異常であるGBA1遺伝子の変異や、その他の加齢に関連するストレス因子により、ミスフォールドして機能低下したリソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ（GCase）の機能を回復させるアロステリック酵素モジュレーターである。PDの前臨床モデルにおいて、GT-02287はGCaseの酵素機能を回復させ、凝集したα-シヌクレイン、神経炎症、神経細胞死を抑制し、運動機能と認知能力を改善した。さらに、GT-02287は、神経変性の新たなバイオマーカーである血漿中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルを有意に低下させた。
GBA1-PDおよび特発性PDの両モデルにおける説得力のある前臨床データは、GT-02287投与後の疾患修飾効果を示しており、GT-02287がパーキンソン病の進行を遅らせたり、止めたりする可能性があることを示唆しています。
ゲインのパーキンソン病研究プログラムは、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団（MJFF）およびシルバースタイン・パーキンソン病財団（GBA）から、また欧州連合（EU）のHorizon 2020研究およびスイス・イノベーション・エージェンシー（Innosuisse）の共同出資によるEurostars-2共同プログラムから、開発の初期段階で資金援助を受けている。
About Gain Therapeutics, Inc.
ゲイン・セラピューティクス社は、次世代のアロステリック治療薬の発見と開発をリードする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。現在、ゲインのリード医薬品候補であるGT-02287は、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病の治療薬として評価されている。健康なボランティアを対象としたGT-02287の第1相試験の結果、良好な安全性と忍容性、予測される治療域での血漿中曝露量、中枢神経系への曝露量、GCase酵素の標的への関与とモジュレーションが示されました。
ゲイン社のユニークなアプローチは、タンパク質の機能を回復または破壊することができる新規のアロステリック低分子モジュレーターの発見を可能にする。高度なMagellan™プラットフォームを活用することで、ゲイン社は創薬を加速し、神経変性疾患、希少遺伝性疾患、癌を含む治療不可能な疾患や治療困難な疾患に対する新規の疾患修飾治療薬を創出している。
Forward-Looking Statements
本リリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づき作成された「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は通常、「確信している」、「期待している」、「予想している」、「意図している」、「予定である」、「可能性がある」、「はずである」などの言葉、または同様の表現が前に付されています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績や出来事に関する経営陣の現在の知識、仮定、判断、期待を反映したものです。経営陣はこのような記述に反映された期待は合理的であると考えていますが、このような期待が正しいと証明される保証や、目標が達成される保証はなく、実際の結果は将来予想に関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があることをご承知おきください。将来予想に関する記述には、GT-02287を含む当社の現在または将来の製品候補の開発、GT-02287のフェーズ1b臨床試験の結果の時期に関する予想、GT-02287のフェーズ1b臨床試験の患者登録の時期に関する予想、FDAまたはその他の規制当局への提出の時期、当社の製品候補の潜在的な治療上および臨床上の利益などに関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。実際の結果がこれらの将来見通しに関する記述と異なる可能性のあるリスクと不確実性、および当社の事業全般に関するリスクの詳細については、当社の2024年12月31日を末日とする年度のForm 10-Kをご参照ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が明示的に限定されています。本リリースの日付現在においてのみ語られている将来の見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。当社は、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来予想に関する記述を更新、修正、訂正する義務を負わず、またその義務を明示的に否認します。
Investor Contacts:
アパール・ジャンムー＆チャック・パダラ
ajammu@gaintherapeutics.com
chuck@lifesciadvisors.com
Media Contacts:
Russo Partners
ニック・ジョンソンとエリオ・アンブロジオ
nic.johnson@russopartnersllc.com
elio.ambrosio@russopartnersllc.com
(760) 846-9256
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