カプリコールセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

第13条または第15条(d)に基づき

1934年証券取引所法

報告日（最も早く報告された事象の日付）

March 19, 2025

CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-34058	88-0363465
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(CommissionFile Number)	(I.R.S. EmployerIdentification No.)


10865 ロード・トゥ・ザ・キュア、スイート150、カリフォルニア州サンディエゴ(主たる事務所の所在地))		92121(郵便番号)

(858) 727-1755

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

登録者が1933年証券法の規則405（17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示すこと。◻

法第12条(b)に従って登録された証券：


Title of Each Class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所名
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル	CAPR	The Nasdaq Capital Market

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年3月19日、デラウェア州法人であるCapricor Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2024年12月31日に終了した四半期および通年の業績を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 としてここに提出されます。

本Current Report on Form 8-KのItem 2.02および添付資料99.1に記載された情報は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条に基づき提出されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもありません。

Item 9.01F inancial Statements and Exhibits

(d) Exhibits


99.1		2025年3月19日付プレスリリース「カプリコール・セラピューティクス、2024年第4四半期および通期決算報告と企業最新情報の提供」。

104		表紙インタラクティブデータファイル（インライン xbrl 形式）。

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

Date: March 19, 2025	By:	/s/ Linda Marbán, Ph.D.
		Linda Marbán, Ph.D.
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 capr-20250319xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

カプリコ・セラピューティクス社、2024年第4四半期および通年の決算報告と企業最新情報を発表

●

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症治療薬deramiocelの生物製剤承認申請（BLA）が米国FDAに受理されたことを発表

●

BLAが優先審査に指定され、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act）の目標実施日が2025年8月31日に設定された。

●

2025年MDA会議において、HOPE-2オープンラベル延長（OLE）試験の良好なデータが報告される。

●

日本新薬から1,000万ドルのマイルストンを受領。2024年末時点の現金残高は約1億5,200万ドルで、2027年まで現在計画されている事業を支える見込み。

●

カプリコ、本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議とウェブキャストを開催

サンディエゴ2025年3月19日 (GLOBE NEWSWIRE) -- カプリコ・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）は本日、希少疾患治療のための画期的な細胞およびエクソソームをベースとした治療薬を開発するバイオテクノロジー企業で、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通年の業績を発表し、企業最新情報を提供しました。

「カプリコールの最高経営責任者であるリンダ・マルバン博士は、「2024年は、デュシェンヌ型心筋症という承認された治療法がない疾患に対する初の細胞治療を市場に投入するという目標に近づいた年であり、カプリコールと我々がサービスを提供する患者さんにとって変革の年となりました。「当社は、deramiocel生物製剤承認申請の2025年8月31日のアクション・デートに向けて、FDAとの直接交渉、承認前検査の準備、パートナーである日本新薬株式会社（米国子会社：NS Pharma Inc.）との商業上市の可能性の準備など、真摯な努力を続けています。当社のBLAは、この変性疾患の軌跡を変える可能性のある画期的な治療法を必要としている患者さんにお届けすることに注力してきた活動の集大成です。また、今年度は1億5,000万ドル以上のバランスシートを確保することができ、米国内外のデュシェンヌ病患者さんにデラミオセルをお届けするために、製造の拡大や商業的な取り組みに真摯に投資することができました」。

2024年第4四半期と最近の動向

●

2025年3月、FDAはデュシェンヌ型筋ジストロフィー心筋症の治療薬としてデラミオセルの完全承認を求めるカプリコールのBLAを受理した。当社のBLAはFDAにより優先審査に付され、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方薬ユーザーフィー法）の実施日は2025年8月31日に設定されている。デラミオセルは、前臨床試験および臨床試験において、DMDの心筋および骨格筋の機能維持において強力な免疫調節作用と抗線維化作用を発揮することが示されている希少な心筋細胞集団である同種心筋由来細胞（CDC）からなる細胞療法である。CDCはエクソソームを分泌することにより作用し、このエクソソームは、マクロファージが炎症促進性ではなく治癒性の表現型をとるように標的化することにより、心筋の線維化を抑制し、心筋瘢痕化および心筋炎症の軽減をもたらす。deramiocelのBLA申請には、カプリコールの第2相HOPE-2プラセボ対照試験およびHOPE-2オープンラベル延長（OLE）試験の安全性および有効性データと、DMD心筋症の意味合いおよび疾患進行の潜在的なバイオマーカーに関するFDAの資金提供を受けて公表されたデータセットの自然史データとの比較が含まれている。これらの臨床試験の結果から、治療後3年までの心機能の統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善と、一貫した安全性プロファイルが示された。骨格筋機能を評価するカプリコールの進行中のHOPE-3フェーズ3試験は、本申請に関してFDAの審査要請を受けていない。

●

デラミオセル製造のための社内製造能力を拡大：2025年2月、カプリコはカリフォルニア州サンディエゴにある本社のGMPスペースの追加賃貸契約を締結した。

●

欧州医薬品庁（EMA）は、deramiocelをDMD治療薬として希少疾病用医薬品（Orphan Drug）および先進治療薬（Advanced Therapy Medicinal Product: ATMP）の両指定を付与した。希少疾病用医薬品の指定により、カプリコールは欧州におけるderamiocelの開発を支援するために、承認された場合の10年間の市場独占権や薬事費用の大幅な削減など、いくつかのメリットを得ることができます。ATMPの指定は、DMD治療薬に実質的な薬事規制を提供するものである。

は、細胞ベースの治療法の開発を支援する。追加的な支援は、上市までの時間を短縮し、開発を合理化し、重要な資源へのアクセスを開放する可能性がある。現在進行中のHOPE-3試験は、米国外での販売承認もサポートする可能性がある。

●

カプリコールは、2025年筋ジストロフィー協会（MDA）年次臨床・科学会議で新たな肯定的データを発表した。遅れて発表されたポスターでは、deramiocelを3年間投与された患者において、上肢機能（PUL v2.0）スコアが平均3.46ポイント低下したのに対し、外部比較群では7.19ポイント低下したことが示された（p=0.019）。これは、疾患の進行を52％遅らせたことに相当し、deramiocelの長期的な治療持続性を補強するものである。

●

カプリコは、2024年米国細胞外小胞学会（AAEV）年次総会で前臨床データを発表した。このデータは、DMD治療のためにホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PMO）を筋肉に送達するエクソソームベースのアプローチの可能性を強調した。

●

当社のStealthX™エクソソームベースのSARS-CoV-2予防ワクチンが、Project NextGenの一部に選ばれました。米国保健社会福祉省が主導するこのイニシアチブは、将来のパンデミックに備えた新しい革新的ワクチンのパイプラインを推進するものである。現在、当社のStealthX™ワクチンの製造が進行中であり、米国立アレルギー感染症研究所（NIAID）は、2025年第2四半期の規制当局による承認と、その後すぐに開始される臨床試験を計画している。

2024年第4四半期および通期決算

現金ポジション：2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券の総額は約1億5,150万ドルであった（2023年12月31日現在では約3,950万ドル）。2024年10月、当社は約8,080万ドルの純収入を得て公募増資を完了した。さらに、2025年1月、当社は日本新薬との米国販売・商業化契約に基づく2回目の開発マイルストンとして10百万ドルを受領しました。

収益：2024年第4四半期の収益は、2023年第4四半期の1,210万ドルに対し、約1,110万ドルであった。また、2024年12月31日および2023年12月31日に終了した年度の収益は、それぞれ約2,230万ドルおよび2,520万ドルであった。カプリコールの主な収入源は、日本新薬との米国での商業化および販売契約に基づく40.0百万ドル（契約一時金および第1回開発マイルストン）の比例認識と、10.0百万ドルの第2回開発マイルストンの認識によるものである。

費用と経費：2024年第4四半期の営業費用総額は約1,880万ドル（2023年第4四半期は1,340万ドル）であった。2024年12月31日および2023年12月31日に終了した年度の営業費用合計は、それぞれ約6,480万ドルおよび4,930万ドルであった。

純損失：2024年第4四半期の純損失は約710万ドル（1株当たり0.16ドル）、これに対し2023年第4四半期の純損失は080万ドル（1株当たり0.02ドル）であった。カプリコは、2024年12月31日および2023年12月31日に終了した年度に、それぞれ約4,050万ドル（1株当たり1.15ドル）および2,230万ドル（1株当たり0.83ドル）の純損失を計上した。

財務見通し：当社は、現在の事業計画および財源に基づき、当社の手元現金、現金同等物および有価証券は、2027年まで予想される費用および資本要件を賄うのに十分であると考えています。この見通しには、日本新薬との商業化および販売契約に基づくマイルストーン支払の可能性や、当社の基本計画の前提にない戦略的な資本使用は含まれていません。

Upcoming Events

当社は今後、以下のイベントでプレゼンテーションを行う予定である：

●

パイパー・サンドラー・アンド・カンパニーカーディオ・デイ、2025年4月1-2日、バーチャル

●

ジョーンズトレーディング・テクノロジー・アンド・イノベーション・カンファレンス（2025年4月8～9日、ラスベガス

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初

会社開示情報をすべてご覧になるには

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアム

Raquel Cona

KCSA Strategic Communications

会社開示情報をすべてご覧になる

会社開示情報をすべてご覧に

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登

会社開示情報をすべてご覧になるには

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミア

会社開示情報をすべてご覧に

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの

会社開示情報

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミア