エドガーで原本を確認する
UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月27日
uniQure N.V.
(憲章に明記された正確な登録者名)
The Netherlands |
|
001-36294 |
|
N/A |
(法人設立の州またはその他の管轄区域) |
(CommissionFile Number) |
(IRS EmployerIdentification No.) |
paasheuvelweg 25a,1105 bp アムステルダム、オランダ |
|
N/A |
(主要経営陣の住所) |
(Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む）：+31-20-566-7394
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class: |
|
Trading Symbol(s) |
|
登録されている各取引所の名称: |
普通株式、額面0.05ユーロ/株 |
QURE |
ナスダック・ストック・マーケットllcナスダック・グローバル・セレクト・マーケット |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 |
営業成績および財政状態。 |
2025年2月27日、uniQure N.V.（以下「当社」）は、2024年12月31日に終了した四半期および通期の決算を発表し、当社の進捗状況を強調するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。
本項目2.02に従って提出された情報は、別紙99.1を含め、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とはみなされず、また同法に基づく義務の対象ともみなされず、当該提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、改正1933年証券取引所法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるとはみなされないものとします。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits.
Exhibit No. |
|
Description |
|
|
|
99.1 |
|
|
|
|
|
104 |
|
cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。 |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を与えられた署名者により、登録者を代表して署名させた。
|
UNIQURE N.V. |
|
|
|
|
|
|
|
Date: February 27, 2025 |
By: |
/s/ JEANNETTE POTTS |
|
|
Jeannette Potts |
|
|
チーフ・リーガル・アンド・コンプライアンス・オフィサー |
Exhibit 99.1
ユニキュア、2024年の決算と財務状況を発表
Highlights Recent Company Progress
~ 米国食品医薬品局（FDA）とハンチントン病治療薬AMT-130の早期承認に向けた提携を発表。
~ AMT-130の第I/II相試験の第3コホートへの患者登録が完了した。
~ 中側頭葉てんかん（mTLE）を対象としたAMT-260の第I/II相試験の投与を開始;
試験の組み入れ基準を拡大するためのプロトコール変更の実施
~ ファブリー病を対象としたAMT-191およびSOD1-ALSを対象としたAMT-162の第I/II相試験において、最初のコホートの登録を完了した。
~ 2024年12月31日現在で約3億6,750万ドルの現金および現金同等物と、最近完了した資金調達による8,070万ドルの純収入を合わせると、2027年後半までの運営資金を賄うことができる見込みである。
マサチューセッツ州レキシントンおよびオランダ・アムステルダム発、2025年2月27日 - 重篤な医療ニーズを抱える患者のための革新的治療を推進する遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V.（NASDAQ:QURE）は本日、2024年第4四半期および通年の決算を発表し、事業全体における最近の進捗を強調しました。
「ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、「昨年はユニキュア社にとって変革の年となり、臨床面および事業面で大きな進展がありました。「臨床面では、ハンチントン病を適応症とするAMT-130の開発を大きく前進させることができました。これは、FDAとの間で、早期承認のための重要な要素に関する合意を取り付けたことを含むもので、この壊滅的な疾患に対する初の疾患修飾の可能性のある治療薬を提供することに近づく大きなマイルストーンとなりました。このように規制が明確になったことで、私たちはBLA準備活動を開始し、2025年上半期を通じてFDAとのさらなる関与を期待しています。私たちのRMAT指定により、FDAとの生産的で迅速な対話が可能になりました。私たちは、AMT-130を可能な限り迅速に薬事承認プロセスへと進めるために、今後もこれを活用していきます。これは、我々の画期的な治療法のさらなる開発を待ち望む患者さんにとって歓迎すべきニュースです。"
AMT-130の他にも、ファブリー病を対象としたAMT-191とSOD1-ALSを対象としたAMT-162の第I/II相試験で患者登録が進んでいます。さらに、mTLEを対象としたAMT-260の第I/II相試験において、FDAの承認を得たプロトコールの変更を実施しており、これには最初のコホートにおける特定の患者の組み入れ基準を拡大することも含まれています。
「経営面では、2024年にレキシントン製造施設の売却や全社的なリストラクチャリングなど、組織の合理化のための断固たる措置を講じ、キャッシュ・バーンを大幅に削減し、財務基盤を強化しました。「これらの戦略的行動により、投資に優先順位をつけ、AMT-130の承認と商業上市の可能性を含む、複数の価値創造マイルストーンを達成することができます。
最近の会社動向と最新情報
| ● | ハンチントン病治療薬AMT-130の早期承認取得を目指す |
| ● | 2024年5月、FDAは、AMT-130がハンチントン病治療のアンメット・メディカル・ニーズを満たす可能性があることを示す予備的臨床証拠があるとして、AMT-130に再生医療先進治療（RMAT）の指定を与えた。 |
| ● | 2024年12月、ユニキュア社は、ハンチントン病を対象としたAMT-130の早期承認経路の主要な要素についてFDAと合意に達した。RMATタイプB会議の一環として、FDAは、現在進行中の第I/II相試験から得られたデータを、自然歴の外部対照と比較し、BLA申請の主要な根拠とすることに合意し、追加の申請前試験の必要性を排除した。FDAはまた、複合統一ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）を中間臨床エンドポイントとして使用し、脳脊髄液（CSF）中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）の減少を治療効果の支持的証拠とすることに同意した。 |
| ● | 当社は2025年第1四半期にFDAとのタイプB会議を予定しており、計画中のBLA申請をサポートするための化学・製造・管理（CMC）要件について協議する。また、2025年第2四半期には、BLAの主要な統計解析計画について協議するためのタイプB会議を開催する予定である。これらのやり取りが完了した後、当社は2025年第2四半期に、BLA申請予定時期を含む規制当局の最新情報を提供する予定である。 |
| ● | 2025年2月、当社は最適化された免疫抑制レジメンを検討する第3コホートの患者12人全員の登録を完了した。当社は、2025年第2四半期に第3コホートに関する最初の安全性に関する最新情報を提供する予定である。 |
| ● | 2025年第3四半期には、BLA申請の可能性を裏付けるAMT-130の進行中の第I/II相試験のデータを発表する予定である。このアップデートには、最初の2つのコホートでAMT-130による治療を受けた全患者のフォローアップデータが含まれる予定であり、これには治療を受けた24人の患者の3年間のフォローアップも含まれる。 |
| ● | 追加の臨床プログラムを概念実証まで進める |
| ● | 難治性中側頭葉てんかん（mTLE）治療薬AMT-260 - 2024年11月、当社はmTLE治療薬AMT-260の第I/II相臨床試験で最初の患者を投与したと発表した。FDAは最近、最初のコホートにおける特定の患者の組み入れ基準を拡大し、非嗜好性中側頭葉てんかんの非利き側半球の患者を含めるというプロトコールの修正を承認した。この幅広い組み入れ基準により、登録が加速される可能性がある。当社は、2026年前半に本試験の初期データを発表する予定である。 |
| ● | SOD1型筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬AMT-162 - 2025年1月、第I/II相EPISODE1試験の第1投与コホートの28日間安全性データのレビューに基づき、IDMCから良好な勧告を受けたと発表。2025年第1四半期に第2用量コホートの登録を開始し、2026年前半に本試験の初期データを発表する予定。 |
| ● | ファブリー病治療薬AMT-191 - 2025年2月、当社はAMT-191の第I/IIa相臨床試験において、第1コホートの登録が完了し、最初の2症例の安全性データを審査したIDMCから良好な勧告を受けたと発表した。当社は、2025年第2四半期に第2用量コホートの登録を開始し、2025年後半に本試験の初期データを発表する予定である。 |
| ● | Strong financial position |
| ● | 当社は2025年第1四半期に、引受人のオーバーアロットメント・オプションの全行使を含む普通株式510万株の公募を1株当たり17ドルで完了した。この公募増資による純収入は、AMT-130のBLA申請および米国での商業上市の可能性を含め、2027年後半までの事業運営資金に充てられる見込みである。 |
| ● | 2024年第2四半期に、当社はマサチューセッツ州レキシントンの製造施設のジェネゼン社への売却を完了し、ハーキュリーズ・キャピタルとの未払い債務5,000万ドルを償還した。 |
| ● | 2024年第3四半期、当社は組織再編を発表し、レキシントン施設の売却と合わせて全世界の従業員の約65％を削減し、年間約7,000万ドルの経常キャッシュバーンを削減した。 |
Upcoming Investor Events
| ● | TDコーウェン第45回年次ヘルスケア会議（3月3日、マサチューセッツ州ボストン |
| ● | リーリンクのグローバル・ヘルスケア・カンファレンス2025、3月10日 - フロリダ州マイアミ |
| ● | ケンペンライフサイエンス会議、4月3日-オランダ、アムステルダム |
Financial Highlights
キャッシュポジション：2024年12月31日現在、当社は現金、現金同等物および投資有価証券を3億6,750万ドル（2023年12月31日現在6億1,790万ドル）保有している。最近完了した株式公開買付けからの正味収入8,070万ドルを含めると、当社の現金、現金同等物および投資有価証券は約4億4,800万ドルとなる。現金減少の一因は、非経常的な支払いによるもので、これには債務償還に関連する5,300万ドル、マイルストーン支払いに関連する3,150万ドル、レキシントン施設の売却取引に関連する一時的な支払い1,200万ドル、リストラに関連する退職金470万ドルが含まれる。AMT-130の米国での上市計画を含む当社の現在の事業計画に基づくと、現金、現金同等物および投資有価証券は、2027年後半までの事業資金として十分であると当社は見込んでいる。
収益：2024年12月31日に終了した年度の収益は、前年同期の1,580万ドルに対し2,710万ドルであった。1,130万ドルの増収は、ライセンス収入が740万ドル増加したこと、提携収入が860万ドル増加したこと、CSLベーリング社向けHEMGENIX®の受託製造収入が470万ドル減少したことによる。2024年7月にレキシントン施設を売却した後、受託製造からの収益はその他の費用に原価控除後で計上されている。
受託製造収入原価：2024年12月31日に終了した年度の受託製造売上原価は1,710万ドルであった（前年同期は1,360万ドル）。2024年7月のレキシントン施設の売却に伴い、受託製造原価はその他費用に純額で計上されている。
研究開発費：2024年12月31日に終了した年度の研究開発費は、前年同期の2億1,490万ドルに対して1億4,380万ドルであった。7,110万ドルの減少は、従業員関連費用が3,050万ドル減少したこと、偶発対価の公正価値の変動に関連する費用が1,770万ドル減少したこと、外部プログラム費用が830万ドル純減したこと、前臨床供給品に関連する費用が810万ドル減少したことに関連している。
販売費および一般管理費：2024年12月31日に終了した年度の販売費および一般管理費は、前年同期の7,460万ドルに対し5,270万ドルであった。この2,190万ドルの減少は、主に従業員関連費用が760万ドル減少したこと、情報技術費用が540万ドル減少したこと、専門家報酬が440万ドル減少したこと、知的財産権使用料が210万ドル減少したことに関連しており、前年同期と比較したものである。
その他の収入2024年12月31日に終了した年度のその他の利益は790万ドルであった（前年同期は610万ドル）。この増加は主に、レキシントン製造施設の売却益120万ドルの計上に関連している。
その他の費用2024年12月31日に終了した年度のその他の費用は460万ドル（前年同期は170万ドル）であった。この増加は主に、Genezen社からHEMGENIX®を有利な条件で購入する権利を償却するために認識した現金支出を伴わない費用250万ドルに関連している。
その他の営業外項目（純額その他の営業外項目（純額）は、前年同期の2,370万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度は5,280万ドルの費用となった。その他の営業外項目（純額）が2,910万ドル増加した主な要因は、2023年5月に締結したロイヤルティ契約に関連する現金支出を伴わない支払利息が2,390万ドル増加したことと、為替差損（純額）が880万ドル増加したことである。
純損失：2024年12月31日に終了した年度の純損失は2億3,960万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は4.92ドルであった（2023年同期の純損失は3億850万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は6.47ドル）。
About uniQure
ユニキュア社は、遺伝子治療の約束を実現しつつあります。ユニキュア社は現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患患者を対象とした独自の遺伝子治療パイプラインを進めている。www.uniQure.com
uniQure Forward-Looking Statements
本プレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実に関する記述以外のすべての記述は、「予測する」、「信じる」、「可能性がある」、「確立する」、「推定する」、「期待する」、「目標する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「プロジェクトする」、「求める」、「はずである」、「する予定である」、「だろう」、および同様の表現で示されることが多い、将来の見通しに関する記述です。将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点で経営陣が入手可能な情報のみに基づいており、経営陣の信念および仮定に基づくものです。Examples of these forward-looking statements include, but are not limited to, statements concerning the Company’s cash runway and its ability to fund its operations into the second half of 2027 and the planned use of proceeds from its first quarter 2025 public offering; the Company’s plans for further interactions with the FDA to discuss the requirements for its planned BLA submission for AMT-130; the Company’s ability to utilize an accelerated pathway to progress AMT-130 through regulatory approval; the
現在進行中のAMT-130の臨床第I/II相試験の中間データおよび規制当局の最新情報、AMT-130試験の第3コホートに関する安全性に関する初期情報、およびその他のプログラムの最新情報、AMT-260試験の登録を加速するための計画されたプロトコール変更の効果、株主価値を高め、遺伝子治療候補のパイプラインに資金を供給することを目的とした当社の組織再編およびその他の行動。当社の実際の結果は、多くの理由により、これらの将来見通しに関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、特に以下が含まれます：当社のプログラムの臨床結果、開発およびタイミングに関連するリスク、臨床試験の開始、タイミング、進捗および承認への道筋に影響を及ぼす可能性のある規制当局とのやりとり、当社の目標達成に必要な会社のインフラおよび人材を構築し維持し続ける能力；現在および将来の臨床試験および規制プロセスの管理における当社の有効性、遺伝子治療の継続的な開発および受容、臨床試験において遺伝子治療候補の治療効果を実証する当社の能力、知的財産を取得、維持および保護する当社の能力、事業資金および必要に応じて追加資本を調達する当社の能力。これらのリスクや不確実性については、2025年2月27日提出予定の年次報告書（フォーム10-K）を含む、当社が米国証券取引委員会（以下「SEC」）に定期的に提出する報告書、および当社がSECに随時提出するその他の報告書の「リスク要因」の見出しで詳しく説明しています。これらのリスク、不確実性およびその他の要因を考慮した上で、これらの将来予想に関する記述を過度に信頼すべきではありません。また、当社は、将来、新たな情報が入手可能となった場合であっても、これらの将来予想に関する記述を更新する義務を負いません。
uniQure Contacts:
会社開示情報をすべてご覧になる |
会社開示情報をすべてご |
|
|
会社開示情報をすべてご覧に |
会社開示情報をすべてご |
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ |
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ |
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ |
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ |
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ |
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ |
会社開示情報をすべてご覧に
会社開示情報をすべてご覧
会社開示情報をすべてご覧に
会社開示情報をすべてご覧に
株探プレミアムに申し込む(初回無料体験付き)
プレミアム会員の方はこちらからログイン