リズムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月26日

RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

(定款に明記された登録者の正確な名称)

デラウェア		001-38223		46-2159271
(会社設立の州またはその他の管轄区域)		(CommissionFile Number)		(IRS EmployerIdentification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む(857) 264-4280

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐ 証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025 年 2 月 26 日、リズム・ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2024 年 12 月 31 日を期末とする第 4 四半期および通期の決算を発表しました。この発表に関連して当社が発表したプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本Current Report」という）の別紙99.1として提出されている。

本有価証券報告書の項目2.02に記載された情報（添付の別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「証券法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の別紙99.1は項目2.02に関連するものであり、提出されたものとみなされ、提出されたものではないものとする：


ExhibitNo.		Description
99.1		2025年2月26日付プレスリリース
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: February 26, 2025	By:	/s/ Hunter Smith
		Hunter Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 rytm-20250226xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

リズム・ファーマシューティカルズ、2024年第4四半期および通期決算と事業最新情報を発表

-- 2024年第4四半期、イムシブリー®（セトメラノチド）のグローバル販売による純収入は4,180万ドル--。

-- 後天性視床下部肥満を対象としたsetmelanotideを評価する国際共同第3相試験のトップラインデータを2025年第2四半期に報告する予定である。

-- 後天性視床下部肥満を対象とした経口MC4Rアゴニストbivamelagonのフェーズ2試験の登録完了--。

-- FDAはイムシブリーの添付文書に2歳児まで含めることを承認した。

-- ATMによる株式公開プログラムで約7500万ドルの総収入を調達。

-- 経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。

リズム・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: RYTM）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通期の決算を発表しました。

「リズム社の会長兼最高経営責任者兼社長であるデイビッド・ミーカー医学博士は、「リズム社は、第 4 四半期に IMCIVREE の世界売上高を堅調に伸ばし、2025 年も継続的な成長を遂げる態勢を整えました。「後天性視床下部肥満症（HO）を対象とした第3相臨床試験は順調に進んでおり、2025年第2四半期にはトップラインデータを開示できる見込みです。ATMプログラムで調達した約7500万ドルの総収入によりバランスシートが強化され、資金調達枠が2027年まで拡大し、今後1年間に予想される複数の臨床マイルストーンの実行が可能になったため、私たちは十分な資本を有しています。"

第4四半期および最近のビジネスハイライト

●

2024年第4四半期のIMCIVREEの全世界での売上高は4,180万ドルで、主にバルデ・ビーデル症候群（BBS）治療薬としてのIMCIVREEの売上高に牽引され、前四半期比で26%増加しました。2024年第4四半期の製品売上高の76%に相当する3,170万ドルの売上は米国内で計上され、前四半期比で36.2%の増加、製品売上高の24%に相当する1,010万ドルの売上は米国外で計上された;

●

当社は本日、2024年第4四半期および2025年1月に、「アット・ザ・マーケット」株式募集プログラム（以下「ATMプログラム」）に基づき、普通株式約130万株を加重平均価格56.30ドルで売却し、総額約7,500万ドルを調達したと発表した。;

●

本日、リズム社は、後天性視床下部肥満を対象とした経口MC4R作動薬bivamelagon（LB54640）の第2相臨床試験の登録が完了したと発表した。;

●

本日、リズム社はトルコのTrispera Pharma Solutions社との戦略的パートナーシップ契約を発表しました。;

●

2025年1月10日、リズムは次のように発表した。:

o

後天性HOを対象としたセトメラノチドを評価する国際共同第3相試験において、12名の日本人追加コホートの登録を完了。この追加コホートのデータは日本での承認申請の基礎となる。;

o

setmelanotideの第3相EMANATE試験の登録完了：SH2B1試験（n=121）、POMCおよび/またはPCSK1試験（n=79）、SRC1試験（n=73）、およびLEPR試験である。

(n=23).本試験の4つのサブスタディーデザインは、各遺伝子コホートについて独立したデータ読み出しと登録の可能性を可能にする。;

●

2024年12月20日、当社は、米国食品医薬品局（FDA）がイムシブリーの適応拡大を承認し、BBSまたは遺伝学的に確認されたプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）欠損症を含むプロオピオメラノコルチン（POMC）欠損症、レプチン受容体（LEPR）欠損症による症候性肥満または単発性肥満の2歳の小児が含まれるようになったと発表した。;

●

2024年12月3日、リズム社は、英国の医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）が、2歳以上の成人および小児患者を対象に、遺伝学的に確認されたBBSまたは遺伝学的に確認されたPCSK1を含む機能喪失型二遺伝子性POMC欠損症または二遺伝子性LEPR欠損症に伴う肥満症の治療および空腹感のコントロールにIMCIVREEの販売承認を拡大したと発表した。

●

リズム社は、2024年11月に開催された欧州小児内分泌学会年次総会において、後天性HO患者2名と先天性HO患者2名の計4名の小児患者が、セトメラノチド投与3ヶ月時点で5％以上の体重減少を達成したという新たな実データを発表した。当社は、現在進行中のsetmelanotideフェーズ3試験において、4歳以上の先天性HO患者39人を対象とした34週間の新たなサブ試験の計画を発表した。

Anticipated Upcoming Milestones

リズムは近い将来、次のようなマイルストーンを達成する見込みである：

●

2025年第1四半期、国際共同第3相試験のプロトコールに基づき実施されるセトメラノチドの34週間サブ試験に、先天性HOの最初の患者の登録を開始する。;

●

2025年第1四半期に、セトメラノチドを評価する26週間の非盲検第2相試験において、プラダー・ウィリー症候群（PWS）の最初の患者の登録を開始する。;

●

週1回投与のMC4RアゴニストRM-718を評価するフェーズ1試験のパートCへの後天性HO患者の登録を2025年第1四半期に開始する;

●

後天性HOを対象としたセトメラノチドを評価する第3相試験のトップラインデータを2025年第2四半期に発表;

●

2025年後半に、後天性HOを対象としたビバメラゴンの第2相臨床試験のプラインデータを発表する。

●

2026年前半に、遺伝的に引き起こされるMC4R経路疾患を対象としたsetmelanotideを評価するフェーズ3試験EMANATEにおけるトップラインデータを発表する。

2024年第4四半期および通期決算:

キャッシュポジション：2024年12月31日現在、現金、現金同等物および短期投資は約3億2,060万ドル（2023年12月31日現在2億7,580万ドル）。2024年12月31日の現金残高には、2025年1月に実施された当社のATMプログラムに基づく株式売却による総収入約3,470万ドルは含まれていない。

収益：IMCIVREEのグローバル販売に関連する製品純収入は、2023年第4四半期が2,420万ドル、2023年通年が7,740万ドルであったのに対し、2024年第4四半期は4,180万ドル、2024年通年は1億3,010万ドルであった。

研究開発費：研究開発費は、2023年第4四半期の2,990万ドル、2023年通年の1億3,500万ドルに対し、2024年第4四半期は4,120万ドル、2024年通年は2億3,800万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、LG化学からのビバメラゴンの買収と、特定の製品製造活動の追加、進行中の臨床試験、および人員増加に伴う開発に関連する費用の増加です。この増加は、その他の試験における費用の減少により一部相殺された。

販管費：販管費は、2023年度第4四半期の3,240万ドル、2023年度通期の1億1,750万ドルに対し、2024年度第4四半期は3,810万ドル、2024年度通期は1億4,430万ドルでした。前年同期比で増加した主な要因は、人員、マーケティングおよび販売促進費、専門サービスの費用の増加によるもので、労務費および間接費として資産計上された在庫関連費用により一部相殺された。

その他の収益（費用）、純額：その他の収益（費用）（純額）は、2024 年第 4 四半期は（210 万ドル）、2024 年通年は 520 万ドルであった。

当期純損失：普通株主に帰属する当期純損失は、2024年第4四半期は（4,460万ドル）、2024年通年は（2億6,460万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり当期純損失はそれぞれ（0.72ドル）、（4.34ドル）であった。34）であったのに対し、2023年第4四半期は（4,160万ドル）、2023年通年は（1億8,470万ドル）、基本的および希薄化後1株当たり当期純損失はそれぞれ（0.70ドル）および（3.20ドル）であった。

財務ガイダンス：2024年12月31日に終了した年度のGAAPベースの営業費用合計は3億8,230万ドルで、これにはLG Chemからのビバメラゴンの権利取得に伴う9,240万ドルが含まれています。当社は本日、2024年12月31日に終了した年度の非GAAPベースの営業費用として、GAAPベースの営業費用合計3億8,230万ドルから株式報酬3,970万ドルおよびLG Chem社からのビバメラゴンの権利取得に関連する9,240万ドルを控除した2億5,020万ドルを計上しました。

2025年12月31日に終了する年度において、リズムは約2億8,500万ドルから3億1,500万ドルのNon-GAAP営業費用を見込んでいます。非GAAPベースの営業費用は以下から算出される：

●

gaap基準の営業費用合計（以下を含む:

o

販管費は約1億3500万ドルから1億4500万ドル;

o

研究開発費は約1億5000万ドルから1億7000万ドル。

o

Excluding stock-based compensation.

非GAAPベースの営業費用とは、GAAPベースの営業費用から株式報酬および導入ライセンスに関連する固定対価を除いたものと定義される（詳細は後述の「非GAAPベースの財務指標」を参照）。

リズム社は、現在の事業計画に基づき、2024年12月31日現在の現預金、現金同等物および短期投資、ならびに2025年1月中のATMプログラムによる株式売却収入を含め、2027年までの事業費および資本支出に必要な資金を十分に賄えると見込んでいる。

Conference Call Information

リズム・ファーマシューティカルズは、本日午前8時（米国東部時間）より、2024年第4四半期および通年の業績と最近の事業活動について検討するため、ライブの電話会議およびウェブキャストを開催します。電話会議への参加登録はこちらから。電話会議には開始予定時刻の10分前までに参加されることをお勧めします。

電話会議のウェブキャストは、リズム製薬ウェブサイトの投資家向け情報セクションの「イベントとプレゼンテーション」（https://ir.rhythmtx.com/）でもご覧いただけます。アーカイブされたウェブキャストは、電話会議の約2時間後にリズムファーマシューティカルズのウェブサイトで公開され、電話会議の後30日間利用可能です。

About Rhythm Pharmaceuticals

リズム社は、希少な神経内分泌疾患を患う患者さんとそのご家族の生活を変えることに取り組んでいる商業段階のバイオ医薬品会社です。リズム社の主力製品であるIMCIVREE®（setmelanotide）はMC4Rアゴニストであり、摂食亢進症および高度肥満症の治療薬として米国で承認されている。

Setmelanotideは、Bardet-Biedl症候群（BBS）または遺伝的に確認されたプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）欠損症またはレプチン受容体（LEPR）欠損症を含むプロオピオメラノコルチン（POMC）による症候群性肥満症または単発性肥満症の成人および2歳以上の小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期的に維持することを目的として、米国食品医薬品局（FDA）より承認されました。欧州委員会（EC）と英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は、セトメラノチドを、成人および2歳以上の小児における、遺伝的に確認されたBBSまたは遺伝的に確認されたPCSK1を含む2遺伝子型POMC欠損症または2遺伝子型LEPR欠損症に伴う肥満症および空腹感のコントロールの治療薬として承認している。さらにリズム社は、他の希少疾患におけるセトメラノチドの広範な臨床開発プログラム、治験中のMC4RアゴニストLB54640およびRM-718、先天性高インスリン血症治療用の低分子化合物の前臨床開発を進めている。リズム社の本社はマサチューセッツ州ボストンにある。

Setmelanotide Indication

米国では、Setmelanotideは、Bardet-Biedl症候群（BBS）またはPro-opiomelanocortin（POMC）に起因する症候群性肥満症または単発性肥満症の2歳以上の成人および小児患者において、過剰体重を減少させ、体重減少を長期間維持することを適応としている、POMC、PCSK1、またはLEPR遺伝子において、病原性、病原性の可能性、または意義不明（VUS）と解釈される変異を証明するFDA承認検査により決定されるプロタンパク質転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、またはレプチン受容体（LEPR）欠損症。

欧州連合および英国では、setmelanotideは、成人および2歳以上の小児における、遺伝学的に確認されたBBSまたはPCSK1を含む機能喪失型二遺伝子性POMC欠損症または二遺伝子性LEPR欠損症に伴う肥満症の治療および空腹感のコントロールに適応があります。欧州連合（EU）および英国では、セトメラノチドは、遺伝的病因を基礎とする肥満に精通した医師によって処方され、監督されるべきである。

Limitations of Use

セトメラノチドは効果が期待できないため、以下の疾患の患者には適応がない：

●

pomc、pcsk1、またはlepr欠損が疑われる肥満症

良性または良性の可能性が高いと分類されたLEPR変異体

●

bbsやpomc、pcsk1、lepr欠損症に関連しない他のタイプの肥満（他の遺伝的症候群に伴う肥満や一般的な（多遺伝子性）肥満を含む

Contraindication

セトメラノチドまたはイムシブリーの賦形剤に対して重篤な過敏症を起こしたことがある。重篤な過敏反応（アナフィラキシーなど）が報告されています。

WARNINGS AND PRECAUTIONS

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