Exhibit 99.1

uniQure社、2024年第3四半期決算および最近の進捗状況を発表

~ ハンチントン病におけるAMT-130の迅速な臨床開発の可能性に関する議論を開始するため、2024年第4四半期にFDAとのタイプBミーティングを予定している。

~ AMT-130の第I/II相臨床試験において、ハンチントン病の進行抑制と神経変性の主要バイオマーカーの減少を示す良好な中間データを発表。

~ SOD1-ALSを対象としたAMT-162およびファブリー病を対象としたAMT-191の新規第I/II相試験において、患者の投与を開始。

~ レキシントン製造施設の売却を完了し、営業費用と年間キャッシュ・バーンを大幅に削減する組織再編を発表。

~ 2024年9月30日現在、5,000万ドルの債務償還に伴い、約4億3,500万ドルの強固なキャッシュポジションを確保。

マサチューセッツ州レキシントンおよびオランダ・アムステルダム発、2024年11月5日 - 重篤な医療ニーズを抱える患者のための革新的治療を推進する遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V. (NASDAQ: QURE)は本日、2024年第3四半期の決算を発表し、事業全体における最近の進捗状況を強調しました。

「ユニキュアは第 3 四半期に臨床的にも事業的にも大きな進歩を遂げました。AMT-130の用量依存的な有意なハンチントン病の進行抑制を裏付ける良好な長期フォローアップデータの発表を含め、臨床遺伝子治療プログラムのパイプラインを前進させることができました」とユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は述べた。「私たちは11月下旬にFDAとのタイプBミーティングを予定しており、再生医療先進治療（RMAT）指定の一環として、AMT-130の開発加速の可能性について議論する機会を歓迎します。最近発表された説得力のある臨床データは、AMT-130の管理可能な安全性プロファイルと、必要としている患者に対する治療選択肢の欠如と相まって、開発を加速するための強力なケースを提示していると考えています。さらに、SOD1-ALSとファブリー病を対象とした2つの新たな第I/II相試験で投与が開始され、中側頭葉てんかんを対象とした第3の臨床試験の開始に向けて大きく前進しており、このほど最初の患者が試験の観察段階に登録されました。"

「また、経営の合理化と資本保全のために意味のある行動をとるという、当社の重要な企業目標のひとつも達成することができました。レキシントン製造施設の売却に続き、戦略的再編成を発表し、現金消費と営業経費をさらに削減することが期待されます。「これらの決定は直ちに好影響をもたらし、2027年末までのキャッシュ・ランウェイを拡大し、株主価値を生み出す可能性のある複数の臨床および規制上のマイルストーンを達成しました。

さらにカプスタ氏は、「AMT-130の良好な中間データ、今後のタイプB会議、製造施設の売却、3つの臨床試験の開始、組織の権利化などを考えると、ユニキュアは主要な短期目標を実行しました。今後は、ATM-130の早期承認取得に向けてFDAと協働し、臨床パイプラインをさらに前進させることに当面の重点を置きます。

すべての進捗状況について最新情報を提供することを楽しみにしている。

Recent Company Updates

1 p値はすべて名目値であり、調整されていない。AMT-130で治療された患者と傾向スコアで重み付けされた外部コントロールとの統計的比較は、post-hocベースで行われた。

mTLEの治療薬である。FDAが承認した試験プロトコールでは、最初に登録される3人の患者は、MRIで片側の海馬硬化が確認されていることが条件となっている。これらのセンチネル患者の組み入れ基準がより厳しいため、登録には予想以上の時間がかかっている。当社は、現在10施設がオープンしており、2024年末までにさらに2施設がオープンする予定である。

Upcoming Investor Events

Financial Highlights

キャッシュポジション：2024年9月30日現在、当社は4億3,520万ドルの現金・現金同等物および投資有価証券を保有している（2023年12月31日現在6億1,790万ドル）。現金減少の一因は、2024年第3四半期の非経常的支払いによるもので、これには債務償還に関連する5,300万ドル、レキシントン施設取引に関連する一時的支払い1,200万ドル、企業再編に関連する退職金100万ドルが含まれる。現在の事業計画に基づき、現金、現金同等物および投資有価証券は2027年末までの事業資金として十分であると予想している。

収益：2024年9月30日に終了した3ヶ月間の収入は230万ドル（前年同期は140万ドル）であった。収入が0.8百万ドル増加したのは、ライセンス収入が1.6百万ドル増加したこと、提携収入が0.4百万ドル減少したこと、CSLベーリング社向けHEMGENIX®の受託製造収入が0.3百万ドル減少したことによる。2024年7月のレキシントン施設の売却に伴い、受託製造からの収益はその他の費用に原価控除後で計上されている。

受託製造収入原価：2024年9月30日に終了した3ヵ月間の受託製造収入原価は0.8百万ドルであった（前年同期は1.0百万ドル）。この減少は、レキシントン施設の売却に関連している。2024年7月のレキシントン施設の売却後、製造委託費はその他費用に収益控除後で計上されている。

研究開発費：2024年9月30日に終了した3ヵ月間の研究開発費は3,060万ドルであった（2023年同期は6,540万ドル）。この3,480万ドルの減少は、偶発対価の公正価値の変動に関連する1,460万ドルの減少、従業員関連費用の1,370万ドルの減少に関連するもので、2024年8月に発表された組織再編に関連する退職金340万ドルの増加、外部プログラム支出の純減490万ドル、前臨床供給品に関連して発生した費用の370万ドルの減少により一部相殺された。

販売費および一般管理費：2024年9月30日に終了した3ヶ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の1,810万ドルに対して1,160万ドルであった。この650万ドルの減少は主に従業員関連費用の400万ドルの減少に関連するもので、2024年8月に発表された組織再編に関連する退職金0.7百万ドルの増加、および専門家報酬の前年同期比1.3百万ドルの減少により一部相殺された。

その他の収入2024 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間のその他の利益は、前年同期の 140 万ドルに対し、260 万ドルであった。この増加は主に、レキシントン製造施設の売却益120万ドルの計上に関連している。

その他の費用2024年9月30日に終了した3カ月間のその他費用は、前年同期の0.2百万ドルに対し1.9百万ドルであった。この増加は主に、Genezen社からHEMGENIX®を有利な条件で購入する権利を償却するために認識した現金支出を伴わない費用150万ドルに関連している。

その他の営業外項目（純額2024年9月30日に終了した3ヶ月間のその他の営業外項目（純額）は、前年同期の780万ドルに対し、420万ドルの費用となった。その他の営業外項目（純額）が360万ドル減少したのは、主に為替差益（純額）が740万ドル増加したことに関連しており、投資有価証券から得た受取利息が260万ドル減少したこと、および2023年5月に締結したロイヤルティ契約に関連する現金支出を伴わない支払利息が120万ドル増加したことにより一部相殺された。

純損失：2024年9月30日までの3ヶ月間の純損失は4,440万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たりの損失は0.91ドルであった。

About uniQure

ユニキュア社は、遺伝子治療の約束を実現しつつあります。ユニキュア社は現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患患者を対象とした独自の遺伝子治療パイプラインを進めている。www.uniQure.com

uniQure Forward-Looking Statements

本プレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実に関する記述以外のすべての記述は、「予測する」、「信じる」、「可能性がある」、「確立する」、「推定する」、「期待する」、「目標する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「プロジェクトする」、「求める」、「はずである」、「する予定である」、「だろう」、および同様の表現で示されることが多い、将来の見通しに関する記述です。将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点で経営陣が入手可能な情報のみに基づいており、経営陣の信念および仮定に基づくものです。これらの将来の見通しに関する記述の例としては、当社のキャッシュ・ランウェイおよび2027年末までの事業資金調達能力に関する記述、株主価値を生み出す可能性のある複数のマイルストーンに関する記述、当社の事業に関する予想が含まれますが、これらに限定されるものではありません。

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