カプリコールセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

第13条または第15条(d)に基づき

1934年証券取引所法

報告日（最も早く報告された事象の日付）

August 7, 2024

CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-34058	88-0363465
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(CommissionFile Number)	(I.R.S. EmployerIdentification No.)


10865 ロード・トゥ・ザ・キュア、スイート150、カリフォルニア州サンディエゴ(主たる事務所の所在地))		92121(郵便番号)

(858) 727-1755

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

登録者が1933年証券法の規則405（17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示すこと。◻

法第12条(b)に従って登録された証券：


Title of Each Class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所名
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル	CAPR	The Nasdaq Capital Market

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2024年8月7日、デラウェア州法人Capricor Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2024年6月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム8-K最新報告書の別紙99.1としてここに提出されます。

本Current Report on Form 8-KのItem 2.02および添付資料99.1に記載された情報は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条に基づき提出されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもありません。

Item 9.01F inancial Statements and Exhibits

(d) Exhibits


99.1		2024年8月7日付プレスリリース「Capricor Therapeutics Reports Second Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update」。

104		表紙インタラクティブデータファイル（インライン xbrl 形式）。

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

Date: August 7, 2024	By:	/s/ Linda Marbán, Ph.D.
		Linda Marbán, Ph.D.
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 capr-20240807xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

カプリコ・セラピューティクス社、2024年第2四半期決算報告および企業最新情報を発表

-デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬Deramiocelの承認パスウェイ加速を目指し、FDAと前向きなプレBLAミーティングを実施

-DMDを対象としたデラミオセルのフェーズ3試験HOPE-3が登録完了。

-HOPE-2非盲検延長試験から良好な3年間の骨格および心臓データが報告される

-本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議とウェブキャストを行なう。

サンディエゴ2024年8月7日 (GLOBE NEWSWIRE) -- カプリコ・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）は本日、希少疾患治療のための画期的な細胞およびエクソソームをベースとした治療薬を開発するバイオテクノロジー企業で、2024年6月30日に終了した第2四半期の業績を発表し、企業最新情報を提供しました。

「カプリコールの最高経営責任者（CEO）であるリンダ・マーバン博士は、「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として、当社の主力製品であるデラミオセル（別名CAP-1002）の生物製剤承認申請（BLA）に向けて、当社のパイプラインは引き続き大きく前進しています。「最近、米国食品医薬品局（FDA）と前向きなプレBLA会議を行いました。さらに、最近発表された3年間のHOPE-2オープンラベル延長（OLE）データは、年々得られた安全性と有効性の総合的データと、デラミオセルがDMD患者に提供できる潜在的ベネフィットを確信させてくれます。最後に、企業面では、今後数四半期にわたって大きな変曲点を迎えるにあたり、バランスシートを支えるため、欧州におけるパートナーシップの確保に引き続き注力していきます。"

さらに、エクソソームを治療薬開発に活用する長期戦略の一環として、当社独自のStealthX™プラットフォーム技術の開発を進めています。私たちは、このプログラムを進めるために、パートナーシップの機会や他の非希薄な資金源を模索し続けています。"

2024年第2四半期と最近の業績ハイライト

デラミオセルDMDプログラムDeramiocelは、DMD治療薬として第3相開発段階にある治験用細胞療法である。Deramiocelは、免疫調節作用、抗炎症作用、抗線維化作用により疾患の進行を遅らせることを目的とし、DMD患者の骨格筋および心筋機能を改善する可能性がある。DMD治療薬デラミオセルは、希少疾病用医薬品指定および再生医療先進治療指定（RMAT）を受けている。また、カプリコ社がDMD治療薬としてデラミオセルのFDA販売承認を取得した場合、カプリコ社は、過去に希少小児疾患の指定を受けたことに基づき、優先審査バウチャー（PRV）を受ける資格があります。

●

2024年第3四半期に開催されたFDAとの前向きなプレBLA会議が終了したことを発表。この会議では、計画的なBLA申請スケジュール、ラベル拡大の可能性、商業生産の計画、その他のトピックについて協議した。

o

この会合の詳細については、最終的な議事録が作成され次第、発表する予定である。

●

Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）年次総会にて、36ヶ月間のHOPE-2 OLE試験の良好な結果を発表。

o

3年間の結果は、同様のDMD患者からなる外部の比較対象データセットと比較した場合、PUL v2.0の総スコアにおいて統計学的に有意な利益（+3.7ポイント、p<0.001）を示した。また、左室駆出率や左室収縮末期容積、左室拡張末期容積など、複数の心機能指標が改善した。

●

HOPE-3臨床第3相試験（コホートAおよびB）は、105名の被験者をデラミオセルまたはプラセボに1：1の割合で無作為に割り付け、登録が完了したと発表した。

o

コホートAの次のステップ：2024年第4四半期にトップラインデータを読み出す予定。

o

コーホートBの次のステップは検討中である。

●

2024年第2四半期に開催されたType-B臨床FDA会議で良好な結果を発表し、FDAはプレBLA会議の要求を認めた。

●

2024 年第 1 四半期に開催された Type-B CMC FDA 会議の良好な結果を発表。この会議において、FDAは以下のトピックについて整合性を確認した。:

o

当社の2つの異なる施設（ロサンゼルスとサンディエゴ）で製造された医薬品間の比較可能性は、提供された分析比較データを用いて実証されています。

o

これにより、潜在的な製品承認が得られれば、サンディエゴの製造施設で製造されたデラミオセル製剤を使用できるようになった（施設の承認が条件）。

●

PPMD心臓ワークショップIIIで発表。Capricorは、DMD臨床試験における心臓モニタリングに関する業界の視点に関するパネルで紹介されました。

●

Cure Duchenne 2024 Futures National Conferenceにて発表。Capricor社は、HOPE-2 OLE試験の24ヶ月間の安全性と有効性の結果を発表した。

StealthXTM エクソソーム・プラットフォームエクソソームは膜結合型の細胞外小胞で、ほとんどの細胞から分泌され、特徴的な脂質、タンパク質、核酸を含む。エクソソームは、隣接する細胞や離れた細胞の機能を制御するメッセンジャーとして働き、細胞の生存、増殖、炎症、組織再生などの機能を制御することが示されている。エクソソーム技術は、独自のStealthX™プラットフォームを用い、ワクチン学、オリゴヌクレオチド、タンパク質、低分子治療薬の標的送達の分野に焦点を当て、多様な疾患の治療と予防の可能性を追求しています。

●

SARS-CoV-2予防のための当社独自のエクソソームベースの多価ワクチン（StealthX™ワクチン）は、新しい革新的なワクチンのパイプラインを推進する米国保健福祉省のイニシアチブであるProject NextGenの一部に選ばれました。

o

共同研究の条件では、Capricor社が治験薬を供給し、NIAIDの微生物・感染症部門が試験を実施する。

o

現在、われわれのワクチン候補は製造段階にあり、2024年末までにNIAIDに提供する計画である。

●

米国遺伝子・細胞治療学会第27回年次総会でデータを発表。アルギナーゼ-1欠損症（ARG1-D）は、肝臓と赤血球のアルギナーゼ酵素の完全または部分的欠損を特徴とするまれな遺伝性代謝疾患である。

●

国際細胞外小胞学会年次総会2024でデータを発表。アブストラクトのハイライトは、筋肉標的部位を有するエクソソームを静脈注射することにより、マウスの下肢に標的カーゴを送達する前臨床データである。

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