ユニキュアの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年8月1日

uniQure N.V.

(憲章に明記された正確な登録者名)

The Netherlands		001-36294		N/A
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(CommissionFile Number)		(IRS EmployerIdentification No.)


paasheuvelweg 25a,1105 bp アムステルダム、オランダ		N/A
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：+31-20-566-7394

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：


Title of each class:	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称:
普通株式、額面0.05ユーロ/株	QURE	ナスダック・ストック・マーケットllcナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2024年8月1日、uniQure N.V.（以下「当社」）は、2024年6月30日に終了した四半期決算を発表し、当社の進捗状況を強調するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。

本項目2.02に従って提出された情報は、別紙99.1を含め、改正1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とはみなされず、また同法に基づく義務の対象ともみなされず、当該提出書類において明示的に参照規定されている場合を除き、改正1933年証券取引所法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるとはみなされないものとします。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits.


Exhibit No.		Description

99.1		2024年8月1日付ユニキュアN.V.プレスリリース

104		cover page interactive data file (インラインxbrl文書に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	UNIQURE N.V.


Date: August 1, 2024	By:	/s/ JEANNETTE POTTS
		Jeannette Potts
		チーフ・リーガル・アンド・コンプライアンス・オフィサー

EX-99.1 2 qure-20240801xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

ユニキュア、2024年第2四半期決算を発表

and Provides Company Update

~ ハンチントン病におけるAMT-130のRMAT指定と、神経変性の主要なバイオマーカーの減少を示す良好な第I/II相中間データを発表。

~ 中側頭葉てんかんを対象とした3つのフェーズI/II試験の患者スクリーニングを開始,

SOD1筋萎縮性側索硬化症、ファブリー病

~先日のレキシントン製造施設の売却と合わせ、これらの変更により従業員を65％削減し、5,000万ドルの債務償還による削減を含め、年間7,500万ドルの経常キャッシュ・バーンを削減する見込みです。

~ 2024年6月30日現在で約5億2,400万ドルの強固なキャッシュポジションがあり、2027年末までの事業運営資金と複数の価値創出変曲点の資金を確保できる見込みである。

マサチューセッツ州レキシントンおよびオランダ・アムステルダム発、2024年8月1日 - 重篤な医療ニーズを抱える患者のための革新的治療を推進する遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V.（NASDAQ：QURE）は本日、2024年第2四半期の決算を発表し、事業全体における最近の進捗を強調しました。

「ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「私たちは、臨床パイプラインの進展や、必要資本を大幅に削減するための重要な措置など、いくつかの重要な事業目標にわたって、この数カ月で大きな進歩を遂げました。「最近、再生医療先進治療薬（RMAT）の指定を受け、ハンチントン病の進行を用量依存的に遅らせることを裏付ける最新の中間データを得たことで、AMT-130の迅速な臨床開発の道筋を追求するため、規制当局とさらに協力していきたいと考えています。また、他の3つの臨床プログラムにおいても有意義な進展があり、患者スクリーニングが進行中で、まもなく登録が開始される予定です。同時に、営業経費を大幅に削減し、業務を合理化し、キャッシュ・ランウェイを拡大するための的を絞った対策を講じました。これらの措置は、重要なマイルストーンを達成し、株主価値を高めるために必要な資金を確保するためのものであり、私たちは、必要としている患者さんに革新的な医薬品をお届けするよう努めています。

Recent Company Updates

●

ハンチントン病治療薬amt-130の開発について

●

2024年6月、米国食品医薬品局（FDA）は治験中の遺伝子治療薬AMT-130に再生医療先進治療（RMAT）の指定を与え、ハンチントン病の治療薬候補として初めてこの指定を受けた。RMAT指定により、スポンサー企業はFDAと早期に緊密かつ頻繁なやり取りができるようになる。

●

2024年7月、ユニキュア社は、現在進行中の早期ハンチントン病治療薬AMT-130の米国および欧州での第I/II相試験の中間データが良好であったことを発表した1。

o

統一ハンチントン病総合評価尺度（cUHDRS）により測定された病勢進行は、傾向スコアで重み付けされた外部対照と比較して、AMT-130の高用量投与を受けた患者で24ヵ月まで統計学的に有意な用量依存性の遅滞が観察された（p=0.007）。

o

脳脊髄液（CSF）中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）は、AMT-130を投与した患者では、24ヵ月目にベースラインと比較して統計学的に有意な減少が観察された（p=0.02）。

o

amt-130は、両用量とも管理可能な安全性プロファイルで、一般的に良好な忍容性を維持した。

●

当社は、AMT-130の将来的な臨床および規制の道筋を明確にすることを目的として、2024年後半にFDAとのType B、多分野にわたるRMAT会議を開催する予定である。

●

AMT-130の両用量と周術期免疫抑制レジメンとの併用療法をさらに評価するため、最大12人の患者からなる第3コホートにおいて、短期的な安全性と忍容性の評価に重点を置いた患者投与が進行中である。この第3コホートへの登録は2024年後半に完了する予定である。

●

当社は、現在進行中のAMT-130の第I/II相臨床試験の中間報告を2025年半ばに行う予定である。このアップデートには、最初の2つのコホートでAMT-130による治療を受けた全患者のフォローアップデータが含まれる予定で、これには治療を受けた21人の患者の3年間のフォローアップも含まれる。

●

新たな第i/ii相臨床試験の開始

●

難治性中側頭葉てんかん（mTLE）治療薬AMT-260 - 臨床第I/II相試験の患者スクリーニングが開始され、登録は2024年第3四半期に開始される予定。米国における多施設共同非盲検第I/II相臨床試験の第1部では、2つの用量コホートで最大12名の患者を登録する予定。

●

ファブリー病治療薬AMT-191-第I/II相臨床試験の患者スクリーニングが開始され、登録は2024年第3四半期に開始される予定。米国での多施設共同非盲検試験は、2つの用量コホートで最大12名の成人男性患者を対象とする予定。

●

SOD1筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬AMT-162-第I/II相臨床試験の患者スクリーニングが開始され、登録は2024年第3四半期に開始される予定。米国での多施設共同非盲検試験は、3つの用量コホートで最大12名の患者を対象とする予定。

Capital Preservation Initiatives

uniQureは、資本を節約し、業務を合理化し、複数の事業を達成するために十分な現金資源を確保することを目的として、営業費用の詳細な見直しを実施し、最近終了しました。

1	p値はすべて名目値であり、調整されていない。AMT-130で治療された患者と傾向スコアで重み付けされた外部コントロールとの統計的比較は、post-hocベースで行われた。

この検討の結果、uniQure は以下のステップを実施、または実施する予定である。このレビューの結果、uniQureは以下のステップを踏んでいる、あるいは踏む予定である：

●

2024年7月1日に発表されたマサチューセッツ州レキシントンの製造施設のジェネゼンへの売却。

●

組織の権利化、遅延化、サブ・クリティカルおよびノン・クリティカル業務のアウトソーシングを目的としたグローバルな人員削減。

●

製造施設の売却を含め、組織全体で約65％、300の職務を廃止する。意図された組織変更の一部は、アムステルダムを拠点とする当社従業員評議会の検討と助言が必要であり、現在進行中で、2024年第3四半期に完了する予定である。当社は2024年第4四半期に再編を実質的に完了する予定である。

●

年間経常キャッシュ・バーンを約40％、7,500万ドル削減。これには、5,000万ドルの債務償還による支払利息の削減が含まれる。

●

2024年6月30日現在の現金、現金同等物および投資有価証券の残高は5億2,400万ドルで、2027年末までの運営資金を賄える見込みである。

レキシントン製造施設の売却に伴い、ユニキュア社のピエール・カロズ最高執行責任者（COO）が退社する。これまで最高品質責任者を務めていたアミン・アブジュブ博士は、新たに最高技術業務責任者に任命され、製造委託先のグローバルな監督、社内の業務、施設、プロセスおよび分析開発、品質の監督を担当する。

「患者主導の使命を動機とした包括的な見直しの結果、ユニキュアは持続可能な価値創造を実現し、将来に向けて最適なポジションを確保するという当社の目標に沿うよう、重要な変更を行います」とマット・カプスタは付け加えた。「私たちは、これらの変更によって影響を受ける人々がサポートされるよう細心の注意を払っています。特に、ピエールのリーダーシップ、献身、思いやりに感謝します。これらはすべて、複数のHEMGENIX®承認取得と世界クラスの商業生産能力の確立に不可欠なものでした。Genezenとの関係を通じて、これらの能力を今後何年にもわたって活用していきたいと思います。"

「これらの決定により、ハンチントン病、側頭葉てんかん、その他の遺伝子治療プログラムに優先的に投資することが可能になり、またAAV投与による遺伝子治療の長期的な応用可能性を革新し、広げることができるようになります」。

Upcoming Investor Events

●

ウェルズ・ファーゴ2024ヘルスケア会議（9月5日、マサチューセッツ州ボストン

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2024 カンター・グローバル・ヘルスケア・カンファレンス（9月18日、ニューヨーク

Financial Highlights

キャッシュポジション：2024年6月30日現在、当社は5億2,440万ドルの現金・現金同等物および投資有価証券を保有している（2023年12月31日現在6億1,790万ドル）。当社の現在の事業計画に基づき、上記の資本保全策が成功裏に完了するまでは、現金、現金同等物および投資有価証券は2027年末までの事業資金として十分であると当社は見込んでいる。

収益：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の収入は、前年同期の240万ドルに対し、1,110万ドルであった。870万ドルの増収は、提携による収入が680万ドル、ライセンス収入が110万ドル、CSL向けHEMGENIX®の受託製造による収入が0.8百万ドル増加したことによる。

ライセンス収入費用：2024年6月30日に終了した3ヶ月間のライセンス収入に係る費用は、前年同期の0百万ドルに対し、0.2百万ドルであった。この増加は主に、2023年にこのような費用が発生しなかったことに関連している。

受託製造収入の原価：2024 年 6 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の受託製造収入原価は 720 万ドルであった（前年同期は 140 万ドル）。この増加は主に、以前は棚卸資産として資産計上されていた費用を費用化したことによるものである。

研究開発費：2024年6月30日に終了した3ヶ月間の研究開発費は、前年同期の4,600万ドルに対して3,370万ドルであった。1,230万ドルの減少は、主に従業員関連費用の660万ドルの減少に関連するもので、レキシントン施設の売却に関連する退職金110万ドルの増加、前臨床供給品に関連して発生した費用の450万ドルの減少、および偶発対価の公正価値の変動に関連する200万ドルの減少により一部相殺された。

販売費および一般管理費：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の販売費および一般管理費は、前年同期の2,120万ドルに対し1,580万ドルであった。この540万ドルの減少は主に、前年同期と比較して、財務アドバイザリー費用が380万ドル減少したこと、知的財産権使用料および情報技術費用が160万ドル減少したこと、従業員関連費用が110万ドル減少したことに関連している。これらの減少は、主にレキシントン施設の売却に関連した専門家報酬の160万ドルの増加により一部相殺された。

その他の営業外項目（純額その他の営業外項目（純額）は、2023年同期の320万ドルに対し、2024年6月30日に終了した3ヵ月間は1,130万ドルの費用となった。その他の営業外項目（純額）が810万ドル増加した主な要因は、2023年5月に締結したロイヤルティ契約に関連する現金支出を伴わない支払利息が930万ドル増加したこと、および為替差損（純額）が140万ドル増加したことであり、投資有価証券および手元現金から得た受取利息が260万ドル増加したことにより一部相殺された。

純損失：2024年6月30日に終了した3ヵ月間の純損失は5,630万ドル、基本的および希薄化後の普通株式1株当たり損失は1.16ドルであった。

About uniQure

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