PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年4月25日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


500 Warren Corporate Center Drive
Warren, NJ			07059
(主要経営陣の住所)			(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

100 Corporate Court

South Plainfield, NJ 07080

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024 年 4 月 25 日、PTC セラピューティクス社（以下「当社」）は、2024 年 3 月 31 日に終了した四半期の決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、すでに発表したとおり、2024年4月25日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。この電話会議では、2024年3月31日に終了した四半期決算のほか、会社のハイライトや最新情報をお伝えする予定です。

電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1として提出されたプレスリリースに記載されている。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載されている、または参照により本レポートに組み込まれているすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2024年4月25日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: April 25, 2024	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20240425xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と2024年第1四半期決算を発表

– 製品ポートフォリオ全体の収益が好調

– sepiapterinのMAAとUpstazaのBLAを申請 - 日本

– 2024年の残りの臨床および規制上のマイルストーン達成に向け目標達成中,

セピアプテリンの世界的な申請を含む

ニュージャージー州ウォーレン、2024年4月25日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2024年3月31日を期末とする第1四半期の企業最新情報と決算を発表しました。

「PTC Therapeutics, Inc.の最高経営責任者（CEO）であるマシュー・クレイン医学博士は、次のように述べています。「卓越した商業的業績と、第1四半期に予定されていたすべての臨床および規制上のマイルストーンの達成により、2024年に向けて力強いスタートを切ることができました。「セピアプテリンの世界的な承認申請を含め、2024年に予定されている多くの臨床および規制上のマイルストーンの達成に向けて順調に進んでいます。

Key Corporate Updates:

●	2024年第1四半期の総収入は2億1000万ドル

●	DMDフランチャイズの2024年第1四半期の売上は1億6,100万ドル

oTranslarna™（アタルレン）の正味製品売上高は1億400万ドルで、既存地域における新規患者獲得と継続的な地理的拡大が牽引した。

oエムフラザ®（一般名：デフラザコート）の純売上は、新規患者の開始と高いコンプライアンスにより5,700万ドルであった。

主な臨床および規制上のマイルストーン:

●	PTCは2024年3月、PKU治療薬sepiapterinの販売許可申請をEMAに提出した。セピアプテリンのFDAへの新薬承認申請は遅くとも2024年第3四半期までに、日本とブラジルでの承認申請は2024年中に完了する予定である。

●	PTC社は2024年3月、AADC欠損症の治療薬としてアップスタザ™のBLAをFDAに提出した。

●	FDAからのフィードバックに基づき、PTC社はnmDMD治療薬Translarnaの新薬承認申請を2024年半ばに再提出する予定である。

●	FDAからのフィードバックに基づき、PTCは2024年後半にFA治療薬としてバチキノンの新薬承認申請を行う予定である。

●	HD患者を対象としたPTC518のPIVOT-HD試験の中間データ更新は、引き続き2024年第2四半期に予定されています。このアップデートには、2023年6月にデータが報告された最初の被験者グループの12カ月データと、より多くのステージ2およびステージ3のHD患者の12週間データが含まれる予定です。

●	ptc社は、alsを対象としたutreloxastatのcardinals試験のトップラインデータを2024年第4四半期に報告する予定である。

2024年第1四半期財務ハイライト:

●	2024年第1四半期の総収入は、2023年第1四半期の2億2,040万ドルに対し、2億1,010万ドルであった。

●	総収入には、2023年第1四半期の1億8,760万ドルに対し、2024年第1四半期の1億7,760万ドルの商業ポートフォリオ全体の製品純収入が含まれる。また、総収入は以下の通りである。

には、2023年第1四半期の3,280万ドルに対し、2024年第1四半期の3,250万ドルの提携、ロイヤルティ、製造収入が含まれる。

●	トランスラーナの正味製品売上高は、既存地域での新規患者獲得と継続的な地理的拡大により、2023年第1四半期の1億1,510万ドルに対し、2024年第1四半期は1億360万ドルとなりました。この減少は、患者の大量注文のタイミングによるものです。

●	エムフラザの正味製品売上高は、2023年第1四半期の5,460万ドルに対し、2024年第1四半期は5,750万ドルでした。これらの結果は、新患の開始と高いコンプライアンスに牽引されたものです。

●	ロシュは、Evrysdi® 2024の累計売上高を約4億ドルと報告し、その結果、PTCに対する2024年第1四半期のロイヤルティ収入は3,120万ドル（2023年第1四半期は3,080万ドル）となりました。

●	米国GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくGAAPベースの研究開発費は、2023年第1四半期の1億9,510万ドルに対し、2024年第1四半期は1億1,610万ドルであった。研究開発費の減少は、当社が差別化された将来性の高い研究開発プログラムに引き続き資源を集中させるため、戦略的ポートフォリオの優先順位付けを行ったことを反映しています。

●	非GAAPベースの研究開発費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,530万ドルを除いた2023年度第1四半期の1億7,980万ドルに対し、900万ドルを除いた2024年度第1四半期は1億720万ドルでした。

●	GAAP 基準による販売費および一般管理費は、2023 年第 1 四半期の 8,690 万ドルに対し、2024 年第 1 四半期は 7,330 万ドルであった。販売費および一般管理費の減少は、2023年の人員削減による従業員コストの減少を反映している。

●	非GAAPベースの販管費は、現金支出を伴わない株式報酬費用940万ドルを除いた2024年度第1四半期が6,390万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式報酬費用1,350万ドルを除いた2023年度第1四半期は7,340万ドルであった。

●	繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2023年第1四半期の240万ドルの損失に対し、2024年第1四半期は0.1百万ドルの利益であった。

●	2024年第1四半期の純損失は9,160万ドルで、これに対して2023年第1四半期の純損失は1億3,900万ドルであった。

●	現金、現金同等物および有価証券は、2023年12月31日時点の8億7,670万ドルに対し、2024年3月31日時点では8億8,480万ドルであった。

●	2024年3月31日現在の発行済株式総数は76,653,960株。

PTC、2024年通期の業績見通しを再確認:

●	ptcは2024年通年の総収入を6億～6億8000万ドルと見込んでいる。

●	PTCは、2024年通年のGAAPベースの研究開発費および販管費を7億4,000万～8億3,500万ドルと予想している。

●	PTCでは、2024年通年のNon-GAAPベースの研究開発費および販売管理費は、研究開発費として予想されるマイルストーン支払額6,500万ドルを含め、6億6,000万ドルから7億5,500万ドルになると見込んでおり、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用8,000万ドルの見積もりは含まれていない。

●	ptcは2024年通年で、過去の買収による規制上の成功に基づくマイルストーン達成に伴い、最大9,000万ドルの支払いを見込んでおり、このうち最大6,500万ドルは研究開発営業費用として計上される。

Non-GAAP Financial Measures:

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPで報告された財務指標を補完するものとして提供されています。なぜなら、経営陣は経営動向を評価・特定する際にこれらの非GAAP財務指標を使用しているからです。経営陣は、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績や予測される業績、および将来の見通しについてより高い透明性を提供することで、投資家やPTCの財務諸表を利用するその他のユーザーにとって有用であると考えています。

非GAAP財務指標は、GAAPに準拠して作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標の、GAAPベースの財務指標に最も近い同等の財務指標への定量的な調整は以下の表に含まれている。

PTC Therapeutics, Inc.連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）


	3月31日までの3ヶ月間,
	2024		2023
会社開示情
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ALS: Amyotrophic Lateral Sclerosis

BLA: Biologics License Application

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DMD: Duchenne Muscular Dystrophy

EMA: European Medicines Agency

FA: Friedreich Ataxia

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HD: Huntington’s Disease

MAA: Marketing Authorization Application

NDA: New Drug Application

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PKU: Phenylketonuria

R&D: Research and Development

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