PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年2月29日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


100 Corporate Court
South Plainfield, NJ		07080
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

項目2.02.経営成績および財政状態。

2024 年 2 月 29 日、PTC セラピューティクス社（以下「当社」）は、2023 年 12 月 31 日をもって終了した四半期および会計年度の決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、すでに発表したとおり、2024年2月29日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。この電話会議では、2023年12月31日を期末とする四半期および会計年度の業績、ならびにその他の会社のハイライトおよび最新情報を説明する予定です。

電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1として提出されたプレスリリースに記載されている。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載されている、または参照により本レポートに組み込まれているすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2024年2月29日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: February 29, 2024	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20240229xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と2023年第4四半期および通期決算を発表

- 2023年の総収入は前年比34%増。

– sepiapterinの国際的な申請は順調に進んでおり、EUでの最初のMAA提出は3月になる見込みである-。

– フリードライヒ失調症に対するバチキノンの新薬承認申請は2024年後半になる見込み

ニュージャージー州サウス・プレインフィールド、2024年2月29日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通年の企業最新情報と決算を発表した。

「PTCセラピューティクス社の最高経営責任者（CEO）であるマシュー・クライン医学博士は、「2023年の第4四半期は好調な収益で締めくくることができました。「私たちは、2024年の成功に向け、いくつかのエキサイティングな臨床的・薬事的マイルストーンが待ち構えています。PKU治療薬sepiapterinの世界的な承認申請を開始することを楽しみにしており、これは10億ドル規模のビジネスチャンスになると考えています。

Key Corporate Updates:

●	2023年の総収益は9億3800万ドル、前年比34%増

●	DMDフランチャイズの2023年の売上は6億1100万ドル

oTranslarna™（アタルレン）の正味製品売上高は、既存地域での新規患者獲得と継続的な地理的拡大により、3億5,600万ドルとなった。

oエムフラザ®（一般名：デフラザコート）の正味製品売上高は、新規患者の使用開始と高いコンプライアンスにより、2億5,500万ドルとなった。

主な臨床および規制上のマイルストーン:

●	PTCは、PKU治療薬sepiapterinのMAAを2024年3月にEMAに提出し、sepiapterinのNDAは遅くとも2024年第3四半期までにFDAに提出する予定である。

●	PTCは、2024年第1四半期にFDAとタイプC会議を開催し、バチキノン・フリードライヒ失調症プログラムについて協議した。FDAとの協議に基づき、PTCはMOVE-FAのプラセボ対照の結果と現在進行中の非盲検延長試験のデータに基づき、2024年後半に新薬承認申請の可能性がある。

●	PTC社は、2024年3月にAADC欠損症の治療薬としてアップスタザ™のBLAをFDAに提出する予定である。

●	PTCは、2024年3月にTranslarnaのNDA再申請の可能性についてFDAと会談する予定である。

●	PTCは、ハンチントン病患者を対象としたPTC518のPIVOT-HD試験の中間データ更新を2024年第2四半期に行う予定です。この更新データには、2023年6月にデータが報告された最初の被験者グループの12カ月データが含まれる予定です。

●	PTC社は、ALSを対象としたutreloxastatのCardinALS試験のトップラインデータを2024年第4四半期に報告する予定である。

2023年第4四半期および通期決算ハイライト:

●	2023年第4四半期の総収入は3億710万ドルで、これに対して2022年第4四半期は1億6,740万ドルであった。2023年通年の総収入は9億3,780万ドル（2022年通年は6億9,880万ドル）。

●	総収入には、2022年第4四半期の1億2,750万ドル、2022年通年の5億3,520万ドルに対し、2023年第4四半期は1億5,510万ドル、2023年通年は6億6,120万ドルの商業ポートフォリオ全体の製品純収入が含まれる。また総収入には、2022年第4四半期が3,990万ドル、2022年通年が1億6,360万ドルであったのに対し、2023年第4四半期は1億5,200万ドル、2023年通年は2億7,660万ドルの提携・ロイヤルティおよび製造収入が含まれる。

●	トランスラーナの製品純収入は、2022年第4四半期の5,580万ドルに対し、2023年第4四半期は7,520万ドルであった。トランスラーナの製品売上高は、2022年通年の2億8,860万ドルに対し、2023年通年は3億5,580万ドルでした。これらの結果は、既存地域における新規患者の治療と継続的な地理的拡大によるものである。

●	エムフラザの製品純収入は、2022年第4四半期の5,810万ドルに対し、2023年第4四半期は6,740万ドルであった。2023年通年のエムフラザ正味製品売上高は、2022年通年の2億1,830万ドルに対し、2億5,510万ドルでした。これらの結果は、新患開始と高いコンプライアンスに牽引されたものである。

●	ロシュは、2023年通年のEvrysdi®の売上高を約14億1900万スイスフランと報告し、PTCに対する2023年通年のロイヤルティ収入は1億6890万ドル（2022年通年は1億1350万ドル）となりました。また、PTCは2023年第4四半期に、Evrysdiの全世界での年間純売上高が15億ドルに達したとして、1億ドルの売上マイルストーンを計上した。この売上マイルストーンは提携収入として計上された。

●

米国GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくと、GAAP基準の研究開発費は、2022年第4四半期の1億8,870万ドルに対し、2023年第4四半期は1億2,140万ドルであった。GAAP基準の研究開発費は、2022年通年が6億5,150万ドルであったのに対し、2023年通年は6億6,660万ドルであった。2023年第4四半期の研究開発費の減少は、当社が引き続き差別化された将来性の高い研究開発プログラムに経営資源を集中させるため、戦略的ポートフォリオの優先順位付けを行ったことを反映している。2023年度通期の研究開発費の増加は、主にPKUを対象としたセピアプテリンの第3相臨床試験の登録完了に伴う成功ベースの開発マイルストーン3,000万ドルの達成によるものですが、当社の戦略的ポートフォリオの優先順位付けにより一部相殺されています。

●	2023年第4四半期の非GAAPベースの研究開発費は1億1,320万ドルで、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用810万ドルを除いたもので、2022年第4四半期の1億7,470万ドルからは現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,400万ドルを除いたものであった。非GAAP基準の研究開発費は、現金支出を伴わない株式報酬費用5,290万ドルを除いた2023年度通期が6億1,360万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式報酬費用5,590万ドルを除いた2022年度通期は5億9,560万ドルであった。

●	GAAP基準の販管費は、2022年第4四半期の9,270万ドルに対し、2023年第4四半期は7,630万ドルであった。2023年通年のGAAP基準の販管費は3億3,250万ドルで、2022年通年は3億2,600万ドルであった。2023年第4四半期の販管費の減少は、主に人員削減による従業員コストの減少によるものである。2023年通年の販管費の増加は、拡大する商業ポートフォリオを含む商業活動を支援するための継続的な投資、および2023年12月31日に終了した年度における人員削減によるリストラ費用を反映している。

●	現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用840万ドルを除いた2023年第4四半期の非GAAPベースの販管費は6,790万ドルで、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用1,340万ドルを除いた2022年第4四半期の販管費は7,930万ドルであった。年通年では年額ベースでない販管費は年額ベースの年額は年額ベースでは年額ベースでない販管費は年額ベースでない販管費は年額ベースでない販管費は年額ベースでない販管費は年額ベースでない販管費は年額ベースでない販管費

現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用5,450万ドルを除くと、2022年通年は2億7,150万ドルであった。

●	無形資産の減損は2023年通年で217.8百万ドルであり、これは現金支出を伴わない費用である。これは、当社が戦略的ポートフォリオの優先順位を決定し、2023年5月に発表したFAおよびASを含む遺伝子治療プラットフォームにおける前臨床および初期研究プログラムの中止を決定した結果である。2023年第4四半期には無形資産の減損は計上されていない。2022年第4四半期および通年の無形資産減損は3,340万ドルで、これは市場前提の精緻化によりアップスタザの予測キャッシュフローが減少したことに関連する非現金費用である。

●

繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2022年第4四半期の630万ドルの損失に対し、2023年第4四半期は270万ドルの利益であった。繰延および偶発対価の公正価値の変動は、2022年通年が2,590万ドルの利益であったのに対し、2023年通年は1億2,770万ドルの利益であった。繰延および偶発対価の公正価値の変動は主に、2018年8月に完了したPTCによるAgilisの買収に関連して、Agilis Biotherapeutics, Inc.（Agilis）の元株主に将来支払われる可能性のある対価の公正評価に関連するものであった。当社の戦略的ポートフォリオの優先順位付けと、FAおよびASを含む遺伝子治療プラットフォームにおける前臨床および初期研究プログラムの中止の決定は、2023年5月に発表された。その結果、PTCはFAおよびASに関連するすべての偶発対価の公正価値を0ドルと決定した。

●	2023年度第4四半期および2023年度通期の債務消滅損失は1億3,760万ドルでした（2022年度第4四半期および2022年度通期は0.0百万ドル）。この増加は主に、当社のBlackstoneクレジット契約の早期終了によるもので、その結果、2023年12月31日を期末とする期間に9,270万ドルの債務消滅損失が発生しました。また、2023年12月31日に終了した期間にA&Rロイヤルティ購入契約に関連する4,490万ドルの債務消滅損失を計上しましたが、これは現金支出を伴わない費用でした。

●	2023年第4四半期の純損失は1億5,580万ドルで、これに対して2022年第4四半期の純損失は1億7,090万ドルであった。2023年通年の純損失は6億2,660万ドルで、2022年通年の純損失は5億5,900万ドルであった。

●	現金、現金同等物および有価証券は、2022年12月31日時点の4億1,070万ドルに対し、2023年12月31日時点では8億7,670万ドルであった。

●	2023年12月31日現在の発行済株式総数は75,708,889株。

PTC、2024年通年の財務ガイダンスを更新:

●	PTCは2024年通年の総収入を6億～6億8000万ドルと見込んでいる。

●	PTCは、2024年通年のGAAPベースの研究開発費および販管費は7億4,000万～8億3,500万ドルになると予想している。

●	PTCでは、2024年通年のNon-GAAPベースの研究開発費および販売管理費は、研究開発費として予想される最大6,500万ドルのマイルストーン支払いを含め、6億6,000万ドルから7億5,500万ドルになると見込んでおり、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用8,000万ドルの見積もりは含まれていない。

●	PTCは2024年通年で、過去の買収による規制上の成功に基づくマイルストーン達成に伴い、最大9,000万ドルの支払いを見込んでおり、このうち最大6,500万ドルは研究開発営業費用として計上される。

Non-GAAP Financial Measures:

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAPベースの財務指標は、経営陣が経営動向を評価・特定する際に使用するため、GAAPで報告された財務指標を補完するものとして提供されています。

経営陣の見解では、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績および予測される経営成績、ならびに将来の見通しについてより高い透明性を提供することにより、投資家をはじめとするPTCの財務諸表利用者にとって有用なものです。非 GAAP 財務指標は、GAAP に基づいて作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標のGAAPベースの財務指標への定量的な調整は以下の表に記載されています。

PTC セラピューティクス社連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）



	12月31日に終了した3ヵ月間				12月31日までの12ヶ月間,
	2023		2022		2023		2022
売上高:
Net product revenue	$	155,062	会社開	会社開示情報をすべて	会社開	会社開示情報をすべて	会社開	会社開示情報をすべて
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Acronyms:
AS: Angelman Syndrome

BLA: Biologics License Application

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HD: Huntington’s Disease

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