カプリコールセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

第13条または第15条(d)に基づき

1934年証券取引所法

報告日（最も早く報告された事象の日付）

February 29, 2024

CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-34058	88-0363465
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(CommissionFile Number)	(I.R.S. EmployerIdentification No.)


10865 ロード・トゥ・ザ・キュア、スイート150、カリフォルニア州サンディエゴ(主たる事務所の所在地))		92121(郵便番号)

(858) 727-1755

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

登録者が1933年証券法の規則405（17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示すこと。◻

法第12条(b)に従って登録された証券：


Title of Each Class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所名
普通株式、額面は1株あたり0.001ドル	CAPR	The Nasdaq Capital Market

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2024年2月29日、デラウェア州法人Capricor Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2023年12月31日に終了した四半期および通年の業績を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・リポートの別紙 99.1 として添付されています。

本Current Report on Form 8-KのItem 2.02および添付資料99.1に記載された情報は、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条に基づき提出されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもありません。

Item 9.01F inancial Statements and Exhibits

(d) Exhibits

99.1		2024年2月29日付プレスリリース「Capricor Therapeutics Reports Fourth Quarter and Full Year 2023 Financial Results and Provides Corporate Update」。

104		表紙インタラクティブデータファイル（インライン xbrl 形式）。

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	CAPRICOR THERAPEUTICS, INC.

Date: February 29, 2024	By:	/s/ Linda Marbán, Ph.D.
		Linda Marbán, Ph.D.
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 capr-20240229xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

カプリコ・セラピューティクス社、2023年第4四半期および通年の決算報告と企業最新情報を発表

-デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたCAP-1002の臨床第3相試験（HOPE-3試験）のコホートAへの登録が完了。

-デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬CAP-1002のBLAパスウェイの促進を目的とした商業生産計画について協議するため、2024年第1四半期にFDAとのType-Bミーティングを予定している。

-CAP-1002の商業上市に向け、サンディエゴの新製造施設にてスケールアップの拡大が進行中｜ニュース｜ACCRETECH - 東京精密

-HOPE-2非盲検延長（OLE）試験の3年データを2024年第2四半期に報告予定

-米国国立衛生研究所と共同でエクソソームベースの多価ワクチンの臨床試験を実施するProject NextGenに選出される。

-本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議とウェブキャストを行なう。

サンディエゴ2024年2月29日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 希少疾患の治療と予防のために革新的な細胞およびエクソソームに基づく治療薬を開発するバイオテクノロジー企業、カプリコル・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通年の決算を発表し、企業最新情報を提供した。

「2023年は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬CAP-1002細胞治療プログラムが大きく前進し、カプリコ社にとって極めて重要な年となりました。「また、生物学的製剤承認申請（BLA）に必要な主要な成果物について米国食品医薬品局（FDA）と調整し、サンディエゴの新しい製造施設の建設を完了し、サンディエゴの施設からHOPE-3試験のコホートBの臨床投与を開始しました。これらの成果はいずれも、DMDの治療薬としてCAP-1002が承認される可能性が出てきた段階での大きな節目となるものです。現在、DMD患者には限られた治療法しかありませんが、CAP-1002が疾患の進行を大幅に遅らせる可能性を信じています。観察された強固で一貫した有効性と良好な安全性／忍容性プロファイルを併せ持つCAP-1002は、患者さんにとってのアンカー療法となる可能性を秘めています。2024年には、FDAとの面談を予定しており、迅速承認の可能性に関する選択肢について話し合いを続けます。カプリコは、2024年第4四半期に主要臨床試験のトップラインデータを報告するなど、いくつかの重要なマイルストーンを実行する態勢を整えています。"

私たちは、エクソソームを治療開発に活用する戦略の一環として、当社独自のStealthX™エクソソーム・プラットフォーム技術の開発を進めています。私たちは最近、SARS-CoV-2予防のためのエクソソームベースの多価ワクチンについて、米国国立アレルギー感染症研究所（NIAID）との共同研究を発表しました。さらに、私たちは、標的エクソソーム治療薬のパイプラインを構築するという私たちの目標を支援する、人工エクソソーム治療薬の開発に焦点を当てた潜在的パートナーといくつかの話し合いを行っています。

2023年第4四半期と最近の業績ハイライト

CAP-1002 デュシェンヌ型筋ジストロフィープログラム：CAP-1002は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として第3相開発段階にある治験用細胞療法である。CAP-1002は、免疫調節作用、抗炎症作用、抗線維化作用により疾患の進行を遅らせることを目的とし、DMD患者の骨格筋および心筋機能を改善する可能性があります。当社の第3相試験であるHOPE-3は、骨格筋機能が低下したDMD患者を対象に、CAP-1002の安全性と有効性を評価する2つのコホートからなる多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照臨床試験です。本試験は米国で実施される。このデュアルコホート試験（コホートAおよびB）には、約102名の適格な被験者が参加する予定です。DMD治療薬CAP-1002は、希少疾病用医薬品指定およびRMAT（再生医療先進治療指定）を受けている。さらに、カプリコ社がDMD治療薬CAP-1002のFDA販売承認を取得した場合、カプリコ社は、過去に希少小児疾患の指定を受けたことに基づき、優先審査クーポン（PRV）を受け取る資格があります。

●

CAP-1002群とプラセボ群に1：1の割合で無作為に割り付けた61名の被験者を登録した第3相試験のコホートAは登録が完了した。

●

日本新薬との米国販売・商業化契約に基づき、最初のマイルストーンとして1,000万ドルを支払う。承認時までのマイルストーンペイメントの可能性はさらに90,000,000ドルあり、これは規制当局が一定の成果を上げた場合に発生する。承認後、様々な売上目標達成に基づきカプリコ社に支払われる可能性のあるマイルストーンとして、さらに605.0百万ドルが追加される。さらに、本契約に基づき、カプリコールは製品売上高の2桁台半ばの収益分配を受けることになる。

●

ー2024年第4四半期に、、生殖細胞集団Aの生殖細胞集団Aの生殖細胞集団Aの生殖細胞集団A（生殖細胞集団A）の生殖細胞集団の生殖細胞集団A（生殖細胞集団A・・・・・

●

コホートBの登録は現在進行中で、約44名の被験者をCAP-1002またはプラセボに1：1の割合で無作為に割り付ける計画である。

●

コーホートBの次のステップ：2024年第2四半期に登録を完了する予定。

●

CAP-1002の製造能力をサンディエゴの新施設に拡大することを発表しました。この施設は、CAP-1002を効率的に上市するための多用途で費用対効果の高い方法として設計されたものであり、製造能力の増強により、供給能力が向上し、最終製品販売マージンが改善されることが期待されます。当社は現在、コホートBで使用するCAP-1002の用量をサンディエゴの施設で生産しています。

●

2023年第3四半期に開催されたFDAとのType-Bミーティングの結果が良好であったことを発表。FDAは、2つのコホートから構成される現在のHOPE-3臨床試験デザインと、ロサンゼルスの製造施設で製造された製品を使用するコホートAの結果を裏付けとしたBLAの提出計画を確認した。

●

FDAとは2024年第1四半期に会合を持ち、BLA申請への道筋について引き続き話し合う予定である。今度のType-B会議では、承認された場合の商業的上市に向けたさらなるCMC計画について議論し、BLA申請への承認経路を早めることを目指します。私たちの最終目標は、商業生産のためにサンディエゴの製造施設にできるだけ早く移行することです。

●

Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)と共同でウェビナーを開催し、DMDプログラムの最新情報を発表。

●

第28回世界筋学会(WMS)国際年次大会において、後期ポスター発表。ポスターのハイライトは、HOPE-2 OLE試験のデータで、PUL2.0（Performance of the Upper Limb）で測定され、プラセボ患者群と比較して、治療24ヵ月後にデルタ変化＝4.9ポイント、p＝0.021を示した。

エクソソーム・プログラムエクソソームは、ほとんどの細胞から分泌される膜結合型の細胞外小胞で、特徴的な脂質、タンパク質、mRNAやマイクロRNAなどの核酸を含んでいる。エクソソームは、隣接または離れた細胞の機能を制御するメッセンジャーとして作用し、細胞の生存、増殖、炎症、組織再生などの機能を制御することが示されている。当社は、独自のStealthX™プラットフォームを使用して、エクソソーム技術を開発しています。この技術は、ワクチン学、オリゴヌクレオチド、タンパク質、低分子治療薬の標的送達の分野に焦点を当てており、多様な疾患の治療と予防の可能性があります。

●

SARS-CoV-2予防のための当社独自のStealthX™エクソソームベースの多価ワクチン（StealthX™ワクチン）が、COVID-19に対するより広範で持続的な防御を提供する新しい革新的ワクチンのパイプラインを推進する米国保健社会福祉省のイニシアチブであるProject NextGenの一部に選ばれたことを発表しました。Project NextGenの一環として、米国国立衛生研究所の一部であるNIAIDは、規制当局の承認を前提に、当社のStealthX™ワクチンの第1相臨床試験を実施し、資金を提供する。この協力関係のもと、カプリコールは治験薬を供給し、NIAIDの微生物・感染症部門（DMID）が治験を監督します。

●

このプロジェクトの次のステップNIAIDは、規制当局の承認を前提として、2024年後半に第1相臨床試験を開始する予定である。もしNIAIDが当社のStealthX™ワクチンが安全性と有効性の基準を満たすと認めた場合、NIAIDは当社のプログラムに資金を提供する第2相試験を検討する可能性がある。

●

現在、非公開の製薬会社と共同で、StealthX™エクソソーム・プラットフォームの治療への応用も研究している。

●

WMSにおいて、アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）デリバリーへのStealthX™エクソソーム・プラットフォームの応用に関する画期的なポスターを発表。このポスターのハイライトには、静脈内注射から24時間後のマウスの下肢に、標識ASOを搭載したエクソソームが存在することを示すデータが含まれる。注目すべきは、筋肉を標的とした部分を持つエクソソームは、単回投与で予想されるクリアランス経路（腎臓と肝臓）以外の組織では検出されなかったことである。

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