メイラGTxホールディングスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も早く報告された事象の日付）：2023年5月11日

MeiraGTx Holdings plc

(登録者の正確な名称は、その定款に明記されています）。


Cayman Islands	001-38520	98-1448305
(設立または組織の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

450 East 29th Street, 14th Floor

New York, NY 10016

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）。

(646) 860-7985

(登録者の電話番号（市外局番を含む）。

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更された場合）。

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください：

☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に基づき登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル

MGTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法の規則405（本章230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠のための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークで示すこと。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023年5月11日、MeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）は、2023年3月31日に終了した四半期の決算を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースの全文は、本フォーム 8-K カレントレポートの別紙 99.1 として提供され、参照により本書に組み込まれます。

本Form 8-K（別紙99.1を含む）に記載された情報は、1934年証券取引法改正（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとみなされず、また同条の義務の対象とならず、当該提出書類に特定の参照により明確に記載されている場合を除き、1933年証券取引法改正または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされないものとします。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d)Exhibits.

Exhibit No.		Description
99.1		2023年5月11日付のMeiraGTx Holdings plcのプレスリリースです。
104		表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。

SIGNATURE

1934年証券取引法の要求事項に従い、登録者は本報告書を、正式に権限を与えられた以下の署名者によって、登録者を代表して署名させました。

Date: May 11, 2023

	MEIRAGTX HOLDINGS PLC


	By:	/s/ Richard Giroux
	Name:	Richard Giroux
	Title:	チーフ・ファイナンシャル・オフィサー兼チーフ・オペレーティング・オフィサー

EX-99.1 2 mgtx-20230511xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

MeiraGTx、2023年第1四半期の財務・経営成績を発表

2023年5月、当社の上位株主数名で構成される投資家を引受先とする第三者割当増資により約6,000万ドルを調達

X連鎖性網膜色素変性症（XLRP）治療薬botaretigene sparoparvovec（bota-vec、旧AAV-RPGR）の2024年のBLA申請に向けて順調な滑り出し

グレード2/3の放射線誘発性口腔乾燥症を対象としたAQUAx AAV-hAQP1フェーズ1試験の両側治療コホートの12カ月データを2023年第2四半期に発表する。

米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）2023年年次総会における今後のポスター発表で、MeiraGTxの遺伝子・細胞治療技術プラットフォームの奥深さと新規性が強調される

ロンドンおよびニューヨーク 2023年5月11日 (GLOBE NEWSWIRE) --垂直統合型の臨床段階遺伝子治療企業であるMeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX) は本日、2023年3月31日に終わる第1四半期の財務および業務成績を発表し、企業の最新情報を提供しました。

MeiraGTx社の社長兼CEOであるアレクサンドリア・フォーブス博士は、「当社は今年、複数の臨床ステージのプログラムで進捗し、当社独自の遺伝子調節技術を裏付けるデータが増え、好調なスタートを切ることができました」と述べています。「極めて重要なLumeos第3相試験の登録は順調に進んでおり、2024年のBLA申請に向けて順調に推移しています。また、グレード2/3の放射線誘発性口腔乾燥症の治療を目的とした無作為化二重盲検プラセボ対照フェーズ2試験や、パーキンソン病プログラムの無作為化偽薬対照ブリッジング試験など、当社の完全所有プログラムにおける後期試験に向けて前進していることに興奮しています。"

今年のARVO年次総会では、AIを活用したプロモーター探索プラットフォームのデータを発表し、合成プロモーターを用いて特定の細胞や発現量を正確にターゲットにする能力を示しました。また、RPGR遺伝子の変異を伴うXLRP患者を対象とした治験用遺伝子治療薬bota-vecの第1/2相試験の免疫応答データを発表しました。さらに、CAR-Tを正確に制御するリボスイッチ技術の応用など、当社の新規遺伝子・細胞治療プラットフォームを紹介する9つのポスター発表が、来るASGCT年次総会で行われることを嬉しく思っています。また、ベクターで投与したヒト成長ホルモンと抗HER2抗体の動物モデルにおいて、経口投与した低分子誘導剤と緊密に用量反応する有効性を実証したデータも発表します。これにより、当社のリボスイッチ遺伝子制御プラットフォームが、様々な生物学的製剤や細胞療法を安全性と有効性を高めて治療的に送達するための幅広い応用可能性を支持することになります。"

最近の開発ハイライトと期待されるマイルストーン

XLRPの治療薬「ボタベック」について:

4月下旬、ARVO（Association for Research in Vision and Ophthalmology）2023年年次総会において、MGT009臨床試験（NCT03252847）のフェーズ1/2の免疫応答データを発表しました。

bota-vecの極めて重要な第3相臨床試験LUMEOSの投与は継続され、プログラムは2024年のBLA提出に向けて順調に進んでいます。

aav-haqp1によるグレード2/3の放射線誘発性口腔乾燥症の治療法について:

MeiraGTxは、2022年12月にAQUAx第1相臨床試験の良好な臨床データを報告し、2023年第2四半期に両側治療被験者の12ヶ月データを含むAQUAx第1相臨床試験の完全データを発表する予定であることを維持しています。

aquaxフェーズ1試験におけるaav-haqp1の良好な安全性および有効性プロファイルに基づき、2023年第2四半期にaav-haqp1の2つの活性用量の両側投与を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照フェーズ2試験を開始する予定であること。

パーキンソン病治療のためのAAV-GAD：

現在、MeiraGTx社独自の製造プロセスを用いて英国ロンドンのcGMP施設で製造された材料を用いて、新規INDに基づくAAV-GAD臨床試験において患者への投与を実施しています。

AAV-GAD試験は、3群の無作為化フェーズ1臨床ブリッジング試験で、被験者は偽薬コントロールまたはAAV-GADの2つの用量のうち1つに無作為に割り付けられます。

AAV-GAD試験（NCT05603312）の目的は、英国ロンドンのMeiraGTx社のcGMP施設で製造されたAAV-GADをパーキンソン病患者さんの視床下核（STN）に投与した場合の安全性と忍容性を評価することであります。

入学完了は、2023年第3四半期を予定しています。

リボスイッチ遺伝子制御プラットフォーム＆ベクターエンジニアリング:

当社は、ASGCT 2023 Annual Meetingにおいて、in vitroで有効性の向上と消耗の減少を促すCAR-Tを制御する能力を実証するデータを含む、9つのポスター発表を行います。

ASGCTのポスターでは、経口投与された低分子を用いたhGHによるB.littleマウスモデルの救済を示すデータ、およびAAVを介したリボスイッチ制御の抗HER2抗体の投与により、経口投与された低分子の用量反応としてHER2陽性の腫瘍形成が抑えられることを示すデータも紹介します。

当社の次世代リボスイッチ型遺伝子制御プラットフォームは、経口投与される新規合成低分子を用いて、あらゆる状況下で届けられるあらゆる遺伝子の発現を、これまでにないダイナミックレンジで精密に制御することができます。

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MeiraGTx
Investors@meiragtx.com

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