メイラGTxホールディングスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も早く報告された事象の日付）。2023年3月14日

MeiraGTx Holdings plc

(登録者の正確な名称は、その定款に明記されています）。


Cayman Islands	001-38520	98-1448305
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

450 East 29th Street, 14th Floor

New York, NY 10016

(主たる事務所の所在地）（郵便番号）。

(646) 860-7985

(登録者の電話番号（市外局番を含む）。

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更された場合）。

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください。

☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に基づき登録された証券。

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル

MGTX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法の規則405（本章230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠のための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークで示すこと。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023年3月14日、MeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）は、2022年12月31日に終了した年度の決算を発表するプレスリリースを発表しました。プレスリリースの全文は、このForm 8-KのCurrent Reportの別紙99.1として提供され、参照によりここに組み込まれます。

本Form 8-K（別紙99.1を含む）に記載された情報は、1934年証券取引法改正（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとみなされず、また同条の義務の対象とならず、当該提出書類に特定の参照により明確に記載されている場合を除き、1933年証券法改正または取引所に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれたとみなされることはないものとします。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d)Exhibits.


Exhibit No.		Description
99.1		2023年3月14日付のMeiraGTx Holdings plcのプレスリリースです。
104		表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書を、正式に権限を付与された以下の署名者によって、登録者を代表して署名させました。

Date: March 14, 2023

	MEIRAGTX HOLDINGS PLC


	By:	/s/ Richard Giroux
	Name:	Richard Giroux
	Title:	チーフ・ファイナンシャル・オフィサー兼チーフ・オペレーティング・オフィサー

EX-99.1 2 mgtx-20230314xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

MeiraGTx、2022年第4四半期および通年の財務・経営成績について発表

-2022年12月、グレード2/3の放射線誘発性口腔乾燥症に対するAQUAx AAV-hAQP1フェーズ1試験の良好な臨床データを発表しました。

-米国眼科学会（AAO）2022年年次総会において、MGT009フェーズ1/2臨床試験から、ボタレチゲン・スパロパルボベック（AAV-RPGR）を投与したXリンク性網膜色素変性症（XLRP）の患者さんの安全性と複数の領域の視力の改善を、無治療の無作為対照と比較して示すポジティブなトップラインデータが発表されました。

-XLRP治療薬Botaretigene sparoparvovecの主要な第3相Lumeos臨床試験における患者の登録と投与を継続する。

-2024年にXLRP治療薬としてボタレチゲン・スパロパルボベックのBLA申請予定

ロンドンおよびニューヨーク 2023年3月14日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 垂直統合型の臨床段階遺伝子治療企業であるMeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX) は本日、2022年第4四半期および通年の財務および業務成績を発表し、企業情報を提供しました。

MeiraGTx社の社長兼CEOであるアレクサンドリア・フォーブス博士は、「2023年を迎えるにあたり、当社の3つの主要臨床プログラム、および当社の革新的なリボスイッチ遺伝子制御技術にますます自信を持っています」と述べています。「昨年第4四半期には、グレード2/3の放射線誘発性口腔乾燥症の治療を目的としたAAV-hAQP1の第1相試験の良好な臨床データを発表し、第1/2相試験でbotaretigene sparoparvovecによる治療を受けたXリンク性網膜色素変性症の患者の安全性と視力改善の持続を示す良好なデータをAAOで発表しました。また、欧州遺伝子・細胞治療学会（ESGCT）年次総会において、リボスイッチによる遺伝子制御を初めて細胞治療に応用するなど、当社の遺伝子制御プラットフォームによるデータの一端を紹介する15演題を発表しました。さらに、パーキンソン病に対する遺伝子治療薬であるグルタミン酸デカルボキシラーゼをコードするアデノ随伴ウイルス（AAV）（AAV-GAD）の患者への投与が開始されました。

フォーブス博士は、「今年、XLRPでは、極めて重要なルメオス第3相試験の登録を完了する予定であり、2024年のBLA申請に向けて軌道に乗っています。また、パーキンソン病治療薬AAV-GADでは、2023年後半に現在の試験の登録を完了し、BLA申請に向けて世界の規制当局との協議を進める予定です。複数のプログラムおよびプラットフォームにおけるこのような進展は、ベクターロジーの最適化と製造における当社の幅広いエンドツーエンドの能力によって可能となります。さらに、2023年には、当社のリボスイッチ技術を利用して、遺伝子治療をより一般的な疾患に費用対効果の高い方法で適用できるようにする計画について、より詳しくお伝えする予定です。

これはMeiraGTxの設立当初からの主要な目標の1つであり、この野望を達成できる可能性があることを大変うれしく思っています。

最近の開発ハイライトと2023年のマイルストーン予想

xlrp治療のためのbotaretigene sparoparvovec:

2022年10月1日、AAO2022年年次総会のRetina Subspecialty Dayプログラムにおいて、MGT009臨床試験（NCT03252847）のフェーズ1/2の臨床データがレイトブレイキング口頭発表されました。Botaretigene Sparoparvovecによる治療は、この試験において安全性と効果評価が受け入れられ、網膜感度、視覚機能、機能視力が改善することが示されました1。

さらに、第3相試験で選択されたエンドポイントを裏付ける第3相LUMEOS（NCT04671433）試験の適格基準を適用し、試験参加者に対して感度分析を実施しました1。

MeiraGTxは、ジョンソン・エンド・ジョンソンのヤンセンファーマシューティカルカンパニーの1つであるヤンセン・ファーマスーティカルズ・インク（ヤンセン）と共同で、botaretigene sparoparvovecの重要な第3相LUMEOS臨床試験で患者への投与を行い、2024年のBLA提出に向けて順調に推移しています。

aav-haqp1によるグレード2/3の放射線誘発性口腔乾燥症の治療法について:

MeiraGTxは、2022年12月にAQUAx第1相臨床試験の良好な臨床データを報告しました。

片側および両側の治療群において、有効な2つの患者報告アウトカム（PRO）指標における口腔乾燥症状と疾患負担の臨床的に意味のある改善が実証されました。

18/24、または75%がGRCQ PROによる臨床的に意味のある症状の改善を達成した。

Xerostomia Questionnaire（XQ）を使用すると、71％（17/24）が8ポイント以上の改善（臨床的に意味がある）を報告し、67％（16/24）が10ポイント以上の改善（KOLsによって変革的とみなされる）を報告しました。

治療後、唾液全体の流量の有意な増加が観察され、AAV-hAQP1治療の生物学的活性を示す客観的証拠が得られました。

初期の長期フォローアップデータでは、治療後2年以上経過しても改善が持続することが示唆されています。

AAV-hAQP1は、試験した各用量で安全かつ良好な忍容性を示すと思われます。

すべての参加者は治療後1年間追跡され、さらに4年間の長期追跡調査に入ります。

当社は、2023年第2四半期に、AQUAx第1相試験の両側治療コホートの最終12カ月データを発表する予定です。

AQUAxフェーズ1試験におけるAAV-hAQP1の良好な安全性および有効性プロファイルに基づき、2023年第2四半期にAAV-hAQP1の2つの活性用量の両側投与を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照フェーズ2試験を開始する予定であること。

パーキンソン病治療のためのAAV-GAD。

現在、MeiraGTx社独自の製造プロセスにより英国ロンドンのcGMP施設で製造された材料を用いて、新規INDに基づくAAV-GAD臨床試験で患者への投与を実施しています。

AAV-GAD試験は、被験者を2種類の用量のAAV-GADまたは偽薬コントロールのいずれかに無作為に割り付けた3群ランダム化第1相臨床橋渡し試験です。

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