ｱｼﾞｵｽﾌｧｰﾏｼｭｰﾃｨｶﾙｽﾞの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月13日

Agios Pharmaceuticals, Inc.

(憲章で指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-36014

26-0662915

(法人設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS Employer Identification No.)

88 Sidney Street,

Cambridge,

02139

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）。(617) 649-8600

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：


			☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
			☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
			☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
			☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

AGIO

Nasdaq Global Select Market


登録者が1933年証券法規則405（本章230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company			☐

新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。☐


Item 2.02			営業成績および財政状態。

2025年2月13日、アジオス・ファーマシューティカルズ・インクは、2024年12月31日に終了した四半期および年度の業績、ならびにその他の事業ハイライトを発表するプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として提出されています。

本フォーム 8-K に記載された情報は、別紙 99.1 を含め、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また、1933 年証券取引所法（「改正証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。


Item 9.01			Financial Statements and Exhibits.

(d) 出展物


Exhibit No.			Description
99.1			2025年2月13日プレスリリース
104			カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	AGIOS PHARMACEUTICALS, INC.
Date: February 13, 2025	By:	/s/ Brian Goff
		ブライアン・ゴフ最高経営責任者

EX-99.1 2 agio-021325xfyxex991earnin.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

アジオス社、2024年第4四半期および通期決算と最近の業績ハイライトを発表

– Mitapivat（PYRUKYND®）の成人患者に対する製造販売承認申請について

米国における非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミア症,

欧州連合、サウジアラビア王国、アラブ首長国連邦;

2025年9月7日のPDUFA目標日

– 鎌状赤血球症を対象としたMitapivatの第3相RISE UP試験の登録完了、トップライン結果は2025年後半、米国での上市は2026年の可能性 - （英語

– 初期・中期のパイプラインは、革新と成長のための強力な基盤を提供する。

- PYRUKYND社の第4四半期の純収入は1,070万ドル、2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は15億ドル - PYRUKYND社の第4四半期の純収入は1,070万ドル、2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は15億ドル

マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年2月13日 - 細胞代謝とピルビン酸キナーゼ（PK）活性化におけるリーダーであり、希少疾患の治療法を開拓しているアギオス・ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq: AGIO）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通年の事業ハイライトと財務結果を発表しました。

「アギオスは2024年、すべての優先課題を成功裏に達成し、変革の年となりました。私たちのPYRUKYNDフランチャイズは、4つの市場におけるサラセミアでの承認申請や鎌状赤血球症を対象とした第3相RISE UP試験の登録完了など、昨年達成した重要なマイルストーンに後押しされ、数十億ドル規模の可能性を秘めています。「強固なバランスシートと経験豊富なチームに支えられ、アジオスは2025年にサラセミア、2026年に鎌状赤血球症を対象としたPYRUKYNDの上市の可能性を最大化することに注力するとともに、主要なパイプラインプログラムの推進と多様化、そして長期的な成長を促進するための戦略的な資本配分に取り組んでいます。当社は、2025年の飛躍の年に向けて、株主、医療従事者、患者さんに大きな価値をもたらすことができる体制を整えています。"

2024年第4四半期と最近のハイライト

-PYRUKYND®の収益：2024年第4四半期の純収入は1,070万ドルで、主に年末の仕入れと特定の収入準備金の調整により、2024年第3四半期から20％増加した。合計223人のユニークな患者が処方登録フォームに記入し、2024年第3四半期から6パーセント増加した。新規処方と治療継続を含め、合計130人の患者がPYRUKYND治療を受けています。

-タラセミア：

2024年12月に開催される米国血液学会年次総会・学術集会（ASH2024）において、輸血依存性のα-またはβ-サラセミア患者を対象とした、mitapivatとプラセボを比較評価するENERGIZE-Tフェーズ3無作為化臨床試験の良好な結果を発表。

ENERGIZEおよびENERGIZE-Tの両第3相試験で認められた良好なベネフィット・リスク・プロファイルに基づき、mitapivat（PYRUKYND）について、米国、欧州連合、サウジアラビア王国およびアラブ首長国連邦の各保健当局に、非輸血依存性および輸血依存性のα-サラセミアまたはβ-サラセミアの成人患者を対象とした承認申請を行った。

米国食品医薬品局（FDA）は、非輸血依存性および輸血依存性のα-またはβ-サラセミア症の成人患者を対象とした PYRUKYND の追加新薬承認申請（sNDA）を受理した。本申請の審査分類はスタンダードであり、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方薬ユーザーフィー法）のゴールデイトは2025年9月7日です。

-鎌状赤血球症：

16歳以上の鎌状赤血球患者を対象としたmitapivatを評価する第3相RISE UP試験の登録完了。このフェーズ3試験には、世界中で200人以上の患者が登録された。

欧州委員会、mitapivatの鎌状赤血球症治療薬としてのオーファンドラッグ指定に前向きな決定を採択。

鎌状赤血球症患者を対象としたtebapivat（AG-946）の第1相臨床結果をASH2024で発表。

-小児ピルビン酸キナーゼ（PK）欠損症：

本日、別のプレスリリースで、輸血を定期的に受けていないPK欠損症の1歳から18歳未満の小児を対象としたmitapivatのACTIVATE-Kids第3相試験の良好なトップライン結果が報告された。

-低リスク骨髄異形成症候群（LR-MDS）：

LR-MDSを対象としたtebapivatのフェーズ2b試験の患者登録を開始。

FDAはテバピバットをMDS治療薬として希少疾病用医薬品に指定。

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