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ニューロジーン社、2024年第4四半期および通年の決算とハイライトを発表 最近のアップデート
レット症候群を対象としたNGN-401の登録試験計画について、2025年上半期に薬事承認取得の最新情報を提供する予定である。
2025年後半にNGN-401第1/2相試験の中間臨床データを追加発表する見込みを継続
NGN-401が欧州医薬品庁よりPRIME指定を受ける
2027年後半までのキャッシュ・ランウェイ
ニューヨーク-2025年3月24日-希少な神経疾患に苦しむ患者やその家族に、人生を変える遺伝子医薬品を提供するために設立された臨床段階の企業であるニューロジーン社(Nasdaq: NGNE)は本日、2024年第4四半期および通年の業績を発表し、最近の企業の最新情報を強調しました。
「ニューロジーン社の創立者であり最高経営責任者であるレイチェル・マクミン博士は、「2024年は、レット症候群を対象としたNGN-401の第1/2相臨床試験にとって大きな進展の年であったと考えています。「また、2025年後半に向けて、11歳以上のコホートを含む第1/2相臨床試験の中間データを発表する予定です。
2024年第4四半期と最近のハイライト、予想されるマイルストーン
レット症候群に対するngn-401遺伝子治療の第1/2相試験
NGN-401は現在、非盲検フェーズ1/2試験で評価中である。主な最新情報は以下の通り:
-米国食品医薬品局(FDA)に対し、今後の試験参加者全員を対象とした1E15ベクターゲノム(vg)用量のプロトコールを修正・提出し、登録が進行中。
-より広範な集団でNGN-401を評価するため、試験対象年齢を拡大し、従来の16歳以上から11歳以上のパイロットコホート(n=3)を含める;パイロットコホートは4~10歳のコホート(n=8)に追加される。
-NGN-401の商業的上市の可能性をサポートするための化学、製造、管理(CMC)スケールアップ計画および本プログラムの力価測定戦略について、米国食品医薬品局(FDA)との整合性が得られた。
-2025年上半期に登録試験計画に関する規制当局の最新情報を提供する予定である。
-2025年下半期に第1/2相臨床試験の中間データを追加報告する見込みである。
-欧州医薬品庁(EMA)より、優先的医薬品(PRIME)の指定を受けたことを発表した。
2024年第4四半期および通期決算
-現金、現金同等物および有価証券:2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は3億1,240万ドルであり、2027年後半までの資金が見込まれています。この資金は、レット症候群を対象としたNGN-401の将来の登録試験の完了、NGN-401の登録活動をサポートするためのCMCのスケールアップ、ニューロジーン社のEXACT™遺伝子治療パイプラインのさらなる開発を可能にするものです。
-研究開発費:研究開発費は、2023年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間がそれぞれ1,220万ドルおよび4,440万ドルであったのに対し、2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間はそれぞれ1,530万ドルおよび6,090万ドルであった。2024年12月31日に終了した12カ月間の研究開発費の増加は、主にレット症候群の臨床試験費用の増加、人員増による従業員関連費用、ニューロジーン社のEXACT遺伝子治療パイプラインに関連する前臨床試験費用によるものです。
-一般管理費:2024年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間のG&A費はそれぞれ620万ドルおよび2,260万ドルであった(2023年12月31日に終了した3ヵ月間および12ヵ月間はそれぞれ250万ドルおよび1,120万ドル)。2024年12月31日に終了した12ヶ月間のG&A費の増加は、主に人員増による従業員関連費用の増加、専門家報酬、オフィス関連費用およびその他の会社経費によるものである。
-当期純利益および当期純損失:2024年12月31日に終了した3ヵ月間の当期純損失は1,950万ドル、2024年12月31日に終了した12ヵ月間の当期純損失は7,510万ドル、これに対して2023年12月31日に終了した3ヵ月間の当期純利益は240万ドル、12ヵ月間の当期純損失は3,630万ドルであった。2023年12月31日に終了した12ヶ月間の純利益には、逆合併に関連した一時的なバーゲンパーチェス益1,640万ドルが含まれていた。
ニューロジーン社について ニューロジーン社の使命は、壊滅的な神経疾患を治療し、これらの希少疾患の影響を受けている患者とその家族の生活を改善することである。ニューロジーンは、中枢神経系疾患における従来の遺伝子治療の限界に対処するため、新しいアプローチと治療法を開発しています。
これには、標的組織への送達を最大化するための送達アプローチの選択、有効性と安全性のプロファイルを最適化するための効力と純度を最大化するための製品設計などが含まれる。ニューロジーン社が独自に開発した新規のEXACT™遺伝子導入制御プラットフォーム技術により、従来の遺伝子治療に伴う導入遺伝子の毒性を抑えながら、治療レベルの導入が可能となる。ニューロジーンはテキサス州ヒューストンに最先端の遺伝子治療製造施設を建設した。NGN-401のCGMP製造はこの施設で行われ、極めて重要な臨床開発活動をサポートする。詳細はwww.neurogene.com。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付現在においてなされたものです。ニューロジーン社は、適用される米国証券法に基づいて要求される場合を除き、本プレスリリースの日付後に発生する事象や状況を反映するために、これらの記述を更新する義務を負いません。
本プレスリリース中の記述のうち、歴史的事実でないものは、1995年米国私募証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)に定義される「将来予想に関する記述(forward-looking statements)」であることを意図しており、ここに明記します。これらの記述は、ニューロジーン社の経営陣の現在の期待および確信、ならびにニューロジーン社の経営陣が行った仮定および現在入手可能な情報に基づく、将来の計画、動向、出来事、経営成績または財務状態に関する目標、意図および期待について述べたものであり、以下の記述を含みますが、これらに限定されるものではありません:NGN-401の治療可能性、有用性、有効性および臨床的利益、NGN-401の安全性および忍容性プロファイル、NGN-401の試験デザイン、臨床開発計画および時期(レット症候群を対象としたNGN-401の登録試験の追加更新時期の予想を含む);レット症候群を対象とした当社のNGN-401フェーズ1/2試験からの追加中間データの予想時期、FDAとの予想される将来的な相互作用またはFDAの見解、EMAからPRIME指定を受けることの潜在的利益、および既存の現金資源が当社の運営資金として十分である可能性のある期間。一般に、将来の見通しに関する記述には、本質的に予測的であり、将来の出来事や状況に依存または言及する記述が含まれ、「かもしれない」、「予定である」、「はずである」、「だろう」、「期待する」、「予想する」、「計画する」、「可能性が高い」、「信じる」、「推定する」、「計画する」、「意図する」、「予定通り」などの言葉や、これらの言葉の否定形または複数形、あるいは予測である、または将来の出来事や見通しを示すその他の同様の表現が含まれますが、すべての将来の見通しに関する記述にこれらの言葉が含まれるわけではありません。将来予想に関する記述は、現時点での判断や仮定に基づくものであり、発生の時期、程度、可能性、程度に関して予測することが困難なリスク、不確実性、仮定に左右されるため、実際の結果が予想と大きく異なる可能性があり、その多くはニューロジーンが制御できないものです。このようなリスク、不確実性および仮定には、特に以下のものが含まれます:レット症候群の治療を目的としたNGN-401の第1/2相臨床試験における患者登録の時期および成功に関するリスク、NGN-401臨床試験における患者への投与の予想時期および結果、レット症候群の治療を目的としたNGN-401の第1/2相臨床試験における参加者への悪影響の可能性、当社が予測されたスケジュールでデータを報告できないリスク;NGN-401を含む製品候補の規制当局の承認を取得し、最終的に商業化する当社の能力に関するリスク、NGN-401のPRIME指定の達成が期待される利益をもたらさないリスク、および2025年3月17日に米国証券取引委員会(SEC)に提出されたニューロジーン社の2024年12月31日を末日とする年次報告書(フォーム10-K)、および当社がSECに提出した、または今後提出する可能性のあるその他の報告書に含まれる「リスク要因」の見出しで特定されるその他のリスクおよび不確実性。
本コミュニケーションのいかなる記述も、本コミュニケーションに記載された将来の見通しに関する記述が達成されること、またはそのような将来の見通しに関する記述の予定された結果が達成されることを、いかなる人物も表明するものとみなされるべきではありません。本コミュニケーションにおける将来の見通しに関する記述は、それらが作成された時点のものであり、本コミュニケーションにおける注意書きを参照することにより、その全体が限定されます。適用される法律で義務付けられている場合を除き、ニューロジーンは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、いかなる将来見通しに関する記述も修正または更新する義務、またはその他の将来見通しに関する記述を行う義務を負いません。本コミュニケーションには、参照によって本コミュニケーションに組み込まれるとはみなされない情報へのハイパーリンクが含まれています。
- 財務表は以下の通りです。
ニューロジーン社要約連結貸借対照表データ(単位:千米ドル)
ニューロジーン社要約連結損益計算書(単位:千米ドル、株式情報除く)
会社連絡先:Cara MayfieldVice President, Corporate Affairscara.mayfield@neurogene.com
投資家連絡先:Melissa ForstArgot PartnersNeurogene@argotpartners.com