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0001404644FALSE00014046442024-03-182024-03-18


UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月18日


Neurogene Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
デラウェア 001-36327 98-0542593
(設立または組織の州またはその他の管轄区域) (Commission File Number) (I.R.S. Employer Identification No.)
535 W 24th Street, 5階
New York, NY 10011
(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)
登録者の電話番号（市外局番を含む）：(877) 237-5020

N/A
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class Trading Symbol(s) 登録されている各取引所の名称
普通株式、額面0.000001ドル NGNE The Nasdaq Global Market


登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が、取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。

Item 2.02 営業成績および財務状況
2024年11月18日、ニューロジーン・インク（以下「当社」）は、2024年9月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表しました。当該決算を発表したプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K の別紙 99.1 として添付されています。

本項目2.02および添付書類99.1に記載された情報は提供されたものであり、1934年証券取引所法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の適用を受けるものでもなく、かかる情報または添付書類99.1は、取引所法または1933年証券取引所法（以下「改正証券取引所法」）に基づくいかなる提出書類にも、かかる提出書類への具体的な参照により明示的に規定される場合を除き、参照により組み込まれるものとはみなされない。

Item 9.01 Financial Statements and Exhibits.
(d) Exhibits
 
Exhibit Number    Description
99.1   
104 カバーページ インタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)



SIGNATURE

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

NEUROGENE INC.
Date: November 18, 2024 By: /s/ Christine Mikail
Name: Christine Mikail
役職名社長兼最高財務責任者


EX-99.1 2 ngne_3q24release.htm EX-99.1 Document

image_0a.jpg

ニューロジーン社、2024年第3四半期決算と最近のハイライトを発表
レット症候群を対象としたNGN-401遺伝子治療試験の1E15 vg投与による良好な中間臨床データを発表
ニューロジーン社、NGN-401を1E15 vg用量で前進させる
2025年前半に登録試験デザインに関する最新情報を提供する見込み
強固なキャッシュ・ポジションにより、2027年後半までのランウェイを確保
ニューロジーン社（Nasdaq: NGNE）は本日、2024年第3四半期決算を発表し、最近の最新情報を発表しました。
「最近発表されたNGN-401臨床試験における1E15 vg投与群からの中間データでは、レット症候群の自然史から予想されるものとは対照的に、レット症候群を定義する複数の領域にわたって一貫した改善が見られました。「私たちは、女児がこのような集団ではめったに学べない複雑な技能を獲得し、また、かつて発達退行期に存在していたにもかかわらず失われていた技能を獲得するのを観察しました。NGN-401の1E15 vg投与における良好な安全性と有効性のデータは、レット症候群の疾患経過に重要な影響を与える可能性を示しています。将来の登録臨床試験の計画についてFDAとの協議を継続し、2025年前半に試験デザインに関する最新情報を提供する予定です。"
2024年第3四半期と最近のハイライト、予想されるマイルストーン
レット症候群に対するngn-401遺伝子治療の第1/2相試験
NGN-401は現在、進行中の非盲検フェーズ1/2試験で評価されている。主な最新情報は以下の通り：
-NGN-401臨床試験の最新情報を本日発表
o3E15 vgを投与された3人目の参加者に治療に関連した重篤な有害事象（SAE）が発生したため、ニューロジーン社は3E15 vg用量の今後の使用を一時停止し、3E15 vg用量でこれ以上の参加者を登録する予定はありません。
o米国食品医薬品局（FDA）はNGN-401の安全性データの審査を完了し、ニューロジーン社に1E15 vg用量を用いた第1/2相試験の実施を許可した。
oニューロジーン社は、1E15g投与コホートについて今四半期中に登録を完了するとの事前ガイダンスを発表していたが、3E15vg用量を削除するためにプロトコールを改訂する必要が生じたため、これを更新した。
-1E15vgを投与された参加者から得られた良好な中間臨床データが発表された：

o最初の4人の参加者は、主要なレット症候群の尺度で一貫した、一致した改善を示した；全員が臨床的全般印象-改善（CGI-I）尺度で「かなり改善した」という臨床的に意味のある評価を達成し、レット症候群行動質問票（RSBQ）で28～52％改善した。
o参加者は、レット症候群の中核的な臨床領域である手指機能／微細運動、コミュニケーション／言語、歩行／粗大運動において、有意義な機能向上と発達のマイルストーンを達成した。これらの改善は、ベースライン時の臨床像が不均一であったにもかかわらず達成されたものであり、レット症候群の自然経過から予想されるものではなかった。
oNGN-401は、1E15 vgを投与された最初の5人の参加者において、良好な安全性プロファイルで良好な忍容性を示した；これらの参加者における治療関連の有害事象（AE）はすべてグレード1（軽度）であった
-商業的上市をサポートするためのCMCスケールアップ計画およびプログラムの力価測定戦略について、FDAとの調整を図った。
-2025年前半に登録試験デザインに関する最新情報を提供する予定
-2025年後半に第1/2相臨床試験の中間データを追加発表予定
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