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アクエスティヴ・セラピューティクス社、2025年第3四半期決算を発表
and Provides Business Update
-FDAの承認が得られれば、2026年第1四半期にAnaphylm™を米国で発売予定
-カナダとEUにおけるアナフィルムの規制活動の進展
-長期的な成功を推進するための臨床指導者の追加
-アナフィルムの商業的上市を計画するためのバランスシートの強化
-同社は2025年11月6日午前8時(米国東部時間)に投資家向け電話会議を開催する。
ニュージャージー州ウォーレン、2025年11月5日-革新的な科学とデリバリー技術により、患者さんの生活に有意義な改善をもたらす医薬品を開発する製薬企業であるAquestive Therapeutics, Inc.
「アクエスタイブのダニエル・バーバー最高経営責任者(CEO)は、次のように述べています。「第3四半期もアクエスタイブにとって、FDAの承認が得られればアナフィルムの上市に近づく、力強い実行期間となりました。「FDAが諮問委員会を開催しないことを決定したことで、当社の薬事規制への道はさらに前進し、NDAは予定されていた2026年1月31日のPDUFAゴールに向けて順調に進んでいます。私たちは米国での上市準備に全面的に取り組んでおり、流通、医療、マーケティングの各チャネルで商業的準備態勢を構築し続けています。最近完了したエクイティファイナンスと戦略的資金調達のコミットメントに続き、エピネフリン緊急治療をより身近で、携帯可能で、患者に優しいものにするという当社の使命を実現するための体制が整ったと考えています。最後に、当社は引き続きAdrenaVerse™エピネフリン・プロドラッグ・プラットフォームから新たな製品を開発することをお約束します。
Anaphylm™ (dibutepinephrine) Sublingual Film
米国食品医薬品局(FDA)から承認されれば、アナフィラキシーを含む重篤なアレルギー反応のレスキュー治療薬として、アナフィルムは最初で唯一の経口薬となる。Aquestive社は、アナフィルムが注射針を使わず、携帯可能で、投与が容易な製剤であることから、エピネフリンの使用に対する障壁を克服し、緊急事態における患者のコンプライアンスを向上させることができると考えている。
2025年第3四半期、FDAはアナフィルムの新薬承認申請(NDA)審査において諮問委員会の開催を要求しないことを確認した。NDAは、予定されていた2026年1月31日のPDUFAゴール日に向けて進行中である。Aquestive社は、現在までに受領したすべての情報要求に回答し、FDAとの積極的なコミュニケーションを継続している。ミッドサイクルレビューの後、FDAは成人ピボタル試験の臨床施設を査察したが、これらの査察から重大な所見は得られなかった。アナフィルムのFDA承認にはさらなる査察が必要となる可能性がある。
FDAの承認が得られれば、2026年第1四半期にアナフィルムを米国で上市する可能性があり、その準備を続けている。当社は、タイムリーかつ効果的な上市を可能にするため、商業・医療インフラの拡大、製造準備の主要マイルストーン達成、戦略的流通・市場参入イニシアチブの推進を継続しています。米国での上市前活動と同時に、Aquestive社は世界的な拡大戦略も進めており、カナダでは薬事規制への関与を開始し、EUでは準備作業を開始している。これらの市場は、当社の非侵襲的エピネフリン療法へのアクセスを世界的に拡大する重要な機会である。
2025年10月、Aquestiveは、2037年まで保護を延長する2つの新しい特許を発行し、Anaphylmの特許財産を拡大した。当社の特許ポートフォリオの拡大は、当社独自のPharmFilm®技術の背後にある革新性を強調するものであり、Anaphylmの長期的な商業的可能性を補強するものです。
AQST-108 (epinephrine) Topical Gel
Aquestive社は、円形脱毛症(AA)治療薬として開発中のエピネフリン外用ゲル、製品候補AQST-108の開発を進めている。当社は2025年第4四半期にFDAに治験許可申請を提出し、2026年前半に臨床試験を開始する予定である。AQST-108は、米国で約670万人が罹患しているAAに対して、非浸潤性の標的治療薬を提供することを目的としている。ヤヌスキナーゼ(JAK)阻害薬などの既存の治療薬は全身投与で、コストが高く、黒枠警告が出されている。対照的に、局所作用型のエピネフリンゲルは、アンメット・ニーズに対応し、この成長セグメントにおいて重要な市場シェアを獲得する可能性がある。
Aquestive社は最近、AdrenaVerse™の臨床パイプライン活動を統括する新たなリーダーが加わったことを発表し、この技術プラットフォームからさらなる製品を開発することを改めて表明した。
商業的コラボレーションとその他のプログラム
Aquestive社は引き続きIndivior社のSuboxone®舌下フィルム製剤を製造しており、その他にも米国Assertio Holdings社向けのSympazan®(clobazam)経口フィルム製剤、ブラジルのHypera Pharma社向けのOndif®(Ondansetron)経口フィルム製剤など、世界的な提携製剤を製造している。Aquestive社の製造事業は堅調に推移しており、Suboxoneの漸減は新しい提携先の成長で相殺されている。当社は米国を拠点とするメーカーであり、知的財産は米国に所在しているため、当社のサプライチェーンは現在、実施済みおよび提案中の政府関税の影響をほとんど受けておらず、当面は生産と世界的な流通の信頼性と安定性が継続することを確認しています。
2025年第3四半期も、2歳以上のレノックス・ガストー症候群に伴うてんかん発作治療薬Sympazan®(クロバザム)経口フィルム、6歳以上の注意欠陥多動性障害(ADHD)治療薬Azstarys®(セルデクスメチルフェニデートおよびデクスメチルフェニデート)などのロイヤリティに基づく製品の売上が当社の売上に貢献した。
Libervant®(一般名:ジアゼパム)Buccal Filmは、FDAが承認した他社製品の米国における希少疾病用医薬品としての独占権が失効する予定日である2027年1月11日まで、仮承認が維持されます。Aquestive社は、非侵襲的な発作救助療法への患者アクセスの拡大が重要であると引き続き考えており、FDAから米国での上市が完全に承認された際には、Libervantを患者の手に届けることを約束します。
Third Quarter 2025 Financials
2024年第3四半期の一時的な繰延収益の認識の影響を除くと、2025年第3四半期の総収益は前年同期比0.5百万ドル(4%)増の12.8百万ドルとなった。なお、前年度の繰延収益の一括計上は、ライセンス供給契約の終了によるものであった。前年に認識した繰延収益を含めると、総収益は2024年第3四半期の1,350万ドルから2025年第3四半期には1,280万ドルに減少した。
製造・供給収入は、主にシンパザンとスボキソンの収入の増加により、2024年第3四半期の1,070万ドルから2025年第3四半期には1,150万ドルに増加しました。
研究開発費は、2024年度第3四半期の530万ドルから2025年度第3四半期には450万ドルに減少した。研究開発費の減少は主に、アナフィラム開発プログラムの継続的な進展に伴う臨床試験費用の減少によるもので、株式報酬の増加により一部相殺された。
販売費および一般管理費は、2024年度第3四半期の1,210万ドルから2025年度第3四半期には1,530万ドルに増加した。この増加は主に、約180万ドルのコマーシャル費用の増加、約100万ドルの弁護士費用の増加、約0.6百万ドルのアナフィルムに関連する規制費用の増加、約0.2百万ドルの人件費の増加、約0.2百万ドルの株式報酬費用の増加によるもので、規制費用およびライセンス料の0.5百万ドルの減少、約0.2百万ドルのコンサルティング費用の減少により一部相殺された。
Aquestiveの2025年度第3四半期の純損失は1,540万ドル、基本的および希薄化後1株当たり損失はともに0.14ドルで、これに対して2024年度第3四半期の純損失は1,150万ドル、基本的および希薄化後1株当たり損失はともに0.13ドルでした。繰延収益の一時的認識の影響を除くと、2024年度第3四半期の純損失は1,270万ドルでした。純損失の増加は、主に収入および受取利息・その他収入(純額)の減少、販売費および一般管理費の増加によるもので、研究開発費の減少により一部相殺された。
非GAAPベースの調整後EBITDAは、2024年第3四半期の660万ドルの損失に対し、2025年第3四半期は860万ドルの損失となった。一時的な繰延収益の認識の影響を除くと、2024年第3四半期の非GAAP調整後EBITDAは780万ドルの損失でした。
2025年9月30日現在の現金および現金同等物は1億2910万ドルであった。
2025 Outlook
アクエスティヴの2025年通年の財務ガイダンスは以下の通り。
The Company expects:
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Guidance |
| Total revenue (in millions) |
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$44 to $50 |
| 非gaapベースの調整後ebitda損失(単位:百万ドル) |
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$47 to $51 |
明日のコンファレンスコールおよびウェブキャストのご案内
当社は2025年11月6日(木)午前8時(米国東部時間)に電話会議を開催する。
参加ご希望の方は、こちらから事前にご登録いただき、市内またはフリーダイヤルの電話番号と暗証番号を取得してください。
この電話会議のライブ・ウェブキャストはAquestiveのウェブサイトでご覧いただけます:2025年第3四半期決算説明会
About Anaphylm™
Anaphylm™(ジブテピネフリン)舌下フィルムは、ポリマーマトリックスベースのエピネフリンプロドラッグ製品候補である。アナフィルムは郵便切手に近い大きさで、重さは1オンス未満であり、接触すると溶解し始める。投与には水も飲み込む必要もない。アナフィルムの一次包装は平均的なクレジットカードよりも薄く小さく、ポケットに入れて持ち運ぶことができ、雨や日光にさらされるなどの天候の変化にも耐えられるように設計されている。AQST-109のAnaphylmという商品名はFDAにより条件付きで承認されている。Anaphylmの商品名の最終承認は、FDAによる製品候補の承認を条件とする。
About Libervant®
Libervant®」(一般名:ジアゼパム)は、ベンゾジアゼピン系抗てんかん薬であるジアゼパムを頬の内側に投与するフィルム製剤であり、てんかん患者の通常の発作パターンとは異なる、間欠的で定型的な発作(発作群、急性反復発作)の急性期治療を目的としています。Aquestive社は、難治性てんかん患者向けに現在販売されている直腸用ゲル製剤や鼻腔スプレー製剤などのデバイスベースの製剤に代わる製剤としてLibervantを開発した。FDAが2024年4月に取得したLibervantの米国市場参入承認は、これら2~5歳のてんかん患者を対象としていた。しかしながら、FDAが他社の経鼻スプレー剤に付与しているオーファンドラッグの市場独占権により、FDAは2歳以上5歳未満のてんかん患者を対象としたLibervantの米国市場参入を承認する権限を有していないとする最近の判決により、FDAはこの承認を「暫定承認」に変更した。FDAは2022年8月、12歳以上のてんかん患者を対象にLibervantの暫定承認を与えた。Libervant患者の米国市場参入は、現在、先にFDAが承認した薬剤のオーファンドラッグ市場独占権が2027年1月に失効することを条件としている。
About AQST-108
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◦shallow or slowed breathing,
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◦new or worse depression
◦feeling agitated or restless
◦trouble sleeping (insomnia)
◦attempts to commit suicide
◦acting on dangerous impulses
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