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Exhibit 99.1
ブルーバード・バイオ社、2023年第3四半期決算と事業進捗のハイライトを発表
– ZYNTEGLO®およびSKYSONA®の好調な商業的発売を継続、現在までに両プログラムで22例の患者を開始-。
- 現金、現金同等物、有価証券および使途制限付き現金は2億2,700万ドルで当四半期を終了。
- 優先審査バウチャーを1億300万ドルで売却する契約を締結。
– 経営陣は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議を開催する。
マサチューセッツ州サマービル - 2023年11月7日 - bluebird bio, Inc. (NASDAQ: BLUE)（以下「ブルーバード・バイオ社」または「当社」）は本日、2023年9月30日を末日とする第3四半期の決算と事業ハイライトを発表し、最近の商業的・事業的進捗状況や規制当局の最新情報などを報告した。
「ブルーバード・バイオ社のアンドリュー・オーベンシャイン最高経営責任者（CEO）は、「我々は、ZYNTEGLOとSKYSONAの両製剤の上市に向け、患者が治療を完了し、我々の確立した認定治療センターネットワークに大きな需要がある中、力強く直線的な成長を続けている。「鎌状赤血球症治療薬lovo-celの上市準備は、2023年12月のPDUFAに向けて順調に進んでいます。第3四半期には、ZYNTEGLOとlovo-celの相乗効果を100％発揮するQTCネットワークの成長を加速させ、lovo-celの価値を認め、当社の革新的な契約提案に好意的な反応を示した支払者との話し合いを進めました。私たちは、商業的遺伝子治療の経験に自信を持ち、鎌状赤血球コミュニティとの継続的なパートナーシップを約束し、SCDの患者さんに遺伝子治療を提供する機会に興奮しています。
RECENT HIGHLIGHTS
ZYNTEGLO®（ベチベグロジェンヌ・オートテンセル）およびSKYSONA®（エリバルドジェンヌ・オートテンセル）の販売開始)
-ZYNTEGLOは、発売以来16例の患者を開始（細胞採取）し、力強く直線的な成長を続けている。SKYSONAは現在までに6例の細胞採取を完了。
-ブルーバードは9月、ZYNTEGLOとSKYSONAの医薬品を製造しているロンザ社との契約改正を発表した。本契約の修正により、両治療薬の製造能力の増強が可能となる。また、この契約には、当社の事業目標により合致させることを目的とした支払条件の変更も含まれています。
-ZYNTEGLOとSKYSONAの価値は、民間および政府支払機関の間で引き続き認められている。最近、ブルーバードはミシガン州およびマサチューセッツ州のメディケイド機関とZYNTEGLOのアウトカムベース契約を締結した。現在までのところ、当社は両療法について最終的な拒否を受けたことはなく、医薬品の事前承認はすべての支払者において約2週間で一貫しています。
-ブルーバードの認定治療センター（QTC）ネットワークは、成人および小児医療センターを含む29のアクティベートセンター（マスターサービス契約（MSA）の締結を定義）にまで拡大した。
16 と述べている。この29の活性化QTCのうち、4つはZYNTEGLOに加えて、脳性副腎白質ジストロフィー（CALD）患者にSKYSONAを投与するために活性化されている。当社は、2023年末までに40～50のQTCを稼動させる予定である。
lovo-cel FDA Review
-2023年8月16日、ブルーバード・バイオ社は、米国食品医薬品局（FDA）がlovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）の諮問委員会の開催を予定していないと伝えたと発表した。
-livo-celの生物製剤承認申請（BLA）の審査は引き続き順調に進んでいる。同局は以前、lovo-cel BLAを優先審査に付し、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の目標日を2023年12月20日に設定した。
PRV売却の事前合意
-2023年10月30日、ブルーバードは、鎌状赤血球症に対するlovo-celの承認の可能性に関連して、希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）を受領した場合に売却する契約を締結した。この契約では、PRVの権利は買い手に譲渡され、当社は売却完了時に1億300万ドルを受け取りますが、これはFDAによるlovo-celのBLAの承認とPRVの付与が条件となります。PRVの売却の可能性による収入は、当社のキャッシュ・ランウェイにはまだ反映されていない。
ASH2023でのデータ発表
鎌状赤血球症とβ-サラセミアにおける当社の遺伝子治療プログラムの最新の長期追跡調査データは、2023年12月9日から12日までサンディエゴ・コンベンションセンターとオンラインで開催される第65回米国血液学会（ASH）年次総会・展示会で発表される予定です。ブルーバードは、SCDとβ-サラセミアの両方で最も成熟した遺伝子治療プログラムを継続しており、それぞれ最長5年間と最長9年間の長期データを発表しています。
-鎌状赤血球症のデータ
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Media:
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