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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年3月6日
アルクトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
| デラウェア | 001-38942 | 32-0595345 | ||
| (法人設立の州またはその他の管轄区域) | (Commission File Number) | (I.R.S. Employer Identification No.) |
10628 サイエンス・センター・ドライブ、スイート250
San Diego, California 92121
(主要経営陣の住所)
登録者の電話番号（市外局番を含む(858) 900-2660
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
| ☐ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ☐ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ☐ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ☐ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class |
Trading Symbol(s) |
登録されている各取引所の名称 | ||
| 普通株式、額面は1株あたり0.001ドル | ARCT | the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02. 営業成績および財務状況
2025年3月6日、アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス株式会社（以下、「当社」または「アークトゥルス」）は、2024年12月31日に終了した四半期および年度の当社決算を発表し、企業最新情報を提供するプレスリリース（その写しを別紙99.1として添付）を発表しました（以下、「プレスリリース」）。
プレス・リリースを含め、本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報は、1934 年証券取引所法（改正後）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同法または 1933 年証券法（改正後）第 11 条および第 12 条(a)(2)の責任を問われるものでもありません。また、本情報は、米国証券取引委員会（以下「SEC」）に提出される当社のいかなる提出書類にも、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれるものとはみなされません。
将来の見通しに関する記述についての注意事項
本Form 8-Kおよびプレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）が定めるセーフハーバーの趣旨に照らし、重大なリスクと不確実性を伴う将来予測に関する記述が含まれています。本Current Report on Form 8-Kおよびプレスリリースに含まれる、歴史的事実に関する記述以外の記述は、戦略、将来の事業、当社のパイプライン（ARCT-032およびARCT-810を含む）および提携プログラム（CSL Seqirusと提携したCOVID-19およびインフルエンザプログラムを含む）の成功の可能性に関する記述を含む、将来の見通しに関する記述です、ARCT-032 第 2 相 CF 試験および ARCT-810 第 2 相 OTC 欠乏症試験の中間データ提供予定時期、米国および英国における KOSTAIVE の承認申請完了およびその時期、ARCT-032 第 2 相 CF 試験の治療プロトコール予定、ARCT-810第2相OTC欠乏症試験で予想される点滴とその時期、明治製菓ファルマとARCALISによるmRNAワクチンの供給の可能性、CSL SeqirusがCOVID-19プログラムの開発費を回収する可能性、アークトゥルスがCSL SeqirusからKOSTAIVEの売上に対して純利益を受け取る可能性、前臨床データまたは臨床データが将来の臨床結果を予測する可能性、CSL Seqirus社からの支払い見込みを含む売掛金の回収可能性または回収時期、現在のキャッシュポジション、予想されるキャッシュバーンおよび資金繰り、一般的な事業および経済状況の影響。アクトゥルスは、上記のような将来予想に関する記述で開示された計画や意図を実際に達成したり、実行したり、期待や予測を満たしたりしない可能性があり、そのような将来予想に関する記述を過度に信頼すべきではありません。これらの記述は現時点での予測または予想に過ぎず、既知または未知のリスク、不確実性、およびその他の要因の影響を受けます。これらの要因には、アークトゥルスの最新の年次報告書（フォーム 10-K）の「リスク要因」、および SEC のウェブサイト（www.sec.gov）で入手可能な SEC へのその後の提出書類、または提出された書類の見出しに記載されているものが含まれます。法律で義務付けられている場合を除き、アークトゥルスは、新たな情報、将来の事象や状況、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新したり修正したりする意図や義務を一切否認します。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits.
| Exhibit No. | Description of Exhibit |
| 99.1 | 2025年3月6日付プレスリリース |
| 104 | inline xbrlでのこのcurrent report on form 8-kのカバーページ |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| Date: March 6, 2025 | Arcturus Therapeutics Holdings Inc. | |
| By: | /s/ Joseph E. Payne | |
| Name: | Joseph E. Payne | |
| Title: | Chief Executive Officer | |
アクトゥルス・セラピューティクス社、第4四半期および2024会計年度の財務状況とパイプラインの進捗状況を発表
ARCT-032（CF）およびARCT-810（OTCD）のフェーズ2中間データは2025年第2四半期に予定
明治製菓ファーマとアルカリスが「コスタイブ®」の製造販売承認を取得
コスタイブ®」2剤バイアルの製造販売承認申請について
コスタイブ®の米国BLA申請は2025年を予定
本日午後4時30分（米国東部時間）より投資家向け電話会議を開催
サンディエゴ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 2025年3月6日-- 感染症ワクチンの開発と肝臓および呼吸器系の希少疾患における事業機会に注力する商業用メッセンジャーRNA医薬品企業のアークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス（「当社」、「アークトゥルス」、ナスダック：ARCT）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期の決算を発表し、企業の最新情報を提供しました。
「アークトゥルス・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるジョセフ・ペイン（Joseph Payne）は、次のように述べています。「私たちは、主要な希少疾患プログラムを継続的に進めており、2025年第2四半期に嚢胞性線維症（CF）およびオルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症プログラムから有意義な第2相中間データを発表できることを楽しみにしています。「アルクトゥルス社は、STARR®sa-mRNAワクチンのパイプラインとプラットフォームで素晴らしい進歩を続けています。最近、KOSTAIVE®が欧州委員会の承認を取得し、明治製菓とアルカリスが日本における商業生産拠点を追加するための厚生労働省の承認を取得したことを大変嬉しく思います。当社のチームはCSL Seqirusと協力して、米国および英国におけるKOSTAIVEの承認申請の準備に引き続き鋭意取り組んでまいります。"
Recent Corporate Highlights
| · | アクトゥルス社は、嚢胞性線維症のmRNA治療薬候補であるARCT-032の開発を進めてきました。2024年12月には、オープンラベルの第2相多重昇降投与試験において、最初の嚢胞性線維症患者への投与を開始しました。 |
| o | 第 2 相 CF 試験（NCT06747858）では、各成人参加者は 28 日間にわたり ARCT-032 の吸入治療を毎日受ける予定です。本試験では、比較的少ない受診回数と12週間の追跡調査が行われます。 |
| o | 当社は、2025年第2四半期末までにARCT-032第2相試験の投与を完了した参加者の中間データを提供する予定である。 |
| · | アクトゥルス社は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症のmRNA治療薬候補であるARCT-810の開発を進めてきました。2024年12月、当社は、第2相多重昇降投与試験において、0.5mg/kgを投与された最初のOTC欠損症患者の投与を開始した。 |
| o | オープンラベルの第2相OTC欠乏症試験（NCT06488313）では、各成人および青少年参加者が2ヶ月間にわたりARCT-810を5回点滴静注する予定です。当社は先に、OTC欠乏症患者を登録した欧州のプラセボ対照試験において、投与段階（N=8、0.3mg/kg）が終了したことを発表しています。 |
| o | 当社は、2025年第2四半期末までにARCT-810第2相試験の投与を完了した参加者の中間データを提供する予定である。 |
| · | アクトゥルス社は2月に欧州委員会（EC）から、世界で初めて承認されたsa-mRNA COVID-19ワクチンであるKOSTAIVEの承認を取得した。 |
| o | ECが提供するコスタイブの集中販売承認は、欧州連合（EU）加盟27カ国すべてと欧州経済地域（EEA）追加3カ国で有効である。 |
| o | 今回の承認は、COVID-19に対するKOSTAIVEの有効性と忍容性を実証した第1/2/3相統合試験や、従来のmRNA COVID-19ワクチンの比較対照と比較して高い免疫原性結果を達成した第3相COVID-19ブースター試験など、複数の試験で得られた良好な臨床データに基づいています。また、KOSTAIVEのブースター用量を評価したフォローアップ解析では、若年層と高齢者の両年齢層で、mRNAワクチンの比較対照と比較して、複数のSARS-CoV-2株に対してワクチン接種後12カ月まで優れた免疫原性と抗体持続性を示したことが示されました。 |
| o | 今回の承認は、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）が2024年12月12日に採択した肯定的意見を受けたもの。 |
| · | 明治製菓は1月、アークトゥルスの製造合弁会社であるアルカリスとともに、コスタイーブの国内製造拠点の追加について厚生労働省の承認を取得した。 |
| o | アルカリスの南相馬事業所で製造され、明治製菓ファルマテックで製剤化された原薬を使用した国産製品が、日本国内で商業用に出荷できるようになった。 |
| o | 明治製菓ファルマは、2024年11月にARCALIS, Inc.への出資を発表した。ア ーカリスが有するmRNA医薬品・ワクチンに関する高度な技術・事業と、明治製菓ファルマが有する製造・市販後安全管理・安定供給に関するノウハウが融合することで、日本におけるmRNAワクチンの供給が大幅に改善されることが期待される。 |
| · | 明治製菓は2月、医薬品医療機器総合機構（PMDA）にコスタイブ2剤バイアルの製造販売承認申請を行った。 |
| · | 当社は、自己増幅型mRNA（sa-mRNA）ワクチン候補であるARCT-2304（別名LUNAR-H5N1）のフェーズ1試験を開始しました。LUNAR-H5N1は、STARR®のmRNAワクチン候補としては3番目の臨床導入となります。 |
| o | アクトゥルス社は、2024年11月にH5N1型パンデミックインフルエンザワクチンの臨床試験を開始する許可をFDAから得た。この臨床試験はBiomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA)の資金援助を受けており、米国内の健康な成人約200人を登録するよう設計されている。 |
| o | 最初の第1相参加者は2024年12月に投与され、当社は2025年下半期に第1相中間データを期待している。 | |
| o | この初回臨床試験の主な目的は、ARCT-2304ワクチンの3つの異なる用量レベルと2つの異なる接種スケジュールについて、安全性と免疫応答を評価することである。免疫応答は、血球凝集抑制（HAI）、ウイルス微中和（MN）、ノイラミニダーゼ酵素結合レクチンアッセイ（ELLA）により測定される。 |
| · | 当社は2月、モンセフ・スラウイ博士を指定委員長に任命したことを発表した。スラウイ博士は2024年6月から当社の取締役を務めている。 |
2024年12月期第3四半期および2024年12月期通期決算について
戦略的提携・協業にともなう収益:
アクトゥルスの主な収益源は、ライセンス料、コンサルティング料および関連技術移転料、予約料、製薬・バイオテクノロジーパートナーとの研究開発取り決めから受領する共同研究費などです。2024年12月31日に終了した3ヶ月間の売上高は2,280万ドルで、前年同期の3,090万ドルから810万ドル減少しました。この減少は、2024年第4四半期のCSL契約によるマイルストーン達成額の減少に起因する。
2024年12月31日に終了した年度の収益は1億5,230万ドルで、2023年12月31日に終了した年度の1億6,680万ドルから1,450万ドル減少した。この減少は、CSL契約によるマイルストーン達成額の減少によるものですが、新型インフルエンザ・プログラムの進展によるBARDAの収入増で相殺されました。
営業費用:
2024年12月31日に終了した3ヶ月間の営業費用総額は、2023年12月31日に終了した3ヶ月間の4,910万ドルに対し、5,620万ドルであった。2024年12月31日に終了した年度の営業費用総額は、2023年12月31日に終了した年度の2億4,500万ドルに対し、2億4,800万ドルであった。
研究開発費:
研究開発費の主な内訳は、外部製造費、受託研究機関によるin vivo研究および臨床試験、臨床・薬事コンサルタント、人件費、施設関連費、研究開発活動の実施に関連する研究用消耗品費などである。研究開発費は、2023年12月31日に終了した3ヵ月間が3660万ドルであったのに対し、2024年12月31日に終了した3ヵ月間は4380万ドルであった。また、2024年12月31日に終了した年度の研究開発費は1億9,520万ドル（2023年12月31日に終了した年度は1億9,210万ドル）であった。当四半期および通期ともに研究開発費が増加した主な要因は、OTCおよびCFプログラム、CSLとの提携によるCOVID-19およびLUNAR-FLUプログラムに関連する臨床試験費用の増加です。しかし、この増加は、COVID-19プログラムの一環としての臨床試験および医薬品供給契約に関連する製造費用の削減により一部相殺されました。
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