ｱｰｸﾄｩﾙｽｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年8月5日

アルクトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア		001-38942		32-0595345
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(Commission File Number)		(I.R.S. Employer Identification No.)

10628 サイエンス・センター・ドライブ、スイート250

San Diego, California 92121

(主要経営陣の住所)

登録者の電話番号（市外局番を含む(858) 900-2660

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

ARCT

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2024年8月5日、アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス株式会社（以下、「当社」または「アークトゥルス」）は、別紙99.1記載のプレスリリースを発表し、2024年6月30日に終了した四半期における当社の決算を発表するとともに、当社の最新情報を提供しました（以下、「プレスリリース」）。

プレス・リリースを含め、本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報は、1934 年証券取引所法（改正後）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、同法または 1933 年証券取引所法（改正後）第 11 条および第 12 条(a)(2)の責任を問われるものではありません。また、本情報は、米国証券取引委員会（以下「SEC」）に提出される当社のいかなる提出書類にも参照により組み込まれるものとはみなされません。

将来の見通しに関する記述についての注意事項

本Form 8-Kおよびプレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）が定めるセーフハーバーの趣旨に照らし、重大なリスクと不確実性を伴う将来予想に関する記述が含まれています。本Current Report on Form 8-Kおよびプレスリリースに含まれる歴史的事実に関する記述以外のあらゆる記述は、戦略、将来の事業、当社のパイプライン（ARCT-032およびARCT-810を含む）および提携プログラム（CSL Seqirusと提携したCOVID-19およびインフルエンザプログラムを含む）の成功の可能性および継続的な進展に関する記述を含む、将来見通しに関する記述です、Kostaive®の商業化の可能性及びその時期、希少疾患プログラムの継続的な臨床開発、ARCT-810の欧州第2相試験の完了予定及び同試験の中間データの入手可能性、Kostaive®の欧州販売承認申請の承認の可能性および時期、ARCT-810の臨床第2相プログラムにおける登録の見込み、前臨床または臨床データが将来の臨床結果を予測すること、臨床試験の更新の可能性および時期、CSLからのマイルストーンおよびその他の支払いの見込みを含む売掛金の回収の可能性および時期、現在のキャッシュポジションおよび予想されるキャッシュバーンおよびランウェイ、ならびに一般的なビジネスおよび経済状況の影響。アクトゥルスは、上記のような将来見通しに関する記述で開示された計画や意図を実際に達成したり、期待や予測を達成したりしない可能性があり、かかる将来見通しに関する記述を過度に信頼すべきではありません。これらの記述は現時点での予測または予想に過ぎず、既知または未知のリスク、不確実性、およびその他の要因の影響を受けます。これらの要因には、当社または当社業界の実際の業績、活動レベル、パフォーマンス、または成果が、将来予想に関する記述によって予測されたものと大幅に異なる可能性があります。これらの要因には、アークトゥルスの最新の年次報告書（フォーム 10-K）、および SEC のウェブサイト（www.sec.gov）で入手可能な SEC へのその後の提出書類、または SEC への提出書類の「リスク要因」の見出しで説明されているものが含まれます。法律で義務付けられている場合を除き、アークトゥルスは、新たな情報、将来の事象や状況、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新したり修正したりする意図や義務を負うものではありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits.

Exhibit No.		Description of Exhibit

99.1		2024年8月5日付プレスリリース
104		inline xbrlでのこのcurrent report on form 8-kのカバーページ

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

	Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
Date: August 5, 2024

	By:	/s/ Joseph E. Payne
	Name:	Joseph E. Payne
	Title:	Chief Executive Officer

EX-99.1 2 e663815_ex99-1.htm

アクトゥルス・セラピューティクス社、2024年第2四半期の財務状況とパイプラインの進捗状況を発表

嚢胞性線維症をターゲットとしたARCT-032のフェーズ2試験のINDを申請 (CF)

ARCT-810（OTC欠乏症）フェーズ2中間データ、第4四半期に向け順調

Kostaive®、日本での第4四半期の商業上市に向け順調に推移

本日午後4時30分（米国東部時間）より投資家向け電話会議を開催

サンディエゴ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 8月2024年8月5日--感染症ワクチンの開発と肝臓・呼吸器系希少疾患におけるアンメット・メディカル・ニーズへの対応に注力するメッセンジャーRNA医薬品の世界的企業アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス（「当社」、「アークトゥルス」、ナスダック：ARCT）は本日、2024年6月30日を期末とする第2四半期決算を発表し、企業最新情報を提供しました。

「アークトゥルス・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるジョセフ・ペインは、次のように述べています。「本年後半に日本で初めて商業化されるコスタイーブ® の上市に向け、順調に進んでいることを喜ばしく思います。「また、当社の mRNA 治療薬パイプラインの臨床進捗、特に CF と OTC 欠損症の候補である ARCT-032 と ARCT-810 の有意義な安全性データの収集に勇気づけられています」と述べています。

「ARCT-032 と ARCT-810 の安全性に関するデータは、これらの希少疾患プログラムの臨床開発の継続を支持するものです。「予定されている ARCT-032 第 2 相試験は、遺伝子型によりモジュレーター治療が不適格な CF 患者や、適格であるにもかかわらずモジュレーターが処方されていない CF 患者に対する潜在的な治療法を提供する我々の取り組みを前進させるものです。

また、Froehlich博士は、「欧州でのARCT-810フェーズ2試験の投与段階がほぼ完了し、第4四半期に中間データが得られる予定であることを報告できることを嬉しく思います。米国での追加フェーズ2試験が開始され、より重篤で若年齢の患者さんへのOTC欠乏症プログラムの拡大を目指しています。"

Recent Corporate Highlights

当社は7月、嚢胞性線維症（CF）患者を対象としたARCT-032の安全性、忍容性、有効性を評価するための第2相多重昇降投与試験のIND申請を行いました。計画中のフェーズ2試験では、CFTRモジュレーターによる治療が不適格なCF患者、および適応はあるがモジュレーターを処方されていないCF患者を追加募集する予定です。

6月、アークトゥルス社は第47回欧州嚢胞性線維症会議でARCT-032の第1相中間データを発表した。

ARCT-032の投与は、健康なボランティア（N=32）およびフェーズ1bにおける最初のCF患者4人（うち1人は2つのクラスI変異を有し、他の3人はF508del変異を有し、Trikafta®による治療を受けていた）において、重篤または重篤な有害事象はなく、概して安全かつ良好な忍容性を示しました。

7月、当社は、欧州および英国で実施中のARCT-810二重盲検フェーズ2試験において、0.3mg/kg投与レベルのオルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症患者（青年および成人を含む）8名の登録が完了したと発表した。

当社は、より重篤な若年患者を対象とするため、ARCT-810の第2相臨床プログラムを米国に拡大しました。患者スクリーニングが開始され、米国での第2相臨床プログラムの登録が完了する見込みです。

当社は5月、Kostaive®の有効性、免疫原性および安全性に関する第3相試験の主要データをNature Communications誌に発表した。

その結果、Kostaive®（sa-mRNAワクチン）の一次ワクチン2回接種（5μg投与）は、忍容性および免疫原性が良好であり、COVID-19疾患に対する有意な予防効果を示したことが実証された。重症COVID-19に対するKostaive®の有効性は、18～59歳の健康な人では100％であり、併存疾患や高齢のために重症化するリスクのある人では90％以上であった。

明治は5月、2024/2025年シーズンに向けて更新されたコスタイーブ®JN.1 COVID-19ワクチンを使用するため、日本のPMDAに一部変更申請を開始した。

欧州医薬品庁（EMA）の審査は予定通り進行中。

ARCT-2303（Omicron XBB.1.5 variant version of Kostaive®）フェーズ3試験の登録が完了しました。この第 3 相試験の目的は、複数の民族を対象とした免疫原性と安全性の追加データを取得し、世界各国での承認申請に役立てることです。

アクトゥルス社は第4四半期にH5N1パンデミックインフルエンザ臨床試験（フェーズ1）を開始する予定である。この臨床試験はBARDAの資金提供を受け、米国で約200人の健康な成人を登録するよう設計されている。このワクチンはARCT-2304と名付けられ、当社独自のSTARR®自己増幅型mRNAとLUNAR®送達技術を利用しています。

当社は6月、新たな独立取締役であるモンセフ・スラウイ博士の取締役就任を発表した。

2024年3月期第1四半期財務・業績の概況

戦略的提携・協業にともなう収益:

アクトゥルスの主な収益源は、ライセンス料、コンサルティング料および関連技術移転料、予約料、製薬・バイオテクノロジーパートナーとの研究開発取り決めから受け取る共同研究費などです。2024年6月30日に終了した3ヶ月間の売上高は4,990万ドルで、前年同期の1,050万ドルから3,940万ドルの大幅増となりました。この増加は主に2024年第2四半期のCSL契約によるものです。このCSL収益の増加は、Kostaive®の製造活動および臨床試験費用の認識によるものである。さらに、BARDA契約に関連する収益は、新型インフルエンザプログラムの進展により増加した。

2024年6月30日に終了した6ヶ月間において、収入は2023年同期と比較して290万ドル減少した。この減少は主に、マイルストーンの達成時期および達成額に起因するCSL収益の減少によるものです。全体的な減少は、パンデミック・インフルエンザ・プログラムの進捗の増加によるBARDA収益の増加により相殺された。

営業費用:

2024年6月30日に終了した3ヶ月間の営業費用総額は7,100万ドル（2023年6月30日に終了した3ヶ月間は6,590万ドル）であった。2024年6月30日に終了した6ヶ月間の営業費用総額は1億3,940万ドル（2023年6月30日に終了した6ヶ月間は1億3,140万ドル）であった。

研究開発費:

研究開発費の主な内訳は、外部製造費、受託研究機関によるin vivo研究および臨床試験、臨床・薬事コンサルタント、人件費、施設関連費、研究開発活動の実施に関連する研究用消耗品費などである。研究開発費は、2023年6月30日に終了した3ヵ月間が5,270万ドルであったのに対し、2024年6月30日に終了した3ヵ月間は5,870万ドルであった。2024年6月30日に終了した6ヶ月間の研究開発費は1億1,220万ドルで、2023年6月30日に終了した3ヶ月間は1億440万ドルであった。研究開発費の増加は主に臨床および製造費用の増加によるものである。さらに、淋病およびライム病ワクチン探索プログラムに関連した前臨床研究の開始など、初期段階および探索技術への投資が増加した。

一般管理費:

一般管理費は主に、役員、管理部門、法務・経理部門の給与および関連手当、法務・経理業務の専門サービス料、その他一般管理費で構成されている。2024年6月30日に終了した3ヵ月間および6ヵ月間の一般管理費はそれぞれ1,230万ドルおよび2,720万ドルで、前年同期の1,320万ドルおよび2,700万ドルと比較した。これらの費用は両期間で比較的一定していた。当社は、一般管理費が年々増加するとは予想していない。

純損失:

2024年6月30日に終了した3ヶ月間については、2023年6月30日に終了した3ヶ月間の純損失5,260万ドル（希薄化後1株当たり1.98ドル）に対し、約1,720万ドル（希薄化後1株当たり0.64ドル）の純損失を計上しました。2024年6月30日に終了した6ヶ月間については、前年同期の純損失180万ドル（希薄化後1株当たり0.07ドル）に対し、約4,400万ドル（希薄化後1株当たり1.64ドル）の純損失を計上した。

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Arcturus Therapeutics

Neda Safarzadeh

VP, Head of IR/PR/Marketing

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