ｱｰｸﾄｩﾙｽｾﾗﾋﾟｭｰﾃｨｸｽの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年11月14日

アルクトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア		001-38942		32-0595345
(法人設立の州またはその他の管轄区域)		(Commission File Number)		(I.R.S. Employer Identification No.)

10628 サイエンス・センター・ドライブ、スイート250

San Diego, California 92121

(主要経営陣の住所)

登録者の電話番号（市外局番を含む(858) 900-2660

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

ARCT

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2023年11月14日、アークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス株式会社（以下、「当社」または「アークトゥルス」）は、別紙99.1記載のプレスリリースを発表し、2023年9月30日に終了した四半期における当社の決算を発表するとともに、当社の最新情報を提供しました（以下、「プレスリリース」）。

プレス・リリースを含め、本フォーム 8-K の項目 2.02 に含まれる情報は、1934 年証券取引所法（改正後）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同法または 1933 年証券法（改正後）第 11 条および第 12 条(a)(2)の責任を問われるものでもありません。また、本情報は、米国証券取引委員会（以下「SEC」）に提出される当社のいかなる提出書類にも参照により組み込まれるものとはみなされません。

将来の見通しに関する記述についての注意事項

本Form 8-Kおよびプレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）が定めるセーフハーバーの趣旨に照らし、重大なリスクと不確実性を伴う将来予測に関する記述が含まれています。本Current Report on Form 8-Kおよびプレスリリースに含まれる過去の事実に関する記述以外のあらゆる記述は、戦略、将来の事業、当社のパイプライン（ARCT-032およびARCT-810を含む）および提携プログラム（CSL Seqirusと提携したCOVID-19およびインフルエンザプログラムを含む）の成功の可能性、アーカリスが日本政府からの助成金の全額または一部を受領する可能性など、将来の見通しに関する記述です、ARCALISの継続的な進捗状況およびARCALISの施設に対する期待、ARCT-032試験の継続的な登録を含む予想される実施、ARCT-032試験の結果、CFプログラムがCF集団に利益をもたらす可能性、LUNAR-FLUプログラムの継続的な進捗状況、日本またはその他の国におけるARCT-154を含む製品の規制当局による承認の可能性および時期、前臨床データまたは臨床データが将来の臨床結果を予測する可能性、CSL社からのマイルストーンとして期待される3,500万ドルの受領、COVIDワクチン・プラットフォームの商業上市の可能性とそのスケジュール、二価COVIDワクチン第3相試験の完了時期、ARCT-810に対する当社の継続的コミットメント、ARCT-810フェーズ1b試験の最終データベースロックの時期、ARCT-810フェーズ2試験の登録完了及び中間データの時期、ARCT-032の継続的推進、ARCT-032のフェーズ1b臨床試験の登録状況、ARCT-032が承認される可能性またはArcturusに優先審査権が付与される可能性、CSL Seqirusとの提携に基づく将来のマイルストーン達成の可能性、CSL Seqirusへの製造技術移転にかかる当社の予想費用および予想スケジュール、CSL Seqirusからの支払い予定を含む売掛金回収の可能性または時期、当社の現在のキャッシュポジションおよび予想されるキャッシュバーンおよび資金流出、ならびに一般的な事業および経済状況の影響。アクトゥルスは、上記のような将来予想に関する記述で開示された計画や意図を実際に達成したり、実行したり、期待や予測を満たしたりしない可能性があり、そのような将来予想に関する記述を過度に信頼すべきではありません。これらの記述は現時点での予測または予想に過ぎず、既知または未知のリスク、不確実性、およびその他の要因の影響を受けます。これらの要因には、当社または当社業界の実際の結果、活動レベル、業績、または成果が、将来予想に関する記述によって予想されたものと大幅に異なる可能性があります。これらの要因には、アークトゥルスの最新の年次報告書（フォーム 10-K）、および SEC（米国証券取引委員会）のウェブサイト（www.sec.gov）で入手可能な SEC へのその後の提出書類、または SEC への提出書類の「リスク要因」の見出しで説明されているものが含まれます。法律で義務付けられている場合を除き、アークトゥルスは、新たな情報、将来の事象や状況、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を更新したり修正したりする意図や義務を負うものではありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits.

Exhibit No.		Description of Exhibit

99.1		2023年11月14日付プレスリリース
104		inline xbrlでのこのcurrent report on form 8-kのカバーページ

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

	Arcturus Therapeutics Holdings Inc.
Date: November 14, 2023
	By:	/s/ Joseph E. Payne
	Name:	Joseph E. Payne
	Title:	Chief Executive Officer

EX-99.1 2 e619057_ex99-1.htm

アクトゥルス・セラピューティクス社、2023年第3四半期決算を発表

and Pipeline Progress

2026年末までキャッシュ・ランウェイが延長される見込み

CSL社との提携で3500万ドルのマイルストーン達成

ARCT-154、12月の日本でのNDA承認に向けて順調に推移

二価COVIDワクチン比較臨床第3相試験で登録目標数を達成

ARCT-032フェーズ1b試験の登録開始、嚢胞性線維症患者への最初の投与を今月開始

ARCT-032、FDAより嚢胞性線維症の小児希少疾病指定を受ける

投資家向け電話会議 2023年11月14日午後4時30分（米国東部時間

サンディエゴ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 2023年11月14日-- 感染症ワクチンと肝臓・呼吸器系希少疾患における機会開発に注力する後期臨床メッセンジャーRNA医薬品の世界的企業であるアークトゥルス・セラピューティクス・ホールディングス（「当社」、「アークトゥルス」、ナスダック：ARCT）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の決算を発表し、企業の最新情報を提供しました。

「アークトゥルス・セラピューティクス社長兼 CEO のジョセフ・ペインは、「今期は、次世代ワクチン・プラットフォームである STARR® の拡大に大きな進展がありました。「一価のARCT-154 COVIDワクチンは12月の承認に向けて順調に進んでおり、二価のCOVIDワクチン第3相試験の目標登録数を達成しました。

ペイン氏は続けた：「我々はまた、嚢胞性線維症患者を対象とした吸入 mRNA 治療薬候補である ARCT-032 の第 1b 相試験の最初の参加者の投与を予定しており、mRNA 治療薬パイプラインを前進させました。本試験は、患者におけるARCT-032の安全性と忍容性の理解を深めるものです。本試験は、現在承認されているCFTRモジュレーターの候補に挙がっていない患者を含め、最もアンメットニーズの高いCF患者集団に利益を提供する我々の取り組みを前進させるものです。

「アンドリュー・サシーヌ最高財務責任者（CFO）は、「予定されていたキャッシュランウェイが2026年末まで延長されたことを発表できて嬉しく思います。「経費の削減、開発マイルストーンの追加、CSLへの製造技術移管のスケジュールの前倒しなどが、資金調達期間の延長に貢献しました。さらに、mRNA製造の合弁パートナーであるARCALISが日本政府から多額の資金を獲得し、現在までに1億6,500万ドルを拠出しています。私たちは、この施設がmRNAベースのワクチンと治療薬のトップメーカーとなり、ウイルス株が出現してから100日以内にワクチンを製造できるようになることを期待しています」。

Recent Corporate Highlights

ベルリンで開催された第11回国際mRNA健康会議において、COVID-19ブースターの第3相臨床試験データが発表されました。FDAが承認した一価のmRNAワクチンと比較して、一価のARCT-154はブースター後6ヶ月で耐久性が数倍改善し、オミクロンBA.4/5に対する中和抗体の力価も数倍優れていた。フェーズ3ブースターの耐久性データは、バレンシアで開催された第9回ESWIインフルエンザ会議で発表された、以前に収集されたフェーズ1/2ブースターの臨床試験耐久性データと一致していた。

mRNAワクチンおよび治療薬の製造を支援する当社の日本における製造合弁会社であるアーカリス株式会社は、日本政府からの財政支援も得ながら、事業の進捗を続けている。ARCALISは最先端のmRNA原薬製造施設の建設を完了し、2023年8月に発表された日本政府からの追加資金に基づき、関連するDNAテンプレート製造施設の建設が進行中である。現在までに、mRNA原薬およびmRNAベースの医薬品製造能力の構築、ならびにDNAテンプレート製造施設の建設のために、日本政府から総額1億6,500万ドルに上る資金がアーカリスに供与されている。

LUNAR-FLU(ARCT-2138)プログラムは、CSL社からの資金提供および運営支援を受けて進行中です。LUNAR-FLUはアークトゥルス社の有効性が確認された次世代STARR® mRNAプラットフォームを利用しています。第1相臨床試験（N = 132）の開始は間もなくの予定です。

アクトゥルス社は3,500万ドルのマイルストンを達成し、CSL社から2023年11月に受領する予定である。このマイルストーンは、CSL社との提携に基づくLUNAR-COV19ワクチンプログラムの開発活動に使用される。

当社の有効性が確認された次世代型STARR® mRNA COVIDワクチン・プラットフォームの世界的な商業上市スケジュールは、CSLにより最近発表され、日本、EU、英国、米国などの主要市場で2024年から2026年の間に承認される見込みです。

2価のComirnaty®と免疫原性を比較するためにデザインされた2価のCOVIDワクチン第3相試験において、850人の初期登録目標人数に達しました。登録は2023年11月に完了する予定である。

当社は、オルニチン・トランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症のmRNA治療薬候補であるARCT-810の開発に引き続き注力してまいります。

米国における ARCT-810 の第 1b 相試験は、全コホート（N=16 例）の登録と投与が完了。最終的なデータベースロックは 2023 年第 4 四半期に行われる予定です。

英国および欧州におけるARCT-810フェーズ2試験には、OTC欠乏症の青年および成人最大24名が登録される。現在進行中の本試験では、2つの用量レベルが評価され、各参加者について最大6回の隔週投与が行われる。

2024年上半期に第2相臨床試験の中間データを発表するガイダンスを更新し、欧州で引き続き厳しい登録率に対処するため、試験施設の追加や患者サービスの提供など、さまざまな措置を講じる。

ARCT-032は、アークトゥルスのLUNAR®デリバリー技術を用いた嚢胞性線維症の吸入mRNA治療薬候補です。

ニュージーランドにおいて、32名の健常被験者を対象としたフェーズ1試験（4つの上行単回投与コホート）を終了。

第 1b 相試験の登録は 2023 年 10 月に開始され、最初の参加者への投与は今月予定されている。本試験は、最大8名の嚢胞性線維症の成人患者を登録し、ARCT-032を2回投与する計画です。

2023年9月、CF財団はARCT-032を推進するための資金拠出額を2,500万ドルに増額することに合意した。

2023年10月、ARCT-032はFDAから希少小児疾患の指定を受けました。そのため、ARCT-032が小児適応症でFDAの承認を取得した場合、アークトゥルスは後続の別の製品の販売申請について優先審査のバウチャーを受ける資格があります。

11月に開催された北米嚢胞性線維症会議（NACFC）で、新たなin vivo活性証明（G551D CFフェレットモデル）のデータが発表された。本試験のフェレットは、疾患の進行を防ぐためにCFTRモジュレーターであるKalydeco®による継続的な治療を必要としています。ARCT-032の単回投与により、気道上皮細胞のトランスフェクションが成功し、粘膜繊毛クリアランスがカリデコで維持されるレベル以上に回復したことが示されました。

2023年3月期第3四半期および9月期第3四半期の業績

戦略的提携・協業にともなう収益:

アクトゥルスの主な収益源は、ライセンス料、コンサルティング料および関連技術移転料、予約料、製薬およびバイオテクノロジー・パートナーとの研究開発契約から受領する共同研究費である。2023年9月30日に終了した3ヶ月間の売上高は4,510万ドルで、2022年9月30日に終了した3ヶ月間の売上高は1,340万ドルでした。2023年9月30日に終了した3ヵ月間の収益は前年同期に比べ3,170万ドル増加した。この増加は主に、CSL Seqirus社との提携契約から認識された収入およびBARDAとの契約から認識された助成金収入によるものである。2023年9月30日に終了した9カ月間の収益は、2022年9月30日に終了した9カ月間と比較して90.3百万ドル増加した。この増加は、主にCSL Seqirus社との提携契約に関連する1億3,300万ドルの増収に起因する。この増加は、主に他のCOVIDプログラム顧客からの2023年の収益減少により相殺された。

営業費用:

2023年9月30日に終了した3ヶ月間の営業費用総額は、2022年9月30日に終了した3ヶ月間の5,020万ドルに対し、6,450万ドルであった。2023年9月30日に終了した9ヶ月間の営業費用総額は、2022年9月30日に終了した9ヶ月間の1億5,500万ドルに対し、1億9,590万ドルであった。

研究開発費:

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Neda Safarzadeh

VP, Head of IR/PR/Marketing

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