ストーク・セラピューティクス、2026年第1四半期の決算を発表し、事業動向について報告

– ドラベ症候群の治療薬として開発中のゾレブネセンの疾患修飾作用の可能性について、第I/IIa相非盲検延長試験（OLE）から得られた新たな4年間の追跡データが、さらなる裏付けを提供している――

– 治療開始から1年、2年、3年、4年時点で、OLEベースラインと比較して認知機能および行動に統計的に有意な改善が認められたほか、発作の減少も持続的に維持された――

– ゾレブネセンは概ね良好な忍容性を示しており、5年以上治療を継続している患者も一部いる――

– 第3相EMPEROR試験への約150名の患者登録は、2027年半ばのデータ発表に向け、2026年6月に完了する見込みである。これらのデータに基づき、2027年第1四半期に開始予定の米国新薬承認申請（NDA）の段階的提出が完了する見通しである――

– 2026年3月31日現在、当社の現金、現金同等物および市場性有価証券は4億1,100万ドルであり、これらは2028年までの事業運営資金として見込まれている。この中には、2026年第1四半期に実施した選別的なATM売却を通じて調達した8,070万ドルが含まれている –

– 東部時間本日午後4時30分より、アナリストおよび投資家向けにウェブキャストおよび電話会議を行う。

マサチューセッツ州ベッドフォード、2026年5月7日 – Stoke Therapeutics, Inc.（Nasdaq: STOK）は、RNA医薬品を用いて生体の潜在能力を活用し、タンパク質の発現を回復させることに注力するバイオテクノロジー企業であり、Biogen（Nasdaq: BIIB）と共同で、ドラベ症候群に対するファースト・イン・クラスの疾患修飾治療薬となる可能性を秘めた主要治験薬「ゾレブネルセン」を開発中です。 同社は本日、2026年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表するとともに、現在進行中の第1/2a相非盲検延長試験（OLE）から得られた新たな4年間の縦断データを公表した。このデータは、ドラベ症候群に対する潜在的な疾患修飾治療薬としてのゾレブネセンの有効性をさらに裏付けるものである。 治療開始から1年、2年、3年、および4年時点で、OLEベースラインと比較して認知機能および行動面において統計的に有意な改善が認められた。標準的な抗てんかん薬（ASM）を服用している患者において、4年間の治療期間を通じて主要な運動性発作頻数の減少が観察された。ゾレブネセンは引き続き概ね良好な忍容性を示しており、第I/IIa相試験および進行中のOLE試験では、5年以上にわたり治療を受けている患者も存在する。

また、同社はグローバル第3相EMPEROR試験の進捗状況に関する最新情報も発表した。 米国、英国、および日本における約150名の患者の登録は、2027年半ばのデータ発表に向け、2026年6月に完了する見込みである。これらのデータに基づき、2027年第1四半期に開始予定の米国食品医薬品局（FDA）への段階的医薬品承認申請（NDA）が完了する見通しである。

「この新たな4年間のOLEデータは、ゾレブネセンが小児の発作を長期的に軽減し、より神経学的発達の正常な経過をたどる可能性をもたらすことで、ドラベ症候群の経過を変える可能性があることを示唆しています。 第1/2a相試験の結果と併せて、現在進行中の延長試験により5年間にわたる臨床データが得られ、ゾレブネセンの長期的な有効性と安全性を理解するまたとない機会が提供されています」と、ストーク・セラピューティクスの最高経営責任者兼取締役であるイアン・F・スミス氏は述べた。

スミス氏は次のように続けた。「我々は、2027年半ばのデータ発表に向け、6月に約150名の患者登録を完了する見込みである第III相主要試験の結果を心待ちにしている。この試験を完遂するにつれ、我々の焦点はますます商業的な準備とゾレブネセンの患者への提供に移りつつあり、同時に将来に向けたパイプラインの構築にも注力している。 これらすべては、2028年初頭の米国での発売を見据えた当社の強固な財務基盤によって支えられています。」

Program Highlights

Dravet syndrome (zorevunersen)

Pipeline beyond zorevunersen

2026年第1四半期決算

アナリストおよび投資家向けウェブキャストおよび電話会議

ストーク社は、2026年5月7日（木）午後4時30分（米国東部時間）に、アナリストおよび投資家向けのウェブキャストおよび電話会議を開催します。ウェブキャストは、ストーク社のウェブサイト（https://investor.stoketherapeutics.com/）の「Investors & News」セクションでご覧いただけます。 電話会議に参加し、質疑応答セッションへの参加を希望されるリサーチアナリストの方は、こちらから登録して、ダイヤルイン情報と固有のPIN番号を受け取ってください。その他の参加者は、こちらをクリックして、聴講専用のウェブキャストにアクセスしてください。ウェブキャストのアーカイブは、イベント終了後少なくとも90日間利用可能です。

ドラベ症候群について ドラベ症候群は、反復性の発作に加え、著しい認知機能および行動障害を特徴とする重篤な発達性・てんかん性脳症（DEE）です。 ドラベ症候群のほとんどの症例は、SCN1A遺伝子の1コピーにおける変異によって引き起こされ、その結果、脳の神経細胞におけるNaV1.1タンパク質のレベルが不十分になります。利用可能な最善の抗てんかん薬（ASM）による治療を受けていても、ドラベ症候群患者の最大57％は、発作頻度が50％以上減少するという効果を得られていません。

この疾患に伴う合併症は、患者や介護者の生活の質を低下させる要因となることが多い。発達障害や認知障害には、知的障害、発達遅延、運動や平衡感覚の問題、言語・発話障害、成長障害、睡眠障害、自律神経系の乱れ、気分障害などが含まれる。 一般的なてんかん患者と比較して、ドラベ症候群の患者は、てんかんによる突然の予期せぬ死（SUDEP）のリスクが高い。ドラベ症候群の子供や青少年の最大20％が、SUDEP、長時間の発作、発作に関連する事故、または感染症により成人になる前に死亡している1。ドラベ症候群は世界中で発生しており、特定の地域や民族グループに集中しているわけではない。 現在、米国（約16,000人）、英国、EU-4、および日本において、最大38,000人がドラベ症候群を抱えて生活していると推定されています 2。ドラベ症候群の患者に対して承認された疾患修飾療法は存在しません。

ゾレブネセンについて ゾレブネセンは、SCN1A遺伝子の正常（野生型）コピーから脳細胞内で機能的なNaV1.1タンパク質の産生を増加させることにより、ドラベ症候群の根本的な原因を治療するように設計された、開発中のアンチセンスオリゴヌクレオチドです。 この極めて独自の作用機序により、抗てんかん薬で達成された水準を超えて発作頻度を低減し、神経発達、認知機能、および行動の改善を目指しています。 ゾレブネセンは疾患修飾の可能性を示しており、FDAおよびEMAから希少疾病用医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受けています。また、FDAは、SCN1A遺伝子に機能獲得型ではない変異が確認されたドラベ症候群の治療薬として、ゾレブネセンに希少小児疾患指定および画期的治療法指定を付与しています。 ストーク社は、ドラベ症候群に対するゾレブネセンの開発および商業化について、バイオジェン社と戦略的提携を結んでいる。この提携に基づき、ストーク社は米国、カナダ、メキシコにおけるゾレブネセンの独占的権利を保持し、バイオジェン社はその他の地域における独占的商業化権利を取得する。ゾレブネセンは現在臨床開発段階にあり、その安全性および有効性はいずれの規制当局によっても評価されていない。

第I/IIa相および非盲検延長試験について 2つの第I/IIa相非盲検多施設共同試験において、2歳から18歳までの高度難治性ドラベ症候群患者（N=81）を対象に、ゾレブネセンの有効性が評価された。 主要評価項目は、ゾレブネセンの単回投与および反復投与における安全性プロファイル、血漿中薬物動態（PK）、および脳脊髄液（CSF）中への曝露量であった。副次評価項目には、主要な運動性発作の頻度、全体的な臨床状態（患者の全体的な機能の指標）、および生活の質（QOL）のベースラインからの変化率が含まれた。 ADMIRAL第I/IIa相試験には、Vineland Adaptive Behavior Scales, Third Edition（Vineland-3）を用いて測定された神経発達状態（認知および行動）の変化を評価するための探索的エンドポイントが含まれていた。第I/IIa相試験は2023年11月に完了した。 第I/IIa相試験での治療終了後、適格な患者は2つのオープンラベル延長試験（OLE）のいずれかにおいて、4ヶ月ごとにゾレブネセンによる治療を継続した。第I/IIa相試験での最終投与からOLEでの初回投与まで、少なくとも6ヶ月の間隔が設けられた。主要評価項目は、ゾレブネセンの反復投与における安全性プロファイルである。 副次評価項目には、薬物動態（PK）パラメータ、主要な運動性発作頻度のベースラインからの変化率、全体的な臨床状態の変化、および生活の質（QOL）のベースラインからの変化が含まれる。探索的評価項目には、Vineland-3によって測定された神経発達状態の変化が含まれる。OLE試験は現在進行中である。

第III相EMPEROR試験について 第III相EMPEROR試験（NCT06872125）は、機能獲得型ではないSCN1A遺伝子の変異が確認されたドラベ症候群の2歳から18歳未満の小児を対象に、ゾレブネセンの有効性、安全性、および忍容性を評価する、世界規模の二重盲検、偽治療対照試験である。

ストーク社は、2026年6月までに米国、英国、日本において約150名の患者の登録を完了する見込みであり、FDAへの新薬承認申請（NDA）を裏付けるため、2027年半ばにデータ解析結果の発表を予定している。さらに、ドイツ、スペイン、フランス、イタリアでは少なくとも20名の患者が追加登録される見込みで、登録完了は2026年第3四半期を予定している。 被験者は1：1の割合で無作為に割り付けられ、8週間のベースライン期間を経て、52週間の治療期間中にゾレブネセンを髄腔内投与される群、または偽薬対照群のいずれかに割り当てられる。試験治療期間の終了後、適格な被験者には、OLE試験の一環としてゾレブネセンによる継続治療が提供される。 本試験の主要評価項目は、ゾレブネセン投与群と偽薬群を比較した、28週時点における主要運動発作頻度のベースラインからの変化率である。主要副次評価項目は、主要運動発作頻度に対する効果の持続性、およびVineland-3サブドメイン（表現的コミュニケーション、受容的コミュニケーション、対人関係、対処スキル、個人スキルを含む）で測定される行動および認知機能の改善である。 その他の評価項目には、安全性、臨床医による全体的変化評価（CGI-C）、介護者による全体的変化評価（CaGI-C）、およびベイリー乳幼児発達検査（BSID-IV）が含まれます。 詳細については、https://clinicaltrials.gov/study/NCT06872125?cond=Dravet%20Syndrome&viewType=Card&term=emperor&rank=1 をご覧ください。

常染色体優性視神経萎縮症（adoa）について)

ADOAは最も一般的な遺伝性視神経疾患であり、世界的には約3万人に1人の割合で発症しますが、デンマークでは創始者効果により1万人に1人と発症率が高くなっています。これは、生後10年以内に両眼の進行性かつ不可逆的な視力低下を引き起こす希少疾患です。 重症度はさまざまであり、視力低下の進行速度を予測することは困難な場合があります。ADOA患者の約半数は運転免許の基準を満たせず、最大46％が法的に視覚障害者として登録されています。ADOAと診断された患者からは、400種類以上の疾患を引き起こすOPA1変異が報告されています。現在、ADOA患者に対する承認された治療法はありません。

About STK-002

STK-002は、ADOAの治療を目的として臨床開発が進められている独自のアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）です。ストーク社は、STK-002がADOA患者にとって初の疾患修飾療法となる可能性を秘めていると考えています。 ADOA症例の推定65%から90%はOPA1遺伝子の変異によって引き起こされており、その大部分はヘテロ接合性不全を引き起こし、OPA1タンパク質の発現が50%に低下して疾患が発現します。 STK-002は、OPA1遺伝子の非変異型（野生型）コピーを活用してOPA1タンパク質の発現を上昇させ、ADOA患者の視力を維持または改善することを目的としています。ストーク社は、STK-002の作用機序の証明および概念実証を示す前臨床データを取得しています。 STK-002は、ADOAの新たな治療法候補として、FDAから希少疾病用医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受けています。現在、ADOA患者を対象としたSTK-002の第1相臨床試験（OSPREY）が進行中です。

第1相OSPREY試験について

OSPREY試験は、ADOAの確定診断を受けており、OPA1遺伝子に疾患原因変異が確認されている6歳から55歳の小児および成人を対象とした、第I相用量漸増オープンラベル試験である。本試験の主要目的は、STK-002の単回漸増投与における安全性および忍容性を評価すること、ならびに血中濃度を測定することである。 副次的な目的は、STK-002の単回投与後の視機能、眼の構造、および生活の質（QOL）の変化を評価することです。

OSPREY試験は、標準的な用量漸増デザインを採用しており、参加者は順次コホートに割り当てられ、STK-002の用量が増加する群に割り当てられます。最初の4つのコホートにおける用量漸増は、安全性および忍容性の評価を経て、2026年から2027年初頭にかけて継続される予定です。 OSPREY試験のデータは、STK-002の将来的な開発に向けた指針となるものです。OSPREY試験は現在、英国、ドイツ、デンマーク、オーストリアで積極的に被験者を募集中です。今後数ヶ月以内に、欧州のさらなる試験実施施設が稼働を開始する見込みです。

OSPREY研究に関する詳細については、以下のサイトをご覧ください：

ストーク・セラピューティクスについてストーク・セラピューティクス（Nasdaq: STOK）は、RNA医薬品を用いて生体の潜在能力を引き出し、タンパク質の発現を回復させることに注力するバイオテクノロジー企業です。ストークは、独自のTANGO（Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output）アプローチを活用し、天然に存在するタンパク質レベルを選択的に回復させるアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を開発しています。 ストーク社が開発中の最初の医薬品であるゾレブネセンは、ドラベ症候群の患者において疾患修飾の可能性を示しており、現在第3相試験で評価が進められています。ストーク社は当初、正常なタンパク質レベルの約50％の喪失（ヘテロ接合性不全）によって引き起こされる中枢神経系および眼の疾患に焦点を当てています。 他の臓器、組織、およびシステムにおいても概念実証が示されており、ストーク社の独自アプローチの幅広い可能性が裏付けられています。ストーク社はマサチューセッツ州ベッドフォードに本社を置いています。詳細については、https://www.stoketherapeutics.com/ をご覧ください。

将来の見通しに関する注意事項 本プレスリリースには、1995年民間証券訴訟改革法の「セーフハーバー」条項に定義される将来の見通しに関する記述が含まれています。これには、当社の四半期業績およびキャッシュランウェイ、将来の経営成績、現在または将来の財務状況および流動性、 ゾレブネセンが、ドラベ症候群の根本的な原因を治療し、指定された投与量において、あるいは一切において、発作を軽減するか、行動および認知機能の改善を示す能力；ゾレブネセンおよびSTK-002に関する臨床試験の設計、時期および結果、被験者登録のスケジュール、データ発表、規制当局への申請または決定、およびその他の発表；ゾレブネセンプログラムに関する規制当局との会合の時期および潜在的な結果； STK-002が常染色体優性視神経萎縮症（ADOA）の根本原因を治療し、視力を維持または改善できるかどうか；当社の期待、計画、志、および目標（ゾレブネセンの可能性や、バイオジェンおよびアカディアとの提携に関連するものを含む）。 「見込む」、「予想する」、「計画する」、「～するだろう」、「～する可能性がある」といった言葉を含む記述、および未来形を用いた記述は、将来に関する記述です。 これらの将来予測に関する記述には、リスクや不確実性、および仮定が含まれており、これらが不正確であることが判明した場合、または完全に実現しなかった場合、当社の業績は、当該将来予測に関する記述によって明示または暗示された内容と実質的に異なる結果となる可能性があります。これには、以下に関連するリスクや不確実性が含まれますが、これらに限定されません。 当社の製品候補を推進し、規制当局の承認を取得し、最終的に商業化できる能力；当社のパートナーが当社との提携契約に違反したり、提携を終了したりした場合、当社は予想される財務的またはその他の利益を得られない可能性があること；当社およびバイオジェンがゾレブネセンの開発に成功しない可能性、また、成功したとしても、ゾレブネセンの商業化に成功できない可能性があること； 臨床試験における良好な結果が、その後の試験で再現されないリスク、または初期段階の臨床試験での成功が、後期段階の試験の結果を予測するものではない可能性； 2028年までの開発目標および2028年初頭の米国での発売見込み；ならびに2025年12月31日終了年度における当社の年次報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）、および米国証券取引委員会（SEC）に提出するその他の書類の「リスク要因」の項に記載されているその他のリスクおよび不確実性。 これらの将来予測に関する記述は、本プレスリリース発表日現在のものであり、当社は、本プレスリリース発表日以降の事象や状況を反映させるために、いかなる将来予測に関する記述も修正または更新する義務を負いません。

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