パルベラ・セラピューティクス、2025年度通期決算を発表し、企業動向について報告
微小嚢胞性リンパ管奇形（microcystic LMs）の治療薬であるQTORIN™（ラパマイシン）の新薬承認申請（NDA）は、2026年下半期の予定通り提出される見込みである。
微小嚢胞性リンパ管腫（LM）に対するラパマイシン製剤「QTORIN™」の米国での上市準備を加速。米国では推定3万人以上の患者が罹患している重篤かつ生涯にわたる疾患に対し、FDA承認第1号の治療法、そして第一選択の標準治療となる可能性を秘めている。
皮膚静脈奇形治療薬「QTORIN™ ラパマイシン」の第3相臨床試験を2026年下半期に開始する予定
臨床的に有意な血管角化症の治療を目的としたQTORIN™ラパマイシンの第2相臨床試験は、2026年第2四半期に開始される予定である
汎発性表在性日光性多角角化症の治療薬「QTORIN™」（ピタバスタチン）の第2相臨床試験を、2026年下半期に開始する予定
2025年12月31日時点のプロフォーマ現金残高約2億7,400万ドルには、2026年2月の株式による資金調達による純収入が反映されている。2025年12月31日時点の現金および現金同等物は5,800万ドルである。
本日午前8時30分（米国東部時間）に電話会議を開催します。
ペンシルベニア州ウェイン、2026年3月31日（GLOBE NEWSWIRE）-- Palvella Therapeutics, Inc.（Palvellaまたは「当社」） （Nasdaq: PVLA）は、米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けた治療法が存在しない重篤な希少皮膚疾患および血管奇形に苦しむ患者向けの新規治療法の開発および商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であり、本日、2025年12月31日終了の通期決算を発表するとともに、企業動向に関する最新情報を提供した。
「2025年はパルベラにとって画期的な年となりました。その勢いを2026年にも引き継ぎ、微小嚢胞性リンパ管奇形を対象とした第3相SELVA試験で良好な結果を得ました。これは当社にとって重要なマイルストーンであり、2027年上半期における初のFDA承認取得に向けた道筋を築くものです」と、パルベラの創業者兼最高経営責任者（CEO）であるウェス・カウピネン氏は述べた。 「SELVA試験の結果を受けて、当社は2億3,000万ドルの資金調達（応募が募集額を上回る結果となった）を通じてバランスシートを大幅に強化しました。これにより、米国での発売準備を加速させるとともに、当社のQTORIN™プラットフォームから生まれた新規外用薬候補の開発を継続して推進することが可能となりました。ブレークスルー・セラピー、ファストトラック、および希少疾病用医薬品（オーファン）の指定に支えられ、現在はQTORIN™ラパマイシンの新薬承認申請（NDA）提出に向けた開発を推進するとともに、計画されている米国での単独販売開始に向けた準備を進めています。 この勢いにより、FDA承認治療法が存在しない重篤な希少皮膚疾患および血管奇形に対処する、業界をリードする希少疾患バイオ医薬品企業を築くという当社のビジョンを推進できると確信しています。」
最近の研究開発ハイライト
QTORIN™ ラパマイシン（微小嚢胞性LM用）
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2026年2月、第III相SELVA試験の主要な好結果が報告された：
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主要評価項目において、Microcystic Lymphatic Malformation Investigator Global Assessment（mLM-IGA）スコアに統計学的に有意な改善が認められた（平均変化量 +2.13、p<0.001）
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事前に設定された主要な副次評価項目（p<0.001）および4つの副次有効性評価項目すべて（いずれもp<0.001）において、統計的有意性が認められた
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95有効性評価期間を完了した6歳以上の試験参加者のうち、24週時点でmLM-IGAスコアが改善した割合
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86有効性評価期間を完了した6歳以上の試験参加者のうち、24週時点でmLM-IGAにおいて「かなり改善した」（+2）または「非常に改善した」（+3）と評価された割合
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QTORIN™ラパマイシンは忍容性が良好であり、薬剤に関連する重篤な有害事象は報告されず、全被験者においてすべての測定時点での全身性ラパマイシン濃度は2ng/mL未満であった。
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98有効性評価期間を完了した参加者のうち、継続中の治療延長期間においてもQTORIN™ラパマイシンの投与を継続することを選択した割合
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2025年第4四半期、FDAはSELVA試験を支援するため、FDA希少疾病用医薬品助成プログラムから2年目の非希薄化資金を交付した。
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2026年3月、FDAにNDA申請前会議の開催要請を提出し、会議は2026年第2四半期に開催される見込みである。
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NDAの計画策定が進められており、2026年下半期の申請提出に向けて順調に進んでいる。
QTORIN™ ラパマイシン（皮膚静脈奇形（皮膚VM）治療薬）
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2025年12月、第2相TOIVA試験の有効性に関する主要な結果が発表され、動的変化エンドポイントや静的重症度エンドポイントを含む、事前に設定された複数の医師報告および患者報告による有効性エンドポイントにおいて、統計的有意性が確認された。
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73試験参加者の11名中15名（11/15名）が、第12週時点で「皮膚静脈奇形総合評価（Overall cVM-IGA）」において改善を示した。また、試験参加者の10名中15名（10/15名）が、第12週時点のOverall cVM-IGAにおいて「かなり改善した」（+2）または「非常に改善した」（+3）と評価された。
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先日、FDAとの「画期的な治療法指定（Breakthrough Therapy Designation）」に関する予備協議を終えた。2026年第2四半期に画期的な治療法指定の申請を行う予定である。
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2026年下半期に第3相臨床試験を開始する予定である。
臨床的に重要な血管角化症に対するQTORIN™（ラパマイシン）
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QTORIN™ラパマイシンの開発対象を、臨床的に重要な血管角化腫へと拡大しました。血管角化腫は、出血、痛み、機能障害、感染リスクを引き起こす可能性があり、自然治癒の傾向が見られない表在性リンパ管奇形です。現在、米国では5万人以上と推定される患者が診断されていますが、FDA承認の治療法は存在しません。
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2025年12月、米国食品医薬品局（FDA）は、血管角化症に対するQTORIN™（ラパマイシン）に対し、ファストトラック指定を付与した。
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