Exhibit 99.1
AN2 Therapeutics、2025年度第4四半期および通期の決算ならびに最近の事業・科学面のハイライトを発表
真性多血症(PV)を対象とした経口エペトラボロールの第II相試験は、2026年第3四半期に開始される見込みであり、早ければ2026年第4四半期から2027年にかけてデータが発表される可能性がある
M.abscessus複合体による肺疾患を対象としたエペトラボロールの第2相医師主導試験が進行中。2026年第1四半期に被験者登録を開始する予定で、2027年後半に主要な結果が得られる見込み
経口薬AN2-502998の第1相第1回ヒト臨床試験が完了に近づき、2026年第1四半期に初期臨床データが得られる見込みであることから、シャーガス病治療プログラムは順調に進展している。また、結果次第では、2026年に慢性シャーガス病患者を対象とした第2相概念実証試験を開始する計画である。
2026年に2つのホウ素系抗がん剤候補を臨床開発段階へ進める見通し
2026年3月の私募により、資金繰りの余力が2029年まで延長された
カリフォルニア州メンローパーク – 2026年3月17日 – 独自のホウ素化学プラットフォームに基づく新規低分子治療薬の創薬・開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、AN2 Therapeutics, Inc.(ナスダック:ANTX)は本日、2025年12月31日に終了した第4四半期および通期の決算を発表した。
「真性多血症を対象とした経口エペトラボロールの第2相試験へ進むという我々の最近の決定は、AN2のホウ素化学パイプライン全体における機会の拡大と、深刻でありながら治療ニーズが十分に満たされていない疾患への取り組みに対する我々の決意を浮き彫りにするものです。 また、これは今後2年間で達成できると確信している3つの概念実証(PoC)の契機の一つでもあります。これには、M. abscessus複合体による肺疾患を対象とした医師主導の第2相試験や、第1相試験の結果次第で今年後半に予定されている慢性シャーガス病を対象とした第2相概念実証試験が含まれます」と、AN2 Therapeuticsの共同創業者兼会長、社長兼CEOであるエリック・イーソム氏は述べた。 「今後を見据えると、2026年に2つのホウ素系抗がん剤候補を開発段階へ進める予定であり、これにより当社のプラットフォームの汎用性をさらに実証することになります。緊急のアンメットニーズを抱える患者様にインパクトのある治療法を提供すべく取り組む中、今年に向けて築き上げた勢いと、チームによる継続的な実行力に誇りを感じています。」
第4四半期と最近のビジネスアップデート:
Polycythemia Vera
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PVを対象とした経口エペトラボロールの開発を第2相試験へと拡大
2026年3月、当社は、採血療法に依存する真性多血症(PV)の成人患者を対象に、経口エペトラボロールの開発を第II相概念実証臨床試験へと拡大する計画を発表しました。PVは、骨髄における赤血球の過剰産生を特徴とする血液がんの一種です。この過剰産生によりヘマトクリット値が上昇し、動脈性および静脈性の血栓塞栓症を含む重篤な合併症を引き起こす可能性があります。 治療を行わない場合、PVは生命を脅かす可能性があります。既存の治療法があるにもかかわらず、多くの患者ではヘマトクリット値が制御不能となり、症状の負担が持続するため、適切な疾患管理を維持するために長期的な治療が必要となります。PVは、米国で約15万5,000人が罹患していると推定されています。AN2は現在、規制当局への承認申請プロセスを進めており、2026年第3四半期にインドで第2相試験を開始する予定です。 同社は、規制当局の承認および被験者登録の進捗状況次第では、早ければ2026年第4四半期から2027年にかけて、定期的に試験結果を発表する予定です。
M. abscessus複合体による肺疾患
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M. abscessus複合体による肺疾患患者を対象としたエペトラボロールの第2相試験の被験者募集開始に向けた準備
2025年12月、米国は
米国食品医薬品局(FDA)は、オレゴン健康科学大学(OHSU)と共同で、M. abscessus肺疾患の治療薬としてのエペトラボロールの有効性を評価する第2相医師主導試験を実施するための治験新薬申請を承認した。この多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の前向き臨床試験は、OHSUの公衆衛生・感染症学教授であるケビン・ウィンスロップ博士が主導し、 本試験は、OHSUの公衆衛生・感染症学教授であるケビン・ウィンスロップ博士が主導し、米国内の推定10~15カ所の施設に所属する他の研究者らと共同で実施されます。M. abscessus肺疾患は、重篤かつ治療が困難な非結核性抗酸菌感染症であり、静脈内投与のみの抗生物質を含む長期治療を必要とします。治療選択肢が限られており、罹患率および5年死亡率が高いことが特徴です。 現在、この疾患の治療にFDA承認された薬剤は存在しない。同社は2026年第1四半期に被験者の登録を開始し、2027年後半にトップラインの結果を報告する見込みである。
Chagas Disease
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経口薬AN2-502998の第1相ヒト初臨床試験がまもなく完了する見込み。第1相試験の結果次第で、2026年に第2相概念実証試験の実施が計画されている。
2025年8月、AN2社のシャーガス病臨床開発プログラムの一環として、同社は健康なボランティアを対象とした経口剤AN2-502998の第I相第1回ヒト臨床試験を開始した。 シャーガス病(アメリカトリパノソーマ症)は、トリパノソーマ・クルージ(Trypanosoma cruzi)によって引き起こされる感染症であり、世界中で推定600万~1,000万人が罹患しているとされ、そのうち米国で約30万人、欧州で10万人以上が該当します。シャーガス病は、慢性疾患へと進行するまで何年も無症状のままである場合があります。 感染者の約20~30%において、慢性感染は心筋症、心不全、不整脈、脳卒中、巨大結腸症または巨大食道症などの重篤な心臓および消化器系の合併症を引き起こし、これらは重大な罹患率や早期死亡につながる可能性があります。 AN2-502998は、当社が把握している限り、多様なT. cruzi遺伝子型による長期の自然感染を患う非ヒト霊長類(NHP)を含む、複数の種を対象とした前臨床試験において治癒効果を示した唯一の化合物である。NHPの感染は自然環境下で獲得されるものであるため、これらの有効性データは、他の動物モデルよりもヒト臨床試験における有効性をより正確に予測する可能性がある。 シャーガス病の成人患者に対するFDA承認の治療法は現時点では存在しない。
当社の経口薬AN2-502998を用いた第1相第1回ヒト臨床試験はまもなく完了する見込みであり、初期の臨床データは2026年第1四半期に得られる見通しです。また、第1相試験の結果および完了時期次第では、2026年に慢性シャーガス病患者を対象とした概念実証(PoC)第2相試験を開始する予定です。
連邦食品・医薬品・化粧品法(FDCA)第524条に基づき熱帯病に指定されているシャーガス病の治療薬がFDAの承認を得た場合、当社は、顧みられない感染症の治療法開発を促進することを目的とした優先審査バウチャーの交付対象となる。
Boron Chemistry Pipeline
当社は、結合部位の特異性、薬力学、薬物様特性、および知的財産権の面で、ホウ素化学が競争上の優位性をもたらす可能性のある、数多くのオンコロジー領域の標的を追求しています。AN2の主力プログラムには、PI3KαおよびENPP1が含まれます。当社は2026年に、PI3KαおよびENPP1を標的とする2つのオンコロジー候補薬の開発を推進する予定です。
Global Health
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結核(TB)を標的とするホウ素系LeuRS阻害剤の開発を推進するため、GSKとの共同研究を実施;AN2がゲイツ財団から3年目の助成金を獲得
2025年11月、当社は、結核の新たな治療法を開発するため、グローバルなバイオ医薬品企業であるGSKとの提携契約を締結したと発表しました。 この取り組みの一環として、ゲイツ財団は、本提携におけるAN2の活動を支援するため、3年目の資金提供を行う。結核は依然として世界的な健康上の重大な課題であり、世界人口の4分の1以上に影響を及ぼし、年間125万人以上の死者を出している。当社のグローバルヘルスプログラムには、流行地域において高い死亡率を伴う重篤な細菌感染症であるメリオイド症も含まれている。
第4四半期の主要財務実績
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研究開発費(R&D):2025年通期の研究開発費は2,480万ドルで、前年度の4,050万ドルから減少しました。 2025年第4四半期の研究開発費は690万ドルであり、2024年の同期間の540万ドルと比較して増加しました。これは、人件費、前臨床および研究費、化学製造・管理費、および配分された施設費の増加によるものです。 これらの増加分は、EBO-301試験の中止による臨床試験費用の減少によって一部相殺され、さらにシャーガス病の第1相試験の開始によって一部相殺されました。
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一般管理費(G&A):2025年通期の一般管理費は1,330万ドルとなり、前年度の1,410万ドルから減少しました。2025年第4四半期の一般管理費は240万ドルとなり、専門サービス費および外部サービス費ならびに人件費の減少により、2024年同期の320万ドルから減少しました。
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リストラ費用:2025年度の通期および第4四半期において、リストラ費用は発生しませんでした。2024年度の通期および第4四半期のリストラ費用は、退職金およびその他の従業員解雇関連費用により、それぞれ220万ドルおよび90万ドルでした。
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受取利息:2025年通年の受取利息は290万ドルであり、2024年同期の550万ドルと比較して減少した。 2025年第4四半期の利息収入は60万ドルであり、2024年同期の110万ドルと比較して減少しました。これは、2025年の現金、現金同等物および投資残高が2024年より減少したこと、ならびに金利が2024年より低下したことに起因します。
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純損失:2025年通期の純損失は3,520万ドルとなり、2024年同期の5,130万ドルから減少しました。2025年第4四半期の純損失は870万ドルとなり、2024年同期の750万ドルから増加しました。
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現金残高:2025年12月31日現在、当社の現金、現金同等物および投資の残高は6,000万ドルであった。 2026年3月9日、当社は、引受手数料およびその他の費用を控除する前の総調達額が約4,000万ドルとなる私募増資に関する証券購入契約を締結したと発表した。この私募増資には、Coastlands Capital、Commodore Capital、Vivo Capital、およびその他の新規・既存の機関投資家が参加した。当社は、現在の事業計画の下では、既存の現金、現金同等物および投資により、2029年まで事業運営を維持できると見込んでいる。
AN2 Therapeutics, Inc.について
AN2 Therapeutics, Inc.は、当社のホウ素化学プラットフォームを基盤とした新規低分子治療薬の発見および開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。 当社の開発パイプラインは、血液疾患、感染症、および腫瘍学に及び、2026年に3つの第II相試験の開始が予定されているほか、2つの前臨床段階の候補物質、ならびに腫瘍学、骨疾患、感染症のターゲットに焦点を当てた先進的な研究プログラムを有しています。当社は、重要なアンメットニーズに対応し、治療成果を向上させる、インパクトの大きい医薬品を患者様に提供することを使命としています。
Forward-Looking Statements
本プレスリリースには、1995年民間証券訴訟改革法(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)の定義に基づく将来予測に関する記述が含まれています。将来予測に関する記述は、「~する可能性がある」、「~するだろう」、「~すべきである」、「~するであろう」、「~と予想する」、「~を計画する」、「~を見込む」、 「~しうる」、「~する意向」、「目標」、「見通し」、「信じる」、「推定する」、「予測する」、「潜在的な」、または「継続する」といった用語、あるいはこれらの用語の否定形やその他の類似表現によって識別できる場合があります。 本プレスリリースにおいて明示または黙示されている将来の見通しに関する記述には、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません:当社のホウ素化学プラットフォームの潜在性、拡大する機会、および競争優位性;開始、被験者募集、実施、実施施設、リーダーシップ、データおよび関連発表の時期、ならびに規制当局への手続きを含む、当社の臨床試験に関する期待;市場規模および販売の可能性;有効性データの予測可能性; 優先審査バウチャーの適格性および登録経路;キャッシュランウェイ;継続的なグローバルヘルスプログラムおよび資金調達の可能性;ならびにその他の歴史的事実ではない記述。これらの記述は、AN2の現在の見積もり、期待、計画、目標、および意図に基づくものであり、将来の業績を保証するものではなく、本質的に重大なリスクおよび不確実性を伴います。
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Lucy O. Day
Chief Financial Officer
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Anne Bowdidge
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