オンキュア・セラピューティクス、2025年第4四半期および通期決算を発表

-- 進行中のPIKture-01試験のデータは2026年3月に発表予定；乳がんに対する3剤併用療法の患者登録を継続中

次世代PI3Kapan変異体阻害剤の開発候補（HR陽性転移性乳がん向け）は、2026年3月に発表される見込みである。

-- 2025年第4四半期末時点の現金及び現金同等物は約5900万ドル

コロラド州ボルダー、2026年3月12日 -- 革新的な精密医療の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、オンキュア・セラピューティクス社（Nasdaq: OKUR）は本日、2025年12月31日終了の第4四半期および通期の財務実績を発表するとともに、最近の事業ハイライトを報告した。

オンキュアのニコラス・サッコマーノ社長兼最高経営責任者（Ph.D.）は次のように述べた。「PI3Kαを標的としたパイプライン全体で着実な進展が続いていることを喜ばしく思います。OKI-219を用いたPIKture-01試験の順調な実施もその一環です。今月下旬に本試験の最新データを共有できることを楽しみにしています」 「また今月、HR陽性転移性乳がん向けの次世代汎変異体阻害剤開発候補を発表できることを嬉しく思います。さらに今年後半には血管奇形プログラムに関する追加情報を提供予定です。これまでの進展は、PI3Kα阻害における当社の変異選択的アプローチの有効性を裏付けるとともに、科学的差別化を実現した治療法を患者様に届けるべく取り組む中で築き上げている勢いをさらに強固なものとしています」

OKI-219 Program Highlights

オンキュアの主力製品候補であるOKI-219は、PI3KαH1047変異体に対する高選択的阻害剤である。OKI-219は、HR陽性かつHER2陽性の転移性乳がん患者を対象としたPIKture-01第I相a/b臨床試験において評価中である。

次世代PI3KaPAN変異体選択プログラム

オンキュアは、HR陽性転移性乳がんを対象とした次世代PI3Ka汎変異体阻害剤候補を2026年3月に発表する見込みである。

さらに、PI3Kα変異は血管奇形における主要なサブタイプで最も一般的なドライバー変異であり、活性化型PIK3CA変異体はシグナル伝達の異常を引き起こし、異常な細胞増殖・増殖・生存を促進します。オンキュア社は、自社の差別化されたPI3Kα阻害剤ポートフォリオが、大規模かつ十分な治療を受けていない患者集団に対応する大きな可能性を有すると確信しています。 同社は2026年までにPI3Kα汎変異プログラムに関する追加情報を提供する見込みである。この進展は、PI3Kαの生物学的特性に基づく適応症領域への戦略的拡大を反映している。

Financial Results

現金及び現金同等物は、2025年12月31日現在で約5910万ドルであった。

研究開発費（R&D）は、2025年第4四半期が1,070万ドル、2024年第4四半期が1,440万ドルであった。360万ドルの減少は、主にコンサルティング費、外部委託研究開発費、臨床試験費、製造関連費用の減少に加え、人件費の低減によるものである。

2025年第4四半期の一般管理費（G&A）は340万ドルであり、2024年第4四半期の430万ドルから90万ドル減少した。この減少は主に、人件費および監査・税務・保険・取締役報酬・その他コンサルティング費用を含むコンサルティング・専門サービス費用の減少によるものである。

2025年第4四半期の純損失および1株当たり純損失は1,350万ドル（1株当たり0.99ドル）であり、2024年第4四半期の1,740万ドル（1株当たり1.37ドル）と比較した。

About PIKture-01 Study

PIKture-01試験は、OKI-219の単剤療法および他の抗がん剤との併用療法における安全性、忍容性、薬物動態（PK）、薬力学（PDx）、有効性を評価することを目的とした、グローバルな多施設共同、用量漸増、ヒト初試験である第I相a/b試験である。 本試験の第1a相（パートA）ではOKI-219単剤療法の用量漸増を検討し、第1b相では現在、パートAで決定された耐容用量のOKI-219をフルベストラント（パートB）、トラスツズマブおよびトゥカチニブ（パートC）、リボシクリブおよびフルベストラント（パートE）と併用する検討を行っています。 参加者は、疾患の進行、耐えられない毒性、またはその他の試験治療中止基準が満たされるまで、試験治療を継続して受けます。PIKture-01に関する追加情報は、識別子：NCT06239467を使用して、www.ClinicalTrials.gov で確認できます。

About OnKure Therapeutics

オンキュア・セラピューティクス（Nasdaq: OKUR）は、臨床段階のバイオ医薬品企業であり、既存治療法では十分にカバーされていないがんやその他の疾患の生物学的に検証されたドライバー分子を標的とする、ベスト・イン・クラスの精密医療薬の創薬・開発に注力しています。 構造ベースの創薬プラットフォームを活用し、オンキュアはがんやその他の疾患の主要なドライバーとして特定された変異を選択的に標的とすることで、最適な有効性と耐容性を実現するよう設計された低分子医薬品のパイプラインを構築しています。オンキュアは現在、主力プログラムとして高選択性PI3KαH1047R阻害剤であるOKI-219を開発中です。 オンキュアは発癌性PI3Kα標的治療のリーダーとなることを目指し、この重要発癌遺伝子に対する業界最高水準の標的化を実現する複数のプログラムを有しています。

OnKureの詳細については、www.onkure.com をご覧ください。また、LinkedIndianaでフォローしてください。

将来の見通しに関する記述についての注意事項

本プレスリリースには、重大なリスクおよび不確実性を伴う将来に関する記述が含まれています。 本プレスリリースに含まれる過去の事実に関する記述以外のすべての記述（当社の将来の財務状況、経営成績、事業戦略および計画、将来の事業運営に関する経営陣の目標、ならびに業界動向に関する記述を含む）は、将来に関する見通しに関する記述です。このような将来に関する見通しに関する記述には、とりわけ、OnKureの製品候補およびプログラム（OKI-219および汎変異体プログラムを含む）の可能性および期待に関する記述、 追加プログラムの推進能力；PIKture-01試験におけるOKI-219の追加データ、開発候補の発表予定、汎変異プログラムの詳細を含む、予想されるマイルストーン及びその時期；オンキュアの財務状況（流動性、キャッシュランウェイ、現金資源の充足性を含む）に関する記述；ならびにオンキュアの代表取締役社長兼最高経営責任者による発言。 将来に関する記述は、「推定する」「意図する」「可能性がある」「計画する」「潜在的に」「する」といった用語、またはこれらの否定形もしくは類似表現によって識別できる場合があります。

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Dan Ferry

LifeSci Advisors

daniel@lifesciadvisors.com