Exhibit 99.1
フルクラム・セラピューティクス、最近の事業ハイライトと財務実績を発表
2025年第4四半期および通期
― 鎌状赤血球症（SCD）を対象としたポシレドのフェーズ1b PIONEER試験において、20mg投与群の12週間の陽性結果を発表 ―
― 20mg群では、迅速かつ強力な胎児ヘモグロビン（HbF）誘導が認められ、平均絶対HbFはベースラインの7.1%から12週目に19.3%へ12.2%増加した。溶血および貧血のマーカー改善が確認され、血管閉塞性危機（VOC）の減少傾向も示唆された ―
― フルクラムは2026年後半に、承認申請を可能とする可能性のある臨床試験を開始する計画 ―
― 2025年末時点で現金、現金同等物、市場性のある有価証券を3億5230万ドル保有。2029年まで資金繰りが可能 ―
マサチューセッツ州ケンブリッジ – 2026年2月24日 – 遺伝子的に定義された希少疾患患者の生活の質向上を目的とした低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業、フルクラム・セラピューティクス社®（Fulcrum Therapeutics, Inc.）（ナスダック：FULC）は本日、2025年第4四半期および通期の財務実績を発表するとともに、事業進捗状況について報告しました。
フルクラムの社長兼最高経営責任者であるアレックス・C・サピル氏は次のように述べた。「昨年12月のASHで発表した中間データに続き、PIONEER試験の20mgコホート全体における12週間の良好なデータは、ポシレドが鎌状赤血球症の根本的な生物学的メカニズムに対処する可能性に対する我々の確信をさらに強固なものとしています」 「これまでに確認されたHbF誘導の規模、全細胞分布への進展、溶血および貧血マーカーの改善は、次段階試験の設計に関するFDAとの協議準備において我々の立場を強固なものとしています。2029年まで資金繰りを確保する堅調な財務基盤により、ポシレドおよび当社の広範な良性血液疾患パイプラインの開発を継続的に推進できる態勢が整っていると確信しています」
Recent Business Highlights
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20mg投与群（n=12）における第Ib相PIONEER試験（SCD対象）の12週間結果が良好であることを発表。これは2025年米国血液学会（ASH）年次総会で報告された中間データに基づくものである。 平均絶対HbF値は、ベースライン7.1%から12週目に19.3%へ12.2%増加した。結果は、全細胞性HbF誘導への進展、溶血および貧血マーカーの改善、ならびにVOC減少における有望な傾向を示した。 ポシレドは全体的に良好な忍容性を維持し、2025年12月23日時点のデータカットオフ時点で治療関連の重篤な有害事象は報告されていない。
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2025年12月、普通株式および事前資金調達済みワラントの引受公開募集を完了し、純収益1億6420万ドルを調達。これによりフルクラムのバランスシートが強化され、ポシレドの次段階開発推進を含む一般企業目的への資金支援が可能となった。
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フルクラム社は、FDAとのフェーズ終了会議の議事録受領後、2026年第2四半期に次期試験のデザインに関する追加情報を提供する見込みである。FDAからのフィードバックを待って、フルクラム社は2026年後半に承認申請を可能とする潜在的な試験を開始する計画である。
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PIONEER試験参加者を対象としたポシレドの安全性および反応の持続性を評価する非盲検延長試験の実施施設を募集します。
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IND申請を可能とする研究結果に基づき、フルクラム社は骨髄不全症候群を対象としたプログラムを臨床開発段階へ進めることを見送り、ポシレドおよび中核となる良性血液疾患プログラムの開発にリソースを集中させる方針を決定した。
2025年度 第4四半期および通期決算
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現金ポジション：2025年12月31日現在の現金、現金同等物及び市場性のある有価証券は3億5,230万ドルであり、2024年12月31日現在の2億4,100万ドルから増加した。 1億1,130万ドルの増加は、主に2025年12月の当社普通株式および事前資金調達済みワラントの公募による純収入1億6,420万ドルによるものであり、2025年の営業活動に充当された現金支出によって一部相殺された。
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研究開発費：2025年12月31日終了の3ヶ月間の研究開発費は1,540万ドルであり、2024年12月31日終了の3ヶ月間の1,170万ドルと比較して増加しました。370万ドルの増加は主に、パイオニア試験の進展に関連する費用の増加によるものです。
研究開発費は、2025年12月31日終了年度において5,610万ドルとなり、2024年12月31日終了年度の6,340万ドルと比較して減少しました。 730万ドルの減少は主に、ロスマピモドプログラムの中止に伴う費用の減少、およびサノフィとの終了した共同開発契約に基づくグローバル開発費用分担からの償還によるものである。これは、パイオニア試験の進展に関連する費用の増加によって一部相殺された。
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一般管理費：2025年12月31日終了の3か月間の一般管理費は730万ドルであり、2024年12月31日終了の3か月間の770万ドルと比較して減少しました。40万ドルの減少は主に専門サービス費用の減少によるものです。
2025年12月31日終了年度の一般管理費は2,870万ドルであり、2024年12月31日終了年度の3,640万ドルと比較して減少した。770万ドルの減少は主に、2024年第3四半期に実施された人員削減に伴う専門サービス費用の減少および従業員報酬費用の減少によるものである。
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純損失：2025年12月31日終了の3か月間の純損失は2,030万ドルであり、2024年12月31日終了の3か月間の純損失1,660万ドルと比較したものである。
2025年12月31日終了年度の純損失は7,490万ドルであり、2024年12月31日終了年度の970万ドルと比較したものである。
Cash Runway Guidance
フルクラムは現在の事業計画に基づき、現時点の現金、現金同等物、および市場性のある有価証券が、2029年までの事業運営に必要な資金を賄うのに十分であると見込んでいる。
フルクラム・セラピューティクスについてフルクラム・セラピューティクスは、未充足医療ニーズの高い領域において、遺伝的に定義された希少疾患患者の生活の質を向上させる低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業です。 フルクラムの主力臨床プログラムは、SCD治療のためのHbF発現増加を目的とした低分子化合物ポシレドです。当社は独自技術を用いて、遺伝子発現異常の根本原因を治療するため、遺伝子発現を調節可能な標的分子を特定しています。詳細はwww.fulcrumtx.comをご覧ください。X（@FulcrumTx）およびLinkedInでも情報発信中です。
ポシレドについてポシレドは、フルクラム社の独自創薬技術により発見された、胚性外胚葉発生（EED）を標的とする経口低分子阻害剤です。 EEDの阻害は、BCL11Aを含む主要な胎児グロビン抑制因子の強力なダウンレギュレーションを引き起こし、それによりHbF（胎児ヘモグロビン）の増加をもたらします。ポシレドールはSCD（鎌状赤血球症）の治療薬として開発中です。SCD患者を対象としたPIONEER第Ib相臨床試験において、ポシレドールは用量依存的なHbFの増加、全細胞におけるHbF誘導、および溶血・貧血マーカーの改善を示しました。 12mgおよび20mg投与群において、ポシレドは最大3ヶ月の投与期間を通じて概ね良好な忍容性を示し、2025年12月23日時点のデータカットオフまでに治療関連の重篤な有害事象は報告されていない。ポシレドはSCD治療薬としてFDAよりファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を取得している。 ポシレドの臨床試験に関する詳細は、ClinicalTrials.govをご覧ください。
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Kevin Gardner
LifeSci Advisors, LLC
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