フェイト・セラピューティクス社、2025年第3四半期決算および事業最新情報を発表

英国およびEU当局より、CD19標的CAR T細胞製剤FT819の米国外における臨床試験実施施設の認可を取得。

全身性硬化症患者を対象とした FT819 の第 1 相試験において、フルダラビン不使用のコンディショニングを初めて実施。

Sword and ShieldTM技術を用いたMICA/B標的既製CAR T細胞FT836による幅広い固形がんの無治療のための最初の患者の治療について

現金、現金同等物および投資2億2,600万ドルにより、主要な臨床試験および共同研究のマイルストーン達成を可能にする2027年末までの営業滑走路を予測

カリフォルニア州サンディエゴ-2025年11月13日-人工多能性幹細胞（iPSC）由来の既製細胞免疫療法のファースト・イン・クラスのパイプラインを患者に広く提供することに専念する臨床段階のバイオ医薬品企業であるフェイト・セラピューティクス社（NASDAQ: FATE）は本日、2025年9月30日に終了した第3四半期の決算を報告し、事業最新情報を提供しました。

「フェイト・セラピューティクスの社長兼最高経営責任者（CEO）であるボブ・ヴァラメール（Ph.D., M.B.A.）は、次のように述べています。「自己免疫疾患およびがん領域のプログラムが加速度的に進展する中、ループスにおけるFT819の潜在的な変革のインパクトは変曲点を迎えています。「FT819の意義ある治療効果と良好な安全性プロファイルは、予備的な臨床データで確認されており、幅広い患者さんが利用可能であることから、CAR T細胞療法は地域社会で実施可能であり、治療選択肢が限られている幅広い患者さんに適用できることを示しています。私たちは、2026年に予定している登録試験に向けて、ループスやその他の自己免疫疾患の患者さんの登録を促進し、アクセスを拡大することに引き続き注力していきます。これと並行して、当社は引き続きiPSCプラットフォームと次世代CAR T細胞プログラムを強化し、当社のSword and Shield™技術を活用して、広範ながんを標的とするユニークな能力を持つFT836を含め、既製の細胞療法の適用範囲を拡大していきます。運営面では、2027年までの運営資金を賄うための十分な資本を有するバランスシートにより、規律を保っています」。

R&D Highlights and Updates

FT819 自己免疫疾患における既製のCAR T細胞プログラムによる幅広い患者へのアクセシビリティを実現

FT819は、安全性と有効性を向上させるために設計された、既製のCD19標的キメラ抗原受容体（CAR）T細胞製品である。モノクローナル抗体などのバイオ医薬品を大量生産するために使用されるマスター細胞株と同様に、精密に操作されたクローン性マスターiPSC株がFT819を製造するための出発細胞源として機能し、患者やドナーから供給されるCAR T細胞療法に関連する多くの制限を克服する。FT819は、組成が明確で均一であり、低コストで生産され、在庫として保管することが可能である。

治療抵抗性の中等症から重症の全身性エリテマトーデス（SLE）患者10例に対して、FT819単回投与と、より負荷の少ない、または負荷のない化学療法を併用した第1相試験の最新データが発表された。8人の患者が1ヶ月以上のフォローアップを完了した全体的なデータでは、どちらのレジメンにおいても疾患活動性の有意な低下、疲労および医師による評価の改善が認められた。

2025年9月25日のデータカットオフの時点で、レジメンAの3ヵ月以上のフォローアップを受けた3人の患者は、SLEDAI-2Kスコアの平均値が3ヵ月で10.7ポイント、6ヵ月で14ポイントの有意な減少を示した。一方、レジメンBの3ヵ月以上のフォローアップを受けた1人の患者は、SLEDAI-2Kスコアが6ポイント減少した。レジメンAの6ヵ月以上経過した活動性ループス腎炎の両患者は腎反応を示し、UPCRは0.5mg/mg未満に減少した。最も注目すべきは、15ヶ月の長期追跡を行ったループス腎炎患者（レジメンA、用量レベル1）で、ベースラインから16ポイントのSLEDAI-2Kスコアの減少を達成し、ステロイドを中止し、DORIS（SLEにおける寛解の定義）と完全腎反応（CRR）の両方を維持したことである。さらに、レジメンAにおけるFT819投与後のB細胞の枯渇と再構成は、病原性B細胞の効果的な枯渇とナイーブなサブタイプの回復により、免疫系のリモデリングが成功したことを示し続けた。重要なことは、FT819の忍容性が良好で、用量制限毒性はなく、免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）や移植片対宿主病（GvHD）もなく、サイトカイン放出症候群（CRS）も低レベルの発現のみであったことである。

固形がんにおけるFT825/ONO-8250オフザシェルフCAR T細胞プログラム

Sword & Shield™テクノロジーによる次世代型オフザシェルフCAR T細胞プログラムにより、化学療法の必要性がなくなる

Other Corporate Updates

2025年第3四半期決算

fate therapeutics社のipsc製品プラットフォームについて

ヒト人工多能性幹細胞(iPSC)は、無制限の自己複製能と、生体のあらゆる細胞種への分化能というユニークな二重の性質を持っている。当社独自のiPSC製品プラットフォームは、ヒトiPSCの多重遺伝子工学と単一細胞選択を組み合わせ、クローンマスターiPSC株を作製するものである。

モノクローナル抗体のようなバイオ医薬品を大量生産するために使用されるマスター細胞株と同様に、当社はクローンマスターiPSC株を出発細胞源として利用し、明確に定義された均一な組成を持ち、在庫として保管することができ、すぐに利用可能で、他の治療法と組み合わせて投与することができ、幅広い患者集団に到達する可能性のある人工細胞製品を製造する。その結果、当社のプラットフォームは、患者やドナーから提供される細胞療法に関連する多くの制限を克服するために独自に設計されている。フェイト・セラピューティクスのiPSC製品プラットフォームは、500件以上の発行済み特許と500件以上の出願中特許からなる知的財産ポートフォリオによって支えられている。

About Fate Therapeutics, Inc.

フェイト・セラピューティクス社は、人工多能性幹細胞（iPSC）由来の細胞性免疫療法のパイプラインを患者に提供することに専念する臨床段階のバイオ医薬品企業である。独自のiPSC製品プラットフォームを活用し、多重化されたマスターiPSC株の作製や、既製のiPSC由来細胞製品の製造と臨床開発において主導的地位を確立している。当社のパイプラインには、iPSC由来のT細胞およびナチュラルキラー（NK）細胞製品候補が含まれ、これらは選択的に設計され、細胞機能の新規合成制御を組み込んでおり、複数の治療メカニズムを患者に提供することを目的としている。フェイト・セラピューティクス社はカリフォルニア州サンディエゴに本社を置いている。詳細はwww.fatetherapeutics.com。

Forward-Looking Statements

本リリースには、当社の経営成績、財政状態、予想される営業費用および現金収支、営業資金を賄うに足る現金および現金同等物に関する記述、ならびに当社の製品候補の進展および計画に関する記述を含む、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来の見通しに関する記述」が含まれています、当社の製品候補、臨床試験および前臨床研究開発プログラム、製品候補の臨床試験の進捗状況、計画およびスケジュール（製品候補のIND取得可能試験の完了およびIND申請、当社の臨床試験の登録開始および継続を含む）、当社の進行中および計画中の臨床試験の拡大による患者の追加登録および臨床施設の追加、当社の製品候補の進行中の臨床試験における新たな適応症を含む追加臨床試験の開始および用量コホートの追加、当社の臨床試験からのデータの入手可能性および臨床試験の最新情報を提供する当社の計画、当社の研究開発プログラムおよび製品候補の治療上および市場上の可能性、当社の臨床および製品開発戦略、ならびに進捗およびスケジュールに関する当社の予想、小野薬品工業との提携の目的、計画および目標、提携に基づく資金受領に関する当社の予想、当社のパイプライン優先順位決定計画の予想される効果、およびこれらの事象の発生時期。

本リリースに記載されているこれらおよびその他の将来の見通しに関する記述は、将来の出来事に関する経営陣の現在の予想に基づくものであり、多くのリスクや不確実性を内包しているため、実際の結果はかかる将来の見通しに関する記述に記載されている、または暗示されているものとは大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、当社の研究開発プログラムおよび製品候補（臨床試験中の製品候補を含む）が、さらなる開発または規制当局の承認を得るために必要な安全性、有効性、その他の特性を実証できないリスク、当社の製品候補（前臨床試験および臨床試験を含む）の先行研究で観察された結果が、現在進行中または将来の試験で観察されないリスクなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません、前臨床試験および臨床試験を含む当社の製品候補に関する先行試験で観察された結果が、これらの製品候補を含む進行中または将来の試験で観察されないリスク、当社の製品候補の製造、臨床試験の開始および実施、または患者の登録が遅延または困難になるリスク、当社が様々な理由（臨床試験の開始または実施に関して規制当局から課される可能性のある要件を含む）により製品候補の前臨床または臨床開発を中止または遅延するリスク、当社の製品候補が開発されている治療法、規制、または競合状況の変化、規制当局の承認を裏付けるために作成されるべきまたは作成されるべきデータの量および種類、当社の進行中および計画中の臨床試験における患者の登録および継続の困難または遅延、臨床試験のための当社の製品候補の製造または供給の困難、前臨床または臨床開発中に観察される可能性のある有害事象またはその他の否定的な結果を含む）、当社の製品候補が治療効果をもたらさないリスク、またはその他の予期せぬ副作用を引き起こすリスク、当社が小野薬品工業との共同研究契約に基づく義務を遵守しないリスク、共同研究契約に基づき当社が受領する研究資金およびマイルストンが予想を下回るリスク、および当社が予想を上回る額の営業費用を負担するリスク。その他のリスクや不確実性、およびその他の重要な要因のうち、当社の実際の結果が将来の見通しに関する記述に含まれるものと異なる可能性のあるものについては、当社の直近に提出された定期報告書を含むがこれに限定されない、証券取引委員会への当社の定期提出書類、および当社のプレスリリースやその他の投資家向けコミュニケーションに随時詳述されるリスクや不確実性を参照してください。フェイト・セラピューティクスは、本リリースに記載された情報を本日の時点で提供しており、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果として、本リリースに記載された将来の見通しに関する記述を更新する義務を負うものではありません。

要約四半期連結損益計算書及び四半期連結包括利益計算書

(単位：千米ドル、シェアおよび1株当たりのデータを除く)

(未監査)