メタゲノミ社、2025年第3四半期決算を発表、戦略的パイプラインの優先順位決定とリーダーシップに関する最新情報を発表

MGX-001の新たな前臨床データが臨床開発への進展を後押し;

ヒト以外の霊長類においてFVIIIが治癒活性を示すことが実証された。

全額出資の血友病AプログラムMGX-001を含む後期前臨床パイプラインを優先的に開発、MGX-001のPre-INDミーティングは2025年第4四半期、IND/CTA申請は2026年第4四半期を予定

組織再編により従業員を25％削減;

資本配分戦略により、2027年第4四半期までのキャッシュ・ランウェイの延長が見込まれる。

前最高経営責任者のブライアン・トーマス博士が引き続き取締役を務め、ウィラード・デア博士が新取締役会議長に就任。

本日午後4時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを開催します。

米国カリフォルニア州エメリービル、2025年11月11日（GLOBE NEWSWIRE） - 独自技術による生体内ゲノム編集で患者さんのための治療用遺伝子医薬品を創出するメタゲノミ社（Nasdaq: MGX、以下「当社」）は本日、2025年9月30日に終了した四半期決算を発表し、従業員を25％削減する一方で、全額出資のMGX-001血友病Aプログラムおよび後期前臨床パイプラインの開発に資本を集中する戦略的進化を発表しました。開発の次の段階をサポートするため、当社の社長で前最高執行責任者のジアン・アイリッシュ（Jian Irish, Ph.D., M.B.A.）が最高経営責任者に昇格し、当社の創設者で前最高経営責任者のブライアン・トーマス（Brian Thomas, Ph.D.）が取締役会（以下「取締役会」）に残り、現取締役のウィラード・デレ（Willard Dere）博士が当社の新取締役会議長を務めます。

「MGX-001 の前臨床試験において血友病 A の有望な結果が得られたことを受け、当社は、血友病 A のリード・プログラムの推進と、当社の最先端かつ特徴的な遺伝子編集能力を活用したプログラムの追求にリソースを集中させるため、パイプラインと創薬活動の戦略的優先順位を再決定しました。メタゲノミの社長兼最高経営責任者（CEO）であるジアン・アイリッシュ（Ph.D.、M.B.A.）は、次のように述べています。「MGX-001 で使用されている部位特異的ゲノム統合システムを導入した分泌性タンパク質欠損症に対応するプログラムや、イオニス社との共同研究による心代謝系の適応症が含まれます。「私たちは、成功の可能性が最も高く、アンメットニーズに対応し、短期的な価値を生み出す可能性のある、最も魅力的なプログラムに全力を注いでいます。私たちは、持続可能な成長と長期的な価値を推進するための財務規律を維持しながら、最先端の遺伝子編集技術を活用しています。メタゲノミストーリーの新たな局面を迎えるにあたり、ベテランのリーダーシップチームとこのビジョンを共有できることを光栄に思います。"

このイニシアチブの一環として、私たちは研究開発努力とコスト構造を最適化するために組織をスリム化しており、これにより2027年第4四半期までキャッシュランウェイを拡大することができると見込んでいます。人員削減の影響を受けた従業員も含め、メタゲノミの全メンバーが当社のミッションの推進に多大な貢献をしてくれたことに深く感謝します。加えて、メタゲノミクスを創薬に応用するという斬新なビジョンを持ち、今日までの成果をもたらしたトーマス博士に感謝申し上げます。トーマス博士や他の取締役会メンバーとともに今後も仕事を続けていくことを楽しみにしています。"

「現取締役で新たに取締役会議長に就任したウィラード・デレ医学博士は、「取締役会は、アイリッシュ博士が、メタゲノミが臨床と次の開発ステージに向けて前進する中で、最高経営責任者（CEO）の役割を担うことを喜ばしく思っています。「彼女は、カイト・ファーマ／ギリアド、サノフィ、アムジェンにおいて開発およびグローバルオペレーションのポジションを歴任し、画期的な新薬の上市において重要な役割を果たした豊富な経験を有しています。メタゲノミの共同設立者として、私たちは彼女がこの役割に就くのに適切な時期だと考えています。"

Third Quarter 2025 Updates

MGX-001 Hemophilia A Program

Secreted Protein Deficiencies

Cardiometabolic Indications

Corporate Updates

2025年第3四半期決算

キャッシュポジション：2025年9月30日現在の現金、現金同等物および売却可能有価証券は1億8,410万ドルであり、2027年第4四半期までの事業を支えることができる見込みである。

研究開発費：2025年9月30日に終了した四半期における研究開発費（以下「研究開発費」）は2,530万ドルであった（前年同期は2,630万ドル）。

一般管理費：2025年9月30日に終了した四半期の一般管理費（以下「G&A費」）は620万ドルであった。

Conference Call

メタジェノミは、本日2025年11月11日（火）午後4時30分（米国東部時間）より、MGX-001の前臨床試験結果およびビジネスアップデートに関するライブウェブキャストを開催いたします。ウェブキャストはアーカイブされ、イベント終了後少なくとも30日間は再生可能です。

About Hemophilia A

血友病Aは最も一般的なX連鎖性の遺伝性出血性疾患であり、FVIII遺伝子の多種多様な変異により機能的なFVIII蛋白が欠損する。頭蓋内出血は大きな罹患率と死亡率につながるため、最も懸念される。関節への出血は累積的な関節損傷を引き起こし、罹患率の大きな原因となる。重篤な疾患と診断されるのは、一般的に乳幼児期で、軽微な外傷や日常的な医療処置に反応して大出血することが原因である。世界血友病連盟によると、有病率は米国で26,500人、世界で500,000人以上と推定されており、患者の大多数は男性である。

About Metagenomi

メタゲノミ社はin vivoゲノム編集企業であり、独自の技術を駆使して患者のための治療的遺伝子医薬を創出している。当社は、自然環境から回収された遺伝物質の研究であるメタゲノム科学に基づいて設立され、ヒトゲノムのあらゆる場所で発見されたあらゆるタイプの遺伝子変異を修正できる可能性のある一連の新規編集ツールを発見・開発している。当社は、生物学的によく理解され、臨床開発および規制経路が明確に定義された疾患適応症における価値の高いプログラムに重点を置いている。今後も当社は、部位特異的欠失、統合、修正における当社独自の遺伝子編集能力を活用することにより、パイプラインを拡大していく予定である。

MGX-001 は、当社が全額出資する血友病 A の開発プログラムであり、前臨床試験において、標的ゲノ ム編集と持続的な遺伝子発現による 1 回限りの治療など、クラス最高の治療オプションに匹敵する可能性を示 しています。MGX-001は、成人および小児の血友病A患者において、出血イベントや関節損傷から治癒的かつ生涯にわたって保護することを目的としています。当社は現在、MGX-001の部位特異的ゲノム統合システムおよび心代謝性疾患をターゲットとする提携資産を活用した分泌蛋白質欠損症も追求しています。詳細については、https://metagenomi.co。

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本プレスリリースには、1933年証券法第27条Aおよび1934年証券取引法第21条E（それぞれ改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。このような記述は、しばしば「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「目標」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「計画する」、「はずである」、「予定である」、「だろう」などの表現で示されますが、これらに限定されるものではありません、MGX-001に関する期待（クラス最高の治療オプションと競合する可能性のある前臨床プロファイルやIND/CTAパッケージの提出時期を含む）、前臨床パイプラインに優先順位をつける当社の計画に関する記述、価値創造と持続的成長の可能性に関する記述、開発候補化合物の指名を含む今後のマイルストーンに関する記述、治療法や製品候補化合物の可能性に関する記述、組織再編の影響に関する記述、予想されるキャッシュ・ランウェイに関する記述、その他歴史的事実でない記述を含みます。将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の予想に基づくものであり、当社の事業、経営成績、財政状態および株式価値に悪影響を及ぼす可能性のあるリスクや不確実性の影響を受けます。

実際の結果が現在の予想と大きく異なる可能性のある要因には以下が含まれます：当社の成長戦略に関連するリスク、資金調達や戦略的契約および関係を獲得し、履行し、維持する当社の能力、研究開発活動の結果に関連するリスク、IND申請や臨床試験の開始および完了のタイミングに関連するリスク、前臨床試験および臨床試験に関連する不確実性、第三者サプライヤーへの依存、重要な人材を惹きつけ、統合し、維持する当社の能力、開発中の製品の初期段階；多額の追加資金の必要性、政府の規制および現在の規制環境、特許および知的財産に関する問題、競争、資本市場の変動およびその他のマクロ経済的不利要因、ならびに当社の最新のForm 10-Kの「リスク要因」に記載されているその他のリスク要因、および1934年証券取引法改正第13条または第15条(d)に従って証券取引委員会に提出した書類に随時記載されているその他のリスク要因。当社は、法律で義務付けられている場合を除き、ここに記載されている将来見通しに関する記述の更新または修正を公表する義務または約束を明示的に否認し、1995年私募証券訴訟改革法に含まれる将来見通しに関する記述のセーフハーバーによる保護を主張します。

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