Exhibit 99.1
CRISPR Therapeutics社が事業最新情報と2025年第3四半期決算を発表
-CTX310®のポジティブなフェーズ1データが米国心臓協会(AHA)学術集会で発表され、同時にThe New England Journal of Medicine誌に掲載された。
-バーテックス社では、今年の CASGEVY の総収益は 1 億ドル以上となる見通しを立てており、2026 年には大幅な成長が見込まれています。
-エクサセルの小児における開発は、SCDおよびTDTを対象に進んでおり、2つの国際共同第3相試験の登録が完了した。
-CD19を標的とするCTX112™の臨床試験を複数の適応症で実施中。自己免疫疾患およびがん領域におけるCTX112の幅広いアップデートを年内に予定
-欧州遺伝子・細胞治療学会(ESGCT)年次総会で発表されたCTX460™の前臨床データにより、α-1抗トリプシン欠損症(AATD)のin vivo遺伝子補正がクラス最高のプロファイルを持つ可能性が示された。
-血栓塞栓症予防のための第XI因子をターゲットとするSRSD107のフェーズ2臨床試験が進行中。
-2025年9月30日現在、約19億ドルの現金、現金同等物、有価証券を有する強固なバランスシート
スイス・ツークおよびボストン、2025年11月10日 - 重篤な疾患に対する革新的な遺伝子ベースの医薬品の創製に注力するバイオ医薬品企業、クリスパー・セラピューティクス(Nasdaq: CRSP)は本日、2025年9月30日に終了した第3四半期の決算を発表しました。
「CRISPR Therapeutics 社の会長兼最高経営責任者(CEO)であるサマルト・クルカルニ博士は、 「今四半期も、当社のポートフォリオ全体において力強い実行と進展がありました。「CASGEVY®の勢いは世界的に続いており、患者さんのエンゲージメントの高まりと臨床の進展を反映しています。CASGEVY®の勢いは世界的に続いており、患者さんの参加と臨床の進展を反映しています。2つの国際共同第3相小児臨床試験で登録が完了し、投与は今四半期中に完了する予定です。さらに、CTX310®の良好な第1相データが米国心臓病学会学術集会で発表され、ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載されたことで、重篤な心血管疾患に対処する当社のプラットフォームの幅広さと可能性が浮き彫りになりました。SRSD107の第2相臨床試験における最初の患者への投与や、CTX460™を用いた新規のSyNTase™編集プラットフォームの発表など、当社は引き続き幅広いパイプラインを進めており、当社の治療ツールキットの継続的な革新と拡大を強調しています。CRISPRセラピューティクスは、遺伝子編集技術革新の次の波をリードし、患者さんを変革する可能性のある治療法を提供できる体制を整えています」。
Recent Highlights and Outlook
ヘモグロビン異常症とcasgevy®(exagamglogene autotemcel [exa-cel])
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CASGEVYは、鎌状赤血球症(SCD)または輸血依存性βサラセミア(TDT)の適格患者に対する非ウイルス性、生体外、CRISPR/Cas9遺伝子編集細胞療法であり、血管閉塞性クリーゼ(VOC)と輸血の必要性の両方を排除するように設計されています。CASGEVYは、米国、英国、EU、サウジアラビア王国(KSA)、バーレーン王国(バーレーン)、カタール、カナダ、スイス、アラブ首長国連邦(UAE)において、SCDおよびTDTの治療薬として承認されています。これらの市場全体では、北米と欧州で約37,000人、中東で23,000人を含む、60,000人以上の対象患者がいる。治療経路が確立され、各ステージで進行する患者数が増加していることから、CASGEVYは2025年後半以降に向けて力強い勢いがあります。
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9月、イタリアでSCDおよびTDT患者を対象とした償還契約が成立した。イタリアは欧州で最大のTDT患者集団であり、12歳以上のTDT患者が約5,000人、SCD患者が約2,300人いる。
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全世界では、発売以来2025年9月30日までに、SCDまたはTDTの患者約165人(第3四半期の50人を含む)が最初の細胞採取を完了した。39 名の患者が CASGEVY の注入を受け、うち 10 名が 2025 年第 3 四半期に注入された。約300人の患者が医師から認定治療センター(ATC)に紹介され、治療を開始している。これには2025年1-9月期の110件の細胞回収が含まれ、2024年全体の合計の2倍にあたる。
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CASGEVYの2つの国際共同第3相試験において、SCDまたはTDTの5~11歳の小児の登録が完了し、今四半期中に投与が完了する予定です。これらの試験の初期データは2025年12月6日の米国血液学会(ASH)年次総会で発表される予定です。
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患者を開始するATCの数は、米国、欧州、中東で増加し続けている。9月末までに、25のATCが5人以上の患者を開始し、各地域で少なくとも1つのATCが20人以上の患者を開始している。
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勢いは2025年の最後の数カ月まで続く。バーテックス社は、主要な地域で継続的な承認取得と償還の進展により、今年のCASGEVYの総収益は1億ドルを超え、2026年には大幅な成長が見込まれるとの明確な見通しを立てている。
In Vivo Liver Editing
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CRISPR Therapeutics社は、独自のリスク回避された脂質ナノ粒子(LNP)デリバリー・プラットフォームを用い、心血管疾患、代謝性疾患、希少疾患における主要なアンメット・ニーズに対応するin vivo遺伝子編集候補のパイプラインを進めている。
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CTX310®は、ANGPTL3を標的とし、ホモ接合性家族性高コレステロール血症(HoFH)、重度高トリグリセリド血症(SHTG)、ヘテロ接合性家族性高コレステロール血症(HeFH)、または混合型脂質異常症の患者を対象とした第1相臨床試験が進行中です。第1相臨床試験データは、米国心臓協会(AHA)学術集会のレイトブレイキングセッションで発表され、同時にThe New England Journal of Medicine (NEJM)に掲載された。第1相臨床試験の結果は、CTX310が1コースの静脈内投与によりトリグリセリド(TG)と低比重リポ蛋白(LDL)の両方を安全かつ持続的に低下させる可能性を強調しています。CRISPRセラピューティクスは、sHTGおよび混合型脂質異常症での開発を優先し、CTX310を第1b相臨床試験に進めています。
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CTX320™は、主要有害心血管イベント(MACE)の発生率上昇に関連する遺伝的に決定された危険因子であるリポ蛋白(a)[Lp(a)]上昇患者を対象に、LPA遺伝子を標的とした第1相臨床試験が進行中です。Lp(a)値の上昇は、世界人口の20%に影響を及ぼしており、現在の治療法では対処できないままである。当社は2026年前半に最新情報を提供する予定である。
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CRISPRセラピューティクスは、前臨床in vivoプログラムを継続的に進めています:CTX460™はSERPINA1を標的とするα-1アンチトリプシン欠損症(AATD)治療薬、CTX340™はAGTを標的とする難治性高血圧症治療薬、CTX450™はALAS1を標的とする急性肝ポルフィリン症(AHP)治療薬です。
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CTX460は、10月に発表された当社の新規SyNTase編集プラットフォームを用いた最初の治験候補化合物である。SyNTaseは、in vivoでの正確な遺伝子修正を可能にするように設計されており、CRISPR Therapeuticsのツールキットの重要な拡張を意味する。欧州遺伝子細胞治療学会(European Society of Gene and Cell Therapy: ESGCT)年次総会で発表された前臨床データでは、AATD疾患モデルにおいて、mRNAの90%以上の補正、総ATレベルの5倍の増加、血清M-AAT:Z-AAT比の99%以上の増加が実証された。これらの知見は、SyNTase編集プラットフォームを用いた正確で単回投与によるin vivo遺伝子補正の前臨床概念実証を提供し、CTX460のクラス最高プロファイルの可能性を裏付けるものです。CRISPRセラピューティクスは、2026年半ばにCTX460の臨床試験を開始する予定です。
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CTX340の前臨床試験データは、米国心臓協会(AHA)学術集会で後期ポスター発表された。自然発症の高血圧モデルラットにおいて、CTX340はビヒクルと比較して70%以上の肝編集と53mmHgの平均動脈圧低下を示し、これは試験期間中(~8.5カ月)持続した。さらに、非ヒト霊長類では、CTX340は2回投与レジメンで90%以上のAGT低下を示し、反復投与による相加効果と用量漸増が可能であることを示した。CTX340の忍容性は良好で、低血圧や低カリウム血症は認められなかった。CTX340は現在、IND/CTA取得可能試験中である。
Autoimmune Disease and Immuno-Oncology
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CD19を標的とするCTX112™は、自己免疫疾患および血液悪性腫瘍を対象に開発されており、再発または難治性の濾胞性リンパ腫および辺縁帯リンパ腫の治療薬として、米国食品医薬品局(FDA)より再生医療先進治療薬(RMAT)の指定を受けています。自己免疫疾患では、全身性エリテマトーデス(SLE)、全身性硬化症、炎症性筋炎を対象とした第1相臨床試験が進行中である。これと並行して、再発または難治性のB細胞性悪性腫瘍を対象としたCTX112の第1相臨床試験が進行中です。当社は、年末までにCTX112に関する広範な最新情報を提供する予定です。
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CD70を標的とするCTX131™は、固形癌と血液悪性腫瘍の両方を対象に開発中であった。フェーズ1のデータは有望なものですが、当社は長期的な価値創造の可能性が最も高い他のプログラムを進めるために、このプログラムから戦略的にリソースを振り向けました。
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CRISPRセラピューティクス社は、自己免疫疾患と癌に対応する能力を持つin vivo CAR Tプラットフォームを推進するために、その専門知識と独自の脂質ナノ粒子(LNP)送達プラットフォーム、mRNA、コンジュゲーション能力を活用している。
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CRISPRセラピューティクスの自己免疫疾患および免疫腫瘍学プログラムは、マサチューセッツ州フラミンガムにある全額出資のGMP製造施設によってサポートされており、細胞治療ポートフォリオにエンド・ツー・エンドの製造能力を提供し、臨床および将来の商業供給をサポートしている。
siRNA
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9月、CRISPRセラピューティクスとそのパートナーであるシリウス・セラピューティクスは、血栓塞栓症を対象とした長時間作用型第XI因子(FXI)小分子干渉RNA(siRNA)であるSRSD107の第2相臨床試験において、欧州で最初の患者に投与したと発表しました。この臨床試験は、人工膝関節全置換術(TKA)後の静脈血栓塞栓症(VTE)予防におけるSRSD107の安全性と有効性を評価するもので、将来の主要臨床試験における用量の選択に役立てられます。SRSD107は、半年に1回の皮下注射によりFXIを深く低下させることから、クラス最高のFXI阻害剤となる可能性があります。SRSD107は、CRISPRセラピューティクスとシリウス・セラピューティクスが、RNAベースの医薬品を発展させるための広範な戦略的提携の一環として共同開発しています。
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CRISPRセラピューティクスとシリウス・セラピューティクスは、欧州の施設を追加して第2相臨床試験を拡大しました。SRSD107は、動脈細動(AF)、癌関連血栓症(CAT)、慢性腎臓病(CKD)、末梢血管疾患(PVD)、慢性冠動脈疾患(CAD)、虚血性脳卒中およびVTEを含む、血栓塞栓症および血栓関連の適応症で開発中です。
Regenerative Medicine
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CRISPRセラピューティクスは、1型糖尿病(T1D)に対する再生医療への取り組みを進めており、CTX211™以外にも、人工多能性幹細胞(iPSC)由来の同種遺伝子編集β膵島細胞前駆体を活用した次世代プログラムの開発を進めています。これらのアプローチは、慢性的な免疫抑制を必要とすることなく、T1D患者のインスリン自立を目指すものである。当社は今年中に最新情報を提供する予定である。
Upcoming Events
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About In Vivo Programs
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