REGENXBIO社、2025年第3四半期決算と経営ハイライトを発表

ロックビル（メリーランド州）2025年11月6日PR Newswire＝共同通信JBN】リジェンクスバイオ・インク（REGENXBIO Inc. Nasdaq: RGNX）は本日、2025年9月30日を期末とする第3四半期の決算と業務ハイライトを発表した。

「私たちの後期プログラム全体にわたって達成された肯定的なデータと重要な臨床マイルストーンは、私たちが潜在的に変革的な遺伝子治療を提供するために有意義な進歩を遂げていることを強調しています」とREGENXBIOの社長兼最高経営責任者（CEO）のカラン・M・シンプソンは述べています。「私たちの力強い勢いは、ブロックバスターの機会を捉える能力を備えた商業化可能な製造能力を含む、差別化された社内のエンド・ツー・エンド能力と、デュシェンヌ、ハンター症候群、ウェットAMD、糖尿病性網膜症の患者の生活を改善するための深いコミットメントによって支えられています。当社のプログラムの急速な進展と先進的な技術プラットフォームにより、当社は来年早々にも商業企業になる準備が整っています。"

PROGRAM HIGHLIGHTS AND MILESTONES

神経筋疾患RGX-202は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy: Duchenne）に対するクラス最高の遺伝子治療薬となる可能性がある。RGX-202は、天然に存在するジストロフィンに最も近い新規のマイクロジストロフィンの標的発現を可能にすることにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの根本的な原因に対処するように設計されている。RGX-202は、筋機能を保護し維持することが示されているC末端ドメインを含む唯一のマイクロジストロフィンである。RGX-202の背景にある、新規コンストラクト、積極的な免疫抑制レジメン、業界をリードする製品純度レベルを実現する懸濁液ベースの製造プロセスなどの差別化された治療アプローチは、患者の筋機能、耐久性、安全性の転帰を改善するように設計されている。

神経変性疾患Clemidsogeneランパルボベック（RGX-121）は、ハンター症候群としても知られるMPS IIのファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性があり、日本新薬との提携により開発・商業化の可能性がある。

網膜疾患アッヴィとの共同開発によるSurabgene lomparvovec（sura-vec、ABBV-RGX-314）は、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）および糖尿病網膜症（DR）に対するファースト・イン・クラスの治療薬となる可能性がある。

湿性amd治療におけるsura-vec（網膜下投与)

dr治療のためのsura-vec（脈絡膜上送達)

Sura-vec による湿性AMD治療（脈絡膜上投与）

FINANCIAL RESULTS

キャッシュポジション：現金、現金同等物および有価証券は、2024年12月31日時点の2億4,490万ドルに対し、2025年9月30日時点では3億200万ドルとなった。この増加は主に、2025年3月に日本新薬との提携に基づき受領した契約一時金110.0百万ドルおよび2025年5月にHCRxとのロイヤルティ収益化により受領した純収入144.5百万ドルに起因するものであり、2025年9月30日に終了した9カ月間に営業活動資金として使用した現金により一部相殺された。

収益：2025年9月30日に終了した3ヵ月間の売上高は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間の2,420万ドルに対し、2,970万ドルであった。これは主に、2025年第3四半期に日本新薬との提携に基づく開発サービス収入590万ドルを計上したことによるものである。

研究開発費：研究開発費は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間が54.4百万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は56.1百万ドルであった。この増加は主に、クレミドゾジェン・ランパルボベックの人件費および製造関連費用に起因する。

一般管理費：一般管理費は 2024 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間の 1,940 万ドルに対し、2025 年 9 月 30 日に終了した 3 ヶ月間は 2,030 万ドルであった。これは主に専門サービス、コンサルティング、その他企業アドバイザリーサービスによるものである。

純利益：2025年9月30日に終了した3ヵ月間の純損失は6,190万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は1.20ドルであった（2024年9月30日に終了した3ヵ月間の純損失は5,960万ドル、基本的および希薄化後1株当たり純損失は1.17ドル）。

FINANCIAL GUIDANCE

REGENXBIOは、2025年9月30日現在の現金、現金同等物および有価証券の残高302.0百万ドルで、2027年初頭までの運営資金を見込んでいる。このキャッシュランウェイ・ガイダンスは当社の現在の事業計画に基づいており、開発または規制上のマイルストーン達成時、あるいは製品候補の承認または商業化時にパートナーまたはライセンシーから受領する可能性のある重要な支払いの影響は除外されています。

CONFERENCE CALL

この発表に関連して、REGENXBIO社は本日午前8時（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを開催する。ウェブキャストへの参加登録はこちらのリンクからどうぞ。質疑応答セッションへの参加を希望するアナリストは、このリンクをご利用ください。ウェブキャストのリプレイは、電話会議終了後約2時間後に当社の投資家向けウェブサイトから入手できます。参加をご希望の方は、開始時刻の15分前までにご参加ください。

ABOUT REGENXBIO Inc.

REGENXBIO社は、遺伝子治療の治癒可能性によって人々の生活を改善することを使命とするバイオテクノロジー企業である。2009年の設立以来、REGENXBIOはAAV遺伝子治療の分野を開拓してきた。REGENXBIO社は、デュシェンヌ病治療薬RGX-202を含む、希少疾患や網膜疾患に対する1回限りの治療薬の後期パイプラインを進めている；Clemidsogeneランパルボベック（RGX-121）はMPS IIの治療薬として、RGX-111はMPS Iの治療薬として、いずれも日本新薬と提携し、surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）は湿性AMDと糖尿病網膜症の治療薬として、AbbVieと提携しています。ノバルティスのZOLGENSMA®を含む数千人の患者がREGENXBIOのAAVプラットフォームで治療を受けている。REGENXBIO社の治験用遺伝子治療は、何百万人もの人々のヘルスケア提供方法を変える可能性を秘めている。詳細はwww.REGENXBIO.com。

FORWARD-LOOKING STATEMENTS

本プレスリリースには、1933年証券法第27条A（改正後）および1934年証券取引法第21条E（改正後）の意味における「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述は、信念、期待または意図を表明するものであり、一般に、「信じる」、「かもしれない」、「予定である」、「推定する」、「継続する」、「予想する」、「仮定する」、「設計する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「求める」、「はずである」、「だろう」といった将来の出来事や結果の予測を伝える言葉、またはそのような言葉の変形や類似の表現を伴います。将来の見通しに関する記述には、特にREGENXBIOの将来の事業、臨床試験、コスト、キャッシュフローに関する記述が含まれます。REGENXBIOは、これらの将来の見通しに関する記述を、REGENXBIOの現在の予想と仮定、およびREGENXBIOの経験と過去の傾向、現在の状況、および予想される将来の展開の認識に照らして行った分析、ならびにREGENXBIOが状況下で適切であると考えるその他の要因に基づいています。しかしながら、実際の結果や進展がREGENXBIOの期待や予測に合致するかどうかは、REGENXBIO、そのライセンシーおよびパートナーが実施する臨床試験の登録、開始および完了のタイミングとその成功、REGENXBIOおよびその開発パートナーが実施する前臨床試験の開始および完了のタイミングとその成功、AbbVieまたは日本新薬からの支払いのタイミングまたは可能性、優先審査バウチャーの収益化など、多くのリスクや不確実性の影響を受けます、新製品のタイムリーな開発および上市、製品候補の規制当局の承認を取得し維持する能力、製品候補および技術の知的財産権保護を取得し維持する能力、REGENXBIOが事業を展開する事業および市場の動向と課題、製品候補の潜在的な市場の規模と成長、それらの市場にサービスを提供する能力、製品候補の受容率と程度、およびその他の要因（その多くはREGENXBIOの制御を超えるもの）。2024年12月31日に終了した年度のREGENXBIOのフォーム10-Kの年次報告書の「リスク要因」および「財政状態および経営成績の経営陣による検討および分析」のセクション、ならびにSECに提出され、SECのウェブサイトWWW.SEC.GOVで入手可能なREGENXBIOのフォーム10-Qの四半期報告書およびその他の提出書類の同等の「リスク要因」のセクションを参照してください。本プレスリリースに記載されている将来の見通しに関する記述はすべて、ここに含まれるまたは言及される注意書きによって明示的に限定されています。予想される実際の結果や進展は実現しない可能性があり、また、実質的に実現したとしても、REGENXBIOまたはその事業や業務に期待される結果や影響を与えない可能性があります。このような記述は将来の業績を保証するものではなく、実際の結果または進展は、将来見通しに関する記述で予測されたものとは大きく異なる可能性があります。読者は、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に過度に依存しないよう注意してください。これらの将来見通しに関する記述は、本プレスリリースの日付時点のものです。法律で義務付けられている場合を除き、REGENXBIOは、新たな情報、将来の出来事、またはその他の結果にかかわらず、いかなる将来見通しに関する記述も更新または修正する義務を負わず、その義務を明確に拒否します。

Zolgensma®はNovartis Gene Therapiesの登録商標です。ここに記載されているその他の商標はすべてREGENXBIOの登録商標である。

CONTACTS:

Dana Cormack

Corporate Communications

Dcormack@regenxbio.com

George E. MacDougall

Investor Relations

IR@regenxbio.com

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