デザインセラピューティクスの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントンD.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

     報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年11月05日

    

Design Therapeutics, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-40288	82-3929248
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

6005 Hidden Valley Road Suite 110
Carlsbad, California		92011
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

     登録者の電話番号（市外局番を含む）。(858) 293-4900

    

N/A

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル	DSGN	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長された移行期間を使用しないことを選択した場合は、チェックマークで示すこと。☒ 2025年11月5日、Design Therapeutics, Inc.（以下「当社」）は、2025年9月30日に終了した3ヶ月間および9ヶ月間の業績を発表するプレスリリースを発表した。プレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されています。


Item 2.02	営業成績および財政状態。

本号に記載された情報および本書に添付された図表は提供されたものであり、1934年証券取引所法（「取引所法」）第18条の適用上「提出された」とはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、本書の日付の前後を問わず、またかかる提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、取引所法または1933年証券取引所法（「改正」）に基づく提出書類に参照により組み込まれるものとはみなされません。


Item 9.01	Financial Statements and Exhibits.

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description

99.1		デザイン・セラピューティクス社のプレスリリース（2025年11月5日付
104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			Design Therapeutics, Inc.

Date:	November 5, 2025	By:	/s/ Pratik Shah, Ph.D.
			社長兼最高経営責任者兼会長プラティック・シャー博士

EX-99.1 2 dsgn-ex99_1.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

デザイン・セラピューティクス社、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）におけるDT-818の2026年前半の患者投与開始予定と2025年第3四半期決算を発表

1型筋強直性ジストロフィー(DM1)治療薬DT-818の米国における承認取得について)

フリードライヒ失調症（FA）を対象としたDT-216P2およびフックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）を対象としたDT-168の臨床試験を実施中

2025年第3四半期時点で2億600万ドルの現金と有価証券がパイプラインの継続的な前進を支える

カリフォルニア州カールズバッド、2025年11月5日 - 重篤な変性遺伝性疾患の治療法を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるデザイン・セラピューティクス社（Nasdaq: DSGN）は本日、2025年第3四半期の決算報告に加え、GeneTAC®候補のポートフォリオ全体の進捗状況とマイルストーンの更新を発表しました。

「デザイン・セラピューティクスの会長兼最高経営責任者（CEO）であるプラティック・シャー博士は、次のように述べた。「本日、アンメット・メディカル・ニーズの高い衰弱性神経筋疾患であるDM1の治療薬候補としてDT-818を発表できることを嬉しく思います。DT-818は幅広い組織分布、大幅なスプライシングの補正、変異型DMPKに対する選択性を有し、最高の疾患治療薬の可能性を秘めていると確信しています。DT-216P2およびDT-168の臨床試験も、FAおよびFECDにおける2026年後半のデータ取得に向けて進行中です。これらのマイルストーンにより、当社は複数のプログラムを臨床実証に向けて進めるという、デザインにとってエキサイティングな段階に入りつつあります」。

Corporate Highlights

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Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1):

本日、デザイン社は、ジーンタック®低分子化合物であるDT-818をDM1治療薬の開発候補として指名したことを発表しました。DM1の根本的な原因はDMPK遺伝子におけるCTGリピートの拡大であり、DT-818は変異拡大対立遺伝子の転写を選択的に減少させることで対処するよう設計されています。

前臨床試験において、DT-818は、DM1患者細胞における毒性RNA病巣の90％以上の減少、対応するスプライシングの補正、変異型DMPKの選択的標的化など、DM1に対する潜在的なベスト・イン・ディジーズ・プロファイルを示した。

同社は、臨床開発を開始するための米国外規制当局の許可を得ており、2026年前半にオーストラリアでDT-818の第1相反復投与（MAD）試験でDM1患者への投与を開始し、安全性とミススプライシングの是正を評価する予定であり、スプライシングのデータは2027年に得られる見込みである。

•

フリードライヒ失調症（FA）：DT-216P2のRESTORE-FAフェーズ1/2 MAD試験において、米国外でFA患者への投与を継続しており、12週間の投与に基づくフラタキシン（FXN）発現レベルなどのデータを2026年後半に報告する予定。

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フックス内皮角膜ジストロフィー（FECD）：角膜移植手術を予定しているFECD患者を対象に、安全性、忍容性、角膜内皮バイオマーカーを評価するDT-168の第2相バイオマーカー試験が進行中で、2026年後半にデータが得られる見込み。

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パイプラインプログラムデザイン社は、ハンチントン病プログラムの候補分子数種の前臨床特性評価を引き続き進めている。

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取締役就任2025年9月、デザインはジャスティン・ゴーヴァーを取締役に任命した。ゴーヴァー氏はバイオテクノロジー業界で25年以上の指導的経験を持ち、GWファーマシューティカルズplcの創業最高経営責任者を務め、創業から2021年のジャズ・ファーマシューティカルズによる戦略的70億ドルの買収まで20年以上にわたり同社を指導した。

2025年第3四半期決算

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研究開発費：2025年9月30日に終了した四半期における研究開発費は1,460万ドルであった。

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G&A費用：2025年9月30日に終了した四半期の一般管理費（G&A）は470万ドルであった。

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純損失：2025年9月30日に終了した四半期の純損失は1,700万ドルであった。

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キャッシュポジション：2025年9月30日現在の現金、現金同等物および投資有価証券は2億600万ドルであった。

筋強直性ジストロフィー1型（DM1）とDT-818について

DM1は単発性、常染色体優性、進行性の神経筋疾患であり、骨格筋、心臓、脳、その他の臓器に影響を及ぼす。主な特徴として、筋力低下、筋強直（筋肉の弛緩が遅い）、早期白内障が挙げられる。さらに、罹患者はしばしば心不整脈や神経心理学的機能の変化を経験する。DM1はDMPK遺伝子の変異によって引き起こされ、米国では70,000人以上が罹患していると推定されている。DT-818はGeneTAC®低分子化合物であり、変異遺伝子産物の発現を阻害することにより、DM1の遺伝的原因に対処し、結果として病原性核病巣の発現を阻止するように設計されています。

About Design Therapeutics

Design Therapeutics社は臨床段階のバイオテクノロジー企業で、GeneTAC®遺伝子標的キメラ低分子のプラットフォームに基づいて新しいクラスの治療法を開発している。同社のGeneTAC®分子は、疾患の根本原因に対処するため、特定の疾患原因遺伝子の発現を増減させるよう設計されている。臨床段階のジーンタック®プログラムであるフリードライヒ失調症患者を対象としたDT-216P2、フックス内皮角膜ジストロフィーを対象としたDT-168に加え、同社は筋強直性ジストロフィー1型を対象としたDT-818、ハンチントン病を対象としたプログラムを進めている。また、複数のゲノム医薬品の探索も進行中である。詳細はdesigntx.comをご覧ください。

Forward-Looking Statements

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Renee Leck

THRUST Strategic Communications

renee@thrustsc.com

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