Exhibit 99.1
フルクラム・セラピューティクス社、最近の業績ハイライトと決算を発表
for Third Quarter 2025
- 2025年7月、鎌状赤血球症（SCD）を対象としたpociredirの第1b相PIONEER試験において、12mg投与コホートで良好な結果が得られたと発表。
- PIONEER試験の20mg用量コホート（n=12）の登録完了、年末までに20mg用量コホートのデータを提供する予定-。
- 2025年第3四半期末の現金、現金同等物および有価証券は2億6,000万ドル。
マサチューセッツ州ケンブリッジ-2025年10月29日-遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子化合物の開発に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるフルクラム・セラピューティクス社（Fulcrum Therapeutics, Inc.
「フルクラムの社長兼最高経営責任者（CEO）であるアレックス・C・サピールは、「PIONEER試験の12mg投与コホートから得られた説得力のあるデータにより、pociredirが鎌状赤血球症の患者さんの予後を有意に改善する可能性が示されたことを大変嬉しく思います。「これらの結果は、治験責任医師や患者さんからの大きな関心と関心を呼び起こし、20mg投与コホートへの過剰登録に反映されています。20mg投与コホートの結果を2025年末までに報告できることを楽しみにしています。
Recent Business Highlights
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PIONEER 試験の 12 mg 投与コホートにおいて、12 週間の治療期間終了後、有望な結果が得られたと発表。その結果、用量依存的かつ臨床的に意義のある胎児ヘモグロビン（HbF）の増加、汎細胞的なHbF誘導のエビデンス、溶血マーカーの改善、総ヘモグロビンの増加、血管閉塞性クリーゼ（VOC）の減少の心強い傾向が示されました。Pociredirの忍容性は全般的に良好であり、12mg投与コホート終了まで、薬剤に関連した重篤な有害事象（SAE）はなく、治療に起因する有害事象による投与中止もありませんでした。
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PIONEER試験の20mg用量コホートへの患者登録が完了し、現在までの試験薬アドヒアランス率は90％を超えている。20mg投与群に登録された12名の評価可能な患者（過去に公表された中止1名を除く）のベースラインHbF値の平均値と中央値は、それぞれ7.1%と7.3%である。フルクラム社は、2025年12月6日から9日までオーランドで開催される第67回米国血液学会（ASH）で追加の臨床データを発表する予定である。
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PIONEER試験終了後も患者にpociredirの投与を継続させるためのオープンラベル延長試験を開始し、安全性と効果の持続性をより長期的に評価できるようにする。
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第20回年次鎌状赤血球・サラセミア（ASCAT）会議において、SCDにおけるHbF値の上昇とVOC率の低下との定量的相関関係を示す実データを発表。発表はこちら。
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フルクラムは、ダイヤモンド・ブラックファン貧血（DBA）、5q欠失症候群、シュワックマン・ダイヤモンド症候群、ファンコニー貧血などの骨髄不全症候群の潜在的治療薬として、引き続きプログラムを進めており、2025年第4四半期中に治験薬承認申請（IND）を提出する予定である。
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経口胚性外胚葉発生（EED）阻害剤候補であるFTX-6274の前臨床データを欧州腫瘍学会（ESMO）2025年大会で発表し、去勢抵抗性前立腺がんモデルにおける強固な有効性を実証した。発表はこちら。
2025年第3四半期決算
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キャッシュポジション：2025年9月30日現在、現金、現金同等物および有価証券は2億160万ドルであった（2024年12月31日現在2億4,100万ドル）。4,040万ドルの減少は主に2025年の営業活動資金に使用した現金によるものである。
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研究開発費：研究開発費は、2024年9月30日に終了した3カ月間の1,460万ドルに対し、2025年9月30日に終了した3カ月間は1,430万ドルでした。これは主に、ロスマピモド・プログラムの中止および現在終了しているサノフィとの提携に基づくグローバル開発費分担金からの払い戻しに伴う費用の減少によるものですが、ポシレジルのフェーズ1b PIONEER試験の進展に関連する費用の増加により一部相殺されました。
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一般管理費：一般管理費は、2024年9月30日に終了した3ヵ月間が840万ドルであったのに対し、2025年9月30日に終了した3ヵ月間は760万ドルであった。0.8百万ドルの減少は主に専門サービス費用の減少によるものである。
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純損失：2024年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失2,170万ドルに対し、2025年9月30日に終了した3ヶ月間の純損失は1,960万ドルであった。
Cash Runway Guidance
フルクラムは、現在の営業計画に基づき、現在の現金、現金同等物、有価証券で2028年までの営業資金を賄えると見込んでいる。
フルクラム・セラピューティクスについてフルクラム・セラピューティクスは、アンメット・メディカル・ニーズの高い領域で、遺伝的に定義された希少疾患の患者さんの生活を改善するための低分子の開発に重点を置く臨床段階のバイオ医薬品企業です。フルクラムの主要臨床プログラムは、SCD治療のためにHbFの発現を増加させるよう設計された低分子化合物であるpociredirである。フルクラムは、遺伝子発現異常の根本原因を治療するために、遺伝子発現を調節できる薬物標的を同定する独自の技術を使用している。詳しくはwww.fulcrumtx.com、X（@FulcrumTx）とLinkedIndianaでフォローしてください。
PociredirについてPociredirは、フルクラム独自の創薬技術により創製された経口低分子EED阻害剤です。EEDを阻害すると、BCL11Aを含む主要な胎児グロビン抑制因子が強力にダウンレギュレートされ、HbFが増加します。PociredirはSCDの治療薬として開発されている。SCDを対象としたPIONEER第1b相臨床試験における初期データでは、概念実証が示され、患者全体の利益となりうる絶対的なHbFの増加が達成された。ポキレジルは、12mg投与コホートの終了時点で、SCD患者において最大3ヶ月間投与され、治療関連のSAEは報告されず、一般的に忍容性が高いことが示されました。Pociredirは、SCDの治療薬としてFDAのファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けています。pociredirの臨床試験の詳細については、ClinicalTrials.govをご覧ください。
鎌状赤血球症について鎌状赤血球症は、HBB遺伝子の変異によって引き起こされる赤血球の遺伝子疾患です。この遺伝子は、体内で酸素を運搬する機能を持つタンパク質複合体であるヘモグロビンの重要な構成要素であるタンパク質をコードしています。変異の結果、酸素運搬の効率が低下し、鎌状の赤血球が形成される。この鎌状の細胞は健康な細胞に比べて柔軟性に欠け、血管を塞いだり、細胞を破裂させたりします。SCD患者は一般的に、貧血、疼痛、感染症、脳卒中、心臓病、肺高血圧症、腎不全、肝疾患、余命の短縮などの重篤な臨床的影響を受けます。
Forward-Looking Statements
本プレスリリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に定義される「将来の見通しに関する記述」が含まれており、これには重大なリスクと不確実性が伴います。本プレスリリースに含まれる、歴史的事実に関する記述を除くすべての記述は、フルクラムのポシレジルの第1b相PIONEER臨床試験（当該試験のデータ発表予定を含む）に関する明示的または黙示的な記述、ポシレジルがHbFを増加させ、SCDの症状を改善し、標準治療を変革する可能性、フルクラムの初期段階の開発プログラムの進行能力、それらに関連するIND申請の計画、および予測されるキャッシュ・ランウェイなどを含む、将来の見通しに関する記述です。予測」、「確信」、「継続」、「可能性」、「推定」、「期待」、「意図」、「可能性」、「計画」、「可能性」、「予測」、「プロジェクト」、「はず」、「目標」、「予定」、「だろう」および同様の表現は、将来予測に関する記述を識別するためのものですが、すべての将来予測に関する記述がこれらの識別語を含んでいるわけではありません。いかなる将来予想に関する記述も、将来の出来事に関する経営陣の現時点での予想に基づくものであり、多くのリスクと不確実性の影響を受けるため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述に記載された、またはかかる将来予想に関する記述によって示唆されたものとは大きく異なる可能性があります。これらのリスクと不確実性には、フルクラムが製品候補の臨床試験を継続的に進める能力に関連するリスクが含まれますが、これらに限定されるものではありません（初期段階の候補を臨床試験へと進展させることを含む）；前臨床試験および/または初期段階の臨床試験で見出された良好な結果を臨床試験で再現すること、製品候補に関連する知的財産権を取得、維持または保護すること、経費を管理すること、人員削減および戦略的再編の期待される利益を実現し、それに関連するリスクを管理すること、事業目標を達成するために必要な多額の追加資本を調達すること、など。フルクラムの実際の業績が、将来の見通しに関する記述に含まれるものと異なる可能性のあるその他のリスクや不確実性、その他の重要な要因については、「リスク要因」の項、およびフルクラムが米国証券取引委員会に提出した直近の書類に記載されている潜在的リスク、不確実性、その他の重要な要因の説明をご参照ください。また、本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、本書の日付時点におけるフルクラムの見解を表すものであり、本書の日付以降のいかなる日付におけるフルクラムの見解を表すものとして依拠されるべきではありません。フルクラムは、その後の出来事や進展により、フルクラムの見解が変わることを予期しています。しかしながら、フルクラムは、将来のある時点で、これらの将来見通しに関する記述を更新することを選択する可能性がありますが、フルクラムは、その義務を明確に否認します。
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Kevin Gardner
LifeSci Advisors, LLC
kgardner@lifesciadvisors.com
617-283-2856
