レギュルスセラピューティクスの適時開示・決算・その他

Regulus Therapeutics Inc.

Date: March 13, 2025

/s/ Joseph Hagan

Joseph Hagan

Chief Executive Officer

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年3月13日

Regulus Therapeutics Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-35670

26-4738379

(State of

incorporation)

(Commission

File No.)

(IRS Employer

Identification No.)


4224 キャンパス・ポイント・コート、スイート210
San Diego, CA		92121
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(858) 202-6300

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

RGLS

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2025年3月13日、当社は2024年12月31日を期末とする第4四半期および通期の業績を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されています。本項目2.02および添付の別紙99.1に記載された情報は提供されたものであり、1934年証券取引法改正法第18条の目的上「提出された」とはみなされず、また同条の負債の対象となるものでもありません。本項目2.02および添付の別紙に記載された情報は、参照することにより、1933年証券法（改正後）に基づく登録届出書またはその他の書類に組み込まれることはありません。

Item 9.01

Financial Statements and Exhibits.

(d) Exhibits.


ExhibitNo.		Description

99.1		レグルス・セラピューティクス社が2025年3月13日に発表した決算に関するプレスリリース

104		カバーページ・インタラクティブデータファイル（カバーページのxbrlタグがinline xbrlドキュメント内に埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

EX-99.1 2 d910609dex991.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

LOGO

レグルス・セラピューティクス社、2024年第4四半期および年末の決算報告と最新情報

多発性骨髄腫治療薬フェーズ1bの第4コホートの中間解析で良好な結果が得られた。

ファラブルセン（RGLS8429）の常染色体疾患に対するMAD（ascending dose）臨床試験

優性多発性嚢胞腎（ADPKD)

早期承認のための第3相シングルピボタル試験の主要コンポーネントに関する合意

米国食品医薬品局（FDA）と)

カリフォルニア州サンディエゴ、2025年3月13日 - マイクロRNAを標的とした革新的な医薬品の発見と開発に注力するバイオ医薬品企業であるレグルス・セラピューティクス・インク（Nasdaq: RGLS、以下「当社」または「レグルス」）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および年度の決算を報告し、企業最新情報を提供しました。

「レグルスのCEOであるJay Haganは、「ADPKDに対するファラブルセンの2024年の急速な進展に続き、我々は最近、フェーズ1b MAD試験の第4コホートの患者14人から得られた中間的なトップラインデータを発表した。「さらに、我々は、第3相シングルピボタル試験のデザインの主要なコンポーネントについてFDAと合意に達しました。提案されているピボタル試験には、12カ月htTKVエンドポイントに基づく早期承認を可能にするための中間解析が含まれており、現在、治療選択肢が限られているADPKD患者に対するファラブルセンの開発を促進します。今後数週間以内に、コホート4の全26症例から得られたトップラインデータを共有できることを楽しみにしています。

Program Updates

ADPKD治療薬ファラブルセン：2025年1月、当社はADPKD治療薬ファラブルセンのフェーズ1b MAD試験第4コホートの中間解析から得られた良好なトップラインデータを発表した。第4コホートでは、26名の被験者がファラブルセン300mgの固定用量を隔週で3カ月間投与されました。このコホートの最初の14名の中間解析では、ポリシスティン1および2（PC1およびPC2）のバイオマーカーに対する効果は、コホート3（3mg/kg投与）と同様であり、miR-17阻害の結果、最適な腎臓への曝露が達成されると予測された。また、投与3ヵ月後のhtTKV増殖率の低下も示唆された。全26例の安全性データから、ファラブルセンの忍容性は良好であり、これまでのコホートと同様のプロファイルであることが示された。

フェーズ1bのMAD試験は、成人ADPKD患者を対象としたファラブルセンの安全性、忍容性、薬物動態および薬力学（PK/PD）を評価する二重盲検プラセボ対照試験です。本試験では、ファラブルセンの尿中PC1およびPC2、htTKV、腎機能全般の変化を測定することを含め、体重に応じた3種類の投与量レベルと1種類の固定投与量レベルでファラブルセンの投与を評価している。PC1およびPC2はPKD1およびPKD2遺伝子の蛋白産物であり、そのレベルは疾患の重症度と逆相関することが示されている。

2024年12月、レグルス社はFDAとフェーズ1終了会議を開催し、本プログラムのCMC、非臨床および臨床薬理計画、ならびに単一のピボタル試験としてのフェーズ3試験デザインの主要な構成要素について合意した。この会議で合意された主要な構成要素には、2：1の無作為化スキームで1回投与とプラセボを隔週投与すること、早期承認の可能性のある12ヶ月htTKVエンドポイント、本承認の可能性のある24ヶ月eGFRエンドポイント、および許容可能な安全性データベースサイズが含まれる。

Financial Results

現金、現金同等物および短期投資：2024年12月31日現在、レグルスは7580万ドルの現金、現金同等物および短期投資を持っていた。当社は、現金の滑走路が2026年初頭まで続くと予想している。

研究開発（R&D）費用：2024年第4四半期および12月31日に終了した年度の研究開発費はそれぞれ970万ドルおよび3,540万ドルであった（前年同期はそれぞれ580万ドルおよび2,120万ドル）。

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