テイシャジーンセラピーズの適時開示・決算・その他

Taysha Gene Therapies, Inc.

Dated: February 26, 2025

/s/ Kamran Alam

Kamran Alam

Chief Financial Officer

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月26日

Taysha Gene Therapies, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-39536

84-3199512

(State or Other Jurisdiction

of Incorporation)

(Commission

File Number)

(IRS Employer

Identification No.)

3000 ペガサスパークドライブ、スイート1430

Dallas, Texas

75247

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

(214) 612-0000

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

TradingSymbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、額面0.00001ドル

TSHA

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2025年2月26日、Taysha Gene Therapies, Inc.（以下「当社」）は、2024年12月31日に終了した年度の決算と最近の事業ハイライトを報告しました。このプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照することにより組み込まれる。

本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は提出されたものであり、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれるものとはみなされません。

Item 9.01

Financial Statements and Exhibits.

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description

99.1		2025年2月26日付プレスリリース。

104		カバーページ・インタラクティブデータファイル（カバーページのxbrlタグがinline xbrlドキュメント内に埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

EX-99.1 2 d920809dex991.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

Taysha Gene Therapies社、2024年通期決算と企業最新情報を発表

TSHA-102の高用量および低用量の忍容性は概ね良好であり、治療関連性は認められなかった。

小児、思春期、成人の全患者（高用量：n=6、低用量：n=4）において、SAEまたはDLTが認められた。

2025年2月のデータカットオフ時点では、REVEAL試験とも

REVEAL両試験のパートA患者10人の投与を完了、成熟しつつあるデータセットは継続中

極めて重要なパートB試験への前進を支援

TSHA-102の規制パスウェイを確定するため、FDAと継続的な話し合いを行っている。

ピボタル試験のデザインは2025年上半期に予定されている

reveal両試験のコホート2（高用量）およびコホート1（低用量）の臨床データは2025年上半期に得られる見込み

本日午前8時30分（米国東部時間）より、電話会議およびライブ中継を行います。

米国ダラス-2025年2月26日-中枢神経系（CNS）の重篤な単発性疾患に対するアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるテイシャ・ジーン・セラピーズ社（Taysha Gene Therapies, Inc.

「TSHA-102の臨床プログラムが、幅広い年齢層と病期のレット症候群患者において進展していることに満足しています。TSHA-102は、2つのREVEAL試験の高用量コホートおよび低用量コホートで治療を受けた小児、青年、成人の患者さんにおいて、良好な忍容性を維持しています。REVEAL試験のパートAにおける10名の患者への投与が完了し、TSHA-102の米国食品医薬品局（FDA）に対する承認取得の道筋をより確かなものにするための、強力で成熟したデータセットが手元に揃いました」と、テイシャ会長兼最高経営責任者（CEO）のショーン・P・ノーランは述べています。「FDAとの生産的で継続的な話し合いに引き続き勇気づけられ、2025年前半にTSHA-102プログラムの主要試験デザインに関する最新情報を提供できることを楽しみにしています。また、2025年上半期には、思春期および成人試験における低用量コホートおよび高用量コホート、ならびに小児試験を含むパートAの臨床データに関する最新情報を提供できるものと期待しています。私たちは、レット症候群の幅広い患者集団に有意義な治療効果をもたらす可能性があると信じている、私たちの差別化された遺伝子治療候補薬に引き続き自信を持っています。"

最近の企業およびTSHA-102プログラムのハイライト

•

REVEAL試験パートAの10名の投与が終了しました。REVEALフェーズ1/2思春期/成人試験およびREVEALフェーズ1/2小児試験の用量漸増部分であるパートAのレット症候群患者10人の投与が完了しました。このデータセットには、コホート2（高用量、ベクターゲノム総数1x1015個）の患者6人とコホート1（低用量、ベクターゲノム総数5.7x1014個）の患者4人が含まれている。当社は、この成熟しつつあるデータセットが、TSHA-102の極めて重要なパートB試験への進展を引き続きサポートするものと考えている。

•

TSHA-102の高用量（総投与量1x1015vg）および低用量（総投与量5.7x1014vg）の忍容性は引き続き一般的に良好である。TSHA-102は、2025年2月17日のデータカットオフ時点において、2つのREVEAL第1/2相試験で投与された10名の小児、思春期および成人患者において、治療関連の重篤な有害事象（SAE）または用量制限毒性（DLT）は認められず、全般的に良好な忍容性を示しました。これには、高用量コホートの患者6人と低用量コホートの患者4人が含まれます。

Anticipated Milestones

Regulatory Update

•

TSHA-102の主要臨床試験デザインに関する最新情報は2025年前半に発表予定

reveal 青年・成人トライアル

•

コホート2（高用量；n=3）の安全性・有効性データ、およびコホート1（低用量；n=2）の安全性・有効性データのアップデートを2025年前半に予定

REVEAL Pediatric Trial

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About TSHA-102

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