ベニテックバイオファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月14日

BENITEC BIOPHARMA INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-39267

84-4620206

(State or Other Jurisdiction

of Incorporation)

(Commission

File Number)

(IRS Employer

Identification No.)


3940 trust way, hayward, california		94545
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(510) 780-0819

(前回の報告書以降に変更があった場合は、旧姓または旧住所）。該当なし

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、額面0.0001ドル

BNTC

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging Growth Company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2025年2月14日、Benitec Biopharma Inc.（以下「当社」）は、2024年12月31日に終了した四半期決算およびオペレーションの最新情報を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されています。

本項目2.02に従って提出されたForm 8-K（本書添付書類99.1を含む）に記載された情報は、1934年証券取引法改正法第18条における「提出」とはみなされず、同条または1933年証券法改正法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けない。さらに、本項目2.02に従って提出された本フォーム8-K最新報告書（本書添付書類99.1を含む）に含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、登録者のいかなる提出書類にも、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、当該提出書類に明示的に特定の参照により組み込まれない限り、参照により組み込まれることはないものとする。

Item 9.01

Financial Statements and Exhibits.

(d)

Exhibits


ExhibitNo.		Description

99.1		2025年2月14日付ベニテックバイオファーマ株式会社プレスリリース

104		カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	BENITEC BIOPHARMA INC.

Date: February 14, 2025	By:	/ジェレル A.バンクス
	Name:	Dr. Jerel A. Banks
	Title:	Chief Executive Officer

EX-99.1 2 d877190dex991.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

LOGO

ベニテックバイオファーマが2025年第2四半期決算を発表し、オペレーションの最新情報を提供

-BB-301の臨床第1b/2a相試験で5人目の被験者が2025年2月に無事治療を受ける

-2025年3月19日に開催される2025年筋ジストロフィー協会臨床・科学会議において、中間臨床試験の最新情報を口頭発表する。

カリフォルニア州ヘイワード、2025年2月14日 - 遺伝子治療に特化した臨床段階のバイオテクノロジー企業であるベニテック・バイオファーマ・インク（NASDAQ：BNTC、以下「ベニテック」または「当社」）は本日、当社独自のDNA指向性RNA干渉（「ddRNAi」）プラットフォーム「Silence and Replace」に基づく新規遺伝子医薬品の開発を進めており、2024年12月31日を期末とする第2四半期決算を発表しました。当社は、米国証券取引委員会にForm 10-Qによる四半期報告書を提出しました。また、中等度の嚥下障害を伴う眼咽頭筋ジストロフィー（OPMD）と診断された被験者を対象に実施中のBB-301フェーズ1b/2a臨床治療試験の口頭発表要旨が受理されたことを発表しました。

「ベニテックの会長兼最高経営責任者（CEO）であるジェレル・A・バンクス医学博士は、「2024年の中間臨床試験データにおいて、BB-301による安全な治療を受けた最初の被験者において、臨床的に意義のある持続的な嚥下機能の改善が認められました。「我々は、被験者とその家族の力強いサポートとBB-301臨床開発プログラムへの継続的な参加に感謝し、低用量での被験者追加登録、そして今年、BB-301の次の高用量での被験者追加登録を楽しみにしています。

眼咽頭筋ジストロフィーに関連した嚥下障害の治療薬BB-301の開発に関する主なマイルストーンの概要は以下の通り：

2024年10月に開示された被験者1および被験者2の中間臨床試験結果の概要:

眼咽頭筋ジストロフィー(OPMD)はまれな常染色体優性晩発性変性筋疾患で、40〜60歳の患者に発症する。OPMDは進行性の重篤な嚥下障害を主徴とし、患者の97％が嚥下障害を発症し、慢性的な窒息、栄養不良、誤嚥性肺炎を引き起こし、重症の場合は死に至る。OPMDは、ポリ(A)結合蛋白核1(PABPN1)遺伝子の変異により発症する。

OPMDに有効な薬物療法はない。現在の治療法は、緩和的な外科的処置と食事療法に限られており、疾患の根本的な原因には対処していない。

BB-301は、OPMDの嚥下障害症状を改善するためにデザインされた新規の治験用遺伝子治療薬であり、安全性と臨床活性を評価するため、フェーズ1b/2a、非盲検用量漸増試験（NCT06185673）が実施されている。

嚥下障害の原因としては、嚥下後に残る固形物および液体残渣（総咽頭残渣：Total Pharyngeal Residueまたは「TPR」）の過度の蓄積、または「非効率的嚥下」、および再発性の病的連続嚥下（すなわち、咽頭の安静時の直径が回復しない間の咽頭筋の急速な不随意収縮）、または「非効果的嚥下」の2つが被験者に観察されている。病的連続嚥下は、不随意嚥下として被験者が経験する。

NCT06185673のアウトカム評価指標には、TPRと病的連続嚥下の頻度を連続的に評価するためのビデオ透視下嚥下検査、および患者報告式のアウトカム評価指標（Sydney Swallow Questionnaire）の使用が含まれる。

5人の被験者がBB-301の最低用量で安全に治療を受けており、最初の2人の被験者の中間結果は2024年10月に発表され、ここに要約される：

BB-301を投与された最初の2名の被験者について、それぞれ投与9ヵ月後および6ヵ月後の中間試験結果において、両疾患の原因である失行性障害の持続的かつ臨床的に有意な減少が示された。重篤な有害事象は認められていない。

これらのデータは、OPMDの新規遺伝子治療による嚥下機能の改善が成功したことを示すものである。

BB-301臨床第1b/2a相試験への登録は継続中です：

•

4人目の被験者には2024年12月にBB-301の低用量投与が安全に行われ、5人目の被験者には2025年2月初旬にBB-301の低用量投与が安全に行われた。6人目の被験者には、2025年第2四半期にBB-301の低用量投与が行われる予定である。

•

ベニテックは、OPMDの第2コホートに対し、BB-301の高用量投与を年内に開始する予定である。

Corporate Updates:

•

3月18日、テキサス州ダラスで開催される2025 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific ConferenceのOPMDに関する最初のセッションで、ベニテックの会長兼最高経営責任者であるジェレル・A・バンクス医学博士が口頭発表を行います。

•

中等度の嚥下障害を有するOPMD患者を対象としたBB-301の臨床治療第1b/2a相試験の中間アップデートについては、3月19日午後1時15分（米国中部時間）より、2025年筋ジストロフィー協会臨床・学術会議（会場：コロナドABCD）において、「嚥下障害を有する眼咽頭筋ジストロフィー患者を対象としたBB-301遺伝子治療第1b/2a相ファースト・イン・ヒューマン試験の中間アップデート」と題する口頭発表が行われます。

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Irina Koffler

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