レギュルスセラピューティクスの適時開示・決算・その他

Regulus Therapeutics Inc.

Date: November 7, 2024

/s/ Joseph Hagan

Joseph Hagan

Chief Executive Officer

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月7日

Regulus Therapeutics Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-35670

26-4738379

(State

of incorporation)

(Commission

File No.)

(IRS Employer

Identification No.)

4224 キャンパス・ポイント・コート、スイート210

San Diego, CA

92121

(主要経営陣の住所)

(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(858) 202-6300

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading

Symbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

RGLS

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

2024年11月7日、当社は2024年9月30日に終了した第3四半期の業績を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは別紙99.1として添付されています。本項目2.02および添付の別紙99.1に記載された情報は提供されたものであり、1934年証券取引法改正法第18条の目的上「提出された」とはみなされず、また同条の負債の対象となるものでもありません。本項目2.02および添付の別紙に記載された情報は、参照することにより、1933年証券法（改正後）に基づく登録届出書またはその他の書類に組み込まれることはありません。

Item 9.01

Financial Statements and Exhibits.

(d) Exhibits.


ExhibitNo.		Description

99.1		レグルス・セラピューティクス社が2024年11月7日に発表した決算に関するプレスリリース

104		カバーページ・インタラクティブデータファイル（カバーページのxbrlタグがinline xbrlドキュメント内に埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

EX-99.1 2 d862589dex991.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

LOGO

レグルス・セラピューティクス社、2024年第3四半期決算および最新情報を発表

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）を対象としたRGLS8429の臨床第1b相反復投与（MAD）試験の第4コホート登録完了)

米国腎臓学会（ASN）腎臓ウィークにて、ADPKDを対象としたRGLS8429の進行中のMAD試験のデータを強調するポスターを発表

年末までに第1段階終了会議を開催する予定

2024年第3四半期末の現金、現金同等物および投資は8,730万ドル。

サンディエゴ、2024年11月7日 - マイクロRNAを標的とした革新的な医薬品の発見と開発に注力するバイオ医薬品企業、レグルス・セラピューティクス・インク（Nasdaq: RGLS、以下「当社」または「レグルス」）は本日、2024年9月30日を期末とする第3四半期の決算報告と最新情報を発表しました。

「私たちは、ADPKD の治療薬としての RGLS8429 の迅速な進展に引き続き注力しており、先月、第 1b 相 MAD 試験の 4 番目のコホート（最終コホート）の登録完了を発表できたことを嬉しく思います。レグルスの最高経営責任者（CEO）であるジェイ・ヘイガンは、次のように述べています。「私たちのチームは、臨床試験で得られた良好な結果だけでなく、腎臓内科の幅広いコミュニティと交流し、最近の学会でRGLS8429について発表する機会を得たことで、引き続き活力を得ています。「年末から2025年に向けて、私たちは強い立場にあります。2025年初頭には、ADPKDにおけるRGLS8429のフェーズ1b MAD試験の第4コホートから相当数の患者から得られた暫定的なトップラインデータを共有できるものと期待しています。"

Program Updates

ADPKDを対象としたRGLS8429：2024年10月、当社はADPKDを対象としたRGLS8429のフェーズ1b MAD試験の第4コホート患者の登録完了を発表した。第4コホートの患者は非盲検でRGLS8429の300mg固定用量を隔週で3カ月間投与されており、当社は2025年初めにこれらの患者の相当数から得られたトップラインデータを共有する予定である。

レグルス社は、尿中ポリシスティン（PC1およびPC2）の増加に基づく機序的な用量反応の証拠を示すフェーズ1b MAD試験の最初の3つの体重ベースのコホートからの肯定的なトップラインデータを以前に共有しており、第4のコホートおよび潜在的に極めて重要なフェーズ3試験で評価される重要な測定値である身長調整総腎容積（htTKV）の平均減少を示す探索的画像解析を示しています。当社は、2024年末までの米国食品医薬品局（FDA）とのフェーズ1終了会議に向けて順調に進んでいる。

Corporate Highlights

ASN Kidney Week において、ADPKD を対象とした RGLS8429 の進行中の試験に関する画期的なポスターを発表しました：ポスター「RGLS8429 は ADPKD 患者において尿中 PC1 および PC2 を増加させ、身長調整総腎容積（htTKV）を減少させる可能性がある」は、当社が現在進行中の ADPKD を対象とした RGLS8429 の臨床試験における最初の 3 つの体重ベースコホートのデータを紹介したものです。ポスターで紹介されたデータは、PC1 および PC2 に対する RGLS8429 の用量反応性機序活性を臨床的に証明するものであり、2 mg/kg および 3 mg/kg の用量で比較的短い治療期間中に htTKV が減少することを示唆する探索的解析に焦点を当てたものです。これらの知見は、RGLS8429が阻害するようにデザインされたmiR-17がADPKDの潜在的な治療標的であることを証明するものである。

オリゴヌクレオチド・セラピューティクス学会年次総会において、RGLS8429の創製に至る道程をポスター発表しました：ポスター「Deciphering and overcoming off-target AMPAR inhibition of anti-miR oligonucleotide RGLS4326」は、慢性毒性試験において用量制限的な中枢神経系（CNS）関連毒性が非臨床試験で観察された後、前世代分子RGLS4326から現在の化合物RGLS8429への移行について概説した。レグルスの次世代抗miR-17薬RGLS8429は、3'末端のグアニンをアデニンに置換することにより、オンターゲットのmiR-17に対する効力を維持したまま、オフターゲットのAMPA受容体との相互作用や中枢神経系毒性を回避することができた。これらの知見は、特定の核酸塩基の変化がオリゴヌクレオチドの全体的なプロフィールに及ぼす影響を示すものであり、RGLS8429の臨床開発を支持するものである。

テキサス大学サウスウェスタン医療センター（以下「UTSW」）に代わり、テキサス大学システム理事会と特許・技術ライセンス契約（以下「UTSW契約」）を締結。本契約は、ADPKDの治療薬としてmiR-17を標的とする製品に関するUTSWの共同所有特許権に関する権利を当社に付与するものである。本契約に基づき、レグルス社は、本特許権に基づく製品の製造、頒布、使用、輸入、マーケティングおよび販売に関する権利を含む、サブライセンス権付きの独占的、ロイヤルティ負担のワールドワイド・ライセンスを取得しました（以下、「本特許権」）。本契約に基づき付与された追加的な非独占的、ロイヤルティ支払い義務のあるワールドワイド・ライセンスにより、当社は特許権の履行に必要な技術情報、ノウハウ、プロセス、その他同様の技術的権利に関する権利を付与された。当社は、本契約により取得した権利と引き換えに、62,500ドルに相当する契約一時金と、UTSW社が負担する特許費用の払い戻しに同意した。さらに、当社はUTSW社に対し、特定の臨床、規制、商業上のマイルストーン達成時に特定の支払いを行うことに合意した。

Financial Results

現金、現金同等物および有価証券：2024年9月30日現在、レグルスは8,730万ドルの現金、現金同等物および短期投資を保有している。

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