エドガーで原本を確認する
UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, DC 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年11月5日
Karyopharm Therapeutics Inc.
(憲章で指定された登録者の正確な名前)
| デラウェア | 001-36167 | 26-3931704 | ||
| (State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(Commission File Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
| 85 ウェルズアベニュー2階 Newton, Massachusetts |
02459 | |
| (主要経営陣の住所) | (Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む）。(617) 658-0600
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
| ☐ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ☐ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ☐ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ☐ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class |
TradingSymbol(s) |
Name of each exchange on which registered |
||
| 普通株式、額面0.0001ドル | KPTI | Nasdaq Global Select Market |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
| Item 2.02 | 営業成績および財政状態。 |
2024年11月5日、Karyopharm Therapeutics Inc.は、2024年9月30日に終了した四半期決算を発表し、これらの決算およびその他の会社の最新情報について、事前に公表した一般公開の電話会議を実施すると発表した。この発表に関連して発表されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されており、参照することにより本書に組み込まれます。
本フォーム 8-K に基づいて提供される情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また、1933 年証券取引所法（「改正証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれるものとはみなされません。
| Item 9.01 | Financial Statements and Exhibits. |
(d) Exhibits
項目2.02に関する別紙99.1は提出されたものとみなされ、提出されないものとする：
| 99.1 | カリオファーム・セラピューティクス社のプレスリリース（2024年11月5日付 | |
| 104 | カバーページ インタラクティブデータファイル（インラインxbrlとしてフォーマットされています。) | |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| KARYOPHARM THERAPEUTICS INC. | ||||||
| Date: November 5, 2024 | By: | /s/ Michael Mano |
||||
| Michael Mano | ||||||
| シニア・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼セクレタリー | ||||||
EXHIBIT 99.1
|
BELIEVERS IN THE EXTRAORDINARY |
カリオファーム社の2024年第3四半期決算報告と最近の進捗状況について
- 2024年第3四半期の総売上高3,880万ドル、米国XPOVIO®（セリンエキソール）純売上高2,950万ドルを達成、世界各国での薬事承認と償還承認は継続中-｜ニュース｜ACCRETECH - 東京精密
– JAKi 未治療骨髄線維症（MF）を対象とした第 3 相 SENTRY 試験の主要評価項目が TSS50 に代わり、Abs-TSS（Absolute Change in Total Symptom Score）に変更される。
- 2024年通年の総売上高ガイダンスの範囲を1億4,500万ドルから1億5,500万ドルに縮小、米国XPOVIO純製品売上高ガイダンスの範囲を1億1,000万ドルから1億1,500万ドルに縮小、研究開発費および販管費ガイダンスの範囲を2億5,500万ドルから2億6,500万ドルに縮小-。
米国マサチューセッツ州ニュートン発-2024年11月5日-新規がん治療薬を開拓する商業段階の製薬企業であるカリオファーム・セラピューティクス・インク（Nasdaq: KPTI）は本日、2024年9月30日に終了した四半期決算を発表し、主要な臨床開発プログラムの進捗状況と企業のマイルストーンを紹介しました。
「今期は、競争の激しい多発性骨髄腫市場において、XPOVIO の製品売上高が 3 四半期連続で増加しました。臨床パイプラインでは、FDAとの協議の結果、第3相SENTRY骨髄線維症試験のエンドポイントが変更され、この試験の成功への確信が強まりました。骨髄線維症および子宮内膜癌の新たな適応症の可能性という次の成長段階を見据えながら、規律ある経費管理と臨床試験の遂行を続けていきます」と、カリオファーマ社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるリチャード・ポールソン氏は述べた。
「骨髄線維症では、承認されている JAKi 阻害薬で SVR35 を達成できた患者は半数以下であるため、大きなアンメットニーズが残っています。セリンエキサーとルキソリチニブの併用療法を評価した第 1 相試験では、これまでの JAKi 単剤療法と比較して SVR35 が約 2 倍の 80%に増加し、24 週目の Abs-TSS がベースラインと比較して 18.5 ポイント改善しました。"Abs-TSSを共同主要評価項目とする変更は、併用療法の評価における新時代を意味し、FDAが積極的な比較対照薬を用いた試験において、より感度の高い症状評価方法を取り入れる意思を強めていることを反映しています。"
2024年第3四半期と最近のハイライト
XPOVIO Commercial Performance
| • | 2024年第3四半期の米国製品純収入は、2024年第2四半期の2,800万ドル、2023年第3四半期の3,020万ドルに対し、2,950万ドルを達成。 |
|
|
BELIEVERS IN THE EXTRAORDINARY |
| • | XPOVIOの正味製品売上高は、前四半期比2桁増の需要に支えられたが、主に340B事業の比率が高まったことによる前四半期比の売上総利益率の上昇で一部相殺された。 |
| • | 製品売上高全体の約60%を占める地域医療における需要が引き続き堅調に伸び、前四半期比で需要が増加した。学術分野では、競争圧力が継続する中、XPOVIOの需要が前四半期比で増加し、後期ラインにおけるT細胞療法に引き続きXPOVIOが使用された。 |
| • | 2024年第3四半期にセリネキサーがフランスとイタリアで良好な償還決定、トルコ、韓国、タイ、マレーシアで追加承認され、世界的な患者アクセスを拡大。 |
研究開発（r&d）ハイライト
Myelofibrosis
| • | 最近の FDA との合意に基づき、JAKi 未治療骨髄線維症におけるセリンエキサーとルキソリチニブの併 用に関する主要な第 3 相臨床試験である SENTRY 試験において、主要評価項目である TSS50（Total Symptom Improvement of ≥ 50%） に代わり、24 週目における症状スコアの絶対変化（Abs-TSS）が主要評価項目となります。Abs-TSSは、患者のベースラインの症状スコアに対する24週間の症状スコアの平均的な改善を測定するもので、骨髄線維症における他の第3相臨床試験において、現在の標準治療に対するセリンエキソールのような上乗せ治療のベネフィット／リスクを評価するために使用されている指標として認められています。24週目の脾臓容積減少率≧35％（SVR35）は、引き続き共同主要評価項目とする。これら2つの共同主要評価項目は、SVR35、Abs-TSSの順に順次試験される。 |
| • | 統計的検出力をさらに高めるため、SENTRY試験の総サンプル数を約350例に積極的に増やす。本試験は、2025年後半に予定されているトップラインデータの読み出しに向け、強い勢いをもって患者登録を継続している。 |
| • | JAKi未治療の中等度血小板減少症患者を対象としたセリンエキソール単剤療法のSENTRY-2第2相試験は引き続き患者を登録中。本試験の予備データは2024年後半から2025年前半に発表される予定である。 |
Endometrial Cancer
| • | SIENDO 試験（NCT03555422）の進行または再発 TP53 野生型子宮内膜がん患者を対象とした 事前に特定された探索的サブグループ解析による長期追跡データが、2024 年 10 月に開催された国際婦人科がん学会（IGCS）において、proficiency mismatched repair status（pMMR）TP53野生型サブグループの拡大探索的無症状・無毒性期間（Q-TWiST）解析とともに発表された。これらのデータによると、セリンエキソールの制限平均Q-TWiSTは30カ月であったのに対し、プラセボは17カ月であり、13カ月の差があった。 |
| • | TP53野生型子宮内膜がんを対象とした極めて重要なXPORT-EC-042第3相試験は引き続き患者を登録しており、2026年初頭にトップラインデータを読み出す予定である。 |
2
|
|
BELIEVERS IN THE EXTRAORDINARY |
Multiple Myeloma
| • | 前治療歴のある多発性骨髄腫患者を対象とした、セリンエキサー 40mg、ポマリドミド、デキサメタゾン（SPd）の経口併用療法を評価する、欧州骨髄腫ネットワークとの共同第 3 相試験 XPORT-MM-031（EMN29）は、現在、SPd 40mg で観察されたポジティブに進化するデータを活用し、約120 例の患者登録を目標としています。更新されたプロトコールに対する規制当局のフィードバックを待って、当社は本試験のトップラインデータの読み出しスケジュールに関するガイダンスを提供する予定である。 |
2024 Financial Outlook
現在の事業計画に基づき、カリオファーム社は2024年通期のガイダンスをさらに以下のように絞った：
| • | 総収益は、1億4,500万ドルから1億5,500万ドルの範囲となり、当社の事前のガイダンスでは1億4,500万ドルから1億6,000万ドルであった。総収益は、米国XPOVIOの製品純売上高およびパートナーからのライセンス収入、ロイヤルティ収入、マイルストーン収入で構成される。 |
| • | 米国XPOVIOの正味製品売上は1億1,000万ドルから1億1,500万ドルの範囲となる。 |
| • | 研究開発費および販売費および一般管理費（SG&A）は2億5,500万ドルから2億6,500万ドルの範囲とし、これには現金支出を伴わない株式報酬費用約2,000万ドル（推定）が含まれる。 |
会社開示情報をすべてご覧に
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30
3
会社
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になる
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要で
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報を
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべ
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初め
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になる
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの
4
会社
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初め
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの
5
会社
会社開示情報をすべてご覧になるには株
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が
会社開示情報をすべてご覧になる
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めて
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方
6
会社
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めて
7
会社
会社開示情報をすべ
会社開示情報をすべてご
Elhan Webb, CFA
会社開示情報をすべてご覧に
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。 初めての方には
会社開示情報を
David Rosen
Argot Partners
646.461.6387 | david.rosen@argotpartners.com
8
会社
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必
会社開示情報をすべてご覧に
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの
9
会社
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必
会社開示情報をすべて
会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が
10
株探プレミアムに申し込む(初回無料体験付き)
プレミアム会員の方はこちらからログイン