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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, DC 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年8月6日
Karyopharm Therapeutics Inc.
(憲章で指定された登録者の正確な名前)
| デラウェア | 001-36167 | 26-3931704 | ||
| (State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(Commission File Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
| 85 ウェルズアベニュー2階 Newton, Massachusetts |
02459 | |
| (主要経営陣の住所) | (Zip Code) |
登録者の電話番号（市外局番を含む(617) 658-0600
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
| ☐ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ☐ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ☐ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ☐ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class |
TradingSymbol(s) |
Name of each exchange on which registered |
||
| 普通株式、額面0.0001ドル | KPTI | Nasdaq Global Select Market |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
| Item 2.02 | 営業成績および財政状態。 |
2024年8月6日、Karyopharm Therapeutics Inc.は、2024年6月30日に終了した四半期決算を発表し、これらの決算およびその他の会社の最新情報について、事前に公表した一般公開の電話会議を実施すると発表した。この発表に関連して発表されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されており、参照することにより本書に組み込まれます。
本フォーム 8-K に基づいて提供される情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また、1933 年証券取引所法（「改正証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれるものとはみなされません。
| Item 9.01 | Financial Statements and Exhibits. |
(d) Exhibits
| 項目2.02に関連する別紙99.1は、提出されたものとみなされ、提出されないものとする。: |
||
| 99.1 | カリオファーム・セラピューティクス社のプレスリリース（2024年8月6日付 | |
| 104 | カバーページ インタラクティブデータファイル（インラインxbrlとしてフォーマットされています。) | |
SIGNATURES
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| KARYOPHARM THERAPEUTICS INC. | ||||||
| Date: August 6, 2024 | By: | /s/ Michael Mano |
||||
| Michael Mano | ||||||
| シニア・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼セクレタリー | ||||||
Exhibit 99.1
|
|
BELIEVERS IN THE EXTRAORDINARY |
カリオファーム社2024年第2四半期決算報告と最近の進捗状況について
– 2024年第2四半期の総売上高は4,280万ドル、米国におけるXPOVIO®（セリンエキソール）の純売上高は2,800万ドルを達成、米国以外では薬事承認と償還承認が継続し、ポジティブなモメンタムを維持-。
– 進行・再発子宮内膜がんを対象としたセリンエキソール維持療法の第 3 相 SIENDO 試験において、TP53 野生型探索サブグループの無増悪生存期間（PFS）中央値が 28.4 ヵ月、pMMR（Proficient Mismatched Repair Status）TP53野生型探索サブグループの無増悪生存期間（PFS）中央値が 39.5 ヵ月であることが ASCO 年次総会で発表された。
– 2024年6月欧州血液学会で発表された前臨床データは、JAK/STAT以外の複数の発がん経路を標的とするセリネキソールの作用機序を支持し、骨髄線維症における説得力のある臨床データを構築するものである-。
– ヘルスケア・ロイヤリティ社との重要なリファイナンス取引およびロイヤリティ契約の改定を完了し、債務の大半を2028年および2029年まで延長。
- 2024年通年の総売上高ガイダンスの下限を1億4,500万ドルから1億6,000万ドルに、米国XPOVIO純製品売上高ガイダンスを1億500万ドルから1億2,000万ドルに引き上げ、2024年通年の研究開発費および販管費ガイダンスを2億5,000万ドルから2億6,500万ドルに引き下げる - （英語
マサチューセッツ州ニュートン発-2024年8月6日-新規がん治療薬を開拓する商業段階の製薬企業であるカリオファーム・セラピューティクス・インク（Nasdaq: KPTI）は本日、2024年6月30日に終了した四半期決算を発表し、主要な臨床開発プログラムの進捗状況や企業としてのマイルストーンを紹介しました。
「競争の激しい多発性骨髄腫の市場において、前四半期比で連続増収となり、営業成績が好調であることに満足しており、この適応症で構築した基盤を活用して、さらに多くの患者さんに貢献できることを楽しみにしています。カリオファーマの社長兼最高経営責任者（CEO）であるリチャード・ポールソンは、次のように述べています。「債務の借り換えにより資本構成が改善され、規律ある経費管理を行うことで、当社は次の成長ステージに向けて強力な態勢を整えています。骨髄線維症および子宮内膜癌の患者さんに対する標準治療を再定義するためです。
2024年第2四半期と最近のハイライト
XPOVIO Commercial Performance
1
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BELIEVERS IN THE EXTRAORDINARY |
| • | 2024年第2四半期の米国製品純収入は2,800万ドルを達成（2024年第1四半期は2,600万ドル、2023年第2四半期は2,850万ドル）。 |
| • | XPOVIOの正味製品売上高は、前四半期比で新患の開始およびリフィルの両方が増加したことにより支えられた。 |
| • | 製品売上高全体の約60%を占める市中療法において、前四半期比で10%超の成長を継続。学術分野では、競争圧力が続く中、XPOVIOの需要は前四半期比で安定しており、後期T細胞療法の直前および直後にXPOVIOの使用が拡大している。XPOVIOの新規患者数の大半は、引き続き治療の2～4番目のラインである。 |
| • | 2024年第2四半期には、英国と韓国で良好な償還決定、中国本土での再発/難治性（R/R）DLBCLと複数の国際市場でのR/R多発性骨髄腫での追加承認により、世界的な勢いが続く。 |
研究開発（r&d）ハイライト
Myelofibrosis
| • | 骨髄線維症における XPO1 阻害の作用機序について、NF-KB を介した炎症性サイトカインの阻害や p53 を介した細胞周期の制御など、JAK/STAT 以外の複数の発がん経路を標的とした前臨床データが、2024 年 6 月の欧州血液学会で発表された。これらのデータは、XPO1が骨髄線維症の基礎となる可能性を示唆しており、単剤療法だけでなく、ルキソリチニブとの併用療法においても、相乗的とまではいかないまでも、相加的な活性を示すメカニズム的根拠を提供するものである。 |
| • | JAK未治療の骨髄線維症を対象としたセリンエキソールとルキソリチニブの併用による重要なSENTRY第3相試験は、治験責任医師からの高い関心とJAK未治療の設定における他の治療法との競合の少なさに支えられ、強い勢いをもって登録が継続されている。 |
Endometrial Cancer
| • | SIENDO 試験（NCT03555422）の進行または再発 TP53 野生型子宮内膜がん患者に関する事前に特定した探索的サブグループ解析の長期追跡データが、"ASCO Plenary Series "で発表された：2024年6月に開催されるASCO年次総会の口頭セッション "Rapid Abstract Updates "で発表される。 |
| • | 第3相SIENDO試験の探索的サブグループ解析では、TP53野生型進行・再発子宮内膜がん患者113人が、1Lプラチナ製剤ベースの化学療法後の維持療法として、セリンエキソール投与群（n=77）とプラセボ投与群（n=36）に無作為に割り付けられた。2024年4月1日データカットオフ時点、追跡期間中央値36.8カ月で、セリンエキソール投与群のPFS中央値は28.4カ月であったのに対し、プラセボ投与群は5.2カ月であった。TP53野生型/pMMRおよびTP53野生型/dMMR子宮内膜がん患者において、PFS中央値はそれぞれ39.5ヵ月および13.1ヵ月であったのに対し、プラセボ投与群ではそれぞれ4.9ヵ月および3.7ヵ月であった。しかし |
2
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BELIEVERS IN THE EXTRAORDINARY |
| TP53野生型サブグループの全生存期間（OS）はハザード比0.65と有望であった。2024年4月1日のデータカットオフ時点では、新たな安全性シグナルは確認されなかった。セリンエキサーで治療されたTP53野生型患者で最も多くみられた治療上緊急の有害事象は、悪心（90％）、嘔吐（60％）、下痢（45％）であり、その大部分はグレード1～2であった。 |
| • | 最新のSIENDO解析では、質と毒性を調整したPFSを評価するために使用された探索的なQ-TWiST（quality-adjusted time without symptoms or toxicity）解析の結果も強調された。その結果、セリンエキソールの制限平均Q-TWiSTは26カ月であったのに対し、プラセボは15カ月であり、その差は約11カ月であった。 |
| • | TP53野生型子宮内膜がんを対象とした重要なXPORT-EC-042第3相試験は、主にスクリーニング失敗率が予想を上回ったため、2026年初頭にトップラインデータが読み出される見込みとなった。 |
Multiple Myeloma
| • | 2024 年 5 月、STOMP 試験と MM-028 試験から得られた SPd（セリンエキソールとポマリドミド、 デキサメタゾン併用）レジメンの最新臨床データが Frontiers of Oncology 誌に掲載された。第 1b/2 相 Selinexor and Backbone Treatments of Myeloma Patients(STOMP)試験(NCT02343042)および第 2b 相 XPORT-MM-028試験(NCT04414475)は、再発または難治性多発性骨髄腫(RRMM)患者を対象に、SPdを含む複数のセリンエキ ソールの併用療法を評価しています。これらの試験から得られた SPd 40 mg の最新の結果では、PFS 中央値は 18.4 ヵ月であり、管理可能な安全性プロファイルを示し、新たな安全性シグナルは認められませんでした。 |
| • | 前治療歴のある多発性骨髄腫患者を対象としたセリンエキソール 40mg、ポマリドミド、デキサメタゾンの経口併用療法である重要な XPORT-MM-031（EMN29）第 3 相試験は、同様の患者集団を対象とした国際的な臨床試験競争が激化する中、予想よりも低い割合で患者が登録されています。このような環境の変化と、STOMP 試験および MM-028 試験で公表された SPd 40 mg の PFS データが良好であったことから、カリオファーマは本試験のスポンサーである欧州骨髄腫ネットワークと協働し、登録対象患者数の削減や統計計画の修正など、本試験のデザインに関わる特定の点を修正する予定です。これらのアップデートにより、カリオファーム社は2025年上半期にトップラインデータを読み出すことを期待している。 |
KPT-9274 (Padnarsertib)
| • | カリオファーマで創製されたファーストインクラスの経口低分子化合物であり、PAK4とNAMPTのデュアル阻害剤であるKPT-9274は、横紋筋肉腫（RMS）の治療薬およびユーイング肉腫（EWS）の治療薬として、2024年6月に米国食品医薬品局（FDA）より2つの希少小児疾患指定（RPDD）を取得しました。さらにFDAは、RMSを含む軟部肉腫とEWSの治療薬として、2024年7月にKPT-9274を2つの希少疾病用医薬品に指定しました。RMSとEWSは、主に小児患者に発症する骨または軟部組織のまれながんで、生存予後が不良であり、新規治療に対するアンメットニーズが高い。KPT-9274は、小児RMSおよびEWSの前臨床モデルにおいて、腫瘍の縮小と転移性の低下を示しました。カリオファーム社は、本プログラムのさらなる進展のため、導出および/または提携の機会を検討しています。 |
資金調達取引と2024年の財務見通し
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