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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（報告された最も古いイベントの日付）：2024年5月14日
Taysha Gene Therapies, Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
| デラウェア | 001-39536 | 84-3199512 | ||
| (State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(Commission File Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
| 3000 ペガサスパークドライブ、スイート1430 Dallas, Texas |
75247 | |
| (主要経営陣の住所) | (Zip Code) |
(214) 612-0000
(登録者の電話番号（市外局番を含む)
Not Applicable
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
| ☐ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ☐ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ☐ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ☐ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class |
TradingSymbol(s) |
Name of each exchange on which registered |
||
| 普通株式、額面0.00001ドル | TSHA | the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2024年5月14日、Taysha Gene Therapies, Inc.は2024年3月31日に終了した四半期の財務結果とビジネスハイライトを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照により組み込まれる。
本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は提出されたものであり、1934 年証券取引所法（以下「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的義務の対象となるものでもなく、1933 年証券取引所法（以下「改正証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものでもありません。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
| ExhibitNo. | Description |
|
| 99.1 | 2024年5月14日付プレスリリース。 | |
| 104 | カバーページ・インタラクティブデータファイル（カバーページのxbrlタグがinline xbrlドキュメント内に埋め込まれています。) | |
SIGNATURES
1934年証券取引所法（改正後）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| Taysha Gene Therapies, Inc. | ||||||
| Dated: May 14, 2024 | By: | /s/ Kamran Alam |
||||
| Kamran Alam | ||||||
| Chief Financial Officer | ||||||
Exhibit 99.1
Taysha Gene Therapies社、2024年第1四半期決算報告および企業最新情報を発表
REVEALフェーズ1/2試験（青年期および成人）のコホート1（低用量、総容量5.7x1014vg）の投与を完了し、TSHA-102の安全性プロファイルと持続的奏効を裏付ける長期データを取得；コホート2（高用量、総容量1x1015vg）の最初の患者を登録、投与は2024年第2四半期を予定
2024年第1四半期にREVEALフェーズ1/2小児用臨床試験のコホート1（低用量、5.7x1014 vg）で2人目の小児患者を投与
REVEAL試験（思春期/成人および小児）において、TSHA-102の低用量投与を受けた最初の3名の患者から得られた入手可能な安全性および有効性データの審査後、FDAは再生医療先進治療に指定した。
REVEAL小児用臨床試験におけるコホート1（低用量、総量5.7x1014vg）の初期データおよびREVEAL青年・成人用臨床試験におけるコホート1の更新データは2024年中頃に、両試験（青年・成人用および小児用）におけるコホート2（高用量、総量1x1015vg）の初期データは2024年下期に得られる見込み。
本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議とライブ中継を実施
米国ダラス発 - 2024年5月14日 - アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた中枢神経系（CNS）の重篤な単発性疾患に対する遺伝子治療を推進する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるテイシャ・ジーン・セラピーズ社（Taysha Gene Therapies, Inc.
「私たちは、REVEAL思春期・成人試験の高用量コホートの最初の患者を予定より早く登録し、REVEAL小児試験で2人目の患者に投与するなど、レット症候群の臨床評価におけるTSHA-102プログラムの最近の進展に満足しています。テイシャの会長兼最高経営責任者（CEO）であるショーン・P・ノーランは、「当社は最近、REVEAL試験において低用量のTSHA-102を投与した最初の3症例の安全性と有効性に関するデータをFDAが審査した結果、TSHA-102がRMATに指定されました。「高用量コホートに移行し、レット症候群の幅広い患者集団における重要な長期臨床データを取得することに引き続き集中することで、次の段階の試験の指針となることを期待しています。2024年半ばには、REVEAL小児用臨床試験の初期臨床データを報告し、REVEAL青年・成人用臨床試験の完了した低用量コホートに関する最新情報を提供できるものと期待しています。"
最近の企業およびプログラムのハイライト
TSHA-102が米国食品医薬品局（FDA）より再生医療先進治療（RMAT）の指定を受ける：再生医療治療は、重篤な疾患の治療、改善、回復、治癒を目的とし、予備的な臨床エビデンスが当該疾患に対するアンメット・メディカル・ニーズに対応する可能性を示している場合に、RMAT指定の対象となる。RMAT指定は、REVEALフェーズ1/2思春期・成人試験およびREVEALフェーズ1/2小児試験において、低用量のTSHA-102を投与された最初のレット症候群患者3例から得られた入手可能な安全性および有効性に関するデータをFDAが審査したことを受けたものです。RMATの指定により、FDAとの対話が増え、TSHA-102の迅速な開発・審査の可能性が高まります。
REVEAL Phase 1/2 Adolescent and Adult Trial (Canada and U.S.)：MECP2機能喪失変異に起因するレット症候群の12歳以上の思春期および成人女性を対象とした、TSHA-102の安全性と予備的有効性を評価するヒト初の非盲検無作為化用量漸増・用量拡大試験。TSHA-102は単回腰椎髄腔内注射で投与される。用量漸増では、TSHA-102の2つの用量レベルを順次評価する。試験パートAで設定された最大耐量（MTD）または最大投与量（MAD）は、試験パートBの用量拡大時に投与される。
| • | コホート1（低用量、n=2）の総vg数5.7x1014の投与終了 |
| • | 遺伝子変異の重症度や表現型が異なる後期運動機能低下期4期のレット症候群成人患者2名を含むコホート1の長期データを発表: |
| • | 成人患者TSHA-102 は全般的に忍容性が高く、35 週間の評価時点では治療に起因する重篤な有害事 象（SAE）は認められず、治療後 6 ヵ月のステロイド量減少時にも主要な有効性指標に おいて持続的かつ新たな改善が認められました。治験責任医師は、ステロイドの漸減が完了した治療後35週目まで、自律神経機能、社会性／コミュニケーション、運動能力、安定した発作イベントなど、複数の臨床領域で持続的かつ新たな改善を観察した。 |
| • | 成人患者2例TSHA-102 の忍容性は全般的に良好で、19 週間の評価時点では治療に起因する SAE は認められず、治療後 12 週の時点で主要な有効性指標において持続的かつ新たな改善が認められた。治験責任医師は、ステロイド濃度が低下した治療後19週目まで、自律神経機能、社会化/コミュニケーション、運動能力、および発作の有意な減少を含む複数の臨床領域において、持続的かつ新たな改善を観察した。 |
| • | コホート2（高用量、n=3）の最初の患者を登録し、独立データモニタリング委員会（IDMC）の承認後、2024年第2四半期に投与を予定。 |
REVEALフェーズ1/2小児試験（米国および英国）：MECP2機能喪失変異によるレット症候群の小児女性を対象に、TSHA-102の安全性と予備的有効性を評価する非盲検無作為化用量漸増および用量拡大試験。TSHA-102は単回腰椎髄腔内注射で投与される。本試験のパートAは、5～8歳の患者におけるMADおよびMTDの決定に重点を置く。パートBは用量拡大段階であり、2つの年齢コホート（5～8歳および3～5歳）においてTSHA-102のMADまたはMTDを評価する。
| • | 2024年第1四半期に、コホート1（低用量、n=3）の2人目の小児患者に5.7x1014 vgを投与した。 |
Anticipated 2024 Milestones
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About TSHA-102
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