Exhibit 99.1

レグルス・セラピューティクス社、2023年第4四半期および年末の決算報告と最新情報

常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）治療薬 RGLS8429 の第 1b 相多重投与（MAD）臨床試験における 2 例目のコホートからの良好なトップラインデータについて)

1億ドルの第三者割当増資を引き受け、2026年上半期まで資金調達枠を拡大する見込み

MAD試験第3コホート患者登録完了、データは2024年半ばに予想

RGLS8429の早期承認取得に向けたFDAとのタイプDミーティングを終了

カリフォルニア州サンディエゴ、2024年3月21日 - マイクロRNAを標的とした革新的な医薬品の発見と開発に注力するバイオ医薬品企業であるレグルス・セラピューティクス・インク（Nasdaq: RGLS、以下「当社」または「レグルス」）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および年度の決算を報告し、企業最新情報を提供しました。

「2023 年はレグルス社にとって実り多い年であり、RGLS8429 の第 1b 相 MAD 試験の勢いが増していることは、第 2 群の患者から得られた最近の良好なトップラインデータを含む、重要なマイルストーンとデータの発表によってさらに強調されています。レグルスのCEOであるJay Haganは、「トップラインデータでは、尿中ポリシスティン濃度に基づく2 mg/kgの用量レベルでのメカニズム的な用量反応、特に腎臓の容積と機能の改善との潜在的な相関の証拠が見られました。「これまでの強力なデータと株主の継続的な支援のおかげで、今月、1億ドルの第三者割当増資を引き受けました。2024年半ばに期待される第3コホートからのトップラインデータの共有や、MAD試験の第4コホートおよび最終コホートの来四半期開始など、多忙な2024年を楽しみにしています。"

Program Updates

ADPKD治療薬RGLS8429：2024年3月、当社はADPKD治療薬RGLS8429のフェーズ1b MAD試験の第2コホートから得られた良好なトップラインデータを発表した。第2コホートでは、14人の患者がRGLS8429の2mg/kgまたはプラセボを隔週で3カ月間投与する群に3：1で無作為に割り付けられた。RGLS8429の忍容性は良好で、懸念される安全性所見は認められなかった。RGLS8429の生物学的活性は、1mg/kgおよびプラセボと比較して、尿中ポリシスティンレベルに基づき2mg/kgでより高いことが観察され、それは投与3ヶ月後に最も顕著であった。画像ベースのバイオマーカーの探索的結果は有望であり、PC1 および PC2 の増加が最も大きかった 3 例の患者では、身長調整総腎容積（htTKV）が 4%以上減少し、それに伴って総腎嚢胞容積（TKCV）も減少した。これらのデータは、miR-17を標的とすることで、ADPKD患者のhtTKVおよびTKCVに影響を与える可能性があることを示唆しており、当社はコホート3および4において、より高用量でさらなる検討を行う予定である。

第1b相MAD試験は、成人ADPKD患者を対象としたRGLS8429の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学（PK/PD）を評価する二重盲検プラセボ対照試験です。本試験では、尿中ポリシスティン1および2（PC1およびPC2）、htTKV、嚢胞構造、腎機能全般の変化を測定することを含め、体重に応じた3つの異なる投与量レベルでRGLS8429治療を評価しています。

2023年11月、レグルス社はフェーズ1b MAD試験の第3コホートの最初の患者に投薬したと発表した。このコホートではRGLS8429の3mg/kgまたはプラセボが隔週で3カ月間投与される。1月、当社はコホート3の登録が完了し、トップラインデータが2024年半ばに期待されると発表した。

2023年後半、レグルス社はフェーズ1bのMAD試験のプロトコールを修正し、バイオマーカーと安全性データを体重ベースの投与と比較するために、予想される体重に基づき、より多くの患者でより高い曝露量を提供するRGLS8429のオープンラベル固定用量300mgを投与する第4コホートを追加し、2024年第2四半期にスクリーニングを開始する予定です。第 2 コホートの結果に基づき、当社はプロトコールを修正し、コホート 4 のサンプル数を最大 30 例まで増やす予定です。

2023年12月、当社は米国食品医薬品局（FDA）と早期承認パスウェイに関するタイプD会議を開催し、成功裏に終了した。この会議は建設的であり、ADPKD治療に対するRGLS8429の単一のピボタル第2相試験に基づく早期承認経路の可能性を確認した。FDAは、プラセボと比較して統計学的に有意なTKV増殖の抑制を証明する単一のピボタル試験に基づくADPKDの早期承認経路を採用しており、承認後の第3相試験の完了を市販後の要件としており、プラセボと比較して統計学的に有意な推算糸球体濾過量（eGFR）の改善を証明しています。

Corporate Highlights

億ドルの第三者割当増資を実施：2024年3月12日、当社は特定の機関投資家およびその他の認定投資家に対する第三者割当増資に関連して、最終的な証券売買契約を締結したと発表した。この資金調達には、Adage Capital Partners L.P.、Deep Track Capital、Federated Hermes Kaufmann Funds、New Enterprise Associates (NEA)、Octagon Capital、RA Capital Management、Vivo Capitalなどの新規および既存の機関投資家が参加した。

Financial Results

現金および現金同等物：2023年12月31日現在、レグルスの現金および現金同等物は2,380万ドル。3月に実施した1億ドルの第三者割当増資と合わせると、現金の運用は2026年上半期まで続くと予想される。

研究開発（R&D）費用：研究開発費は、2022年同期がそれぞれ470万ドル、1,840万ドルであったのに対し、2023年第4四半期は580万ドル、通期は2,120万ドルであった。

一般管理費：2023年度第4四半期および12月31日に終了した通年の一般管理費はそれぞれ250万ドルおよび1,020万ドルであった。

純損失：2023年12月31日に終了した第4四半期および通年の純損失は810万ドル（基本的および希薄化後、1株当たり0.40ドル）、3,000万ドル（基本的および希薄化後、1株当たり1.58ドル）であったのに対し、2022年同期間は680万ドル（基本的および希薄化後、1株当たり0.40ドル）、2,830万ドル（基本的および希薄化後、1株当たり1.86ドル）であった。

Cris Calsada

Chief Financial Officer

858-202-6376

ccalsada@regulusrx.com

Sarah Sutton

Argot Partners

212-600-1902

regulus@argotpartners.com