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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年3月19日
Taysha Gene Therapies, Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
| デラウェア | 001-39536 | 84-3199512 | ||
| (State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(Commission File Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
| 3000 ペガサスパークドライブ、スイート1430 Dallas, Texas |
75247 | |
| (主要経営陣の住所) | (Zip Code) |
(214) 612-0000
(登録者の電話番号（市外局番を含む)
Not Applicable
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
| ☐ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ☐ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ☐ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ☐ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class |
TradingSymbol(s) |
Name of each exchange on which registered |
||
| 普通株式、額面0.00001ドル | TSHA | the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2024年3月19日、Taysha Gene Therapies, Inc.（以下「当社」）は、2023年12月31日に終了した年度の決算、および最近の事業と臨床の最新情報を報告しました。このプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照することにより組み込まれる。
本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は提出されたものであり、1934 年証券取引所法（以下「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的義務の対象となるものでもなく、1933 年証券取引所法（以下「改正証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものでもありません。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
| ExhibitNo. | Description |
|
| 99.1 | 2024年3月19日付プレスリリース。 | |
| 104 | カバーページ・インタラクティブデータファイル（カバーページのxbrlタグがinline xbrlドキュメント内に埋め込まれています。) | |
SIGNATURES
1934年証券取引所法（改正後）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| Taysha Gene Therapies, Inc. | ||||||
| Dated: March 19, 2024 | By: | /s/ Kamran Alam |
||||
| Kamran Alam | ||||||
| Chief Financial Officer | ||||||
Exhibit 99.1
Taysha Gene Therapies社が2023年通期決算を発表、企業および臨床に関する最新情報を提供
REVEALフェーズ1/2試験における最初の成人患者のデータから、TSHA-102（低用量、総量5.7x1014 vg）は35週時点の評価で治療緊急性のSAEは認められず、忍容性が良好であることが示された。また、ステロイドレベルが低下した時点でも主要な有効性指標において持続的な改善が認められ、6カ月目にはRSBQに新たな改善が認められた
成人患者2例目のデータでは、TSHA-102（低用量、総量5.7x1014 vg）の忍容性は良好であり、19週時点の評価で治療起因性のSAEは認められず、主要な有効性指標において持続的な改善、発作イベントの有意な減少、12週目におけるR-MBAの新たな改善が認められた
治験責任医師は、ステロイド漸減終了後、1例目では治療後35週まで、2例目では治療後19週まで、ステロイドレベルが低下した状態で、複数の臨床領域にわたって持続的かつ新たな改善を観察した。
独立データモニタリング委員会より、REVEAL思春期・成人試験におけるコホート2（高用量、総量1x1015vg）への早期進展の承認およびREVEAL小児試験におけるコホート1（低用量、総量5.7x1014vg）の小児2例目への投与承認を取得
REVEAL小児用臨床試験におけるコホート1（低用量、総量5.7x1014vg）の初回データは2024年中頃、両試験（青年・成人および小児）におけるコホート2（高用量、総量1x1015vg）の初回データは2024年下期を予定
本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議とライブ中継を実施
ダラス-2024年3月19日-中枢神経系（CNS）の重篤な単発性疾患の治療を目的としたAAVベースの遺伝子治療の開発と商業化に注力する臨床段階の遺伝子治療企業であるTaysha Gene Therapies, Inc.
「私たちは、REVEAL青年・成人試験における低用量コホートから報告された安全性プロファイルと持続的な奏効に非常に勇気づけられています。重要なことは、1例目のステロイド漸減終了後、また2例目のステロイド漸減終了後、両例とも複数の臨床領域で持続的な改善を示し、治療後の早期評価と比較して新たな改善も認められたことで、TSHA-102の変革の可能性を裏付けています。「ステージ4の進行したレット症候群の成人患者におけるこれらの継続的な改善と、最初の小児患者の初期臨床データは、独立データモニタリング委員会（IDMC）により検討され、青年期および成人試験における早期の用量漸増に進むことができました。このような進展により、本年は複数の地域で幅広い年齢層と病期のレット症候群患者を対象とした臨床データの創出に注力できる体制が整ったと考えています。"
モントリオール大学の神経科学および小児科の准教授であり、サント・ジュスティーヌ大学のREVEAL試験の主任研究者であるElsa Rossignol医学博士（FRCP, FAAP）は、「TSHA-102を投与された両成人患者は、自律神経機能、社会的コミュニケーション、運動能力など、日常生活動作に影響を及ぼす疾患の主要な領域にわたって持続的かつ新たな改善を示し、発作は安定または有意に減少しました。最初の患者は、ステロイドの漸減が完了した治療後35週目に、足の動きが回復し、10年以上ぶりに補助なしで座ることができるようになり、利き手でない手の機能が回復した。また、20年ぶりに夜通し眠れるようになるなど、呼吸リズム障害、睡眠の質と持続時間の改善も持続している。特筆すべきは、治療後35週目の時点で、社会的なコミュニケーションや活動への関心が、以前の治療後の評価と比較して大幅に高まっていることである。彼女は、より注意深く、社会的対話ができるようになり、発声が増加し、眼球駆動コミュニケーション装置の使用能力が向上した。2人目の患者は、治療後19週目にステロイドレベルが低下しても持続的な改善を示し、3歳時の退行以来初めて手の定型性が減少し、過呼吸や無呼吸発作の減少など呼吸リズム異常も持続的に改善した。治療後19週目現在、抗てんかん薬の低用量で発作が大幅に減少している。まとめてみると、遺伝子変異の重症度や表現型が異なる成人患者の両方において、これらの継続的な改善は勇気づけられるものであり、患者とその介護者の生活に有意義な変化をもたらすTSHA-102の可能性を支持するものです。"
REVEAL第1/2相試験（青年期および成人）のコホート1（低用量、5.7x1014 vg）のデータ概要
レット症候群におけるTSHA-102：X連鎖性MECP2遺伝子の変異に起因する希少な遺伝性神経発達障害であるレット症候群に対する臨床評価中の自己相補的AAV9遺伝子導入療法。TSHA-102は、過剰発現のリスクを伴わずに細胞単位で中枢神経系におけるMECP2のレベルを調節するように設計された新しいmiRARE技術を利用している。TSHA-102の安全性と予備的有効性は、カナダと米国で実施されているヒト初の非盲検無作為化用量漸増・用量拡大試験であるREVEALフェーズ1/2試験において、MECP2機能喪失変異によるレット症候群の12歳以上の女性患者を対象に評価されている。用量漸増試験では、TSHA-102の2つの用量レベルを順次評価する。試験パートAで設定された最大耐量（MTD）または最大投与量（MAD）は、試験パートBの用量拡大時に投与される。
低用量コホート（5.7x1014 vg）においてTSHA-102を投与された後期運動機能低下ステージ4のレット症候群の最初の患者（MECP2の大きな欠失；重度の表現型と関連）と2番目の患者（MECP2のミスセンス変異；軽度の表現型と関連）の結果：
| • | 患者1例では治療後35週目、患者2例では治療後19週目の評価において、治療に起因する重篤な有害事象（SAE）は認められず、全般的に忍容性は良好であった。 |
| • | 治験責任医師（PI）による臨床的観察に基づき、患者1では33週目にステロイドの漸減が完了した後、治療後35週目の時点で、患者2ではステロイドレベルが低下した状態（漸減開始は17週目）で治療後19週目の時点で、以下のような複数の臨床領域にわたって持続的かつ新たな改善が認められた。: |
| • | 自律神経機能：呼吸パターン、睡眠の質/持続時間、循環の改善（患者1）、呼吸パターンと循環の改善（患者2) |
| • | 社会化／コミュニケーション：社会的関心、発声、眼球駆動コミュニケーション装置の使用能力の向上（患者1）、社会的関心の向上（患者2) |
| • | 運動技能：手の機能が改善し、補助なしで座ったり脚を動かしたりできるようになった（患者1）。) |
| • | 発作：発作イベントは安定（患者1）、発作イベントは有意に減少（患者2) |
| • | Seizure Diaryによると、患者1では治療後35週までベースラインと比較して抗てんかん薬のレベルが低いほど発作イベントは安定しており、患者2では治療後19週までベースラインと比較して抗てんかん薬のレベルが低いほど発作イベントは有意に減少していた（介護者が報告した病歴に基づく）。 |
| • | 両患者の主な有効性評価項目で見られた臨床的改善は以下の通りである。: |
| • | 患者1の6ヵ月後の評価：ステロイド量が減少した時点で、臨床的全般印象（CGI-I）、臨床的全般印象-重症度（CGI-S）、親の全般印象-改善（PGI-I）、改訂運動行動評価（R-MBA）、レット症候群手指機能尺度（RSHFS）、発作日誌の改善が持続し、レット症候群行動質問票（RSBQ）も新たに改善した。) |
| • | 12週評価時の患者2：CGI-I、PGI-I、RSBQが持続的に改善し、R-MBAと発作日誌が新たに改善した。 |
| • | この発表に付随する図はこちらで入手できる。 |
最近の企業およびプログラムのハイライト
| • | メレディス・シュルツ医学博士（M.D., M.S.）を最高医学責任者に、ルマナ・ハケ・アメッド（Rumana Haque-Ahmed）を最高薬事責任者に昇格させ、スクマール・ナジェンドラン（Sukumar Nagendran, M.D.）社長兼研究開発責任者の直属とし、臨床および薬事におけるリーダーシップを強化。シュルツ博士は、レット症候群患者の治療と遺伝子治療臨床試験の指導に豊富な経験を持つ、医師免許を持つ小児神経科専門医です。17年以上の臨床経験を有し、当社の臨床開発、臨床業務、メディカルアフェアーズ、安全性活動を指揮する。ルマナ・ハケ・アメッド氏は、バイオ医薬品分野における薬事戦略および製品開発で30年近い経験を有する。彼女は引き続き当社の薬事部門とイニシアチブを指揮する。 |
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About TSHA-102
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