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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
WASHINGTON, D.C. 20549
FORM 8-K
現行レポート
セクション13または15に基づいて(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年11月14日
Taysha Gene Therapies, Inc.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)
| デラウェア | 001-39536 | 84-3199512 | ||
| (State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(Commission File Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
| 3000 ペガサスパークドライブ、スイート1430 Dallas, Texas |
75247 | |
| (主要経営陣の住所) | (Zip Code) |
(214) 612-0000
(登録者の電話番号（市外局番を含む)
Not Applicable
(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)
フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：
| ☐ | 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
| ☐ | 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
| ☐ | 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
| ☐ | 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
| Title of each class |
TradingSymbol(s) |
Name of each exchange on which registered |
||
| 普通株式、額面0.00001ドル | TSHA | the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2023 年 11 月 14 日、Taysha Gene Therapies, Inc.（以下「当社」）は、2023 年 9 月 30 日に終了した四半期 の業績および事業ハイライトを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム8-Kカレント・レポートの別紙99.1として提出され、参照することにより組み込まれる。
本フォーム 8-K の項目 2.02 に記載された情報（別紙 99.1 を含む）は提出されたものであり、1934 年証券取引所法（以下「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的義務の対象となるものでもなく、1933 年証券取引所法（以下「改正証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものでもありません。
Item 9.01 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
| ExhibitNo. | Description |
|
| 99.1 | 2023年11月14日付プレスリリース。 | |
| 104 | カバーページ・インタラクティブデータファイル（カバーページのxbrlタグがinline xbrlドキュメント内に埋め込まれています。) | |
SIGNATURES
1934年証券取引所法（改正後）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
| Taysha Gene Therapies, Inc. | ||||||
| Dated: November 14, 2023 | By: | /s/ Kamran Alam |
||||
| Kamran Alam | ||||||
| Chief Financial Officer | ||||||
Exhibit 99.1
Taysha Gene Therapies社が2023年第3四半期決算を発表、企業および臨床に関する最新情報を提供
REVEAL第1/2相試験における最初の成人患者のデータから、TSHA-102は忍容性が良好であり、20週時点の評価において、治療に起因するSAEは認められず、主要な有効性指標において持続的な改善が認められ、12週目にはR-MBA、PGI-Iおよびレット症候群の特徴である手の機能が新たに改善したことが示された。
成人患者2例目のデータでは、TSHA-102は6週評価時点で治療上緊急のSAEは認められず、忍容性は良好であり、4週目にはCGI-I、R-MBA、PGI-IおよびRSBQを含む主要な有効性指標が改善した。
遺伝子変異および表現型の発現において、患者1と患者2の間に顕著な違いがあることが報告された。主任研究者（PI）は、自律神経機能、社会性、粗大運動能力および微細運動能力を含む複数の領域にわたって、両患者の改善を観察し、患者1では12週目に補助なしで座る能力がさらに改善し、患者2では4週目に姿勢、歩行、安定性が改善した。
IDMCは入手可能なデータに基づき3人目の成人患者への投与許可を提供；3人目の成人患者への投与とコホート1（低用量）の完了は2023年第4四半期／2024年第1四半期に予定；米国で最初の小児患者への投与は2024年第1四半期に予定
トリニティ・キャピタルとの間で、資金調達期間を2026年まで延長し、財務制限条項やワラントを付さないローンおよび担保契約を締結
本日午後4時30分（米国東部時間）より電話会議とライブ中継を実施
ダラス発 - 2023年11月14日 - 中枢神経系（CNS）の単発性疾患の治療を目的としたAAVベースの遺伝子治療薬の開発・商業化に注力する臨床段階の遺伝子治療企業であるTaysha Gene Therapies, Inc.
「REVEAL試験を開始する前は、ステージ4の成人レット症候群は進行性で容赦なく病状が進行するため、臨床的効果が期待できる見込みは低いものでした。TSHA-102の低用量コホートにおいて、最初の成人患者から得られた12週間の良好なデータと、2人目の成人患者から得られた最初の4週間のデータにより、我々は非常に勇気づけられました。「重要なことは、遺伝子変異の重篤度や表現型が異なるステージ4の両患者において、自律神経機能、社会性、粗大運動能力、微細運動能力を含む複数の臨床領域で反応が見られたことです。両患者におけるこのような早期の改善は、最初の患者における12週目までの持続的な反応と相まって、レット症候群の複数の遺伝子型におけるTSHA-102の変革の可能性を裏付けています。"
モントリオール大学の神経科学および小児科の准教授であり、サント・ジュスティーヌ大学のREVEAL試験の主任研究者であるElsa Rossignol医学博士（FRCP, FAAP）は、「TSHA-102を投与された2人の成人患者は、MECP2遺伝子に異なる変異を有し、異なる表現型と臨床的重症度を示しています。治療後、両患者は、呼吸リズム異常、自律神経機能、社会性、粗大運動能力、微細運動能力など、日常生活動作に影響を及ぼす主要な臨床領域で改善が見られました。両患者とも、息止めや過呼吸の頻度が減少し、四肢の灌流が改善し、社会的なコミュニケーションや活動への関心が大きく向上するなど、呼吸性不整脈が有意に減少した。さらに、最初の患者は、足の動きが回復し、10年以上ぶりに最大15分間、補助なしで座ることができるようになるなど、持続的かつ新たな改善を経験した。さらに、手の機能が改善し、幼児期以来初めて、利き手でない手で物をつかみ、利き手に移すことができるようになった。治療後、2人目の患者の姿勢、歩行、安定性が改善し、歩行時の姿勢がまっすぐになり、動きがスムーズになった。また、手の定型性も3歳の退行以来初めて改善された。彼女は現在、力任せに手を振ることが少なくなり、手はしばしば開いてリラックスしているため、細かい運動技能の学習に新たな機会がもたらされた。さらに、発作の頻度もかなり減った。私は、治療後の両患者に見られる初期の肯定的なシグナルと一貫した改善に勇気づけられています」。
Recent Corporate Highlights
| • | 欧州遺伝子・細胞治療学会（ESGCT）第30回年次総会において、miRARE技術を裏付ける新たな前臨床in vitroデータと、REVEALフェーズ1/2試験における最初の成人患者投与による初期臨床データに関する2つのポスターを発表。 |
| • | 米国食品医薬品局（FDA）よりレット症候群に対するTSHA-102のファスト・トラック指定を受ける |
| • | トリニティ・キャピタルとローン・アンド・セキュリティー契約を締結し、シリコンバレー・バンクとの既存のローン・アンド・セキュリティー契約を解約、現金のランウェイを2026年まで延長。トリニティ・キャピタルとのローン・アンド・セキュリティー契約には財務制限条項やワラントは付されていない。 |
Recent Clinical Highlights
レット症候群におけるTSHA-102：X連鎖性MECP2遺伝子の変異に起因する希少な遺伝性神経発達障害であるレット症候群に対する臨床評価中の自己相補的AAV9遺伝子導入療法。TSHA-102は、過剰発現のリスクを伴わずに細胞単位で中枢神経系におけるMECP2のレベルを調節するように設計された新規のmiRARE技術を利用している。
TSHA-102は、MECP2機能喪失変異に起因するレット症候群の成人女性を対象とした安全性と予備的有効性を評価する、カナダにおけるヒト初、非盲検、無作為化、用量漸増および用量拡大試験であるREVEAL第1/2相成人試験で評価されている。
低用量コホートにおいてTSHA-102を投与された第4期レット症候群の後期運動機能低下患者1例目（MECP2欠失が大きい；重度の表現型と関連）および2例目（MECP2ミスセンス変異；軽度の表現型と関連）の結果:
| • | 患者1例は治療後20週の評価時点、患者2例は治療後6週の評価時点において、治療に起因する重篤な有害事象（SAE）は認められず、全般的に忍容性は良好であった。 |
| • | 治験責任医師（PI）による臨床観察によると、両患者とも複数の臨床領域で改善を示し、患者1では治療後12週目から、患者2では治療後4週目から、以下のような持続的かつ新たな改善がみられた。: |
| • | 自律神経機能：呼吸パターンと睡眠の質／持続時間の改善（患者1）発作の減少と呼吸パターンの改善（患者2) |
| • | 社会化：社会的関心と発声の改善（患者1） 社会的関心の改善（患者2) |
| • | 粗大運動技能：補助なしで座ったり、脚を動かしたりできるようになった（患者1） 姿勢、歩行、安定性が改善した（患者2) |
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