ウルトラジェニクスファーマの適時開示・決算・その他

Date: October 16, 2023

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

/s/ Emil D. Kakkis

エミール・D・カッキス医学博士

社長兼最高経営責任者

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年10月14日

Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-36276

27-2546083

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission

File Number)

(IRS EmployerIdentification No.)


60 Leveroni Court
Novato, California				94949
(主要経営陣の住所)				(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(415) 483-8800

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

TradingSymbol(s)

Name of each exchange

on which registered

普通株式、額面0.001ドル

RARE

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財務状況

項目7.01の「第3四半期売上高速報値（未監査）」および「第3四半期キャッシュポジション速報値（未監査）」に含まれる情報は、参照することによりここに組み込まれる。

本項目2.02に記載された情報は、1934年証券取引法第18条にいう「提出された」とはみなされず、1933年証券法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたとはみなされないものとする。

Item 7.01

Regulation FD Disclosure.

UX143のPhase 2/3 Orbit試験のPhase 2部分のデータ

2023 年 10 月 14 日、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（以下「当社」）は、 UX143 の第 2/3 相 Orbit 試験の第 2 相試験の中間データを発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースは別紙99.1として添付されている。

Analyst Day Update

2023年10月16日、当社はプレスリリースを発表し、骨形成不全症（以下、「OI」）に対するセトルズマブ（UX143）、アンジェルマン症候群（以下、「AS」）に対するGTX-102、ウィルソン病に対するUX701、およびニューヨークで開催されたアナリスト・デーとウェブキャストで発表される当社の残りの遺伝子治療ポートフォリオを含む開発パイプラインに関する最新情報を提供しました。プレスリリースは別紙99.2として添付されている。

第3四半期の売上高速報値（未監査)

当社の2023年度第3四半期の未監査の総収入（速報値）は9,600万～1億ドル、Crysvitaの第3四半期の未監査の収入は7,400万～7,600万ドル、Dojolviの第3四半期の未監査の収入は1,600万～1,700万ドルです。米国におけるCrysvitaの第3四半期の売上は、Crysvitaの北米における商業化責任の当社からKKCへの移行の一環として、協和キリン株式会社（以下「KKC」）がUltragenyxラベル製品からKKCラベル製品に変更したことに関連するチャネル在庫の減少による影響を受けました。この一時的な変更は第3四半期に発生したものであり、当社はCrysvitaのチャネル在庫が年末にはより通常のレベルに増加すると見込んでいます。

第3四半期末のキャッシュ・ポジション（未監査)

2023年9月30日現在、現金、現金同等物および市場性のある負債証券は約5億2,500万ドルであった。

これらの金額は暫定的なものであり、監査を受けておらず、2023年9月30日に終了する四半期に関する当社の未監査財務諸表が完成するまで変更される可能性があります。2023年9月30日現在の当社の財政状態および経営成績をより完全に理解するためには、追加的な情報および開示が必要となります。当社の独立登録公認会計士事務所は、これらの速報値に関して監査、レビューまたはいかなる手続も実施しておらず、したがって、これらについて意見またはその他のいかなる形式の保証も表明していません。

本項目7.01および別紙99.1および別紙99.2として添付されたプレスリリースに記載された情報は、1934年証券取引所法第18条において「提出された」とはみなされず、1933年証券法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたとはみなされないものとする。

Item 8.01

Other Events.

ux143のphase 2/3 orbit試験のphase 2部分のデータ

2023 年 10 月 14 日、当社と Mereo BioPharma Group plc は、Setrusumab(UX143)の投与により、骨形成不全症（以下、「起立耐性失調症」）患者の骨折発生率が有意に低下し、腰椎骨密度（以下、「BMD」）の有意な改善が継続していることを示す第 2 相／第 3 相 Orbit 試験の中間データを発表しました。本データは、米国骨代謝学会（ASBMR）の 2023 年度年次総会でレイトブレーカーとして発表された。

セトルズマブによる少なくとも6ヵ月間の治療後、カットオフ日の時点で、第2相試験の全患者24人の年率換算骨折率は67％減少した。セトルズマブ投与前の2年間では、全例が少なくとも1回の骨折を経験していた。治療前2年間の骨折率中央値0.72は、平均治療期間9ヵ月間で0.00（n=24、p=0.042）に減少した。setrusumabによる治療開始後、20人の患者はX線写真で確認された骨折を経験せず、4人の患者は5つの別々のイベントで7つのX線写真で確認された骨折を経験した。これらの骨折は、フェーズ3試験デザインに合致した手指、足指、頭蓋骨および顔面の骨折を除外したものである。

年間骨折率の減少は、臨床的に意味のあるBMDの増加と関連していた。6ヵ月の時点で、setrusumabの治療により、腰椎BMDのベースラインからの平均増加は、20mg/kgで13％（n=11）、40mg/kgで16％（n=8）であった。これは、ベースラインの平均Zスコアが-1.68であったのに対して、6ヵ月時点では両投与群で+0.85という実質的な平均改善を示している。ベースラインからのBMD変化におけるわずかな見かけ上の差は、2つの治療群に割り付けられた患者の違いに関連していると思われる。20mg/kg投与群と40mg/kg投与群では、ベースラインからのBMD変化率およびZスコア変化率に統計学的有意差は認められなかった。

データカットオフの時点で、本試験において治療に関連した重篤な有害事象は認められなかった。報告された有害事象は、ASTEROID試験で観察されたものと概ね一致しており、試験薬に関連する有害事象としては、輸液関連事象と頭痛が最も一般的であった。setrusumabに関連した過敏症は報告されていない。投与群間および年齢層間で安全性に関連する顕著な差は認められなかった。

第3相試験では現在、12カ国の50施設で約195人の患者が登録されている。

Analyst Day Updates

2023年10月16日、当社は、起立耐性失調症治療薬setrusumab（UX143）、AS治療薬GTX-102、ウィルソン病治療薬UX701、およびその他の遺伝子治療ポートフォリオなどの開発パイプラインに関する最新情報を、ニューヨークで開催されるアナリスト・デーおよびウェブキャストで発表すると発表した：

•

起立耐性失調症治療用モノクローナル抗体UX143（setrusumab）：フェーズ2/3試験であるOrbit試験の中間フェーズ2データでは、少なくとも6ヶ月の治療後、年率換算骨折率が統計学的に有意に減少した。

•

ASBMR2023年総会で発表されたデータによると、セトラスマブによる治療は年率換算骨折率を67％減少させ、この減少はBMDの継続的で大きな意味のある改善と関連していた。

•

Setrusumabの忍容性は全般的に良好で、薬剤関連の重篤な有害事象（SAE）は報告されず、薬剤関連の過敏症の報告もなかった。

•

当社は来年、最新のフェーズ2データを提供する予定である。

•

GTX-102アンチセンスオリゴヌクレオチドによるAS治療：フェーズ1/2試験の延長コホートのデータは、複数の領域で臨床的に意味のある改善を示している。

•

定量的データは、入手可能な場合には、自然歴データと比較して複数の臨床領域にわたる改善を示しており、臨床的変化は脳波の定量的変化と関連していた。

•

長期データでは、治療を中断し再開した患者が、現在のレジメンで再投与されたとき、以前に獲得した発達能力を再び獲得したことが示された。

•

2022年11月以降、下肢脱力などの治療関連SAEは追加発生していない。

•

少なくとも6ヵ月以上治療を受けている20人以上の患者を対象とした用量拡大コホートからのデータは、2024年前半に期待されている。

•

ウィルソン病に対するUX701 AAV遺伝子治療：第1/2/3相Cypress2+試験の最低用量コホートにおいて、5例中4例に標準治療の漸減による改善が認められた。

•

低用量コホート1の患者5人中4人は尿中銅が減少し、キレート剤および／または亜鉛療法を漸減している。

•

UX701の忍容性は概して良好であり、治療関連のSAEは認められなかった。

•

シームレス試験は、2023年末にステージ1の3つの用量コホートすべての投与を完了し、これらのデータは2024年前半に期待される。

•

当社はまた、他の後期段階の遺伝子治療候補についても最新情報を提供した。:

•

グリコーゲン貯蔵症Ia型（GSDIa）に対するDTX401 AAV遺伝子治療薬：第3相GlucoGene試験は2023年第1四半期に登録が完了し、2024年前半に予備データを提供する予定。

•

サンフィリッポ症候群（MPS IIIA）に対するUX111：Transpher A試験の登録は完了し、2023年第4四半期にFDAとの面談を予定している。

•

オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症に対するDTX301 AAV遺伝子治療：第3相Enh3ance試験は2024年前半に登録完了予定。

GTX-102の更新に関するプレゼンテーションを別紙99.3として添付する。

将来の見通しに関する記述についての注意事項

このForm 8-Kによる最新報告書には、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）で定義される意味での将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は、「予想する」、「継続する」、「予定する」などの言葉や、当社の期待、計画、意図に関連するその他の類似の用語や表現が使用されていますが、これらに限定されるものではありません。将来予想に関する記述には、当社の将来の経営成績および財政状態、UX143の事業計画および目標、UX143の臨床上の有用性、忍容性および安全性、UX143の将来の臨床および規制上の進展、GTX-102の臨床上の有用性、忍容性および安全性に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません、GTX-102の臨床的有用性、忍容性および安全性、UX701の臨床的有用性、忍容性および安全性、UX701の臨床的有用性、忍容性および安全性、UX701の臨床的有用性、UX701の臨床的有用性、UX701の臨床的有用性、UX701の臨床的有用性、UX701の忍容性および安全性、ウルトラジェニックス社の治験薬および遺伝子治療候補化合物の登録、投与およびデータのタイミング、規制当局との会議、Crysvitaチャネルの在庫。このような将来予想に関する記述は、当社の臨床開発プログラム、第三者との提携、将来の結果、業績または成果を、将来予想に関する記述によって明示的または黙示的に示されたものと著しく異なるものとする可能性のある重大なリスクおよび不確実性を含んでいます。このようなリスクおよび不確実性には、臨床医薬品開発の不確実性、規制当局の承認取得の予測不可能性および長期化するプロセス、当社の製品候補の重篤なまたは望ましくない副作用に関するリスク、予想される開発目標を予定された期間内に達成する当社の能力、当社に代わって特定の活動を実施する第三者パートナーへの依存に関するリスク、製品販売から収益を得るための当社の限られた経験などが含まれます、製造物責任訴訟に関連するリスク、当社の製品および製品候補の市場機会が予想より小さいこと、製造リスク、他の治療法や製品との競合、その他、既存の現金、現金同等物および短期投資の事業資金への充足、当社の将来の経営成績および財務実績、臨床試験活動およびその結果報告のタイミング、当社の製品および製品候補の入手可能性または商業的可能性に影響を及ぼす可能性のある事項。当社は、将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務を負いません。実際の結果がこれらの将来見通しに関する記述と異なる可能性のあるリスクと不確実性、および当社の事業全般に関するリスクの詳細については、2023年8月4日に米国証券取引委員会（SEC）に提出された当社の年次報告書（フォーム10-K）、およびSECに提出されたその後の定期報告書をご覧ください。

Item 9.01

財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


ExhibitNo.		Description

99.1		2023年10月14日付プレスリリース。

99.2		2023年10月16日付プレスリリース。

99.3		2023年10月16日付GTX-102スライド・プレゼンテーション。

104		2023年10月14日付Current Report on Form 8-Kの表紙をInline XBRLでフォーマットしたもの。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

EX-99.1 2 d548890dex991.htm EX-99.1 EX-99.1

Exhibit 99.1

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方に

会社開示情報をすべてご覧になるには株探

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方

会社開示情報をすべてご覧になる

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「3

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「3

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ

会社開示情報をすべ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要で

Investors

会社開示情報をすべてご覧

415-475-6370

会社開示情報をすべてご覧になるには株

Media

Jeff Blake

415-612-7784

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの

Lee Roth +01 646-930-4406

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必

EX-99.2 3 d548890dex992.htm EX-99.2 EX-99.2

会社開示情報をすべてご覧に

LOGO

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方に

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべて

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をす

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になる

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアム

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です

会社開示情報をすべてご覧になるには株探

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初

会社

会社開示情報をすべ

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要で

Investors

会社開示情報をすべてご覧

415-475-6370

会社開示情報をすべてご覧になるには株

Media

Carolyn Wang

415-225-5050

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレ

EX-99.3 4 d548890dex993.htm EX-99.3 EX-99.3

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。

会社

会社開示情報をすべてご覧になるには株探プレミアムの登録が必要です。初めての方には「30日間の無料体験」実施中！会

会社