マサチューセッツ州ケンブリッジ--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 2023年11月7日--タンパク質成長因子が基本的な役割を果たす重篤な疾患の治療に注力する第3相臨床段階のバイオ医薬品企業、ソーラーロック（NASDAQ: SRRK）は本日、2023年9月30日に終了した第3四半期の決算と企業最新情報を発表しました。

「アピテグロマブの第 3 相試験である SAPPHIRE 試験は、第 2 相試験である TOPAZ 試験の良好な結果を基にデザインされました。TOPAZ試験で36ヶ月投与後に観察された運動機能の持続的改善、良好な安全性と忍容性プロファイル、そして長期継続試験への高い参加率から、アピテグロマブはSMA患者を変革する治療薬になる可能性があると確信しています。「さらに、選択的ミオスタチン阻害における我々の専門知識を活用し、肥満を含む心代謝性疾患へと拡大できることに興奮しています。我々の高選択的ミオスタチン阻害剤SRK-439は、GLP-1受容体作動薬治療を受けている多くの患者にとって重要な障害となっている除脂肪体重の維持を助ける可能性があると信じており、GLP-1受容体作動薬と併用したSRK-439の臨床試験を開始するため、2025年にINDを申請する予定です。"

「さらに最近、抗PD-1抵抗性の明細胞腎細胞がん患者を対象に、SRK-181の治療の可能性を示す第1相DRAGON試験の新たな臨床データおよびバイオマーカーデータを発表しました。DRAGON試験は、潜在性TGFβ1を遮断する我々の高度に選択的なアプローチが、特に抗PD-1抵抗性ccRCC患者において、チェックポイント阻害剤に対する感受性を回復させることができるという概念実証を確立するという目的を達成したと考えており、SRK-181のさらなる開発を支持するものです」と付け加えた。

最近のハイライトと今後のマイルストーン

脊髄性筋萎縮症（sma）プログラム

アピテグロマブは、骨格筋のミオスタチンのプロ型と潜伏型に選択的に結合することにより、ミオスタチンの活性化を阻害するヒト型モノクローナル抗体で、SMA治療の最初の筋標的治療薬として開発されている。

• 主要な第3相SAPPHIRE臨床試験の登録を完了。当社は、2023年9月に登録が完了し、2024年第4四半期にトップラインデータが出ると発表した。成功し、承認されれば、2025年に商業的製品上市を開始する予定。
• 10月に開催された第28回世界筋学会年次大会において、第2相TOPAZ試験の36ヶ月延長データのアンコールデータを発表。当社は、アピテグロマブ投与 36 ヵ月後の SMA 患者の転帰を評価した第 2 相 TOPAZ 試験の 延長期間のアンコールデータを発表し、生存運動ニューロン(SMN)治療を受けた歩行不能な 2 型および 3 型 SMA 患者において、運動機能と患者報告アウトカム指標の長期持続的な改善を示しました。
• TOPAZ試験とSAPPHIRE試験の両試験の患者を対象としたONYX長期延長試験は現在も継続中である。

Immuno-Oncology Program

SRK-181は、潜在性TGFβ1活性化に対する選択的阻害剤であり、進行癌患者におけるチェックポイント療法に対する抵抗性を克服する目的で開発されている。

• SITC第38回年次総会において、第1相DRAGONプルーフ・オブ・コンセプト試験の臨床データおよびバイオマーカーデータを発表。当社は、第 1 相 DRAGON プルーフ・オブ・コンセプト試験の新たなデータを発表した。2023年8月29日のデータカットオフ時点で、SRK-181のデータは、抗PD-1に抵抗性の明細胞腎細胞がん（ccRCC）患者において、良好な忍容性と有望な抗腫瘍活性を示しました。ccRCCコホートの評価可能な患者28人のうち、6人の患者で部分奏効が確認され、最高腫瘍縮小率は33％～93％であった。客観的奏効率（ORR）は21.4％、病勢コントロール率は57％であった。循環顆粒球性骨髄由来抑制細胞（gMDSC）レベルは、SRK-181とペムブロリズマブの併用療法を受けたccRCC患者において、より良好な臨床反応性と相関していた。当社は、第1相DRAGON試験のこれらのデータは、概念実証を裏付けるものであり、本試験は主要目的を達成したと考えている。当社は、2023年12月に本試験の登録を完了する予定であり、一方で、試験に残っている患者の治療を継続する。

Cardiometabolic Program

SRK-439は、in vitroでプロおよび潜在性ミオスタチンに対して高い親和性を示し、ミオスタチンの特異性を維持する（すなわち、GDF11やActivin-Aには結合しない）、新規の前臨床試験中のミオスタチン阻害剤であり、当初は肥満症の治療薬として開発されている。

• 2024年にapitegromabとGLP-1受容体作動薬（GLP-1 RA）の併用による肥満を対象とした第2相概念実証試験を開始する予定。SRK-439の開発を進める当社の戦略の一環として、INDクリアランスを前提に、2024年にアピテグロマブとGLP-1 RAの併用による第2相概念実証試験を開始する予定である。この臨床試験のデータは2025年半ばに得られる見込みであり、SRK-439のさらなる臨床開発に活用される。SRK-439は2025年に肥満症治療薬としてINDを申請する予定である。

2023年第3四半期決算

2023年9月30日に終了した四半期の純損失は4,240万ドルであったのに対し、2022年9月30日に終了した四半期の純損失は4,330万ドルであった。

• 2023年9月30日に終了した四半期および2022年9月30日に終了した四半期のいずれにおいても、当社は収益を計上していない。
• 研究開発費は、2022年9月30日に終了した四半期が3340万ドルであったのに対し、2023年9月30日に終了した四半期は3030万ドルであった。
• 一般管理費は、2022年9月30日に終了した四半期が1,050万ドルであったのに対し、2023年9月30日に終了した四半期は1,330万ドルであった。
• 2023年9月30日現在、スカラーロックの現金、現金同等物、有価証券は約2億1,860万ドルで、これに2023年10月の株式売出しによる純収入約9,250万ドルを加えると、2025年後半まで予想される営業および設備投資の必要資金を賄うことができると見込まれる。

「それは、高選択的ミオスタチン阻害剤であるSRK-439により、当社の専門知識を代謝性心疾患と肥満の分野に提供することが可能になること、そして、2024年第4四半期に予定されているSAPPHIRE第3相データの読み出しまで、資金繰りの余地を十分に広げることができることです」と、スカラーロックの最高執行責任者（COO）兼最高財務責任者（CFO）であるテッド・マイルズ（Ted Myles）は述べています。「我々は計画通りに実行しており、2024年に向けて十分な態勢を整えています。

カンファレンス・コールおよびウェブキャスト 当社の第3四半期決算カンファレンス・コールは、米国東部時間11月7日午前8時より開催いたします。電話によるカンファレンス・コールをご希望の方は、こちらからご登録いただき、ダイヤルイン番号と固有の暗証番号を取得してください。カンファレンス・コールのライブ・ウェブキャストは、スカラロックのウェブサイトの投資家・メディアセクション（http://investors.scholarrock.com）でご覧いただけます。ウェブキャストのアーカイブ再生は、電話会議後約90日間利用可能です。

第3相SAPPHIRE試験について SAPPHIRE試験は、SMN標的治療（ヌシネルセンまたはリスジプラム）を受けている2型および3型SMAの非歩行困難患者を対象に、アピテグロマブの安全性と有効性を評価する進行中の無作為化二重盲検プラセボ対照第3相臨床試験である。SAPPHIRE試験では、主要有効性集団として2～12歳の患者約156人の登録を目標とした。これらの患者は、apitegromab 10mg/kg、apitegromab 20mg/kg、またはプラセボのいずれかを4週間ごとに点滴静注する群に1：1：1で無作為に割り付けられ、12ヵ月間投与された。また、13～21歳の患者最大48人の登録を目標とした探索的集団も別途評価される。これらの患者は、apitegromab 20 mg/kgまたはプラセボのいずれかを投与する群に2：1で無作為に割り付けられた。SAPPHIREの詳細については、www.clinicaltrials.gov。アピテグロマブは、米国FDAまたはその他の保健当局から承認されておらず、その安全性および有効性は確立していません。

SRK-181と第1相DRAGON概念実証試験について SRK-181はTGFβ1活性化選択的阻害剤であり、進行癌における抗PD-(L)1抗体などのチェックポイント阻害剤治療に対する一次耐性を克服するために開発されている。TGFβ1は、多くのヒト腫瘍型で発現する優勢なTGFβアイソフォームである。抗PD-(L)1療法に耐性を示す様々なヒト腫瘍の解析によると、TGFβ1は免疫抑制性腫瘍微小環境の主要な一因であり、細胞傷害性T細胞の腫瘍内への侵入を排除・阻止し、それによって抗腫瘍免疫を阻害していることが示唆されている。1

SRK-181は、腫瘍微小環境内のすべてのコンパートメントにおいてTGFβ1を完全に阻害できるように設計されており、状況非依存的に潜在性TGFβ1アイソフォームを特異的に標的とする。SRK-181は、抗PD-(L)1療法と併用することで、非選択的TGFβ阻害に伴う毒性を回避しつつ、免疫細胞の排除を克服し、腫瘍の退縮を誘導する可能性があるとスカラーロックは考えている。局所進行性または転移性固形癌患者を対象とした第1相DRAGON概念実証臨床試験（NCT04291079）が進行中である。本試験では現在、尿路上皮がん、皮膚黒色腫、非小細胞肺がん、頭頸部扁平上皮がん、明細胞腎細胞がんなどの複数の概念実証コホートを並行して実施し、患者を登録・投与している。SRK-181は治験薬候補であり、その有効性と安全性は確立されていません。SRK-181は、FDAまたはその他の規制当局からいかなる用途についても承認されていません。

1マーティンら、Sci.Med.12: 25 March 2020

スカラー・ロックについて スカラー・ロックは、アンメットニーズの高い重篤な疾患を持つ人々のために、生命を変える治療法を発見、開発、提供するバイオ医薬品企業である。細胞タンパク質のトランスフォーミング成長因子ベータ（TGFβ）スーパーファミリーの生物学における世界的リーダーとして、また、学者の岩がタンパク質の構造に似ていることから名付けられたこの臨床段階の会社は、タンパク質成長因子が基本となる革新的な治療を進めることに重点を置いている。過去10年間で、スカラー・ロックは、神経筋疾患、心代謝性疾患、癌、および成長因子を標的とする薬剤が変革的な役割を果たしうるその他の疾患に対する標準治療を前進させる可能性のあるパイプラインを構築してきた。

Scholar Rock社は、脊髄性筋萎縮症（SMA）における筋肉を標的とした治療法の臨床的概念実証を示した唯一の企業である。根本的に異なる治療アプローチを解き放つというこのコミットメントは、タンパク質成長因子を並外れた選択性で調節する新規モノクローナル抗体を開発した独自のプラットフォームの広範な応用によって支えられている。従来の治療法では十分な効果が得られなかった疾患領域で最先端の科学を活用することで、Scholar Rockは患者さんに新たな可能性をもたらすべく日々取り組んでいます。ScholarRock.comで私たちのアプローチについてさらに学び、@ScholarRockとLinkedIndianaをフォローしてください。

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Forward-Looking Statements

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