カリフォルニア州フォスターシティー--(BUSINESS WIRE)--（ビジネスワイヤ） -- 2023年11月2日--ミルーム・ファーマスーティカルズ・インク（ナスダック：MIRM）は本日、2023年第3四半期の業績を報告し、事業の最新情報を提供しました。

「ミラム社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるクリス・ピーツは、次のように述べています。「当社は第3四半期に、米国および国際的なリブマーリの記録的な収益、CHENODALおよびCHOLBAMの買収の完了、CTXにおけるCHENODALのRESTORE試験の盲検化解除による良好なトップライン結果により、大きな進展を遂げました。「ミラム社の社長兼最高経営責任者であるクリス・ピーツは、次のように述べています。「ミラム社は、引き続き力強い収益成長によってこの勢いを維持するのに十分な位置にあり、今後複数のエキサイティングな臨床的・薬事的カタリストを期待しています。

LIVMARLI®：アラジール症候群の世界的な売上高の継続的な成長と進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の短期的な適応拡大の機会

• 2023年第3四半期の世界売上高は3,870万ドルで、2022年第3四半期比106％の伸びとなった。
• 旺盛な需要が続き、国際的な商業拡大が続いている。
• 北米小児・消化器・肝臓・栄養学会（NASPGHAN）年次総会において、アラジール症候群およびPFIC患者におけるLIVMARLIを検証する臨床データと実臨床エビデンスについて、15件の口頭発表およびポスター発表を行った。
• PFICにおけるLIVMARLIのSNDA（Supplemental New Drug Application）は、PDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方薬ユーザーフィー法）に基づき、2024年3月13日を期限とする。

CHENODAL社およびCHOLBAM社の買収完了：Mirum社の小児肝臓領域における主要な成長フランチャイズを確立。

• 米国で承認された2つの治療薬を取得：胆汁酸合成障害（BASD）およびゼルウィガースペクトラム障害（ZSD）の治療薬CHOLBAM（コール酸）と、脳腱性黄色腫症（CTX）の治療薬として医療用医薬品の承認を受けたCHENODAL。
• CTX患者を対象としたCHENODALを評価する画期的なRESTORE試験の良好な第3相データを発表。2024年前半に米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請を提出する予定。
• 2023年8月31日の買収完了後、2023年第3四半期の売上高は900万ドルを計上。

パイプライン今後予定されている3つの後期データ触媒

• 小児胆道閉鎖症患者を対象としたLIVMARLIのフェーズ2b EMBARK試験のトップラインデータが年内に得られる見込み。
• PSC（VANTAGE試験）およびPBC（VISTAS試験）を対象としたボリキシバットのフェーズ2b中間解析は2024年前半に予定。

企業および財務：強固なバランスシートと成長を牽引する経験豊富な経営陣

• 2023年9月30日に終了した四半期の純収入合計は、2022年9月30日に終了した四半期の1,880万ドルに対し、4,770万ドルであった。2023年9月30日に終了した9ヶ月間の純収入は、2022年9月30日に終了した9ヶ月間が4,920万ドルであったのに対し、1億1,680万ドルであった。
• 2023年9月30日に終了した四半期の営業費用総額は、2022年9月30日に終了した四半期の5,170万ドルに対し、7,290万ドルであった。2023年9月30日に終了した9ヶ月間の営業費用総額は、2022年9月30日に終了した9ヶ月間の1億4,620万ドルに対し、1億9,340万ドルであった。
• 2023年9月30日現在、ミルーム社の現金、現金同等物、短期投資は3億600万ドル、転換社債は3億1,630万ドルであった。

Business Update Conference Call

Mirumは本日2023年11月2日午後1時30分（日本時間午後4時30分）よりカンファレンス・コールを開催し、最新情報をお伝えします。お電話でのお問い合わせは下記まで：

Conference Call Details:

米国/フリーダイヤル：+1 833 470 1428 国際電話：+1 404 975 4839 パスコード：979561

また、ミラムのウェブサイトの「イベント＆プレゼンテーション」セクションから、ウェブキャストでこの電話会議にアクセスすることもできます。このウェブキャストの再生は30日間可能です。

LIVMARLI®（マラリキシバット）内用液について

LIVMARLI®（マラリキシバット）内用液は、1日1回経口投与の回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤で、1歳以上のアラジール症候群（ALGS）患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）より承認されています。LIVMARLIはまた、2カ月以上のALGS患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として欧州委員会により承認されています。アラジール症候群に伴う胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として唯一承認されています。米国在住の方は、LIVMARLI.comをご覧ください。

LIVMARLIは現在、胆道閉鎖症を含む他の希少な胆汁うっ滞性肝疾患を対象とした後期臨床試験で評価されています。LIVMARLIは、ALGSおよびPFICタイプ2で画期的治療薬指定を、ALGS、PFICおよび胆道閉鎖症で希少疾病用医薬品指定を受けています。現在進行中のLIVMARLIの臨床試験の詳細については、同社ウェブサイトの臨床試験セクションをご覧ください。

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

LIVMARLIは、以下のような副作用を引き起こす可能性があります：

肝機能検査の変化。特定の肝機能検査値の変化はアラジール症候群の患者によくみられ、リブマリによる治療中に悪化することがあります。これらの変化は肝障害の徴候である可能性があり、重篤な可能性があります。医療従事者は治療開始前および治療中に血液検査を行い、肝機能をチェックする必要があります。吐き気や嘔吐、皮膚や白目の部分が黄色くなる、尿が濃いまたは褐色になる、胃の右側（腹部）が痛む、食欲不振など、肝臓障害の徴候や症状が現れた場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。

胃や腸（胃腸）の問題。LIVMARLIは、治療中に下痢、腹痛、嘔吐などの胃や腸の問題を引き起こす可能性があります。これらの症状が通常よりも頻繁に、またはひどく現れた場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。

脂溶性ビタミン（FSV）欠乏症は、体脂肪に蓄積された特定のビタミン（ビタミンA、ビタミンD、ビタミンE、ビタミンK）の濃度が低いために起こる疾患です。FSV欠乏症はアラジール症候群の患者さんによくみられますが、治療中に悪化することがあります。医療従事者は治療開始前および治療中に血液検査を行う必要があります。

治療中に報告されたその他の一般的な副作用は、骨折と消化管出血であった。

米国処方情報 EU SmPC

About Volixibat

Volixibatは、アピカルナトリウム依存性胆汁酸トランスポーター（ASBT）を選択的に阻害するように設計された経口低吸収薬である。Volixibatは、ASBTを阻害することにより胆汁酸のリサイクルを阻害し、全身および肝臓内の胆汁酸を減少させることで、成人胆汁うっ滞性疾患の治療に新たなアプローチを提供する可能性がある。volixibatの第1相および第2相試験では、胆汁酸合成のマーカーであるLDLコレステロールの低下と7αC4の増加に加え、ASBT阻害の薬力学的マーカーである便中胆汁酸排泄量がオンターゲットで示された。ボリキシバットは、複数の臨床試験において400人以上で評価されている。最も多く報告された有害事象は、ボリキシバット投与群で認められた軽度から中等度の胃腸障害であった。

ボリキシバットは現在、原発性硬化性胆管炎（VISTAS試験）および原発性胆汁性胆管炎（VANTAGE試験）を対象としたフェーズ2b試験で評価されている。

コールバン®（コール酸）カプセルについて

FDAは2015年3月、CHOLBAM®（コール酸）カプセルを、単一酵素欠損による胆汁酸合成障害の小児および成人患者、ならびにペルオキシソーム生合成障害-Zellwegerスペクトラム障害の患者の併用治療薬として初めて承認した。CHOLBAM®の有効性は、胆汁酸合成障害およびペルオキシソーム生合成障害の併用療法を対象とした臨床試験で実証されています。現在、推定200～300人の患者が治療の候補となっている。

CHOLBAM® (cholic acid) Indication

CHOLBAMは次のような胆汁酸である。

• 単一酵素欠損による胆汁酸合成障害の治療。
• ゼルウィガースペクトラム障害を含むペルオキシソーム障害の併用療法で、肝疾患、ステアトルレア、脂溶性ビタミンの吸収低下による合併症の症状を示す患者。

LIMITATIONS OF USE

ゼルウィガースペクトル障害を含む、単一酵素欠損またはペルオキシソーム障害による胆汁酸合成障害の肝外症状に対するコルバムの安全性および有効性は確立していない。

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

警告と注意 - 肝障害の悪化

• 肝機能をモニターし、治療中に肝機能の悪化がみられた患者では、コルバムを中止する。
• 血清ガンマ・グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）およびアラニン・アミノトランスフェラーゼ（ALT）の同時上昇は、コルバムの過剰摂取を示す可能性がある。
• 肝機能の悪化または胆汁うっ滞の臨床的または検査的指標があれば、いつでもコルバムによる治療を中止する。

ADVERSE REACTIONS

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About Mirum Pharmaceuticals

Forward-Looking Statements