ミラムファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

米国証券取引委員会ワシントン D.C.20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年証券取引所法第13条または第15条(d)の規定に基づき

報告日（最も早く報告された事象の日付）。2023年3月8日

ミラム・ファーマシューティカルズ・インク

(登録者の正確な名称は、その憲章に明記されている）。

デラウェア	001-38981	83-1281555
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS Employer Identification No.)

950 Tower Lane Suite 1050
Foster City, California		94404
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（エリアコードを含む）。650 667-4085

N/A

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更された場合）。

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください。

☐ 証券取引法上の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の募集。

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 CFR 240.14d-2(b))

☐ 取引所法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 CFR 240.13e-4(c))

法第12条(b)に基づき登録された証券。

Title of each class		Trading Symbol(s)		登録されている各取引所の名称
普通株式、額面は1株あたり0.0001ドル		MIRM		Nasdaq Global Market

登録者が1933年証券法の規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章240.12b-2節）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。

Emerging growth company ☒

新興成長企業の場合、登録者が、取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。☒

項目2.02 営業成績および財政状態。

2023年3月8日、Mirum Pharmaceuticals, Inc.（以下「当社」）は、企業の最新情報を提供し、2022年12月31日に終了した四半期および年度の決算を発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースの全文は、本フォーム 8-K カレントレポートの別紙 99.1 として提出され、参照によりここに組み込まれます。

本Form 8-K（別紙99.1を含む）に記載された情報は、1934年証券取引法改正（以下「取引所法」）第18条において「提出」されたものとみなされず、また同条の義務の対象とならず、当該提出書類に特定の参照により明確に記載されている場合を除き、1933年証券法改正または取引所に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれたとみなされることはないものとします。

項目9.01 財務諸表および添付書類。

(d) 展示品。

Exhibit		Description

99.1		2023年3月8日付プレスリリース

104

カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要求事項に従い、登録者は本報告書を、正式に権限を与えられた下線部によって、登録者を代表して署名させました。

	Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Date: March 8, 2023	By:	/s/ Christopher Peetz
		Christopher Peetz
		社長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 a53358541_ex991.htm EXHIBIT 99.1

Exhibit 99.1

Mirum Pharmaceuticals、2022年第4四半期および年末の決算報告とビジネス・アップデートを発表

- LIVMARLI®（マラリキシバット）内服液の製品売上高は、米国での商業販売開始後初の通年で75.1百万ドル、2022年通年では77.1百万ドルとなる。

- 本日3月8日午後1時30分（日本時間午後4時30分）、ビジネスアップデートに関する電話会議を開催します。

カリフォルニア州フォスターシティ--(BUSINESS WIRE)--2023年3月8日--ミラム・ファーマスーティカルズ・インク（ナスダック：MIRM）は本日、2022年第4四半期および年末の決算を報告し、事業の最新情報を提供しました。

Mirum社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるChris Peetzは、「2022年に、米国での発売後最初の会計年度でLIVMARLI純製品売上7510万ドルを達成し、Alagille症候群および進行性家族性肝内胆汁酸症（PFIC）患者に対する画期的臨床データを達成した商業、臨床および規制上の力強い実行力を誇りに思っています」と語りました。「この基盤の上に立って、2023年はMirum社にとって変革の年となることが期待されます。米国での製品売上高は前年比50%増となる見込みであり、海外市場でもLIVMARLIの発売が予定されているほか、PFICへの適応拡大の可能性や他の後期臨床プログラムのデータマイルストーンにより、希少疾病におけるグローバルリーダーシップをさらに深め、重要な新薬を待ち望む患者さんに影響を与えることを期待しています。"

LIVMARLI アラジール症候群。米国での成長と地理的な拡大により、好調な発売が続く

2022年第4四半期の売上高は、2022年第3四半期と比較して48％増加しました。
米国事業は、2023年に製品売上高が50％成長すると位置づけている。
欧州委員会の承認後、2023年初頭にドイツで「LIVMARLI」を発売。
これまでに全世界で約600名のアラジール症候群の患者さんがLIVMARLIを投与されています。
長期的な影響を強調した出版物。
- アラジール症候群の患者さんのQOLと睡眠の改善を強調したLIVMARLIデータをJournal of Pediatrics誌に発表
- アラジール症候群の患者さんを対象に、4年間の成長改善を示すLIVMARLIの長期データと実臨床経験を発表しました。

LIVMARLI PFIC：フェーズ3のMARCH-PFIC試験で説得力のあるプロファイルが出現

AASLDにおいて、LIVMARLIの第3相MARCH-PFIC試験の画期的なデータを発表し、これまでにないそう痒症や血清胆汁酸の減少を示しました。
新型PFICに対する回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤の有効性を実証した初めての試験。
米国食品医薬品局（FDA）に新薬承認申請（sNDA）を提出しました。

パイプライン触媒が豊富な2023年に向けて

胆道閉鎖症におけるLIVMARLIは、2023年後半のトップラインデータ取得に向けて順調に推移している。
原発性硬化性胆管炎に対するVolixibatは、2023年半ばの中間解析に向けて順調に推移している。
原発性胆汁性胆管炎のVolixibatは、2023年後半の中間解析に向け順調に推移。

コーポレート＆ファイナンシャル好調な業績とバランスシート

2022年1月以降、総額1億2190万ドル（ネット）の追加増資を実施し、バランスシートを強化した。
Satiogen社の買収により、純ロイヤリティ債務を1桁台後半から10桁台半ばに引き下げる。
2022年12月31日に終了した年度の「LIVMARLI」の販売による製品純収入の合計は、2021年度の310万ドルに対し、7510万ドルでした。
安定した営業費用。2022年及び2021年12月31日に終了した年度の営業費用総額は、それぞれ2億830万ドル及び1億9260万ドルでした。
2022年12月31日現在、Mirumは2億5170万ドルの現金、現金同等物、制限付き現金同等物、および短期投資を持っています。

Business Update Conference Call

Mirumは、本日2022年3月8日午後1時30分（日本時間午後4時30分）より、ビジネスアップデートに関するカンファレンスコールを開催します。以下の内容で通話にご参加ください。

Conference Call Details:

米国/フリーダイヤル：1 833-927-1758 国際電話：1 929-526-1599 パスコード: 596100

また、Mirumのウェブサイトの「Event & Presentations」セクションから、ウェブキャストによる通話にアクセスすることもできます。このウェブキャストの再生は30日間可能です。

リブマルリ®（マラリキシバット）内用液について

LIVMARLI®（マラリキシバット）内用液は、1日1回経口投与可能な回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害剤で、1歳以上のアラジール症候群（ALGS）患者の胆汁性そう痒症治療剤として米国食品医薬品局から承認されています。また、LIVMARLIは、欧州委員会により、2カ月以上のALGS患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として承認されています。アラジール症候群に伴う胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として唯一承認されています。米国在住の方への詳細は、LIVMARLI.comをご覧ください。

LIVMARLIは現在、胆道閉鎖症を含む他の希少な胆汁分泌性肝疾患を対象とした後期臨床試験で評価されています。LIVMARLIは、ALGSおよびPFIC 2型に対してブレークスルーセラピー指定を受け、ALGS、PFICおよび胆道閉鎖症に対してはオーファン指定を取得しています。LIVMARLIを用いた現在進行中の臨床試験の詳細については、Mirum社のウェブサイトの臨床試験セクションをご覧ください。

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About Volixibat

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About Mirum Pharmaceuticals

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Forward-Looking Statements

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